Chimerix presentará la dordaviprona para aprobación acelerada a la FDA de EE. UU. para pacientes con glioma difuso recurrente con mutación H3 K27M antes de fin de año

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DURHAM, Carolina del Norte, 9 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), una compañía biofarmacéutica cuya misión es desarrollar medicamentos que mejoren y extiendan significativamente la vida de los pacientes que enfrentan enfermedades mortales, anunció hoy que, luego de un extenso diálogo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), la compañía planea presentar una Solicitud de nuevo medicamento (NDA) completa buscando la aprobación acelerada para Dordaviprona como tratamiento para el glioma difuso recurrente con mutación H3 K27M en los Estados Unidos antes de fin de año.

“Esperamos que, si se aprueba, la dordaviprona cambiará fundamentalmente el panorama del tratamiento para los pacientes que padecen esta forma letal. de cáncer cerebral que tienen opciones de tratamiento extremadamente limitadas. Hemos trabajado en colaboración con la FDA de EE. UU., expertos en enfermedades y defensores de pacientes durante todo el año para acelerar potencialmente el acceso a dordaviprona para esta comunidad de pacientes”, dijo Mike Andriole, director ejecutivo de Chimerix. "En previsión de una posible aprobación, hemos reforzado nuestro equipo de liderazgo comercial y estaremos listos para un lanzamiento en EE. UU. ya en el tercer trimestre de 2025, en espera de la aceptación de la solicitud y la revisión de prioridad, si se concede".

“Como oncólogo pediátrico, este programa es particularmente significativo dado el impacto que una posible aprobación tendría en los niños y adultos jóvenes devastados por esta enfermedad. Estamos seguros de que los datos generados hasta la fecha podrían respaldar una aprobación acelerada para esta necesidad médica urgente no cubierta”, dijo Allen Melemed M.D., director médico de Chimerix. “Los gliomas mutantes H3 K27M son extremadamente agresivos y afectan a más de 2000 pacientes anualmente en los Estados Unidos. Si tiene éxito, la dordaviprona sería la primera terapia aprobada por la FDA para esta enfermedad letal, así como una de las primeras aprobaciones definidas molecularmente para cualquier glioma de alto grado”.

Los siguientes hitos recientes del programa y apoyo adicional Los datos se discutieron extensamente con la FDA y se incluirán en la NDA:

  • Inscripción sustancial del estudio ACTION de fase 3
  • Respuesta objetiva de fase 2 tasa del análisis primario de eficacia de 50 pacientes evaluado mediante una revisión central independiente ciega (BICR) como base principal de eficacia en la NDA
  • Varias evaluaciones de respuesta, incluidos los criterios de evaluación de respuesta más contemporáneos para gliomas, Evaluación de respuesta en Neuro-Oncología 2.0 (RANO 2.0), bajo el cual la dordaviprona demostró una tasa de respuesta objetiva del 28%, una duración mediana de la respuesta de 10,4 meses y una mediana de tiempo hasta la respuesta de 4,6 meses
  • Conjuntos de datos clínicos adicionales y narrativas de pacientes que respaldan el análisis primario de eficacia
  • Demostración clínica y no clínica de la reversión impulsada por dordaviprona del sello central del glioma con mutación H3 K27M, H3K27 pérdida de trimetilo
  • Base de datos de seguridad completa de pacientes con glioma y voluntarios sanos que respalda un perfil beneficio/riesgo favorable
  • Estudios integrales de farmacología clínica y química, fabricación y controles (CMC)

    • Chimerix solicitará una revisión prioritaria para la NDA. Si se concede, se espera que el período de revisión de seis meses resultante de la FDA dé lugar a una posible fecha de acción inicial de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) en el tercer trimestre de 2025.

    La dordaviprona ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara para el glioma con mutación H3 K27M y es elegible para solicitar un Vale de revisión prioritaria (PRV) para enfermedades pediátricas raras. Chimerix tiene la intención de solicitar un PRV para enfermedades pediátricas raras en la próxima presentación de NDA.

    Acerca de Chimerix Chimerix es una empresa biofarmacéutica con la misión de desarrollar medicamentos que mejoren y extiendan significativamente la vida de los pacientes que enfrentan enfermedades mortales. El programa de desarrollo en etapa clínica más avanzado de la compañía, la dordaviprona, está en desarrollo para el glioma con mutación H3 K27M. La compañía está llevando a cabo estudios de aumento de dosis de fase 1 de ONC206 para evaluar la seguridad y los datos farmacocinéticos.

    Acerca de la dordavipronaLa dordaviprona (ONC201) es una nueva imipridona de molécula pequeña, primera en su clase, que se dirige selectivamente a la proteasa mitocondrial ClpP y al receptor de dopamina D2 (DRD2).

    Declaraciones a futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 que están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los los proyectados. Las declaraciones prospectivas incluyen aquellas relacionadas, entre otras cosas, con: el posible camino regulatorio a seguir para la dordaviprona, incluida la posibilidad de buscar aprobación acelerada, revisión prioritaria, vales de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras y aprobación para autorización de comercialización; momento y consecuencias de la presentación de una NDA a la FDA; la aceptación de la FDA para las presentaciones; el cronograma de discusiones relacionadas con la FDA; el momento potencial inicial de PDUFA; la potencial oportunidad comercial; la capacidad de la dordaviprona para lograr una importante aceptación en el mercado entre los expertos en enfermedades, los defensores de los pacientes y sus pacientes; y el impacto esperado de la dordaviprona en los pacientes. Entre los factores y riesgos que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas se encuentran: riesgos relacionados con la capacidad de obtener y mantener aprobación acelerada, revisión prioritaria, vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras y aprobación para comercialización. autorización; incertidumbre sobre la respuesta de los reguladores a la inclusión de datos de respaldo adicionales que se presentarán en la presentación de la NDA, incluidas las evaluaciones RANO 2.0, e incertidumbre con respecto al posible momento inicial de la PDUFA; riesgos relacionados con el momento, la finalización y el resultado del estudio ACCIÓN de fase 3 de dordaviprona; riesgos asociados con la aceptación del mercado; riesgos asociados con la repetición de resultados positivos obtenidos en estudios preclínicos o clínicos anteriores en estudios futuros; riesgos relacionados con el desarrollo clínico de nuestros candidatos clínicos; y riesgos adicionales establecidos en las presentaciones de la Compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores. Estas declaraciones prospectivas representan el juicio de la Compañía a la fecha de este comunicado. Sin embargo, la Compañía renuncia a cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

    Fuente: Chimerix, Inc.

    Al corriente : 2024-12-11 06:00

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