Chimerix va soumettre la dordaviprone pour approbation accélérée à la FDA américaine pour les patients atteints de gliome diffus récurrent avec mutant H3 K27M avant la fin de l'année

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DURHAM, Caroline du Nord, 9 décembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ : CMRX), une société biopharmaceutique dont la mission est de développer des médicaments qui améliorent et prolongent de manière significative la vie des patients confrontés à des maladies mortelles, a annoncé aujourd'hui qu'à la suite d'un dialogue approfondi avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, la Société envisage de soumettre une demande complète de nouveau médicament (NDA) visant à obtenir une approbation accélérée pour dordaviprone comme traitement du gliome diffus récurrent à mutation H3 K27M aux États-Unis avant la fin de l'année.

« Nous prévoyons que, si elle est approuvée, la dordaviprone changera fondamentalement le paysage thérapeutique pour les patients souffrant de cette forme mortelle. du cancer du cerveau qui disposent d'options de traitement extrêmement limitées. Nous avons travaillé en collaboration avec la FDA américaine, des experts en maladies et des défenseurs des patients tout au long de l'année pour potentiellement accélérer l'accès à la dordaviprone pour cette communauté de patients », a déclaré Mike Andriole, PDG de Chimerix. "En prévision d'une éventuelle approbation, nous avons renforcé notre équipe de direction commerciale et serons prêts pour un lancement aux États-Unis dès le troisième trimestre 2025, en attendant l'acceptation de la demande et l'examen prioritaire, s'il est accordé."

« En tant qu'oncologue pédiatrique, ce programme est particulièrement important compte tenu de l'impact qu'aurait une éventuelle approbation sur les enfants et les jeunes adultes dévastés par cette maladie. Nous sommes convaincus que les données générées à ce jour pourraient soutenir une approbation accélérée pour ce besoin médical urgent non satisfait », a déclaré Allen Melemed M.D., médecin-chef de Chimerix. « Les gliomes mutants H3 K27M sont extrêmement agressifs et touchent plus de 2 000 patients chaque année aux États-Unis. En cas de succès, la dordaviprone serait le premier traitement approuvé par la FDA pour cette maladie mortelle, ainsi que l'une des premières approbations définies moléculairement pour tout gliome de haut grade. »

Les étapes récentes du programme suivantes et les éléments de soutien supplémentaires les données ont été longuement discutées avec la FDA et seront incluses dans la NDA :

  • Recrutement substantiel de l'étude ACTION de phase 3
  • Phase 2 taux de réponse objectif de l'analyse d'efficacité primaire de 50 patients évalué par une revue centrale indépendante en aveugle (BICR) comme base principale de l'efficacité dans la NDA
  • Plusieurs évaluations de réponse, y compris les critères d'évaluation de réponse les plus contemporains pour les gliomes, Évaluation de la réponse en neuro-oncologie 2.0 (RANO 2.0), dans le cadre de laquelle la dordaviprone a démontré un taux de réponse objective de 28 %, une durée médiane de réponse de 10,4 mois et un délai médian de réponse de 4,6 mois
  • Ensembles de données cliniques supplémentaires et récits de patients appuyant l'analyse d'efficacité primaire
  • Démonstration clinique et non clinique de l'inversion induite par la dordaviprone de la caractéristique centrale du gliome mutant H3 K27M, H3K27 perte de triméthyle
  • Base de données complète sur l'innocuité des patients atteints de gliome et des volontaires sains qui soutient un profil bénéfice/risque favorable
  • Études complètes de pharmacologie clinique, de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC)

    • Chimerix demandera un examen prioritaire pour la NDA. Si elle est accordée, la période d'examen de six mois de la FDA devrait aboutir à une date potentielle d'action initiale en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au troisième trimestre 2025.

    La dordaviprone a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare. pour le gliome mutant H3 K27M et est éligible pour demander un bon d'examen prioritaire (PRV) pour une maladie pédiatrique rare. Chimerix a l'intention de demander un PRV pour les maladies pédiatriques rares dans le cadre de la prochaine soumission de NDA.

    À propos de Chimerix Chimerix est une société biopharmaceutique dont la mission est de développer des médicaments qui améliorent et prolongent de manière significative la vie des patients confrontés à des maladies mortelles. Le programme de développement clinique le plus avancé de la Société, la dordaviprone, est en cours de développement pour le gliome mutant H3 K27M. La Société mène des études de phase 1 avec augmentation de dose d'ONC206 pour évaluer les données de sécurité et de pharmacocinétique.

    À propos de la DordaviproneLa Dordaviprone (ONC201) est une nouvelle petite molécule d'imipridone, première de sa classe, qui cible sélectivement la protéase mitochondriale ClpP et le récepteur dopaminergique D2 (DRD2).

    Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 qui sont soumises à des risques et à des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux ceux projetés. Les déclarations prospectives incluent celles relatives, entre autres choses : à la voie réglementaire possible pour la dordaviprone, y compris la possibilité de demander une approbation accélérée, un examen prioritaire, des bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares et l'approbation d'une autorisation de mise sur le marché ; le calendrier et les conséquences d'une soumission de NDA à la FDA ; L’acceptation des dépôts par la FDA ; le calendrier des discussions connexes avec la FDA ; le timing initial potentiel du PDUFA ; l'opportunité commerciale potentielle ; la capacité de la dordaviprone à atteindre une acceptation significative sur le marché parmi les experts en maladies, les défenseurs des droits des patients et leurs patients ; et l'impact attendu de la dordaviprone sur les patients. Parmi les facteurs et risques qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives figurent : les risques liés à la capacité à obtenir et à maintenir une approbation accélérée, un examen prioritaire, des bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares et l'approbation de commercialisation. autorisation; l'incertitude sur la réponse des régulateurs à l'inclusion de données complémentaires supplémentaires à soumettre dans le dépôt de la NDA, y compris les évaluations RANO 2.0, et l'incertitude concernant le calendrier initial potentiel de la PDUFA ; les risques liés au calendrier, à l'achèvement et aux résultats de l'étude de phase 3 ACTION sur la dordaviprone ; les risques associés à l'acceptation du marché ; les risques associés à la répétition des résultats positifs obtenus lors d'études précliniques ou cliniques antérieures dans des études futures ; les risques liés au développement clinique de nos candidats cliniques ; et des risques supplémentaires énoncés dans les documents déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission. Ces déclarations prospectives représentent le jugement de la Société à la date de ce communiqué. La Société décline toutefois toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

    Source : Chimerix, Inc.

    Publié : 2024-12-11 06:00

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