Chimerix Akan Menyerahkan Dordaviprone untuk Percepatan Persetujuan ke FDA AS untuk Pasien dengan Glioma Difus Mutant H3 K27M Berulang Sebelum Akhir Tahun

Ikuti Drugslib di

DURHAM, N.C., 09 Des 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), sebuah perusahaan biofarmasi yang misinya adalah mengembangkan obat-obatan yang secara bermakna meningkatkan dan memperpanjang umur pasien yang menghadapi penyakit mematikan, hari ini mengumumkan bahwa, setelah dialog ekstensif dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), Perusahaan berencana untuk menyerahkan Permohonan Obat Baru (NDA) yang lengkap untuk meminta persetujuan yang dipercepat untuk dordaviprone sebagai pengobatan untuk glioma difus mutasi H3 K27M yang berulang di Amerika Serikat sebelum akhir tahun.

“Kami berharap, jika disetujui, dordaviprone akan secara mendasar mengubah lanskap pengobatan untuk pasien yang menderita penyakit mematikan ini penderita kanker otak yang memiliki pilihan pengobatan yang sangat terbatas. Kami telah bekerja secara kolaboratif dengan FDA AS, pakar penyakit, dan pendukung pasien sepanjang tahun untuk mempercepat akses terhadap dordaviprone bagi komunitas pasien ini,” kata Mike Andriole, Chief Executive Officer Chimerix. “Untuk mengantisipasi kemungkinan persetujuan, kami telah memperkuat tim kepemimpinan komersial kami dan akan siap untuk diluncurkan di AS pada awal kuartal ketiga tahun 2025, sambil menunggu penerimaan aplikasi dan Tinjauan Prioritas, jika dikabulkan.”

“Sebagai ahli onkologi pediatrik, program ini sangat berarti mengingat potensi persetujuan akan berdampak pada anak-anak dan dewasa muda yang terkena dampak penyakit ini. Kami yakin bahwa data yang dihasilkan hingga saat ini dapat mendukung percepatan persetujuan untuk kebutuhan medis mendesak yang belum terpenuhi ini,” kata Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer di Chimerix. “Glioma mutan H3 K27M sangat agresif dan menyerang lebih dari 2.000 pasien setiap tahunnya di Amerika Serikat. Jika berhasil, dordaviprone akan menjadi terapi pertama yang disetujui FDA untuk penyakit mematikan ini, serta salah satu persetujuan yang ditentukan secara molekuler pertama untuk glioma tingkat tinggi apa pun.”

Berikut pencapaian program terbaru dan dukungan tambahan lainnya data telah didiskusikan secara luas dengan FDA dan akan dimasukkan dalam NDA:

  • Pendaftaran besar studi TINDAKAN Fase 3
  • Respon objektif Fase 2 tingkat analisis efikasi primer pada 50 pasien yang dinilai oleh blinded Independent Central Review (BICR) sebagai dasar utama efikasi dalam NDA
  • Beberapa penilaian respons, termasuk kriteria penilaian respons paling kontemporer untuk glioma, Penilaian Respon dalam Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), di mana dordaviprone menunjukkan tingkat respons objektif sebesar 28%, durasi respons rata-rata 10,4 bulan, dan waktu rata-rata hingga respons selama 4,6 bulan
  • Kumpulan data klinis tambahan dan narasi pasien yang mendukung analisis kemanjuran primer
  • Demonstrasi klinis dan nonklinis dari pembalikan ciri utama glioma mutan H3 K27M yang dipicu oleh dordaviprone , kehilangan trimetil H3K27
  • Database keamanan komprehensif pasien glioma dan sukarelawan sehat yang mendukung profil manfaat/risiko yang menguntungkan
  • Studi farmakologi klinis dan kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC) yang komprehensif

    • Chimerix akan meminta Tinjauan Prioritas untuk NDA. Jika dikabulkan, periode peninjauan FDA selama enam bulan diharapkan menghasilkan potensi tindakan awal Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada kuartal ketiga tahun 2025.

    Dordaviprone telah menerima Penunjukan Penyakit Anak Langka untuk glioma mutan H3 K27M dan memenuhi syarat untuk mengajukan Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Anak Langka (PRV). Chimerix bermaksud mengajukan PRV Penyakit Anak Langka dalam pengajuan NDA mendatang.

    Tentang Chimerix Chimerix adalah perusahaan biofarmasi dengan misi mengembangkan obat-obatan yang secara signifikan meningkatkan dan memperpanjang umur pasien yang menghadapi penyakit mematikan. Program pengembangan tahap klinis tercanggih milik Perusahaan, dordaviprone, sedang dikembangkan untuk glioma mutan H3 K27M. Perusahaan sedang melakukan studi peningkatan dosis ONC206 Tahap 1 untuk mengevaluasi keamanan dan data PK.

    Tentang DordaviproneDordaviprone (ONC201) adalah imipridon molekul kecil pertama di kelasnya yang secara selektif menargetkan protease ClpP mitokondria dan reseptor dopamin D2 (DRD2).

    Pernyataan Berwawasan ke Depan Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 yang memiliki risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diproyeksikan. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup hal-hal yang berkaitan dengan, antara lain: kemungkinan jalur regulasi ke depan untuk dordaviprone, termasuk potensi untuk mendapatkan persetujuan yang dipercepat, Tinjauan Prioritas, voucher Tinjauan Prioritas penyakit anak yang langka, dan persetujuan izin edar; waktu dan konsekuensi pengajuan NDA ke FDA; penerimaan FDA untuk pengajuan; jadwal diskusi terkait dengan FDA; potensi waktu PDUFA awal; potensi peluang komersial; kemampuan dordaviprone untuk mencapai penerimaan pasar yang signifikan di kalangan pakar penyakit, pembela pasien, dan pasiennya; dan dampak yang diharapkan dari dordaviprone pada pasien. Di antara faktor-faktor dan risiko yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang ditunjukkan dalam pernyataan berwawasan ke depan adalah: risiko yang berkaitan dengan kemampuan untuk mendapatkan dan mempertahankan persetujuan yang dipercepat, Tinjauan Prioritas, voucher Tinjauan Prioritas penyakit anak yang langka, dan persetujuan untuk pemasaran otorisasi; ketidakpastian mengenai tanggapan regulator untuk memasukkan data pendukung tambahan yang akan diserahkan dalam pengajuan NDA, termasuk penilaian RANO 2.0, dan ketidakpastian sehubungan dengan potensi waktu awal PDUFA; risiko terkait waktu, penyelesaian, dan hasil studi TINDAKAN Fase 3 dordaviprone; risiko yang terkait dengan penerimaan pasar; risiko yang terkait dengan pengulangan hasil positif yang diperoleh dalam studi praklinis atau klinis sebelumnya pada penelitian selanjutnya; risiko yang berkaitan dengan pengembangan klinis kandidat klinis kami; dan risiko tambahan yang ditetapkan dalam pengajuan Perusahaan ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan ini mewakili penilaian Perusahaan pada tanggal rilis ini. Namun, Perusahaan menolak segala niat atau kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

    Sumber: Chimerix, Inc.

    Diposting : 2024-12-11 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer