Chimerix presenterà Dordaviprone per l'approvazione accelerata alla FDA statunitense per i pazienti affetti da glioma diffuso ricorrente con mutazione H3 K27M prima della fine dell'anno

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DURHAM, Carolina del Nord, 9 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), un'azienda biofarmaceutica la cui missione è sviluppare farmaci che migliorino e allunghino significativamente la vita dei pazienti affetti da malattie mortali, ha annunciato oggi che, a seguito di un ampio dialogo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, la Società prevede di presentare una domanda completa per un nuovo farmaco (NDA) chiedendo l'approvazione accelerata per dordaviprone come trattamento per il glioma diffuso ricorrente con mutazione H3 K27M negli Stati Uniti prima della fine dell'anno.

“Ci aspettiamo che, se approvato, il dordaviprone cambierà radicalmente il panorama terapeutico per i pazienti affetti da questa forma letale di cancro al cervello che hanno opzioni terapeutiche estremamente limitate. Abbiamo lavorato in collaborazione con la FDA statunitense, esperti di malattie e difensori dei pazienti durante tutto l’anno per accelerare potenzialmente l’accesso al dordaviprone per questa comunità di pazienti”, ha affermato Mike Andriole, amministratore delegato di Chimerix. "In previsione di una potenziale approvazione, abbiamo rafforzato il nostro team di leadership commerciale e saremo pronti per il lancio negli Stati Uniti già nel terzo trimestre del 2025, in attesa dell'accettazione della domanda e della revisione della priorità, se concessa."

"Come oncologo pediatrico, questo programma è particolarmente significativo dato l'impatto che una potenziale approvazione avrebbe sui bambini e sui giovani adulti devastati da questa malattia. Siamo fiduciosi che i dati generati fino ad oggi potrebbero supportare un’approvazione accelerata per questa urgente esigenza medica non soddisfatta”, ha affermato Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer di Chimerix. “I gliomi mutanti H3 K27M sono estremamente aggressivi e colpiscono oltre 2.000 pazienti ogni anno negli Stati Uniti. In caso di successo, dordaviprone sarebbe la prima terapia approvata dalla FDA per questa malattia letale, nonché una delle prime approvazioni molecolarmente definite per qualsiasi glioma ad alto grado."

Di seguito i recenti traguardi del programma e ulteriori supporti i dati sono stati ampiamente discussi con la FDA e saranno inclusi nella NDA:

  • Arruolamento sostanziale dello studio ACTION di Fase 3
  • Tasso di risposta obiettiva di Fase 2 dell'analisi primaria di efficacia su 50 pazienti valutata dalla revisione centrale indipendente in cieco (BICR) come base primaria di efficacia nella NDA
  • Diverse valutazioni della risposta, inclusi i criteri di valutazione della risposta più attuali per i gliomi, valutazione della risposta in Neuro-Oncologia 2.0 (RANO 2.0), in base al quale dordaviprone ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva del 28%, una durata mediana della risposta di 10,4 mesi e un tempo mediano alla risposta di 4,6 mesi
  • Set di dati clinici aggiuntivi e racconti dei pazienti a supporto dell'analisi primaria di efficacia
  • Dimostrazione clinica e non clinica dell'inversione guidata dal dordaviprone del segno distintivo centrale del glioma mutante H3 K27M, perdita di trimetile H3K27
  • Database completo sulla sicurezza di pazienti affetti da glioma e volontari sani che supporta un profilo beneficio/rischio favorevole
  • Farmacologia clinica completa e studi di chimica, produzione e controlli (CMC)

    • Chimerix richiederà la revisione prioritaria per la NDA. Se concesso, si prevede che il conseguente periodo di revisione di sei mesi della FDA si tradurrà in una potenziale data di azione iniziale del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) nel terzo trimestre del 2025.

    Dordaviprone ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara per glioma con mutazione H3 K27M ed è idoneo a richiedere un voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare (PRV). Chimerix intende presentare domanda per una PRV per malattie pediatriche rare nella prossima presentazione della NDA.

    Informazioni su Chimerix Chimerix è un'azienda biofarmaceutica con la missione di sviluppare farmaci che migliorino e allunghino significativamente la vita dei pazienti affetti da malattie mortali. Il programma di sviluppo in fase clinica più avanzato della Società, dordaviprone, è in fase di sviluppo per il glioma con mutazione H3 K27M. La Società sta conducendo studi di fase 1 di incremento della dose di ONC206 per valutare i dati sulla sicurezza e sulla farmacocinetica.

    Informazioni su DordaviproneDordaviprone (ONC201) è una nuova piccola molecola di imipridone di prima classe che prende di mira selettivamente la proteasi mitocondriale ClpP e il recettore della dopamina D2 (DRD2).

    Dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 che sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli quelli proiettati. Le dichiarazioni previsionali includono quelle relative, tra le altre cose: al possibile percorso normativo futuro per dordaviprone, inclusa la possibilità di richiedere un'approvazione accelerata, la revisione prioritaria, i voucher di revisione prioritaria per le malattie pediatriche rare e l'approvazione per l'autorizzazione all'immissione in commercio; tempistica e conseguenze della presentazione di una NDA alla FDA; accettazione da parte della FDA dei documenti depositati; la cronologia delle discussioni correlate con la FDA; la potenziale tempistica iniziale del PDUFA; la potenziale opportunità commerciale; la capacità del dordaviprone di ottenere una significativa accettazione da parte del mercato tra gli esperti di malattie, i difensori dei pazienti e i loro pazienti; e l’impatto atteso del dordaviprone sui pazienti. Tra i fattori e i rischi che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali figurano: rischi relativi alla capacità di ottenere e mantenere l'approvazione accelerata, la revisione prioritaria, i voucher di revisione prioritaria per le malattie pediatriche rare e l'approvazione per la commercializzazione. autorizzazione; incertezza sulla risposta delle autorità di regolamentazione all’inclusione di ulteriori dati di supporto da presentare nella domanda di NDA, comprese le valutazioni RANO 2.0, e incertezza rispetto alla potenziale tempistica iniziale del PDUFA; rischi legati ai tempi, al completamento e all'esito dello studio di Fase 3 ACTION sul dordaviprone; rischi associati all'accettazione del mercato; rischi associati alla ripetizione di risultati positivi ottenuti in precedenti studi preclinici o clinici in studi futuri; rischi legati allo sviluppo clinico dei nostri candidati clinici; e rischi aggiuntivi stabiliti nei documenti depositati dalla Società presso la Securities and Exchange Commission. Queste dichiarazioni previsionali rappresentano il giudizio della Società alla data del presente comunicato. La Società declina, tuttavia, qualsiasi intenzione o obbligo di aggiornare tali dichiarazioni previsionali.

    Fonte: Chimerix, Inc.

    Pubblicato : 2024-12-11 06:00

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