キメリックス、再発性H3 K27M変異型びまん性神経膠腫患者に対するドルダビプロンの早期承認を年末までに米国FDAに申請

ドラッグスリブをフォローしてください

ノースカロライナ州ダーラム、2024 年 12 月 9 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 致命的な病気に直面している患者の寿命を有意義に改善し、延命する医薬品を開発することを使命とするバイオ医薬品会社、チャイメリックス (NASDAQ: CMRX) は本日、次のことを発表しました。当社は、米国食品医薬品局（FDA）との広範な対話を経て、迅速な承認を求めて完全な新薬申請（NDA）を提出する予定であると発表しました。ドルダビプロンは年末までに米国で再発性H3 K27M変異型びまん性神経膠腫の治療薬として使用される。

「ドルダビプロンが承認されれば、この致死性の病型に苦しむ患者の治療状況が根本的に変わると期待している」治療の選択肢が非常に限られている脳腫瘍。私たちは、この患者コミュニティのドルダビプロンへのアクセスを加速する可能性を秘めて、年間を通じて米国 FDA、疾患専門家、患者擁護者と協力してきました」と Chimerix の CEO、Mike Andriole は述べました。 「承認の可能性を見越して、当社は商業リーダーシップチームを強化し、申請の受理と優先審査が認められるまでの間、早ければ2025年の第3四半期に米国での発売に向けて準備を整える予定です。」

「小児腫瘍専門医として、潜在的な承認がこの病気で打ちのめされた子供や若者に与える影響を考えると、このプログラムは特に有意義です。私たちは、これまでに生成されたデータが、この緊急の満たされていない医療ニーズに対する承認の加速をサポートできると確信しています」と Chimerix の最高医療責任者、Allen Melemed 医学博士は述べています。 「H3 K27M 変異型神経膠腫は非常に悪性度が高く、米国では毎年 2,000 人以上の患者が罹患しています。成功すれば、ドルダビプロンは、この致死性疾患に対する最初の FDA 承認治療法となり、また、高悪性度神経膠腫に対する最初の分子定義承認の 1 つとなります。」

以下の最近のプログラムのマイルストーンと追加のサポートデータは FDA と広範に議論され、NDA に含まれる予定です。

  • 第 3 相 ACTION 研究への大量の登録
  • 第 3 相2 NDA における有効性の主要な根拠として、盲検独立中央レビュー (BICR) によって評価された 50 人の患者の一次有効性解析の客観的奏効率
  • 神経膠腫に対する最新の奏効評価基準を含む、いくつかの奏効評価、Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0) における反応評価では、ドルダビプロンの客観的奏効率は 28%、奏効期間の中央値は 28% であることが実証されました。 10.4 か月、奏効までの期間中央値は 4.6 か月
  • 一次有効性解析を裏付ける追加の臨床データセットと患者の物語
  • ドルダビプロンによる中枢性回復の臨床的および非臨床的実証H3 K27M 変異型神経膠腫の特徴、H3K27 トリメチル喪失
  • 良好な治療をサポートする神経膠腫患者と健康なボランティアの包括的な安全性データベース利益とリスクのプロファイル
  • 包括的な臨床薬理学および化学、製造、管理 (CMC) 研究

    • Chimerix は NDA の優先審査をリクエストします。許可されれば、6 か月の FDA 審査期間を経て、2025 年の第 3 四半期に最初の処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の施行日が決定される可能性があると予想されます。

    ドルダビプロンは希少小児疾患指定を受けています。 H3 K27M 変異型神経膠腫の治療に使用され、希少小児疾患優先審査券 (PRV) を申請する資格があります。 Chimerix は、今後の NDA 提出で希少小児疾患 PRV を申請する予定です。

    Chimerix について Chimerix は、致命的な病気に直面している患者の寿命を有意義に改善および延長する医薬品を開発するという使命を持ったバイオ医薬品会社です。当社の最も先進的な臨床段階開発プログラムであるドルダビプロンは、H3 K27M 変異型神経膠腫を対象として開発中です。 当社は、安全性と PK データを評価するために ONC206 の第 1 相用量漸増研究を実施しています。

    ドルダビプロンについてドルダビプロン (ONC201) は、新規のファーストインクラスの小分子イミプリドンです。ミトコンドリア プロテアーゼ ClpP とドーパミン受容体 D2 (DRD2) を選択的にターゲットにします。

    将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれており、実際の結果が大きく異なる可能性があるリスクと不確実性の影響を受ける可能性があります。投影されたもの。将来予想に関する記述には、特に次の事項に関する記述が含まれます。早期承認、優先審査、希少小児疾患の優先審査バウチャー、および販売承認の承認を求める可能性を含む、ドルダビプロンの今後の規制上の可能性。 FDA への NDA 提出のタイミングと結果。 FDA による申請の受理。 FDAとの関連する議論のタイムライン。初期の潜在的な PDUFA タイミング。潜在的な商業機会。ドルダビプロンが疾患専門家、患者擁護者、およびその患者の間で市場で大幅に受け入れられる能力。そしてドルダビプロンが患者に与える予想される影響。実際の結果が将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある要因およびリスクには、迅速承認、優先審査、希少小児疾患の優先審査バウチャー、および販売承認を取得および維持する能力に関連するリスクが含まれます。認可; RANO 2.0評価を含む、NDA申請書に提出される追加の裏付けデータを含めることに対する規制当局の対応に関する不確実性、および最初の潜在的なPDUFAのタイミングに関する不確実性。ドルダビプロンの第 3 相 ACTION 研究のタイミング、完了、結果に関連するリスク。市場の受け入れに関連するリスク。以前の前臨床または臨床研究で得られた肯定的な結果が将来の研究で繰り返されることに関連するリスク。当社の臨床候補物質の臨床開発に関連するリスク。当社の証券取引委員会への提出書類に記載されている追加のリスク。これらの将来予想に関する記述は、このリリースの日付時点における当社の判断を表すものです。ただし、当社はこれらの将来予想に関する記述を更新する意図または義務を負いません。

    出典: Chimerix, Inc.

    投稿しました : 2024-12-11 06:00

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のキーワード