키메릭스, 재발성 H3 K27M 돌연변이 확산성 신경교종 환자에 대해 연말 이전에 도다비프론을 미국 FDA에 신속 승인 제출

Drugslib을 팔로우하세요

노스캐롤라이나주 더햄, 2024년 12월 9일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 치명적인 질병에 직면한 환자의 삶을 의미 있게 개선하고 연장하는 의약품을 개발하는 것을 사명으로 하는 바이오제약 회사인 Chimerix(NASDAQ: CMRX)가 오늘 발표했습니다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)과의 광범위한 논의를 거쳐, 가속을 요구하는 완전한 신약 신청서(NDA)를 제출할 계획입니다. 올해 말 이전에 미국에서 재발성 H3 K27M 돌연변이 미만성 신경교종 치료제로 도다비프론이 승인되었습니다.

“만약 승인된다면 도다비프론이 이 질환으로 고통받는 환자들의 치료 환경을 근본적으로 변화시킬 것으로 기대합니다. 치료 옵션이 극히 제한된 치명적인 형태의 뇌암. 우리는 미국 FDA, 질병 전문가 및 환자 옹호자들과 일년 내내 협력하여 이 환자 커뮤니티를 위한 도다비프론에 대한 접근을 잠재적으로 가속화했습니다.”라고 Chimerix의 CEO인 Mike Andriole은 말했습니다. "잠재적인 승인을 기대하면서 우리는 상업 리더십 팀을 강화했으며 승인될 경우 신청 승인 및 우선 검토를 기다리는 동안 빠르면 2025년 3분기에 미국 출시를 준비할 것입니다."

“소아종양학자로서 이 프로그램은 잠재적인 승인이 이 질병으로 인해 큰 피해를 입은 어린이와 청소년에게 미칠 영향을 고려할 때 특히 의미가 있습니다. 우리는 지금까지 생성된 데이터가 이 긴급하고 충족되지 않은 의료 요구에 대한 신속한 승인을 지원할 수 있다고 확신합니다.”라고 Chimerix의 최고 의료 책임자인 Allen Melemed M.D.는 말했습니다. “H3 K27M 돌연변이 신경교종은 매우 공격적이며 미국에서 매년 2,000명 이상의 환자에게 영향을 미칩니다. 만약 성공한다면, 도르다비프론은 이 치명적인 질병에 대해 FDA가 승인한 최초의 치료법일 뿐만 아니라 모든 고등급 신경교종에 대해 분자적으로 정의된 최초의 승인 중 하나가 될 것입니다.”

다음은 최근 프로그램 이정표 및 추가 지원입니다. 데이터는 FDA와 광범위하게 논의되었으며 NDA에 포함될 예정입니다.

  • 3상 ACTION 연구의 실질적인 등록
  • 2상 객관적 반응 NDA에서 효능의 일차 기반으로 BICR(맹검 독립 중앙 검토)에 의해 평가된 50명의 환자 1차 효능 분석 비율
  • 신경교종에 대한 가장 현대적인 반응 평가 기준을 포함한 여러 반응 평가, 반응 평가 Neuro-Oncology 2.0(RANO 2.0)에서 도다비프론은 객관적 반응률 28%, 반응 기간 중앙값 10.4개월, 반응 시간 중앙값을 나타냈습니다. 4.6개월
  • 1차 효능 분석을 뒷받침하는 추가 임상 데이터 세트 및 환자 설명
  • H3 K27M 돌연변이 신경교종의 중심 특징인 도다비프론에 의한 역전의 임상 및 비임상 입증, H3K27 트리메틸 손실
  • 유리한 이익/위험 프로필을 뒷받침하는 신경교종 환자 및 건강한 지원자의 포괄적인 안전성 데이터베이스
  • 종합적인 임상 약리학 및 화학, 제조 및 대조(CMC) 연구

    • Chimerix는 NDA에 대한 우선 검토를 요청할 것입니다. 승인될 경우 6개월 간의 FDA 검토 기간을 거쳐 2025년 3분기에 초기 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜가 나올 것으로 예상됩니다.

    도다비프론은 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다. H3 K27M 돌연변이 신경교종의 경우 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있습니다. Chimerix는 다가오는 NDA 제출에서 희귀 소아 질환 PRV를 신청할 계획입니다.

    Chimerix 소개 Chimerix는 치명적인 질병에 직면한 환자의 삶을 의미 있게 개선하고 연장하는 의약품을 개발한다는 사명을 가진 바이오제약 회사입니다. 회사의 가장 발전된 임상 단계 개발 프로그램인 도르다비프론은 H3 K27M 돌연변이 신경교종을 대상으로 개발 중입니다. 회사는 안전성과 PK 데이터를 평가하기 위해 ONC206의 1상 용량 증량 연구를 진행하고 있습니다.

    도다비프론 정보도다비프론(ONC201)은 새로운 동종 최초의 소분자 이미프리돈입니다. 미토콘드리아 프로테아제 ClpP와 도파민 수용체 D2(DRD2)를 선택적으로 표적으로 삼습니다.

    미래예측진술 이 보도자료에는 1995년 제정된 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 실제 결과가 실제 결과와 크게 달라질 수 있는 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있는 미래예측진술이 포함되어 있습니다. 예상된 것들. 미래 예측 진술에는 무엇보다도 다음과 관련된 내용이 포함됩니다: 신속 승인, 우선 심사, 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 및 판매 허가 승인을 모색할 가능성을 포함하여 도다비프론에 대한 향후 가능한 규제 경로; FDA에 NDA 제출 시기 및 결과; FDA의 제출 승인; FDA와의 관련 논의 일정 초기 잠재적 PDUFA 타이밍; 잠재적인 상업적 기회; 질병 전문가, 환자 옹호자 및 그 환자들 사이에서 상당한 시장 수용을 달성할 수 있는 도다비프론의 능력; 그리고 도르다비프론이 환자에게 미칠 것으로 예상되는 영향. 실제 결과가 미래예측진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 요인 및 위험에는 신속 승인 획득 및 유지 능력과 관련된 위험, 우선 심사, 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 및 마케팅 승인이 포함됩니다. 권한 부여; RANO 2.0 평가를 포함하여 NDA 제출 시 제출할 추가 지원 데이터를 포함하는 것에 대한 규제 기관의 대응에 대한 불확실성 및 초기 잠재적 PDUFA 시기와 관련된 불확실성 도다비프론에 대한 3상 ACTION 연구의 시기, 완료 및 결과와 관련된 위험; 시장 수용과 관련된 위험; 향후 연구에서 이전의 전임상 또는 임상 연구에서 얻은 반복적인 긍정적인 결과와 관련된 위험; 임상 후보자의 임상 개발과 관련된 위험; 그리고 회사가 증권거래위원회에 제출한 서류에 명시된 추가 위험. 이러한 미래예측 진술은 본 발표일 현재 회사의 판단을 나타냅니다. 그러나 회사는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의도나 의무를 부인합니다.

    출처: Chimerix, Inc.

    게시됨 : 2024-12-11 06:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기 키워드