Chimerix untuk Menyerahkan Dordaviprone untuk Kelulusan Dipercepatkan kepada FDA A.S. untuk Pesakit dengan Glioma Resap H3 K27M-Mutant Berulang Sebelum Akhir Tahun

Ikuti Drugslib di

DURHAM, N.C., 09 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), syarikat biofarmaseutikal yang misinya adalah untuk membangunkan ubat-ubatan yang meningkatkan dan memanjangkan hayat pesakit yang menghadapi penyakit maut secara bermakna, hari ini mengumumkan bahawa, berikutan dialog yang meluas dengan Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA), Syarikat merancang untuk menyerahkan Permohonan Ubat Baharu yang lengkap (NDA) meminta kelulusan dipercepatkan untuk dordaviprone sebagai rawatan untuk glioma meresap mutan H3 K27M yang berulang di Amerika Syarikat sebelum akhir tahun.

“Kami menjangkakan, jika diluluskan, dordaviprone akan mengubah landskap rawatan secara asasnya untuk pesakit yang menghidap kanser otak yang boleh membawa maut ini yang mempunyai pilihan rawatan yang sangat terhad. Kami telah bekerjasama dengan FDA A.S., pakar penyakit dan penyokong pesakit sepanjang tahun untuk berpotensi mempercepatkan akses kepada dordaviprone untuk komuniti pesakit ini,” kata Mike Andriole, Ketua Pegawai Eksekutif Chimerix. “Sebagai menjangkakan kemungkinan kelulusan, kami telah memperkukuh pasukan kepimpinan komersial kami dan akan bersedia untuk pelancaran A.S. seawal suku ketiga 2025, sementara menunggu penerimaan permohonan dan Semakan Keutamaan, jika dibenarkan.”

“Sebagai pakar onkologi pediatrik, program ini amat bermakna memandangkan kesan kemungkinan kelulusan terhadap kanak-kanak dan dewasa muda yang terjejas oleh penyakit ini. Kami yakin data yang dijana setakat ini boleh menyokong kelulusan dipercepatkan untuk keperluan perubatan yang tidak terpenuhi yang mendesak ini,” kata Allen Melemed M.D., Ketua Pegawai Perubatan Chimerix. “Glioma mutan H3 K27M sangat agresif dan menjejaskan lebih 2,000 pesakit setiap tahun di Amerika Syarikat. Jika berjaya, dordaviprone akan menjadi terapi pertama yang diluluskan oleh FDA untuk penyakit maut ini, serta salah satu kelulusan yang ditakrifkan secara molekul pertama untuk mana-mana glioma gred tinggi.”

Pencapaian program terkini berikut dan sokongan tambahan data telah dibincangkan secara meluas dengan FDA dan akan dimasukkan ke dalam NDA:

  • Pendaftaran besar bagi TINDAKAN Fasa 3 kajian
  • Kadar tindak balas objektif fasa 2 bagi analisis keberkesanan primer 50 pesakit yang dinilai oleh semakan pusat bebas buta (BICR) sebagai asas utama keberkesanan dalam NDA
  • Beberapa penilaian tindak balas, termasuk kriteria penilaian tindak balas yang paling kontemporari untuk glioma, Penilaian Respons dalam Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), di mana dordaviprone menunjukkan objektif kadar tindak balas 28%, tempoh median tindak balas 10.4 bulan dan masa median untuk tindak balas 4.6 bulan
  • Set data klinikal tambahan dan naratif pesakit yang menyokong analisis keberkesanan utama
  • Demonstrasi klinikal dan bukan klinikal pembalikan didorong dordaviprone bagi ciri utama glioma mutan H3 K27M, H3K27 kehilangan trimetil
  • Pangkalan data keselamatan komprehensif pesakit glioma dan sukarelawan yang sihat yang menyokong profil manfaat/risiko yang menggalakkan
  • Kajian farmakologi klinikal dan kimia, pembuatan dan kawalan (CMC) komprehensif

    • Chimerix akan meminta Semakan Keutamaan untuk NDA. Jika dibenarkan, tempoh semakan FDA selama enam bulan yang terhasil dijangka akan menghasilkan tarikh tindakan awal Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada suku ketiga 2025.

    Dordaviprone telah menerima Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang. untuk glioma mutan H3 K27M dan layak untuk memohon Baucar Semakan Keutamaan Penyakit Pediatrik (PRV). Chimerix bercadang untuk memohon PRV Rare Pediatric Disease dalam penyerahan NDA yang akan datang.

    Mengenai Chimerix Chimerix ialah syarikat biofarmaseutikal dengan misi untuk membangunkan ubat-ubatan yang menambah baik dan memanjangkan hayat pesakit yang menghadapi penyakit maut. Program pembangunan peringkat klinikal paling maju Syarikat, dordaviprone, sedang dibangunkan untuk glioma mutan H3 K27M. Syarikat sedang menjalankan kajian peningkatan dos Fasa 1 ONC206 untuk menilai keselamatan dan data PK.

    Mengenai DordaviproneDordaviprone (ONC201) ialah sejenis imipridon molekul kecil kelas pertama yang secara selektif menyasarkan protease mitokondria ClpP dan reseptor dopamin D2 (DRD2).

    Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 yang tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang diunjurkan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk yang berkaitan dengan, antara lain: kemungkinan laluan pengawalseliaan ke hadapan untuk dordaviprone, termasuk potensi untuk mendapatkan kelulusan dipercepatkan, Kajian Keutamaan, baucar Kajian Keutamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku dan kelulusan untuk kebenaran pemasaran; masa dan akibat penyerahan NDA kepada FDA; Penerimaan FDA untuk pemfailan; garis masa perbincangan berkaitan dengan FDA; pemasaan PDUFA yang berpotensi awal; peluang komersial yang berpotensi; keupayaan dordaviprone untuk mencapai penerimaan pasaran yang ketara di kalangan pakar penyakit, penyokong pesakit dan pesakit mereka; dan kesan jangkaan dordaviprone terhadap pesakit. Antara faktor dan risiko yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah: risiko yang berkaitan dengan keupayaan untuk mendapatkan dan mengekalkan kelulusan dipercepatkan, Kajian Keutamaan, baucar Kajian Keutamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku, dan kelulusan untuk pemasaran. kebenaran; ketidakpastian mengenai tindak balas pengawal selia untuk memasukkan data sokongan tambahan yang akan diserahkan dalam pemfailan NDA, termasuk penilaian RANO 2.0, dan ketidakpastian berkenaan dengan masa PDUFA yang berpotensi awal; risiko yang berkaitan dengan masa, penyiapan dan hasil kajian TINDAKAN Fasa 3 dordaviprone; risiko yang berkaitan dengan penerimaan pasaran; risiko yang berkaitan dengan mengulangi keputusan positif yang diperoleh dalam kajian praklinikal atau klinikal terdahulu dalam kajian akan datang; risiko yang berkaitan dengan perkembangan klinikal calon klinikal kami; dan risiko tambahan yang dinyatakan dalam pemfailan Syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini mewakili pertimbangan Syarikat pada tarikh keluaran ini. Syarikat menafikan, walau bagaimanapun, sebarang niat atau kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

    Sumber: Chimerix, Inc.

    Disiarkan : 2024-12-11 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular