Chimerix gaat Dordaviprone indienen voor versnelde goedkeuring bij de Amerikaanse FDA voor patiënten met recidiverend H3 K27M-mutant diffuus glioom vóór het einde van het jaar

Volg Drugslib op

DURHAM, N.C., 9 december 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), een biofarmaceutisch bedrijf wiens missie het is medicijnen te ontwikkelen die de levens van patiënten die met dodelijke ziekten worden geconfronteerd op betekenisvolle wijze verbeteren en verlengen, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf, na uitgebreide dialoog met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), van plan is een volledige New Drug Application (NDA) in te dienen met het oog op versnelde goedkeuring voor dordaviprone als behandeling voor recidiverend H3 K27M-mutant diffuus glioom in de Verenigde Staten vóór het einde van het jaar.

“We verwachten dat dordaviprone, indien goedgekeurd, het behandelingslandschap fundamenteel zal veranderen voor patiënten die aan deze dodelijke vorm lijden. van hersenkanker die uiterst beperkte behandelingsopties hebben. We hebben het hele jaar door samengewerkt met de Amerikaanse FDA, ziektedeskundigen en pleitbezorgers van patiënten om de toegang tot dordaviprone voor deze patiëntengemeenschap mogelijk te versnellen”, aldus Mike Andriole, Chief Executive Officer van Chimerix. “In afwachting van een mogelijke goedkeuring hebben we ons commerciële leiderschapsteam versterkt en zullen we al in het derde kwartaal van 2025 klaar zijn voor een lancering in de VS, in afwachting van acceptatie van de aanvraag en Priority Review, indien toegekend.”

“Als kinderoncoloog is dit programma bijzonder betekenisvol gezien de impact die een mogelijke goedkeuring zou hebben op kinderen en jonge volwassenen die getroffen zijn door deze ziekte. We zijn ervan overtuigd dat de tot nu toe gegenereerde gegevens een versnelde goedkeuring van deze dringende onvervulde medische behoefte kunnen ondersteunen”, aldus Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer van Chimerix. “H3 K27M-mutante gliomen zijn extreem agressief en treffen jaarlijks meer dan 2.000 patiënten in de Verenigde Staten. Indien succesvol zou dordaviprone de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor deze dodelijke ziekte zijn, evenals een van de eerste moleculair gedefinieerde goedkeuringen voor elk hooggradig glioom.”

De volgende recente programmamijlpalen en aanvullende ondersteunende maatregelen de gegevens zijn uitgebreid besproken met de FDA en zullen worden opgenomen in de NDA:

  • Aanzienlijke deelname aan de Fase 3 ACTION-studie
  • Fase 2 objectief responspercentage van de primaire werkzaamheidsanalyse van 50 patiënten beoordeeld door een geblindeerde onafhankelijke centrale beoordeling (BICR) als de primaire basis voor werkzaamheid in de NDA
  • Verschillende responsbeoordelingen, waaronder de meest moderne responsbeoordelingscriteria voor gliomen, Response Assessment in Neuro -Oncologie 2.0 (RANO 2.0), waarbij dordavipron een objectief responspercentage van 28% liet zien, een mediane responsduur van 10,4 maanden en een mediane responstijd van 4,6 maanden
  • Aanvullende klinische datasets en patiëntverhalen ter ondersteuning van de primaire werkzaamheidsanalyse
  • Klinische en niet-klinische demonstratie van door dordavipron aangestuurde omkering van het centrale kenmerk van H3 K27M-mutant glioom, H3K27 trimethylverlies
  • Uitgebreide veiligheidsdatabase van glioompatiënten en gezonde vrijwilligers die een gunstig voordeel-risicoprofiel ondersteunt
  • Uitgebreide klinische farmacologische en scheikundige, productie- en controlestudies (CMC)

    • Chimerix zal Priority Review aanvragen voor de NDA. Als dit wordt toegestaan, zal de daaruit voortvloeiende FDA-beoordelingsperiode van zes maanden naar verwachting resulteren in een mogelijke initiële actiedatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) in het derde kwartaal van 2025.

    Dordaviprone heeft de aanduiding Rare Pediatric Disease ontvangen. voor H3 K27M-mutant glioom en komt in aanmerking voor een aanvraag voor een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Chimerix is ​​van plan om in de komende NDA-inzending een PRV aan te vragen voor een zeldzame kinderziekte.

    Over Chimerix Chimerix is ​​een biofarmaceutisch bedrijf met een missie om medicijnen te ontwikkelen die de levens van patiënten die met dodelijke ziekten worden geconfronteerd op betekenisvolle wijze verbeteren en verlengen. Het meest geavanceerde ontwikkelingsprogramma van het bedrijf in de klinische fase, dordaviprone, is in ontwikkeling voor H3 K27M-mutant glioom. Het bedrijf voert fase 1-dosis-escalatieonderzoeken uit naar ONC206 om de veiligheid en farmacokinetische gegevens te evalueren.

    Over DordaviproneDordaviprone (ONC201) is een nieuw, eersteklas klein molecuul imipridon dat richt zich selectief op het mitochondriale protease ClpP en dopaminereceptor D2 (DRD2).

    Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995 die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die geprojecteerd zijn. Tot de toekomstgerichte verklaringen behoren onder meer de volgende: het mogelijke toekomstige traject voor de regelgeving voor dordaviprone, inclusief het potentieel om versnelde goedkeuring te verkrijgen, Priority Review, Priority Review-vouchers voor zeldzame kinderziekten en goedkeuring voor vergunning voor het in de handel brengen; timing en gevolgen van een NDA-indiening bij de FDA; Acceptatie door de FDA van indieningen; de tijdlijn van gerelateerde discussies met de FDA; de initiële potentiële PDUFA-timing; de potentiële commerciële kansen; het vermogen van dordavipron om aanzienlijke marktacceptatie te verkrijgen onder ziektedeskundigen, belangenbehartigers van patiënten en hun patiënten; en de verwachte impact van dordavipron op patiënten. Tot de factoren en risico's die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten aangegeven in de toekomstgerichte verklaringen zijn: risico's die verband houden met het vermogen om versnelde goedkeuring te verkrijgen en te behouden, Priority Review, Priority Review-vouchers voor zeldzame kinderziekten en goedkeuring voor marketing autorisatie; onzekerheid over de reactie van toezichthouders op het opnemen van aanvullende ondersteunende gegevens die moeten worden ingediend in de NDA-aanvraag, inclusief RANO 2.0-beoordelingen, en onzekerheid met betrekking tot de initiële potentiële PDUFA-timing; risico's gerelateerd aan de timing, voltooiing en uitkomst van de Fase 3 ACTION-studie met dordavipron; risico's verbonden aan marktacceptatie; risico's die gepaard gaan met het herhalen van positieve resultaten verkregen in eerdere preklinische of klinische onderzoeken in toekomstige onderzoeken; risico's gerelateerd aan de klinische ontwikkeling van onze klinische kandidaten; en aanvullende risico's uiteengezet in de documenten die het bedrijf bij de Securities and Exchange Commission heeft ingediend. Deze toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen het oordeel van het bedrijf op de datum van dit persbericht. Het bedrijf wijst echter elke intentie of verplichting af om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

    Bron: Chimerix, Inc.

    Geplaatst : 2024-12-11 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden