Chimerix przed końcem roku zgłosi dordawipron w celu przyspieszonego zatwierdzenia go przez amerykańską FDA dla pacjentów z nawrotowym glejakiem rozlanym z mutacją H3 K27M

Śledź Drugslib na

DURHAM, Karolina Północna, 9 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Ogłoszono dzisiaj Chimerix (NASDAQ: CMRX), firmę biofarmaceutyczną, której misją jest opracowywanie leków, które w znaczący sposób poprawiają i wydłużają życie pacjentów zmagających się ze śmiertelnymi chorobami że po szeroko zakrojonych dialogach z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) Firma planuje złożyć kompletny wniosek o nowy lek (NDA) w celu uzyskania przyspieszonej zgody na dordawipron w leczeniu nawracającego glejaka rozlanego z mutacją H3 K27M w Stanach Zjednoczonych przed końcem roku.

„Oczekujemy, że jeśli dordawipron zostanie zatwierdzony, zasadniczo zmieni krajobraz leczenia pacjentów cierpiących na tę śmiertelną postać raka mózgu, u których możliwości leczenia są niezwykle ograniczone. Przez cały rok współpracowaliśmy z amerykańską FDA, ekspertami ds. chorób i rzecznikami pacjentów, aby potencjalnie przyspieszyć dostęp tej społeczności pacjentów do dordawipronu” – powiedział Mike Andriole, dyrektor generalny Chimerix. „W oczekiwaniu na potencjalną zgodę wzmocniliśmy nasz zespół przywódców komercyjnych i będziemy gotowi na premierę w USA już w trzecim kwartale 2025 r., do czasu akceptacji wniosku i przeglądu priorytetów, jeśli zostanie przyznany”.

„Program ten ma szczególne znaczenie dla onkologa dziecięcego, biorąc pod uwagę wpływ, jaki potencjalne zatwierdzenie miałoby na dzieci i młode osoby dorosłe wyniszczone tą chorobą. Jesteśmy przekonani, że wygenerowane dotychczas dane mogą pomóc w przyspieszonym zatwierdzeniu tej pilnej, niezaspokojonej potrzeby medycznej” – powiedział Allen Melemed M.D., dyrektor medyczny Chimerix. „Glejaki z mutacją H3 K27M są niezwykle agresywne i dotykają rocznie ponad 2000 pacjentów w Stanach Zjednoczonych. Jeśli dordawipron się powiedzie, będzie pierwszą zatwierdzoną przez FDA metodą leczenia tej śmiertelnej choroby, a także jedną z pierwszych terapii zdefiniowanych molekularnie w leczeniu każdego glejaka o wysokim stopniu złośliwości.”

Następujące ostatnie kamienie milowe programu i dodatkowe wsparcie dane zostały szczegółowo omówione z FDA i zostaną uwzględnione w umowie NDA:

  • Istotny włączenie do badania III fazy ACTION
  • Odsetek obiektywnych odpowiedzi fazy 2 w pierwotnej analizie skuteczności obejmującej 50 pacjentów, oceniony w drodze zaślepionego niezależnego centralnego przeglądu (BICR) jako główna podstawa skuteczności w NDA
  • Kilka ocen odpowiedzi, w tym najbardziej współczesna odpowiedź kryteria oceny glejaków, Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), w ramach których dordawipron wykazał obiektywny odsetek odpowiedzi wynoszący 28%, średni czas trwania odpowiedzi 10,4 miesiąca i średni czas do uzyskania odpowiedzi 4,6 miesiąca
  • Dodatkowe zestawy danych klinicznych i narracje pacjentów potwierdzające pierwotną analizę skuteczności
  • Kliniczne i niekliniczne wykazanie odwracania centralnego działania ośrodkowego pod wpływem dordawipronu cecha charakterystyczna glejaka z mutacją H3 K27M, utrata trimetylu H3K27
  • Kompleksowa baza danych bezpieczeństwa pacjentów z glejakiem i zdrowych ochotników, która wspiera korzystny profil korzyści/ryzyka
  • Kompleksowe badania farmakologii klinicznej i chemii, produkcji i kontroli (CMC)

    • Chimerix zwróci się z prośbą o przegląd priorytetowy dla NDA. Jeśli zostanie przyznany, oczekuje się, że wynikający z tego sześciomiesięczny okres przeglądu FDA umożliwi wprowadzenie początkowej daty wejścia w życie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) w trzecim kwartale 2025 r.

    Dordawipron otrzymał oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej w przypadku glejaka z mutacją H3 K27M i kwalifikuje się do ubiegania się o kupon priorytetowego przeglądu rzadkich chorób dziecięcych (PRV). Firma Chimerix zamierza ubiegać się o PRV dotyczące rzadkich chorób pediatrycznych w ramach nadchodzącego zgłoszenia NDA.

    O firmie Chimerix Chimerix to firma biofarmaceutyczna, której misją jest opracowywanie leków, które w znaczący sposób poprawiają i przedłużają życie pacjentów zmagających się ze śmiertelnymi chorobami. Najbardziej zaawansowany program firmy na etapie rozwoju klinicznego, dordawipron, jest opracowywany dla glejaka z mutacją H3 K27M. Firma prowadzi badania fazy 1 dotyczące zwiększania dawki ONC206 w celu oceny bezpieczeństwa i danych farmakokinetycznych.

    O dordawipronieDordawipron (ONC201) to nowy, pierwszy w swojej klasie drobnocząsteczkowy imiprydon, który selektywnie celuje w mitochondrialną proteazę ClpP i receptor dopaminy D2 (DRD2).

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., które są obarczone ryzykiem i niepewnością, przez co rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od te przewidywane. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi: możliwą ścieżkę regulacji dla dordawipronu, w tym możliwość ubiegania się o przyspieszoną zgodę, przegląd priorytetowy, kupony przeglądu priorytetowego dotyczące rzadkich chorób pediatrycznych oraz zgodę na dopuszczenie do obrotu; termin i konsekwencje złożenia NDA do FDA; akceptacja FDA dla zgłoszeń; harmonogram powiązanych rozmów z FDA; początkowy potencjalny moment PDUFA; potencjalna szansa komercyjna; zdolność dordawipronu do uzyskania znaczącej akceptacji rynkowej wśród ekspertów w dziedzinie chorób, rzeczników pacjentów i ich pacjentów; oraz oczekiwany wpływ dordawipronu na pacjentów. Do czynników i zagrożeń, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, należą: ryzyko związane z możliwością uzyskania i utrzymania przyspieszonej zgody, przeglądu priorytetowego, kuponów przeglądu priorytetowego rzadkich chorób pediatrycznych oraz zgody na dopuszczenie do obrotu upoważnienie; niepewność co do reakcji organów regulacyjnych na włączenie dodatkowych danych potwierdzających, które należy przedłożyć we wniosku NDA, w tym ocen RANO 2.0, oraz niepewność w odniesieniu do początkowego potencjalnego harmonogramu PDUFA; ryzyko związane z terminem, zakończeniem i wynikiem badania III fazy ACTION dotyczącego dordawipronu; ryzyka związane z akceptacją rynku; ryzyko związane z powtarzaniem w przyszłych badaniach pozytywnych wyników uzyskanych we wcześniejszych badaniach przedklinicznych lub klinicznych; ryzyka związane z rozwojem klinicznym naszych kandydatów klinicznych; oraz dodatkowe ryzyko określone w dokumentach Spółki składanych przed Komisją Papierów Wartościowych i Giełd. Niniejsze stwierdzenia dotyczące przyszłości stanowią osąd Spółki obowiązujący w dniu publikacji niniejszego komunikatu. Firma nie ma jednak zamiaru ani obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń wybiegających w przyszłość.

    Źródło: Chimerix, Inc.

    Wysłano : 2024-12-11 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe