Chimerix enviará dordaviprona para aprovação acelerada ao FDA dos EUA para pacientes com glioma difuso mutante H3 K27M recorrente antes do final do ano

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DURHAM, N.C., 09 de dezembro de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Chimerix (NASDAQ: CMRX), uma empresa biofarmacêutica cuja missão é desenvolver medicamentos que melhorem e prolonguem significativamente a vida de pacientes que enfrentam doenças mortais, anunciou hoje que, após um amplo diálogo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a Empresa planeja enviar um Pedido de Novo Medicamento (NDA) completo buscando aprovação acelerada para dordaviprona como tratamento para glioma difuso recorrente do mutante H3 K27M nos Estados Unidos antes do final do ano.

“Esperamos que, se aprovado, o dordaviprona mudará fundamentalmente o cenário de tratamento para pacientes que sofrem desta forma letal de câncer cerebral que têm opções de tratamento extremamente limitadas. Trabalhamos em colaboração com a FDA dos EUA, especialistas em doenças e defensores dos pacientes ao longo do ano para potencialmente acelerar o acesso ao dordaviprona para esta comunidade de pacientes”, disse Mike Andriole, CEO da Chimerix. “Antecipando uma possível aprovação, reforçamos nossa equipe de liderança comercial e estaremos prontos para um lançamento nos EUA já no terceiro trimestre de 2025, dependendo da aceitação do pedido e da revisão prioritária, se concedida.”

“Como oncologista pediátrico, este programa é particularmente significativo dado o impacto que uma potencial aprovação teria nas crianças e jovens devastados por esta doença. Estamos confiantes de que os dados gerados até o momento poderão apoiar uma aprovação acelerada para esta necessidade médica urgente não atendida”, disse Allen Melemed M.D., Diretor Médico da Chimerix. “Os gliomas mutantes H3 K27M são extremamente agressivos e afetam mais de 2.000 pacientes anualmente nos Estados Unidos. Se for bem sucedido, a dordaviprona será a primeira terapia aprovada pela FDA para esta doença letal, bem como uma das primeiras aprovações molecularmente definidas para qualquer glioma de alto grau.”

Os seguintes marcos recentes do programa e suporte adicional os dados foram amplamente discutidos com a FDA e serão incluídos no NDA:

  • Inscrição substancial no estudo ACTION de Fase 3
  • Objetivo da Fase 2 taxa de resposta da análise de eficácia primária de 50 pacientes avaliada por revisão central independente cega (BICR) como base primária de eficácia no NDA
  • Várias avaliações de resposta, incluindo os critérios de avaliação de resposta mais contemporâneos para gliomas, Resposta Avaliação em Neuro-Oncologia 2.0 (RANO 2.0), sob a qual o dordaviprona demonstrou uma taxa de resposta objetiva de 28%, uma duração média de resposta de 10,4 meses e um tempo médio de resposta de 4,6 meses
  • Conjuntos de dados clínicos adicionais e narrativas de pacientes que apoiam a análise de eficácia primária
  • Demonstração clínica e não clínica da reversão da marca central do glioma mutante H3 K27M, induzida pela dordaviprona, Perda de trimetil H3K27
  • Banco de dados de segurança abrangente de pacientes com glioma e voluntários saudáveis ​​que suporta um perfil benefício/risco favorável
  • Estudos abrangentes de farmacologia clínica e química, fabricação e controles (CMC)

    • A Chimerix solicitará Revisão Prioritária para o NDA. Se concedido, espera-se que o período de revisão de seis meses resultante da FDA resulte em uma possível data inicial de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) no terceiro trimestre de 2025.

    A dordaviprona recebeu a designação de doença pediátrica rara para glioma mutante H3 K27M e é elegível para solicitar um Voucher de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras (PRV). A Chimerix pretende solicitar um PRV para doenças pediátricas raras no próximo envio de NDA.

    Sobre a Chimerix A Chimerix é uma empresa biofarmacêutica com a missão de desenvolver medicamentos que melhorem e prolonguem significativamente a vida de pacientes que enfrentam doenças mortais. O programa de desenvolvimento em estágio clínico mais avançado da empresa, o dordaviprona, está em desenvolvimento para o glioma mutante H3 K27M. A empresa está conduzindo estudos de escalonamento de dose de Fase 1 do ONC206 para avaliar a segurança e os dados farmacocinéticos.

    Sobre DordavipronaDordaviprona (ONC201) é uma nova imipridona de molécula pequena, primeira em sua classe, que tem como alvo seletivo a protease mitocondrial ClpP e o receptor de dopamina D2 (DRD2).

    Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995 que estão sujeitas a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes dos aqueles projetados. As declarações prospectivas incluem aquelas relacionadas, entre outras coisas: ao possível caminho regulatório futuro para o dordaviprona, incluindo o potencial para buscar aprovação acelerada, Revisão Prioritária, vouchers de Revisão Prioritária para doenças pediátricas raras e aprovação para autorização de comercialização; momento e consequências de uma submissão de NDA à FDA; Aceitação da FDA para registros; o cronograma das discussões relacionadas com o FDA; o momento potencial inicial do PDUFA; a potencial oportunidade comercial; a capacidade do dordaviprona de obter aceitação significativa no mercado entre especialistas em doenças, defensores dos pacientes e seus pacientes; e o impacto esperado da dordaviprona nos pacientes. Entre os fatores e riscos que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles indicados nas declarações prospectivas estão: riscos relacionados à capacidade de obter e manter aprovação acelerada, Revisão Prioritária, vouchers de Revisão Prioritária para doenças pediátricas raras e aprovação para comercialização autorização; incerteza sobre a resposta dos reguladores à inclusão de dados de apoio adicionais a serem apresentados no arquivamento do NDA, incluindo avaliações RANO 2.0, e incerteza com relação ao prazo potencial inicial do PDUFA; riscos relacionados ao momento, conclusão e resultado do estudo ACTION de Fase 3 da dordaviprona; riscos associados à aceitação do mercado; riscos associados à repetição de resultados positivos obtidos em estudos pré-clínicos ou clínicos anteriores em estudos futuros; riscos relacionados ao desenvolvimento clínico de nossos candidatos clínicos; e riscos adicionais estabelecidos nos registros da Empresa junto à Securities and Exchange Commission. Estas declarações prospectivas representam o julgamento da Empresa na data deste comunicado. A Empresa se isenta, no entanto, de qualquer intenção ou obrigação de atualizar estas declarações prospectivas.

    Fonte: Chimerix, Inc.

    Postou : 2024-12-11 06:00

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