Chimerix va prezenta Dordaviprona pentru aprobare accelerată către FDA din SUA pentru pacienții cu gliom difuz recurent H3 K27M-mutant înainte de sfârșitul anului

Urmăriți Drugslib pe

DURHAM, N.C., 09 decembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chimerix (NASDAQ: CMRX), o companie biofarmaceutică a cărei misiune este să dezvolte medicamente care îmbunătățesc semnificativ și extind viața pacienților care se confruntă cu boli mortale, a anunțat astăzi că, în urma unui dialog amplu cu Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), Compania intenționează să trimită o cerere completă pentru medicamente noi (NDA) caută aprobarea accelerată pentru dordaviprona ca tratament pentru gliom difuz recurent cu mutant H3 K27M în Statele Unite înainte de sfârșitul anului.

„Ne așteptăm ca, dacă va fi aprobată, dordaviprona va schimba fundamental peisajul tratamentului pentru pacienții care suferă de această formă letală de cancer cerebral, care au opțiuni de tratament extrem de limitate. Am lucrat în colaborare cu FDA din S.U.A., experți în boli și susținătorii pacienților pe tot parcursul anului pentru a accelera potențial accesul la dordavipronă pentru această comunitate de pacienți”, a declarat Mike Andriole, director executiv al Chimerix. „În așteptarea unei potențiale aprobări, ne-am consolidat echipa de conducere comercială și vom fi pregătiți pentru o lansare în SUA încă din al treilea trimestru al anului 2025, în așteptarea acceptării cererii și a revizuirii prioritare, dacă este acordată.”

„Ca medic oncolog pediatru, acest program este deosebit de important, având în vedere impactul pe care l-ar avea o posibilă aprobare asupra copiilor și adulților tineri devastați de această boală. Suntem încrezători că datele generate până în prezent ar putea sprijini o aprobare accelerată pentru această nevoie medicală urgentă nesatisfăcută”, a declarat Allen Melemed M.D., Chief Medical Officer al Chimerix. „Gioamele mutante H3 K27M sunt extrem de agresive și afectează peste 2.000 de pacienți anual în Statele Unite. Dacă are succes, dordaviprona ar fi prima terapie aprobată de FDA pentru această boală letală, precum și una dintre primele aprobări definite molecular pentru orice gliom de grad înalt.”

Următoarele etape recente ale programului și suport suplimentar. datele au fost discutate pe larg cu FDA și vor fi incluse în NDA:

  • Înscriere substanțială a studiului ACTION de fază 3
  • Rata de răspuns obiectiv de faza 2 a analizei primare a eficacității pentru 50 de pacienți, evaluată prin revizuirea centrală independentă oarbă (BICR) ca bază principală a eficacității în NDA
  • Mai multe evaluări ale răspunsului, inclusiv cel mai contemporan răspuns criterii de evaluare pentru glioame, Evaluarea răspunsului în neuro-oncologie 2.0 (RANO 2.0), în conformitate cu care dordaviprona a demonstrat o rată obiectivă de răspuns de 28%, o durată medie a răspunsului de 10,4 luni și un timp median până la răspuns de 4,6 luni
  • Seturi suplimentare de date clinice și relatări ale pacienților care susțin analiza primară a eficacității
  • Demonstrația clinică și non-clinică a inversării determinate de dordavipronă a semnului distinctiv central al gliomului mutant H3 K27M, Pierderea trimetilului H3K27
  • Bază de date cuprinzătoare privind siguranța pacienților cu gliom și a voluntarilor sănătoși, care susține un profil beneficiu/risc favorabil
  • Studii cuprinzătoare de farmacologie clinică și chimie, producție și controale (CMC)Chimerix va solicita o revizuire prioritară pentru NDA. Dacă este acordată, perioada de revizuire de șase luni care rezultă din FDA este de așteptat să aibă ca rezultat o potențială dată de acțiune inițială a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA) în al treilea trimestru al anului 2025.

    Dordaviprona a primit denumirea de boală rara pediatrică. pentru gliom mutant H3 K27M și este eligibil pentru a aplica pentru un bon de evaluare prioritară pentru bolile pediatrice rare (PRV). Chimerix intenționează să aplice pentru un PRV pentru boli rare la copii în următoarea depunere a NDA.

    Despre Chimerix Chimerix este o companie biofarmaceutică cu misiunea de a dezvolta medicamente care îmbunătățesc și extind în mod semnificativ viața pacienților care se confruntă cu boli mortale. Cel mai avansat program de dezvoltare în stadiu clinic al companiei, dordaviprona, este în dezvoltare pentru gliom mutant H3 K27M. Compania efectuează studii de fază 1 de creștere a dozei de ONC206 pentru a evalua siguranța și datele PK.

    Despre DordaviproneDordaviprone (ONC201) este o moleculă mică imipridonă nouă, de primă clasă, care vizează selectiv proteaza mitocondrială ClpP și receptorul dopaminergic D2 (DRD2).

    Declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995, care sunt supuse riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele proiectate. Declarațiile prospective includ, printre altele, cele referitoare la: posibila cale de reglementare înainte pentru dordavipronă, inclusiv potențialul de a solicita o aprobare accelerată, evaluarea prioritară, tichetele de evaluare prioritară a bolilor pediatrice rare și aprobarea pentru autorizația de introducere pe piață; calendarul și consecințele unei transmiteri NDA către FDA; Acceptarea FDA pentru dosare; calendarul discuțiilor aferente cu FDA; calendarul PDUFA potențial inițial; posibila oportunitate comerciala; capacitatea dordavipronei de a obține o acceptare semnificativă pe piață în rândul experților în boli, susținătorii pacienților și pacienții acestora; și impactul așteptat al dordavipronei asupra pacienților. Printre factorii și riscurile care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele indicate în declarațiile prospective se numără: riscurile legate de capacitatea de a obține și de a menține aprobarea accelerată, evaluarea prioritară, tichetele de evaluare prioritară pentru boli pediatrice rare și aprobarea pentru comercializare. autorizare; incertitudinea cu privire la răspunsul autorităților de reglementare la includerea unor date suplimentare de susținere care urmează să fie transmise în depunerea NDA, inclusiv evaluările RANO 2.0 și incertitudinea cu privire la calendarul potențial PDUFA inițial; riscuri legate de momentul, finalizarea și rezultatul studiului ACTION de fază 3 al dordavipronei; riscurile asociate cu acceptarea pe piață; riscuri asociate cu repetarea rezultatelor pozitive obținute în studiile preclinice sau clinice anterioare în studiile viitoare; riscuri legate de dezvoltarea clinică a candidaților noștri clinici; și riscuri suplimentare stabilite în dosarele Companiei la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse. Aceste declarații anticipative reprezintă raționamentul companiei de la data prezentei ediții. Cu toate acestea, compania declină orice intenție sau obligație de a actualiza aceste declarații prospective.

    Sursa: Chimerix, Inc.

    Postat : 2024-12-11 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare