Компания Chimerix до конца года подаст Дордавипрон на ускоренное одобрение FDA США для пациентов с рецидивирующей диффузной глиомой с мутацией H3 K27M

Следите за Drugslib на

ДАРЕМ, Северная Каролина, 9 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Chimerix (NASDAQ: CMRX), биофармацевтическая компания, миссией которой является разработка лекарств, которые существенно улучшают и продлевают жизнь пациентов, сталкивающихся со смертельными заболеваниями, объявила сегодня что после обширного диалога с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) Компания планирует подать полную заявку на новый препарат (NDA) с целью ускоренного одобрение дордавипрона для лечения рецидивирующей диффузной глиомы с мутацией H3 K27M в США до конца года.

«Мы ожидаем, что в случае одобрения дордавипрон фундаментально изменит ландшафт лечения пациентов, страдающих от этого заболевания. летальная форма рака головного мозга, у которых крайне ограничены возможности лечения. В течение года мы работали совместно с FDA США, экспертами по заболеваниям и защитниками интересов пациентов, чтобы потенциально ускорить доступ к дордавипрону для этого сообщества пациентов», — сказал Майк Андриол, генеральный директор Chimerix. «В ожидании потенциального одобрения мы усилили нашу команду коммерческого руководства и будем готовы к запуску в США уже в третьем квартале 2025 года, ожидая принятия заявки и приоритетного рассмотрения, если оно будет предоставлено».

«Для детского онколога эта программа особенно важна, учитывая влияние, которое потенциальное одобрение окажет на детей и молодых людей, опустошенных этим заболеванием. Мы уверены, что данные, полученные на сегодняшний день, могут поддержать ускоренное одобрение этой неотложной неудовлетворенной медицинской потребности», — сказал Аллен Мелемед, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Chimerix. «Мутантные глиомы H3 K27M чрезвычайно агрессивны и ежегодно поражают более 2000 пациентов в Соединенных Штатах. В случае успеха дордавипрон станет первым одобренным FDA препаратом для лечения этого смертельного заболевания, а также одним из первых одобренных с молекулярной точки зрения средств для лечения любой глиомы высокой степени злокачественности».

Следующие недавние вехи программы и дополнительная поддержка данные были тщательно обсуждены с FDA и будут включены в NDA:

  • Значительное число участников исследования 3-й фазы ACTION
  • Частота объективного ответа фазы 2 первичного анализа эффективности с участием 50 пациентов, оцененная слепым независимым центральным обзором (BICR) как основная основа эффективности в NDA.
  • Несколько оценок ответа, включая самый современный ответ критерии оценки глиом, Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), при которых дордавипрон продемонстрировал объективную частоту ответа 28%, медианную продолжительность ответа 10,4 месяца и среднее время до ответа 4,6 месяца.
  • Дополнительные наборы клинических данных и рассказы пациентов, подтверждающие первичный анализ эффективности.
  • Клиническая и доклиническая демонстрация реверсии центрального действия под действием дордавипрона. Отличительным признаком глиомы с мутацией H3 K27M является потеря триметила H3K27.
  • Комплексная база данных по безопасности пациентов с глиомой и здоровых людей. добровольцы, поддерживающие благоприятный профиль пользы/риска.
  • Комплексные исследования клинической фармакологии, химии, производства и контроля (CMC).

    • Компания Chimerix запросит приоритетную проверку соглашения о неразглашении. В случае положительного решения в результате шестимесячного периода рассмотрения FDA, как ожидается, в третьем квартале 2025 года может начать действовать Закон о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA).

    Дордавипрон получил статус редкого детского заболевания. для глиомы с мутацией H3 K27M и имеет право подать заявку на получение ваучера приоритетного рассмотрения редких детских заболеваний (PRV). Компания Chimerix намерена подать заявку на получение разрешения на редкую педиатрическую болезнь в рамках предстоящего соглашения о неразглашении.

    О Chimerix Chimerix — биофармацевтическая компания, миссией которой является разработка лекарств, которые существенно улучшают и продлевают жизнь пациентов, столкнувшихся со смертельными заболеваниями. Самая передовая программа разработки компании на клинической стадии — дордавипрон — находится в разработке для лечения глиомы с мутацией H3 K27M. Компания проводит первую фазу исследований по увеличению дозы ONC206 для оценки безопасности и фармакокинетических данных.

    О ДордавипронеДордавипрон (ONC201) — это новый первый в своем классе низкомолекулярный имипридон, который избирательно воздействует на митохондриальную протеазу ClpP и рецептор дофамина D2 (DRD2).

    Прогнозные заявления Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года, которые подвержены рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от те прогнозируемые. Заявления прогнозного характера включают, среди прочего, следующие вопросы: возможное дальнейшее регулирование дордавипрона, включая возможность получения ускоренного одобрения, приоритетного рассмотрения, ваучеров приоритетного рассмотрения редких педиатрических заболеваний и одобрения регистрационного удостоверения; сроки и последствия подачи NDA в FDA; принятие FDA заявок; график соответствующих обсуждений с FDA; начальное потенциальное время PDUFA; потенциальная коммерческая возможность; способность дордавипрона добиться значительного признания на рынке среди экспертов по заболеваниям, защитников интересов пациентов и их пациентов; и ожидаемое влияние дордавипрона на пациентов. К факторам и рискам, которые могут привести к существенному отличию фактических результатов от тех, которые указаны в прогнозных заявлениях, относятся: риски, связанные с возможностью получения и сохранения ускоренного одобрения, приоритетной проверки, ваучеров приоритетной проверки редких педиатрических заболеваний и одобрения маркетинга. авторизация; неопределенность в отношении реакции регулирующих органов на включение дополнительных вспомогательных данных, которые должны быть представлены в заявку NDA, включая оценки RANO 2.0, а также неопределенность в отношении первоначальных потенциальных сроков PDUFA; риски, связанные со сроками, завершением и результатами исследования дордавипрона фазы 3 ACTION; риски, связанные с признанием на рынке; риски, связанные с повторением положительных результатов, полученных в ходе предшествующих доклинических или клинических исследований, в будущих исследованиях; риски, связанные с клиническим развитием наших клинических кандидатов; и дополнительные риски, изложенные в документах Компании, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Эти прогнозные заявления представляют собой суждения Компании на дату настоящего релиза. Однако Компания отказывается от каких-либо намерений или обязательств обновлять эти прогнозные заявления.

    Источник: Chimerix, Inc.

    Опубликовано : 2024-12-11 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова