Chimerix, Yıl Sonundan Önce Tekrarlayan H3 K27M-Mutant Diffüz Glioma Hastaları için Dordaviprone'u ABD FDA'ya Hızlandırılmış Onay için Sunacak

Drugslib'i takip edin

DURHAM, N.C., 09 Aralık 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Misyonu ölümcül hastalıklarla karşı karşıya kalan hastaların yaşamlarını anlamlı şekilde iyileştiren ve uzatan ilaçlar geliştirmek olan bir biyofarmasötik şirketi olan Chimerix (NASDAQ: CMRX), bugün açıklandı ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan kapsamlı diyaloğun ardından Şirketin, hızlandırılmış onay için eksiksiz bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı planladığını; Amerika Birleşik Devletleri'nde yıl sonundan önce tekrarlayan H3 K27M-mutant yaygın glioma tedavisi için dordavipron.

"Dordavipronun onaylanması halinde, bu ölümcül formdan muzdarip hastaların tedavi ortamını temelden değiştirmesini bekliyoruz. Son derece sınırlı tedavi seçeneklerine sahip beyin kanseri. Chimerix İcra Kurulu Başkanı Mike Andriole, "Bu hasta topluluğu için dordaviprona erişimi potansiyel olarak hızlandırmak amacıyla yıl boyunca ABD FDA, hastalık uzmanları ve hasta savunucuları ile işbirliği içinde çalıştık" dedi. "Potansiyel bir onay beklentisiyle, ticari liderlik ekibimizi güçlendirdik ve başvurunun kabulünü ve onaylanırsa Öncelik İncelemesini bekleyen 2025'in üçüncü çeyreği gibi erken bir tarihte ABD'deki lansmana hazır olacağız."

"Bir pediatrik onkolog olarak bu program, olası bir onayın bu hastalıktan zarar gören çocuklar ve genç yetişkinler üzerinde yaratacağı etki göz önüne alındığında özellikle anlamlıdır. Bugüne kadar üretilen verilerin, bu acil karşılanmayan tıbbi ihtiyaç için hızlandırılmış bir onayı destekleyebileceğinden eminiz" dedi Chimerix Baş Tıbbi Sorumlusu Allen Melemed M.D. "H3 K27M mutant gliomalar son derece agresiftir ve Amerika Birleşik Devletleri'nde yılda 2.000'den fazla hastayı etkilemektedir. Başarılı olması durumunda dordaviprone, bu ölümcül hastalık için FDA onaylı ilk tedavi olmanın yanı sıra herhangi bir yüksek dereceli glioma için moleküler olarak tanımlanmış ilk onaylardan biri olacaktır."

Aşağıdaki son program kilometre taşları ve ek destekleyici bilgiler veriler FDA ile kapsamlı bir şekilde tartışıldı ve Gizlilik Anlaşması'na dahil edilecek:

  • Faz 3 ACTION çalışmasına önemli ölçüde kayıt
  • Faz 2 objektif yanıtı NDA'da etkililiğin birincil temeli olarak körleştirilmiş bağımsız merkezi inceleme (BICR) tarafından değerlendirilen 50 hasta birincil etkililik analizinin oranı
  • Gliomalar için en çağdaş yanıt değerlendirme kriterleri olan Yanıt Değerlendirmesi de dahil olmak üzere çeşitli yanıt değerlendirmeleri Nöro-Onkoloji 2.0'da (RANO 2.0), dordavipronun %28'lik objektif yanıt oranı, 10,4 aylık ortalama yanıt süresi ve ortalama yanıt süresi gösterdiği yanıta kadar 4,6 ay
  • Birincil etkililik analizini destekleyen ek klinik veri setleri ve hasta anlatımları
  • H3 K27M-mutantının merkezi özelliğinin dordaviprone dayalı tersine çevrilmesinin klinik ve klinik dışı gösterimi glioma, H3K27 trimetil kaybı
  • Glioma hastaları ve sağlıklı gönüllülerden oluşan, olumlu fayda/riski destekleyen kapsamlı güvenlik veri tabanı profil
  • Kapsamlı klinik farmakoloji ve kimya, üretim ve kontrol (CMC) çalışmaları

    • Chimerix, Gizlilik Anlaşması için Öncelikli İnceleme talep edecektir. Kabul edildiği takdirde, ortaya çıkan altı aylık FDA inceleme döneminin, 2025'in üçüncü çeyreğinde potansiyel bir ilk Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihiyle sonuçlanması bekleniyor.

    Dordaviprone, Nadir Pediatrik Hastalık Tanımını aldı H3 K27M-mutant glioma için uygundur ve Nadir Pediatrik Hastalık Öncelik İnceleme Kuponuna (PRV) başvurma hakkına sahiptir. Chimerix, yaklaşan NDA sunumunda Nadir Pediatrik Hastalık PRV'sine başvurmayı planlıyor.

    Chimerix Hakkında Chimerix, ölümcül hastalıklarla karşı karşıya kalan hastaların yaşamlarını anlamlı şekilde iyileştiren ve uzatan ilaçlar geliştirme misyonuna sahip bir biyofarmasötik şirketidir. Şirketin en gelişmiş klinik aşamadaki geliştirme programı dordaviprone, H3 K27M-mutant glioma için geliştirilme aşamasındadır. Şirket, güvenlik ve PK verilerini değerlendirmek için ONC206'nın Faz 1 doz yükseltme çalışmalarını yürütmektedir.

    Dordaviprone HakkındaDordaviprone (ONC201), sınıfında ilk olan yeni bir küçük moleküllü imipridondur. mitokondriyal proteaz ClpP'yi ve dopamin reseptörü D2'yi (DRD2) seçici olarak hedefler.

    İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında, gerçek sonuçların bundan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabi olan ileriye dönük beyanlar içermektedir. öngörülenler. İleriye dönük beyanlar, diğer şeylerin yanı sıra aşağıdakilerle ilgili olanları içerir: hızlandırılmış onay alma potansiyeli, Öncelikli İnceleme, nadir pediatrik hastalık Öncelikli İnceleme kuponları ve pazarlama izni onayı da dahil olmak üzere dordaviprone yönelik olası düzenleyici yol; FDA'ya gizlilik sözleşmesi sunumunun zamanlaması ve sonuçları; FDA'nın başvuru kabulü; FDA ile ilgili görüşmelerin zaman çizelgesi; başlangıçtaki potansiyel PDUFA zamanlaması; potansiyel ticari fırsat; dordavipronun hastalık uzmanları, hasta savunucuları ve hastaları arasında önemli bir pazar kabulü elde etme yeteneği; ve dordavipronun hastalar üzerinde beklenen etkisi. Gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek faktörler ve riskler arasında şunlar yer almaktadır: hızlandırılmış onay alma ve sürdürme yeteneği, Öncelik İncelemesi, nadir pediatrik hastalık Öncelik İnceleme kuponları ve pazarlama onayı ile ilgili riskler yetkilendirme; Düzenleyicilerin, RANO 2.0 değerlendirmeleri de dahil olmak üzere, NDA dosyasına sunulacak ek destekleyici verilerin eklenmesine vereceği yanıta ilişkin belirsizlik ve başlangıçtaki potansiyel PDUFA zamanlamasına ilişkin belirsizlik; dordavipronun Faz 3 ACTION çalışmasının zamanlaması, tamamlanması ve sonucuna ilişkin riskler; pazar kabulüne ilişkin riskler; önceki klinik öncesi veya klinik çalışmalarda elde edilen olumlu sonuçların gelecekteki çalışmalarda tekrarlanmasıyla ilişkili riskler; klinik adaylarımızın klinik gelişimiyle ilgili riskler; ve Şirketin Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu başvurularda belirtilen ek riskler. Bu ileriye dönük beyanlar, Şirketin bu yayın tarihi itibarıyla vardığı yargıyı temsil etmektedir. Ancak Şirket, bu ileriye dönük beyanları güncellemeye yönelik herhangi bir niyet veya yükümlülüğü reddeder.

    Kaynak: Chimerix, Inc.

    Gönderildi : 2024-12-11 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler