Chimerix подає дордавіпрон для прискореного схвалення FDA США для пацієнтів з рецидивною H3 K27M-мутантною дифузною гліомою до кінця року

Підпишіться на Drugslib

ДАРЕМ, Північна Кароліна, 9 грудня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Chimerix (NASDAQ: CMRX), біофармацевтична компанія, місією якої є розробка ліків, які суттєво покращують і продовжують життя пацієнтів, які страждають від смертельних захворювань, сьогодні оголосила що після широкого діалогу з Управлінням з харчових продуктів і медикаментів США (FDA) Компанія планує представити повний новий препарат Заявка (NDA) вимагає прискореного схвалення дордавіпрону для лікування рецидивуючої дифузної гліоми з мутантом H3 K27M у Сполучених Штатах до кінця року.

«Ми очікуємо, що в разі схвалення дордавіпрон кардинально змінить лікування ландшафт для пацієнтів, які страждають на цю смертельну форму раку мозку, які мають надзвичайно обмежені можливості лікування. Протягом року ми співпрацювали з FDA США, експертами з хвороб та захисниками пацієнтів, щоб потенційно пришвидшити доступ до дордавіпрону для цієї спільноти пацієнтів», — сказав Майк Андріол, головний виконавчий директор Chimerix. «В очікуванні можливого схвалення ми зміцнили нашу команду комерційних лідерів і будемо готові до запуску в США вже в третьому кварталі 2025 року, очікуючи прийняття заявки та пріоритетного розгляду, якщо це буде надано».

«Як дитячий онколог, ця програма особливо важлива, враховуючи вплив, який потенційне схвалення матиме на дітей і молодих людей, які страждають від цієї хвороби. Ми впевнені, що отримані на сьогоднішній день дані можуть підтримати прискорене схвалення цієї термінової незадоволеної медичної потреби», — сказав доктор медичних наук Аллен Мелемед, головний медичний директор Chimerix. «Мутантні гліоми H3 K27M є надзвичайно агресивними і щорічно вражають понад 2000 пацієнтів у Сполучених Штатах. У разі успіху дордавіпрон стане першою схваленою FDA терапією для цієї смертельної хвороби, а також одним із перших молекулярно визначених дозволів для будь-якої гліоми високого ступеня злоякісності».

Наведені нижче основні етапи програми та додаткова підтримка дані були детально обговорені з FDA та будуть включені в NDA:

  • Значна реєстрація фази 3 Дослідження ACTION
  • Рівень об’єктивної відповіді фази 2 первинного аналізу ефективності за участю 50 пацієнтів, оцінений сліпим незалежним центральним оглядом (BICR) як основна основа ефективності в NDA
  • Кілька оцінок відповіді , включаючи найсучасніші критерії оцінки відповіді на гліоми, Response Assessment in Neuro-Oncology 2.0 (RANO 2.0), згідно з якими дордавіпрон продемонстрував об’єктивну відповідь у 28%, середню тривалість відповіді 10,4 місяця та середній час відповіді 4,6 місяця
  • Додаткові набори клінічних даних і розповіді пацієнтів, що підтверджують первинний аналіз ефективності
  • Клінічна та доклінічна демонстрація керованої дордавіпроном реверсії центральної відмітної ознаки мутанта H3 K27M гліома, втрата триметилу H3K27
  • Комплексна база даних безпеки пацієнтів із гліомою та здорових добровольців, яка підтверджує сприятливий профіль користі/ризику
  • Комплексні дослідження клінічної фармакології та хімії, виробництва та контролю (CMC)

    • Chimerix вимагатиме пріоритетного розгляду для NDA. Очікується, що у разі отримання дозволу шестимісячний період розгляду FDA призведе до можливої ​​початкової дати вступу в силу Закону про збори за рецептурні ліки (PDUFA) у третьому кварталі 2025 року.

    Дордавіпрон отримав статус рідкісних дитячих захворювань. для H3 K27M-мутантної гліоми та має право подати заявку на ваучер на пріоритетний огляд рідкісних дитячих захворювань (PRV). Chimerix має намір подати заявку на PRV щодо рідкісних дитячих захворювань у майбутній заявці NDA.

    Про Chimerix Chimerix є біофармацевтичною компанією, місією якої є розробка ліків, які суттєво покращують і продовжують життя пацієнтів зі смертельними захворюваннями. Найдосконаліша програма розробки Компанії на клінічній стадії, дордавіпрон, знаходиться в розробці для H3 K27M-мутантної гліоми. Компанія проводить Фазу 1 дослідження збільшення дози ONC206, щоб оцінити дані про безпеку та фармакокінетику.

    Про дордавіпронДордавіпрон (ONC201) — це нова перша в своєму класі невелика молекула іміпридону, яка вибірково націлюється на мітохондріальну протеазу ClpP і дофаміновий рецептор D2 (DRD2).

    Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, які підлягають ризикам і невизначеності, через які фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від ті, що прогнозуються. Прогнозні заяви включають ті, що стосуються, серед іншого: можливого регуляторного шляху для дордавіпрону, включаючи можливість отримати прискорене схвалення, пріоритетний огляд, ваучери на пріоритетний огляд рідкісних педіатричних захворювань і схвалення ліцензії на продаж; терміни та наслідки подання NDA до FDA; Прийняття FDA для подання; графік відповідних обговорень з FDA; початковий потенційний час PDUFA; потенційна комерційна можливість; здатність дордавіпрону досягти значного визнання на ринку серед експертів із захворювання, захисників пацієнтів та їхніх пацієнтів; та очікуваний вплив дордавіпрону на пацієнтів. Серед факторів і ризиків, через які фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від зазначених у прогнозних заявах, є: ризики, пов’язані з можливістю отримати та підтримувати прискорене схвалення, Пріоритетний огляд, ваучери на рідкісні педіатричні захворювання Пріоритетного огляду та схвалення для маркетингу авторизація; невизначеність щодо відповіді регулюючих органів щодо включення додаткових допоміжних даних, які мають бути подані в NDA, включаючи оцінки RANO 2.0, і невизначеність щодо початкового потенційного часу PDUFA; ризики, пов’язані з термінами, завершенням і результатом фази 3 дослідження ACTION дордавіпрону; ризики, пов'язані з прийняттям на ринку; ризики, пов’язані з повторенням позитивних результатів, отриманих у попередніх доклінічних або клінічних дослідженнях, у майбутніх дослідженнях; ризики, пов'язані з клінічним розвитком наших клінічних кандидатів; і додаткові ризики, викладені в документах Компанії до Комісії з цінних паперів і бірж. Ці прогнозні заяви представляють судження Компанії станом на дату цього випуску. Проте Компанія відмовляється від будь-яких намірів або зобов’язань оновлювати ці прогнозні заяви.

    Джерело: Chimerix, Inc.

    Опубліковано : 2024-12-11 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова