Cogent Biosciences annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco per bezuclastinib in pazienti con mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM)

Trattamento per: mastocitosi sistemica

Cogent Biosciences annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco per bezuclastinib in pazienti con mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM)

WALTHAM, Mass. e BOULDER, Colorado, 16 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), una società biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per malattie geneticamente definite, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la sua New Drug Application (NDA) per bezuclastinib in pazienti affetti da mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM) e ha assegnato una data di azione target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). del 30 dicembre 2026. Inoltre, la FDA ha comunicato che al momento non è previsto l'istituzione di un comitato consultivo, né sono stati identificati potenziali problemi di revisione.

NDA basata sui risultati clinici positivi dello studio pilota SUMMIT in cui bezuclastinib ha dimostrato un chiaro beneficio clinico in tutti gli ambiti dei sintomi

I risultati clinici dello studio registrativo SUMMIT con bezuclastinib in pazienti NonAdvSM hanno dimostrato miglioramenti clinicamente significativi e altamente statisticamente significativi attraverso gli endpoint primari e tutti i principali endpoint secondari. I dati dello studio SUMMIT per 48 settimane hanno mostrato un chiaro e continuo approfondimento del miglioramento sintomatico nel tempo, supportando il potenziale di un beneficio clinico duraturo con una durata della terapia più lunga. Inoltre, i risultati hanno mostrato anche il beneficio di bezuclastinib nelle popolazioni con elevati bisogni insoddisfatti e l’impatto di bezuclastinib sulla densità minerale ossea, nonché prove di modificazione della malattia. Nell'ambito dello studio SUMMIT, bezuclastinib ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, supportandone il potenziale per l'uso cronico nei pazienti con NonAdvSM.

Il completamento della presentazione della NDA per bezuclastinib in pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) che hanno ricevuto un precedente trattamento con imatinib rimane in programma per aprile 2026. La presentazione del GIST è stata avviata nell'ambito della Real-Time Oncology Review (RTOR) e bezuclastinib ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria in questa indicazione. La presentazione della NDA per bezuclastinib nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) rimane in linea con la prima metà del 2026.

Informazioni su Cogent Biosciences, Inc.Cogent Biosciences è un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per malattie geneticamente definite. Il programma clinico più avanzato, bezuclastinib, è un inibitore selettivo della tirosina chinasi progettato per inibire potentemente la mutazione KIT D816V così come altre mutazioni nell'esone 17 di KIT. KIT D816V è responsabile della mastocitosi sistemica, una grave malattia causata dalla proliferazione incontrollata dei mastociti. Mutazioni dell'esone 17 sono state riscontrate anche in pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) avanzati, un tipo di cancro con forte dipendenza dalla segnalazione oncogenica del KIT. Inoltre, il team di ricerca Cogent sta sviluppando un portafoglio di nuove terapie mirate per aiutare i pazienti a combattere gravi malattie genetiche che colpiscono le mutazioni in ErbB2, PI3Kα, KRAS e JAK2. Cogent Biosciences ha sede a Waltham, MA e Boulder, CO. Per ulteriori informazioni, visita il nostro sito Web all'indirizzo www.cogentbio.com. Segui Cogent Biosciences sui social media: X (precedentemente noto come Twitter) e LinkedIn. Le informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori verranno regolarmente pubblicate sul nostro sito Web e su X.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, incluse, ma non limitate a, dichiarazioni riguardanti: il potenziale di bezuclastinib di fornire benefici clinici sostenuti con una durata di terapia più lunga per i pazienti affetti da NonAdvSM; il potenziale per l’uso cronico di bezuclastinib nei pazienti con NonAdvSM; l’aspettativa dell’azienda di completare la presentazione della NDA per bezuclastinib in pazienti affetti da GIST nell’aprile 2026; e l'aspettativa dell'azienda di presentare la sua NDA per bezuclastinib nei pazienti con AdvSM nella prima metà del 2026. L'uso di parole come, ma non limitato a, "anticipare", "credere", "continuare", "potrebbe", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "potrebbe", "pianificare", "potenziale", "prevedere", "progetto" "dovrebbe", "obiettivo", "sarà" o "sarebbe" ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali non costituiscono né fatti storici né garanzie di prestazioni future. Si basano invece sulle nostre attuali convinzioni, aspettative e ipotesi riguardanti il futuro della nostra attività, i piani e le strategie futuri, i nostri risultati clinici, il tasso di arruolamento nei nostri studi clinici e altre condizioni future. Di tanto in tanto possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Non viene rilasciata alcuna dichiarazione o garanzia (espressa o implicita) circa l'accuratezza di tali dichiarazioni previsionali. Potremmo non raggiungere effettivamente le previsioni o i traguardi indicati nelle nostre dichiarazioni previsionali e non dovresti fare eccessivo affidamento sulle nostre dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a una serie di rischi e incertezze materiali inclusi, ma non limitati a quelli indicati alla voce "Fattori di rischio" nell'ultima relazione trimestrale di Cogent sul modulo 10-Q depositata presso la SEC. Qualsiasi dichiarazione previsionale si riferisce solo alla data in cui è stata fatta. Né noi, né i nostri affiliati, consulenti o rappresentanti, ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano le nostre opinioni a partire da qualsiasi data successiva alla data del presente documento.

Fonte: Cogent Biosciences, Inc.

Fonte: HealthDay

Altre risorse per le notizie

Avvisi sui farmaci Medwatch della FDA

MedNews giornaliere

Notizie per gli operatori sanitari

Approvazioni di nuovi farmaci

Applicazioni di nuovi farmaci

Carenza di farmaci

Risultati di studi clinici

Farmaco generico Approvazioni

Podcast di Drugs.com

Iscriviti alla nostra newsletter

Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

Pubblicato : 2026-03-25 08:53

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Cogent Biosciences annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco per bezuclastinib in pazienti con mastocitosi sistemica non avanzata (NonAdvSM)