Cogent Biosciences annuncia la presentazione della domanda per un nuovo farmaco per bezuclastinib nei tumori stromali gastrointestinali (GIST)

Trattamento per: mastocitosi sistemica e tumore stromale gastrointestinale

Cogent Biosciences annuncia la presentazione della domanda per un nuovo farmaco per Bezuclastinib nei tumori stromali gastrointestinali (GIST)

WALTHAM, Mass. e BOULDER, Colorado, aprile 01, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), una società biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per malattie geneticamente definite, ha annunciato oggi il completamento della presentazione della sua domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per bezuclastinib in pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) che hanno ricevuto un precedente trattamento con imatinib. Sulla base dei risultati positivi dello studio PEAK, la NDA di bezuclastinib è stata presentata nell’ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) della FDA, che ha lo scopo di consentire un processo di revisione più snello. All'inizio di quest'anno a Bezuclastinib è stata inoltre concessa la designazione di terapia rivoluzionaria come trattamento per il GIST.

NDA per bezuclastinib presentata nell'ambito del programma RTOR della FDA sulla base dei risultati positivi dello studio di fase 3 PEAK; a bezuclastinib era stata precedentemente assegnata la designazione di terapia rivoluzionaria nei GIST

La combinazione di bezuclastinib ha dimostrato una mPFS di 16,5 mesi e un ORR del 46% nei pazienti GIST resistenti a imatinib, migliorando notevolmente l'attuale standard di cura

"Siamo entusiasti di completare la nostra richiesta di NDA PEAK, che segna un passo significativo verso l'introduzione di una nuova terapia per i pazienti affetti da GIST di seconda linea", ha affermato Andrew Robbins, Presidente e Amministratore delegato. "Sulla base della forza dei dati PEAK, riteniamo che la combinazione di bezuclastinib abbia il potenziale per cambiare in modo significativo il panorama terapeutico di questi pazienti. Siamo grati ai pazienti, ai ricercatori e ai team di studio che hanno reso tutto ciò possibile."

I dati chiave di PEAK, uno studio clinico globale randomizzato di fase 3 che valuta bezuclastinib in combinazione con sunitinib rispetto alla monoterapia con sunitinib in pazienti con GIST che hanno ricevuto un precedente trattamento con imatinib, sono stati riportato nel novembre 2025. Come rivelato nei risultati principali, la combinazione di bezuclastinib ha dimostrato un beneficio clinico sostanziale e altamente statisticamente significativo sull’endpoint primario della sopravvivenza libera da progressione (PFS), riducendo il rischio di progressione della malattia o di morte rispetto all’attuale standard di cura del 50% (rapporto di rischio di 0,50, IC al 95%: 0,39 – 0,65). La mPFS, valutata mediante revisione centrale indipendente in cieco, è stata di 16,5 mesi per la combinazione con bezuclastinib rispetto a 9,2 mesi per la monoterapia con sunitinib. Inoltre, la combinazione di bezuclastinib ha dimostrato un’ORR senza precedenti nei pazienti resistenti a imatinib, con il 46% dei pazienti trattati con la combinazione di bezuclastinib che ha ottenuto una risposta obiettiva rispetto al 26% dei pazienti trattati con sunitinib. La combinazione di bezuclastinib è stata generalmente ben tollerata e non sono stati osservati rischi specifici rispetto al profilo di sicurezza noto di sunitinib. I dati sulla sopravvivenza globale rimangono immaturi.

Al momento del cut-off dei dati, sulla base del numero di pazienti in corso in trattamento nel braccio di combinazione con bezuclastinib, si prevede che la durata media stimata del trattamento per la combinazione di bezuclastinib supererà i 19 mesi. Cogent prevede di presentare i risultati completi dello studio PEAK in un importante convegno medico durante la prima metà del 2026. Inoltre, Cogent è sulla buona strada per avviare uno studio di Fase 2 che esaminerà i benefici della combinazione bezuclastinib più combinazione sunitinib per pazienti GIST di prima linea con mutazioni dell'esone 9 che sono naive o hanno iniziato di recente il trattamento con imatinib. Anche la richiesta di NDA per bezuclastinib nel trattamento della mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) rimane in linea con la prima metà del 2026.

Bezuclastinib - Programma di accesso espansoIn collaborazione con la FDA, Cogent ha stabilito programmi di accesso esteso (EAP) attivi per i pazienti statunitensi con GIST o SM che soddisfano criteri specifici della malattia e potrebbero trarre beneficio dal trattamento con bezuclastinib o dalla combinazione di bezuclastinib e sunitinib. Un numero crescente di siti offre ora l’accesso agli EAP di bezuclastinib. Per ulteriori informazioni, visitare: https://www.cogentbio.com/bezuclastinib-program-development/#our-expanded-access-policy

Incentive Grant ai sensi della normativa Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4)Cogent ha inoltre annunciato oggi che, il 30 marzo 2026, il Comitato per la remunerazione del Consiglio di amministrazione di Cogent, composto interamente da amministratori indipendenti, ha approvato l'assegnazione di premi azionari "incentivanti" a sei nuovi dipendenti nell'ambito del Piano di incentivazione 2020 della società con data di assegnazione fissata al 30 marzo, 2026. I premi sono stati approvati in conformità con la Listing Rule 5635(c)(4) delle regole di corporate governance del mercato azionario Nasdaq. I dipendenti hanno ricevuto, complessivamente, (i) opzioni non qualificate per l'acquisto di 21.100 azioni ordinarie Cogent e (ii) 15.700 unità azionarie vincolate (RSU). Ciascuna opzione ha una durata di 10 anni, un prezzo di esercizio pari al prezzo di chiusura delle azioni ordinarie di Cogent alla data di assegnazione e un piano di maturazione di 4 anni con il 25% di maturazione nel primo anniversario della data di assegnazione e il resto maturato in rate mensili uguali nei successivi 36 mesi, a condizione che il dipendente rimanga impiegato fino a ciascuna data di maturazione. Le RSU maturano annualmente in rate uguali nell'arco di 4 anni dalla data di assegnazione, a condizione che il dipendente rimanga impiegato fino a ciascuna data di maturazione.

Informazioni su Cogent Biosciences, Inc.Cogent Biosciences è un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie di precisione per malattie geneticamente definite. Il programma clinico più avanzato, bezuclastinib, è un inibitore selettivo della tirosina chinasi progettato per inibire potentemente la mutazione KIT D816V così come altre mutazioni nell'esone 17 di KIT. KIT D816V è responsabile della mastocitosi sistemica, una grave malattia causata dalla proliferazione incontrollata dei mastociti. Mutazioni dell'esone 17 sono state riscontrate anche in pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) avanzati, un tipo di cancro con forte dipendenza dalla segnalazione oncogenica del KIT. Inoltre, il team di ricerca Cogent sta sviluppando un portafoglio di nuove terapie mirate per aiutare i pazienti a combattere gravi malattie genetiche che colpiscono le mutazioni in ErbB2, PI3Kα, KRAS e JAK2. Cogent Biosciences ha sede a Waltham, MA e Boulder, CO. Per ulteriori informazioni, visita il nostro sito Web all'indirizzo www.cogentbio.com. Segui Cogent Biosciences sui social media: X (precedentemente noto come Twitter) e LinkedIn. Le informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori verranno regolarmente pubblicate sul nostro sito Web e su X.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese, ma non limitate a, dichiarazioni riguardanti: il piano dell'azienda di offrire una nuova terapia ai pazienti affetti da GIST di seconda linea; la convinzione dell’azienda che la combinazione di bezuclastinib abbia il potenziale di cambiare in modo significativo il panorama terapeutico per i pazienti con GIST di seconda linea; la proiezione della società relativa alla durata media stimata del trattamento per la combinazione di bezuclastinib; l’aspettativa dell’azienda di presentare i risultati completi dello studio PEAK in un importante convegno medico durante la prima metà del 2026; l'azienda prevede di avviare questo trimestre uno studio di Fase 2 per indagare il beneficio della combinazione bezuclastinib più sunitinib per i pazienti GIST di prima linea con mutazioni dell'esone 9 che sono naive o hanno iniziato di recente il trattamento con imatinib; e i piani dell'azienda di presentare una NDA per bezuclastinib all'AdvSM nella prima metà del 2026. L'uso di parole come, ma non limitate a, "anticipare", "credere", "continuare", "potrebbe", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "potrebbe", "pianificare", "potenziale", "prevedere", "progettare", "dovrebbe" "obiettivo", "volontà" o "sarebbe" ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali non costituiscono né fatti storici né garanzie di prestazioni future. Si basano invece sulle nostre attuali convinzioni, aspettative e ipotesi riguardanti il futuro della nostra attività, i piani e le strategie futuri, i nostri risultati clinici, il tasso di arruolamento nei nostri studi clinici e altre condizioni future. Di tanto in tanto possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Non viene rilasciata alcuna dichiarazione o garanzia (espressa o implicita) circa l'accuratezza di tali dichiarazioni previsionali. Potremmo non raggiungere effettivamente le previsioni o i traguardi indicati nelle nostre dichiarazioni previsionali e non dovresti fare eccessivo affidamento sulle nostre dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a una serie di rischi e incertezze materiali inclusi, ma non limitati a quelli indicati alla voce "Fattori di rischio" nell'ultima relazione trimestrale di Cogent sul modulo 10-Q depositata presso la SEC. Qualsiasi dichiarazione previsionale si riferisce solo alla data in cui è stata fatta. Né noi, né i nostri affiliati, consulenti o rappresentanti, ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano le nostre opinioni a partire da qualsiasi data successiva alla data odierna.

Fonte: Cogent Biosciences, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-04-03 14:05

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