Mohla by být terapie CAR-T pro lupus lékem? Počáteční zkoušky ukazují slib

Sledujte Drugslib

By Dr. Amit Saxena, Director of the Lupus Clinical Research Program at NYU Langone Health HealthDay Reporter

Medically reviewed by Drugs.com

"

Pátek 8. srpna 2025 - Systémový lupus erythematosus (SLE) je komplexní autoimunitní onemocnění se spektrem velmi odlišných projevů a variabilní závažnosti.

Díky tomu je podmínka obtížné diagnostikovat a léčit, s cílem uvést nemoc do remise více než ji vyléčit.

Nejběžnějšími příznaky lupusu jsou bolesti kloubů a otoky, stejně jako několik typů vyrážek, nejtypičtější je v „motýli“ vzoru přes tváře a nos; nebo tmavé, kruhové, šupinaté „diskoidní“ léze. Může se také vyskytnout významnější zánět orgánů, zejména v ledvinách, což může vést k potřebě dialýzy nebo transplantace.

Mnoho dalších příznaků však může být jemnější a ne každý s Lupusem má stejné příznaky, což vede k pověsti stavu jako krutého tajemství kvůli jeho významnému účinku na kvalitu života a často těžko diagnostické povaze.

Nedávno testování léčby známých jako buněčné terapie, často nazývané „CAR-T“, ukázalo slib nad rámec léků, které se tradičně používají k léčbě lupusu, což vedlo mnoho k přemýšlení, zda může být možný lék na tuto nemoc.

V současné době probíhají klinické studie v rané fázi, aby se stanovila bezpečnost a účinnost této terapie ve SLE, přičemž rané zprávy o pacientech, kteří reagují výjimečně dobře.

Jak se používá CAR-T v lupusu?

Buněčné terapie již byly schváleny a používají se při léčbě několika typů rakovin. V nejběžnějších terapiích je krev odebrána od pacienta a typ imunitní buňky zvané T buňky je izolován od vlastní krve a geneticky modifikován tak, aby cíloval na cílové rakovinné buňky.

Tyto modifikované buňky jsou poté infuzovány zpět do pacienta po přijetí dávek chemoterapie, které působí tak, aby stimulovaly CAR-T buňky pro expanzi a ničení rakovinných buněk.

V lupusu jsou CAR-T buňky modifikovány tak, aby nezaměřovaly na rakovinu, ale místo toho jiný typ imunitní buňky nazývaný B buňka. Zánět ve SLE je způsoben tím, že je imunitní systém nadměrně aktivní a útočí na tělo. Buňky B hrají hlavní roli v tomto, což vede k vytvoření protilátek, které poškozují zdravou tkáň.

Existuje několik úspěšných lupusových léků, které se zaměřují na buňky „B“, ale buněčné terapie tyto buňky vyčerpávají úplně v celém těle.

Jak se testuje CAR-T u pacientů s lupusem

Několik probíhajících studií hodnotí buněčné terapie u pacientů s lupusem. Tyto studie v rané fázi zahrnují lidi, kteří mají závažnější prezentace onemocnění a selhali s více předchozími léčbami.

Většina studií zahrnuje pacienty s onemocněním ledvin, zatímco některé také zahrnují další projevy, jako je oslabující chemotherapy that may have significant side effects, the initial trials are limited to those who are very sick and for whom the benefits would Převáží nad potenciálními riziky.

Většina současných klinických studií CAR-T je ve fázi 1, ve které primárním cílem je hodnocení bezpečnosti experimentální léčby, ačkoli je také studována účinnost terapie.

V těchto studiích dostane prvních několik pacientů určitou dávku, bude monitorováno na vedlejší účinky a podstoupí krevní testy, aby se zjistilo, jak tělo a léčba interaguje. Pokud nevyvstanou žádné významné problémy, mohou být studovány vyšší dávky, dokud není usazena ideální dávka.

Ve studiích fáze 2 a fáze 3 je studováno více pacientů a při hodnocení bezpečnosti zůstává důležité, jak dobře se léčba funguje, stává se primárním výsledkem. Pokud má léčivo pozitivní studii fáze 3, je často schválena americkou správou potravin a léčiv (FDA) pro použití. Do té doby se pacienti, kteří splňují kritéria pro klinické studie, mohou být schopni se zaregistrovat do jednoho z několika hlavních akademických center, která jsou klinickými místy, jako je NYU Langone Health.

Jaké jsou dosud některé z počátečních zjištění u pacientů podstupujících studií fáze 1?

Vidíme bezprecedentní výsledky. Lékaři, kteří léčí lupus, tradičně váhali s použitím slova „léčba“ v minulosti, protože i při naší nejúčinnější léčbě mohou pacienti vzplanout a obvykle je nutné dlouhodobé užívání alespoň některých léků.

S buněčnými terapiemi vidíme významné reakce s rychlým rozlišením klinických i laboratorních abnormalit, včetně pacientů s orgánovými projevy, jako je onemocnění ledvin.

Nejvýznamněji, když se podíváme na skutečný make-up imunitních buněk po terapii CAR-T, vidíme B buňky, které se po chemoterapii vrací jako „naivní“-již napadají zdravou tkáň.

Z tohoto důvodu je pravděpodobné, že pacienti, kteří dostávají tyto léčby, nejen zlepšili příznaky a laboratorní výsledky, ale také byli schopni zastavit jejich další léky lupus. Jaké jsou kroky?

Každá společnost studující buněčné terapie má své vlastní metody pro provádění pokusů. Všichni vyžadují, aby pacienti podstoupili počáteční screening, aby vyhodnotili svou lupusovou aktivitu na základě klinických a laboratorních opatření a dokumentovali jejich historii léčby.

Pokud jsou splněna kritéria screeningu, pacienti obvykle začnou přerušit své léky v rámci přípravy na leukaferézu.

Toto je postup, ve kterém je krev odebírána ke sklizni T-buněk pro genetickou modifikaci. Odtud trvá několik týdnů, než vytvoří personalizovanou léčbu pacienta pomocí vlastní krve.

Další fází je chemoterapie, která vymaže imunitní systém a připraví tělo na expanzi buněk CAR-T, což je proces zvaný lymfodeplece. Poté je pacient obvykle hospitalizován po dobu jednoho až dvou týdnů, aby obdržel jednorázovou infuzi CAR-T a byl pečlivě sledován, jakmile se terapie začne projevovat.

Zatímco buňky se musí expandovat, aby se zaměřily na B buňky a zničily je, může tento proces vytvořit velkou zánětlivou odpověď. To může vést k významným vedlejším účinkům, včetně horečky, nízkého krevního tlaku a neurologických symptomů, jako je mírný zmatek a bolesti hlavy, k závažným problémům, jako jsou záchvaty, kóma nebo otok v mozku.

Tyto problémy lze ošetřit, D, ale je nutné pečlivé monitorování. Zdravotnický tým musí také sledovat infekce, protože imunitní systémy pacientů byly potlačeny terapií CAR-T a chemoterapií.

Jakmile jsou pacienti schopni jít domů, můžeme je vidět každých pár týdnů, abychom sledovali jejich pokrok.

Pacienti začnou po několika měsících rekonstituovat svůj imunitní systém a riziko infekcí se sníží. Budou monitorovány po mnoho let, vzhledem k tomu, že se jedná o novou formu léčby lupusu.

Lékaři určí, zda tato léčba trvale zadržovala nebo zda jsou další kola léčby proveditelná, bezpečná a efektivní.

o odborníku

Dr. Amit Saxena je docentem medicíny na NYU Grossman School of Medicine v divizi revmatologie. Specializuje se na autoimunitní onemocnění se zaměřením na systémový lupus erythematosus (SLE) a novorozenecký lupus. Jeho výzkumné mosty laboratoře vědy a péče o pacienty a vede klinické studie zaměřené na zlepšení výsledků pro lidi žijící s Lupusem. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Vždy hledejte personalizovanou lékařskou pomoc pro individuální rozhodnutí o zdravotní péči.

Zdroj: Healthday

Vyslán : 2025-08-09 00:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova