¿Podría la terapia CAR-T ser una cura para el lupus? Las pruebas tempranas muestran promesa

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por el Dr. Amit Saxena, director del programa de investigación clínica Lupus en NYU Langone Health Healthday Reporter

revisado por medicamentos por medicamentos

Via HealthDay

Viernes, 8 de agosto de 2025 - Lupus eritematoso sistémico (LES) es una enfermedad autoinmune compleja con un espectro de manifestaciones muy diferentes y gravedad variable.

Esto hace que la afección sea difícil de diagnosticar y tratar, con el objetivo de poner la enfermedad en remisión más que curarla.

Los síntomas más comunes del lupus son los dolores articulares y la hinchazón, así como varios tipos de erupciones, el más típico es un patrón de "mariposa" sobre las mejillas y la nariz; o lesiones "discoides" oscuras, circulares, escamosas. También puede ocurrir una inflamación de órganos más significativa, particularmente en los riñones, lo que puede provocar la necesidad de diálisis o trasplante.

Sin embargo, muchos otros síntomas pueden ser más sutiles y no todas las personas con lupus tienen los mismos síntomas, lo que lleva a la reputación de la condición como un misterio cruel debido a su efecto significativo en la calidad de vida y, a menudo, la naturaleza difícil de diagnosticar.

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Recientemente, las pruebas de tratamientos conocidos como terapias celulares, a menudo llamadas "CAR-T" han demostrado ser prometedor más allá de los medicamentos que tradicionalmente se usan para tratar el lupus, lo que lleva a muchos a preguntarse si una cura para esta enfermedad puede ser posible.

Los ensayos clínicos de fase temprana están actualmente en marcha para determinar la seguridad y la eficacia de esta terapia en LES, con informes tempranos de pacientes que responden excepcionalmente bien.

¿Cómo se usa CAR-T en el lupus?

Las terapias celulares ya se han aprobado y se están utilizando en el tratamiento de varios tipos de cánceres. En las terapias más comunes, la sangre se toma de un paciente, y un tipo de células inmunes llamadas células T, se aísla de su propia sangre y se modifica genéticamente a las células cancerosas.

Estas células modificadas se infunden nuevamente en el paciente después de recibir dosis de quimioterapia, que actúan para estimular las células CAR-T para expandir y destruir las células cancerosas.

En el lupus, las células CAR-T se modifican para no dirigir el cáncer, sino un tipo diferente de célula inmune llamada célula B. La inflamación en el LES es causada por que el sistema inmunitario sea hiperactivo y atacando el cuerpo. Las células B juegan un papel importante en esto, lo que lleva a la creación de anticuerpos que dañan el tejido sano.

Ha habido varios medicamentos de lupus exitosos que se dirigen a las células "B", pero las terapias celulares agotan estas células más por completo en todo el cuerpo.

cómo se está probando el car-t en pacientes con lupus

Varios ensayos en curso están evaluando las terapias celulares en pacientes con lupus. Estos ensayos de fase temprana incluyen personas que tienen presentaciones más graves de la enfermedad y han fallado múltiples tratamientos anteriores.

Most trials include patients with kidney disease, while some also include other manifestations such as debilitating arthritis or rashes that affect patients’ vida cotidiana. Debido a que este es un nuevo tratamiento en el lupus y la mayoría de los protocolos CAR-T más actuales incluyen quimioterapia que pueden tener los efectos secundarios significativos, los ensayos iniciales son limitados con los más limitados. superar los riesgos potenciales.

Los ensayos clínicos CAR-T más actuales están en la Fase 1, en la que el objetivo principal es evaluar la seguridad de un tratamiento experimental, aunque también se estudia la efectividad de la terapia.

En estos estudios, los primeros pacientes recibirán una cierta dosis, serán monitoreados por efectos secundarios y se someterán a análisis de sangre para identificar cómo interactúan el cuerpo y el tratamiento. Si no surgen problemas significativos, se pueden estudiar dosis más altas hasta que se resuelva una dosis ideal.

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En los ensayos de fase 2 y fase 3 se estudian más pacientes, y aunque evaluar la seguridad sigue siendo importante, qué tan bien funciona el tratamiento se convierte en el resultado principal. Si un medicamento tiene un estudio positivo de fase 3, a menudo la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) lo aprueba. Hasta entonces, los pacientes que cumplen con los criterios para ensayos clínicos pueden inscribirse en uno de varios centros académicos importantes que son sitios clínicos, como NYU Langone Health.

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¿Cuáles son algunos de los hallazgos iniciales hasta ahora para los pacientes sometidos a ensayos de fase 1?

Estamos viendo resultados sin precedentes. Los médicos que tratan lupus han dudado tradicionalmente en usar la palabra "cura", en el pasado porque incluso con nuestros tratamientos más efectivos, los pacientes pueden estallar, y generalmente se requiere un uso a largo plazo de al menos algunos medicamentos.

Con las terapias celulares, estamos viendo respuestas significativas con una resolución rápida de anormalidades clínicas y de laboratorio, incluso en pacientes con manifestaciones de órganos como la enfermedad renal.

Lo más significativo, cuando observamos la composición real de las células inmunes después de la terapia CAR-T, vemos que las células B regresan después de la quimioterapia como "ingenuas", ya no atacan el tejido sano.

Es probable por esta razón que los pacientes que reciben estos tratamientos no solo han mejorado los síntomas y los resultados del laboratorio, sino que también han podido detener sus otros medicamentos para lupus.

¿Qué deberían los pacientes que esperan al recibir el tratamiento con CAR-T para el lupus? ¿Cuáles son los pasos?

Cada compañía que estudia terapias celulares tiene sus propios métodos para realizar ensayos. Todos requieren que los pacientes se sometan a una detección inicial para evaluar su actividad de lupus basada en medidas clínicas y de laboratorio y documentar su historial de tratamiento.

Si se cumplen los criterios de detección, los pacientes generalmente comienzan a suspender sus medicamentos en preparación para la leucaféresis.

Este es el procedimiento en el que se dibuja la sangre para cosechar las células T para la modificación genética. A partir de ahí, lleva algunas semanas crear el tratamiento personalizado de un paciente, utilizando su propia sangre.

La siguiente fase es la quimioterapia, que eliminará el sistema inmune y preparará el cuerpo para la expansión de las células CAR-T, un proceso llamado LymphodePletion. Posteriormente, el paciente generalmente es hospitalizado durante una o dos semanas para recibir la infusión de CAR-T de un solo disparo y se monitorea de cerca a medida que la terapia comienza a entrar en vigencia.

Si bien las células deben expandirse para apuntar a las células B y destruirlas, este proceso puede crear una gran respuesta inflamatoria. Esto puede conducir a efectos secundarios significativos, que incluyen fiebre, presión arterial baja y síntomas neurológicos, como confusión leve y dolores de cabeza, a problemas graves como convulsiones, coma o hinchazón en el cerebro.

Estos problemas pueden ser tratados, D pero se requiere un monitoreo cercano. El equipo de atención médica también debe observar las infecciones, ya que los sistemas inmunes de los pacientes han sido suprimidos por la terapia CAR-T y la quimioterapia.

Una vez que los pacientes pueden ir a casa, podemos verlos cada dos semanas para monitorear su progreso.

Los pacientes comenzarán a ver su reconstituto del sistema inmunitario después de varios meses y su riesgo de infecciones disminuirá. Serán monitoreados durante muchos años, dado que esta es una nueva forma de tratamiento para el lupus.

Los médicos determinarán si estos tratamientos tienen respuestas sostenidas o si rondas adicionales de tratamiento son factibles, seguras y efectivas.

sobre el experto

dr. Amit Saxena es profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de la NYU Grossman en la División de Rheumatología. Se especializa en enfermedades autoinmunes, con un enfoque en el lupus eritematoso (LES) sistémico (LES) y el lupus neonatal. Su investigación Bridges Lab Science and Patient Atent, y lidera los ensayos clínicos destinados a mejorar los resultados para las personas que viven con lupus.

DECLARABLE: Los datos estadísticos en artículos médicos proporcionan tendencias generales y no pertenecen a las personas. Los factores individuales pueden variar mucho. Siempre busque asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

Fuente: Salud Day

Al corriente : 2025-08-09 00:00

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