Bisakah terapi CAR-T menjadi obat untuk lupus? Pengadilan awal menunjukkan janji

Ikuti Drugslib di

Oleh Dr. Amit Saxena, Direktur Program Penelitian Klinis Lupus di NYU Langone Healthday Reporter

secara medis ditinjau oleh obat-obatan. src = "https://gumlet.assettype.com/healthday-en/2024-09-03/b7z68h3w/124897135.jpeg?width=1200" loading = "malas" alt = ""> via healthday?

Jumat, 8 Agustus 2025 - Lupus erythematosus sistemik (SLE) adalah penyakit autoimun yang kompleks dengan spektrum manifestasi yang sangat berbeda dan keparahan variabel.

Ini membuat kondisi ini sulit untuk didiagnosis dan diobati, dengan tujuan menempatkan penyakit ke remisi lebih daripada menyembuhkannya.

Gejala lupus yang paling umum adalah nyeri sendi dan pembengkakan, serta beberapa jenis ruam, yang paling khas dalam pola "kupu -kupu" di atas pipi dan hidung; atau lesi "sirkular, bersisik" diskoid ". Peradangan organ yang lebih signifikan juga dapat terjadi, terutama pada ginjal, yang dapat mengakibatkan kebutuhan akan dialisis atau transplantasi.

Namun, banyak gejala lain bisa lebih halus dan tidak semua orang dengan lupus memiliki gejala yang sama, yang mengarah pada reputasi kondisi sebagai misteri yang kejam karena pengaruhnya yang signifikan pada kualitas hidup dan seringkali sifat yang sulit didiagnosis.

Baru-baru ini, pengujian perawatan yang dikenal sebagai terapi seluler, yang sering disebut "car-t" telah menunjukkan janji di luar obat-obatan yang secara tradisional digunakan untuk mengobati lupus, membuat banyak orang bertanya-tanya apakah obat untuk penyakit ini mungkin terjadi.

Uji klinis fase awal saat ini sedang dilakukan untuk menentukan keamanan dan kemanjuran terapi ini di SLE, dengan laporan awal pasien merespons dengan sangat baik.

bagaimana car-t digunakan dalam lupus?

Terapi seluler telah disetujui dan digunakan dalam pengobatan beberapa jenis kanker. Dalam terapi yang paling umum, darah diambil dari pasien, dan jenis sel imun yang disebut sel T, diisolasi dari darah mereka sendiri dan dimodifikasi secara genetik untuk menargetkan sel kanker.

Sel-sel yang dimodifikasi ini kemudian diinfuskan kembali ke pasien setelah menerima dosis kemoterapi, yang bertindak untuk merangsang sel-sel CAR-T untuk memperluas dan menghancurkan sel kanker.

Dalam lupus sel CAR-T dimodifikasi untuk tidak menargetkan kanker, tetapi sebaliknya jenis sel kekebalan yang berbeda yang disebut sel B. Peradangan di SLE disebabkan oleh sistem kekebalan tubuh yang terlalu aktif dan menyerang tubuh. Sel B memainkan peran utama dalam hal ini, yang mengarah pada penciptaan antibodi yang merusak jaringan sehat.

Ada beberapa obat lupus yang berhasil yang menargetkan sel "B", tetapi terapi seluler menghabiskan sel -sel ini lebih lengkap di seluruh tubuh.

bagaimana car-t diuji pada pasien lupus

Beberapa uji coba yang sedang berlangsung sedang mengevaluasi terapi seluler pada pasien lupus. Percobaan fase awal ini termasuk orang-orang yang memiliki presentasi penyakit yang lebih parah dan telah gagal beberapa perawatan sebelumnya.

Sebagian besar percobaan termasuk pasien dengan penyakit ginjal, sementara beberapa juga termasuk manifestasi lain seperti melemahkan

Sebagian besar uji klinis CAR-T saat ini berada di fase 1, di mana tujuan utama adalah menilai keamanan pengobatan eksperimental, meskipun efektivitas terapi juga dipelajari.

Dalam penelitian ini, beberapa pasien pertama akan mendapatkan dosis tertentu, dipantau untuk efek samping dan menjalani tes darah untuk mengidentifikasi bagaimana tubuh dan pengobatan berinteraksi. Jika tidak ada masalah signifikan yang muncul, dosis yang lebih tinggi dapat dipelajari sampai dosis ideal diselesaikan.

Dalam uji coba Fase 2 dan Fase 3 lebih banyak pasien yang dipelajari, dan saat mengevaluasi keamanan tetap penting, seberapa baik pengobatan kerja menjadi hasil utama. Jika sebuah obat memiliki studi fase 3 yang positif, sering kali disetujui oleh Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) untuk digunakan.

Banyak terapi CAR-T telah dilacak dengan cepat oleh FDA untuk mempercepat pengembangan, tetapi biasanya masih membutuhkan waktu bertahun-tahun sebelum terapi ini tersedia untuk semua orang. Sampai saat itu, pasien yang memenuhi kriteria untuk uji klinis mungkin dapat mendaftar di salah satu dari beberapa pusat akademik utama yang merupakan lokasi klinis, seperti NYU Langone Health.

Apa saja temuan awal sejauh ini untuk pasien yang menjalani uji coba fase 1?

Kami melihat hasil yang belum pernah terjadi sebelumnya. Dokter yang mengobati lupus secara tradisional ragu-ragu untuk menggunakan kata "penyembuhan," di masa lalu karena bahkan dengan perawatan kami yang paling efektif, pasien dapat menyala, dan penggunaan jangka panjang setidaknya beberapa obat biasanya diperlukan.

Dengan terapi seluler, kami melihat respons yang signifikan dengan resolusi cepat kelainan klinis dan laboratorium, termasuk pada pasien dengan manifestasi organ seperti penyakit ginjal.

Yang paling penting, ketika kita melihat susunan aktual sel kekebalan setelah terapi CAR-T, kita melihat sel B kembali setelah kemoterapi sebagai "naif"-mereka tidak lagi menyerang jaringan sehat lagi.

Kemungkinan karena alasan ini bahwa pasien yang menerima perawatan ini tidak hanya telah meningkatkan gejala dan hasil laboratorium, tetapi juga telah mampu menghentikan obat lupus mereka yang lain.

Apa yang harus diharapkan pasien ketika mendapatkan pengobatan CAR-T untuk lupus? Apa langkahnya?

Setiap perusahaan yang mempelajari terapi seluler memiliki metode sendiri untuk melakukan uji coba. Semua mengharuskan pasien untuk menjalani skrining awal untuk mengevaluasi aktivitas lupus mereka berdasarkan langkah -langkah klinis dan laboratorium dan untuk mendokumentasikan riwayat pengobatan mereka.

Jika kriteria skrining dipenuhi, pasien biasanya mulai menghentikan obat mereka dalam persiapan untuk leukapheresis.

Ini adalah prosedur di mana darah ditarik untuk memanen sel-T untuk modifikasi genetik. Dari sana, dibutuhkan beberapa minggu untuk membuat perawatan yang dipersonalisasi pasien, menggunakan darah mereka sendiri.

Fase berikutnya adalah kemoterapi, yang akan memusnahkan sistem kekebalan tubuh dan akan menyiapkan tubuh untuk perluasan sel-sel CAR-T, sebuah proses yang disebut limfodepletion. Setelah itu, pasien biasanya dirawat di rumah sakit selama satu hingga dua minggu untuk menerima infus car-t satu-shot dan dipantau secara ketat saat terapi mulai berlaku.

Sementara sel perlu berkembang untuk menargetkan sel B dan menghancurkannya, proses ini dapat menciptakan respons inflamasi yang besar. Hal ini dapat menyebabkan efek samping yang signifikan, termasuk demam, tekanan darah rendah dan gejala neurologis seperti kebingungan ringan dan sakit kepala, untuk masalah parah seperti kejang, koma, atau pembengkakan di otak.

Masalah ini dapat dirawat, D tetapi pemantauan ketat diperlukan. Tim perawatan kesehatan juga perlu mengawasi infeksi karena sistem kekebalan pasien telah ditekan oleh terapi CAR-T dan kemoterapi.

Setelah pasien dapat pulang, kita dapat melihatnya setiap beberapa minggu untuk memantau kemajuan mereka.

Pasien akan mulai melihat pemulihan sistem kekebalan tubuh mereka setelah beberapa bulan dan risiko infeksi mereka akan berkurang. Mereka akan dipantau selama bertahun -tahun, mengingat bahwa ini adalah bentuk perawatan baru untuk lupus.

Dokter akan menentukan apakah perawatan ini memiliki tanggapan yang berkelanjutan atau jika putaran perawatan tambahan layak, aman dan efektif.

tentang ahli

DR. Amit Saxena adalah profesor kedokteran di NYU Grossman School of Medicine di Divisi Rematologi. Ia berspesialisasi dalam penyakit autoimun, dengan fokus pada lupus erythematosus sistemik (SLE) dan lupus neonatal. Penelitiannya menjembatani sains lab dan perawatan pasien, dan ia memimpin uji klinis yang bertujuan untuk meningkatkan hasil bagi orang yang hidup dengan lupus.

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu dapat sangat bervariasi. Selalu cari nasihat medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Healthday

Diposting : 2025-08-09 00:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer