Bolehkah terapi car-t menjadi ubat untuk lupus? Ujian awal menunjukkan janji

Ikuti Drugslib di

oleh Dr. Amit Saxena, Pengarah Program Penyelidikan Klinikal Lupus di NYU Langone Health Health Reporter

melalui healthday

Jumaat, 8 Ogos, 2025 - Sistemik lupus erythematosus (SLE) adalah penyakit autoimun yang kompleks dengan spektrum manifestasi yang sangat berbeza dan keparahan berubah -ubah.

Ini menjadikan keadaan sukar untuk mendiagnosis dan merawat, dengan matlamat meletakkan penyakit itu menjadi lebih banyak daripada mengubati.

Gejala lupus yang paling biasa adalah sakit sendi dan bengkak, serta beberapa jenis ruam, yang paling tipikal dalam corak "rama -rama" di atas pipi dan hidung; atau luka -luka yang gelap, bulat, bersisik "discoid". Keradangan organ yang lebih penting juga boleh berlaku, terutamanya di buah pinggang, yang boleh mengakibatkan keperluan dialisis atau pemindahan.

Walau bagaimanapun, banyak gejala lain boleh menjadi lebih halus dan tidak semua orang dengan lupus mempunyai gejala yang sama, yang membawa kepada reputasi keadaan sebagai misteri yang kejam kerana kesannya yang signifikan terhadap kualiti hidup dan seringkali sukar diagnosis.

Baru-baru ini, ujian rawatan yang dikenali sebagai terapi selular, yang sering disebut "CAR-T" telah menunjukkan janji di luar ubat-ubatan yang digunakan secara tradisional untuk merawat lupus, yang menyebabkan banyak orang tertanya-tanya jika penawar untuk penyakit ini mungkin.

Ujian klinikal fasa awal sedang dijalankan untuk menentukan keselamatan dan keberkesanan terapi ini di SLE, dengan laporan awal pesakit bertindak balas dengan sangat baik.

Bagaimana car-t digunakan dalam lupus?

Terapi selular telah diluluskan dan digunakan dalam rawatan beberapa jenis kanser. Dalam terapi yang paling biasa, darah diambil dari pesakit, dan sejenis sel imun yang dipanggil sel T, diasingkan dari darah mereka sendiri dan diubahsuai secara genetik untuk menargetkan sel -sel kanser.

Sel-sel yang diubahsuai ini kemudiannya dimasukkan ke dalam pesakit selepas menerima dos kemoterapi, yang bertindak untuk merangsang sel-sel CAR-T untuk mengembangkan dan memusnahkan sel-sel kanser.

Di lupus sel CAR-T diubahsuai untuk tidak menargetkan kanser, tetapi sebaliknya jenis sel imun yang dipanggil sel B. Keradangan di SLE disebabkan oleh sistem imun yang terlalu aktif dan menyerang badan. Sel B memainkan peranan utama dalam hal ini, yang membawa kepada penciptaan antibodi yang merosakkan tisu yang sihat.

Terdapat beberapa ubat lupus yang berjaya yang mensasarkan sel -sel "B", tetapi terapi selular mengurangkan sel -sel ini lebih lengkap di seluruh badan.

Bagaimana CAR-T sedang diuji dalam pesakit lupus

Beberapa ujian yang berterusan sedang menilai terapi selular di pesakit lupus. Ujian fasa awal ini termasuk orang yang mempunyai persembahan yang lebih teruk mengenai penyakit ini dan telah gagal banyak rawatan sebelumnya. Kebanyakan ujian termasuk pesakit dengan penyakit buah pinggang, sementara ada juga termasuk manifestasi lain seperti melemahkan

Ujian klinikal CAR-T yang paling terkini adalah dalam Fasa 1, di mana objektif utama menilai keselamatan rawatan eksperimen, walaupun keberkesanan terapi juga dikaji.

Dalam kajian ini, beberapa pesakit pertama akan mendapat dos tertentu, dipantau untuk kesan sampingan dan menjalani ujian darah untuk mengenal pasti bagaimana badan dan rawatan berinteraksi. Sekiranya tiada masalah penting, dos yang lebih tinggi boleh dikaji sehingga dos yang ideal diselesaikan.

Dalam fasa 2 dan fasa 3 ujian lebih banyak pesakit dikaji, dan ketika menilai keselamatan tetap penting, seberapa baik kerja -kerja rawatan menjadi hasil utama. Sekiranya ubat mempunyai kajian Fasa 3 yang positif, ia sering diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) untuk digunakan. Sehingga itu, pesakit yang memenuhi kriteria untuk ujian klinikal mungkin dapat mendaftar di salah satu daripada beberapa pusat akademik utama yang merupakan tapak klinikal, seperti NYU Langone Health.

Apakah beberapa penemuan awal setakat ini untuk pesakit yang menjalani ujian fasa 1?

Kami melihat hasil yang belum pernah terjadi sebelumnya. Doktor yang merawat lupus secara tradisinya teragak-agak untuk menggunakan perkataan "menyembuhkan," pada masa lalu kerana walaupun dengan rawatan kami yang paling berkesan, pesakit boleh menyala, dan penggunaan jangka panjang sekurang-kurangnya beberapa ubat biasanya diperlukan.

Dengan terapi selular, kami melihat tindak balas yang signifikan dengan resolusi cepat kedua -dua keabnormalan klinikal dan makmal, termasuk pesakit dengan manifestasi organ seperti penyakit buah pinggang.

Paling ketara, apabila kita melihat solek sebenar sel-sel imun selepas terapi CAR-T, kita melihat sel-sel B kembali selepas kemoterapi sebagai "naif"-mereka tidak lagi menyerang tisu yang sihat lagi.

Kemungkinan untuk sebab ini pesakit yang menerima rawatan ini bukan sahaja mempunyai gejala dan hasil makmal yang lebih baik, tetapi juga dapat menghentikan ubat-ubatan lupus mereka yang lain. Apakah langkah -langkahnya?

Setiap syarikat yang mempelajari terapi selular mempunyai kaedah tersendiri untuk menjalankan ujian. Semua memerlukan pesakit menjalani pemeriksaan awal untuk menilai aktiviti lupus mereka berdasarkan langkah -langkah klinikal dan makmal dan mendokumenkan sejarah rawatan mereka.

Jika kriteria pemeriksaan dipenuhi, pesakit biasanya mula menghentikan ubat -ubatan mereka sebagai persediaan untuk leukapheresis.

Ini adalah prosedur di mana darah ditarik untuk menuai sel T untuk pengubahsuaian genetik. Dari sana, ia mengambil masa beberapa minggu untuk membuat rawatan peribadi pesakit, menggunakan darah mereka sendiri.

Fasa seterusnya adalah kemoterapi, yang akan menghapuskan sistem imun dan akan menyediakan badan untuk pengembangan sel CAR-T, satu proses yang dipanggil lymphodepletion. Selepas itu, pesakit biasanya dimasukkan ke hospital selama satu hingga dua minggu untuk menerima infusi CAR-T satu dan dipantau dengan teliti apabila terapi mula berkuatkuasa.

Walaupun sel -sel perlu berkembang untuk mensasarkan sel -sel B dan memusnahkannya, proses ini dapat mewujudkan tindak balas keradangan yang besar. Ini boleh menyebabkan kesan sampingan yang ketara, termasuk demam, tekanan darah rendah dan gejala neurologi seperti kekeliruan ringan dan sakit kepala, kepada masalah yang teruk seperti sawan, koma, atau bengkak di otak.

Isu -isu ini boleh dirawat, D tetapi pemantauan rapat diperlukan. Pasukan penjagaan kesihatan juga perlu menonton jangkitan kerana sistem imun pesakit telah ditindas oleh terapi CAR-T dan kemoterapi.

Apabila pesakit dapat pulang ke rumah, kita dapat melihat mereka setiap beberapa minggu untuk memantau kemajuan mereka.

Pesakit akan mula melihat sistem imun mereka semula selepas beberapa bulan dan risiko jangkitan mereka akan berkurangan. Mereka akan dipantau selama bertahun -tahun, memandangkan ini adalah satu bentuk rawatan baru untuk lupus.

Doktor akan menentukan sama ada rawatan ini mempunyai respons yang berterusan atau jika pusingan tambahan rawatan boleh dilaksanakan, selamat dan berkesan.

Mengenai pakar

dr. Amit Saxena adalah Profesor Perubatan Madya di Sekolah Perubatan NYU Grossman di Bahagian Rheumatologi. Dia mengkhususkan diri dalam penyakit autoimun, dengan tumpuan kepada sistemik lupus erythematosus (SLE) dan lupus neonatal. Penyelidikannya menjembatani sains makmal dan penjagaan pesakit, dan dia mengetuai ujian klinikal yang bertujuan untuk meningkatkan hasil untuk orang yang hidup dengan lupus. Faktor individu boleh berbeza -beza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2025-08-09 00:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular