Kan CAR-T-therapie een remedie zijn voor lupus? Vroege proeven tonen veelbelovend

Volg Drugslib op

door Dr. Amit Saxena, directeur van het Lupus Clinical Research Program bij NYU Langone Health Health Day Reporter

Medicair beoordeeld door Drugs.com

via gezondheidsday

Vrijdag 8 augustus 2025 - Systemische lupus erythematosus (SLE) is een complexe auto -immuunziekte met een spectrum van zeer verschillende manifestaties en variabele ernst.

Dit maakt de aandoening moeilijk te diagnosticeren en te behandelen, met als doel de ziekte meer in remissie te brengen dan te genezen.

De meest voorkomende symptomen van lupus zijn gewrichtspijn en zwelling, evenals verschillende soorten uitslag, het meest typische wezen in een "vlinder" patroon over de wangen en neus; of donkere, cirkelvormige, schilferige "Discoid" -laesies. Meer significante orgaanontsteking kan ook optreden, met name in de nieren, wat kan leiden tot de behoefte aan dialyse of transplantatie.

, veel andere symptomen kunnen echter subtieler zijn en niet iedereen met lupus heeft dezelfde symptomen, wat leidt tot de reputatie van de aandoening als een wreed mysterie vanwege het significante effect op de kwaliteit van leven en vaak moeilijk te diagnosticeren aard.

Onlangs heeft het testen van behandelingen die bekend staan als cellulaire therapieën, vaak "CAR-T" genoemd, veelbelovend getoond dan de medicijnen die traditioneel worden gebruikt om lupus te behandelen, waardoor velen zich afvragen of een remedie voor deze ziekte mogelijk kan zijn.

Vroege fase klinische onderzoeken zijn momenteel aan de gang om de veiligheid en werkzaamheid van deze therapie bij SLE te bepalen, met vroege meldingen van patiënten die uitzonderlijk goed reageren.

Hoe wordt CAR-T gebruikt in lupus?

Cellulaire therapieën zijn al goedgekeurd en worden gebruikt bij de behandeling van verschillende soorten kankers. In de meest voorkomende therapieën wordt bloed genomen van een patiënt en wordt een type immuuncel genaamd T -cellen geïsoleerd uit hun eigen bloed en genetisch gemodificeerd om zich te richten op kankercellen.

Deze gemodificeerde cellen worden vervolgens teruggedraaid in de patiënt na het ontvangen van doses chemotherapie, die werken om de CAR-T-cellen te stimuleren om kankercellen uit te breiden en te vernietigen.

In lupus zijn de CAR-T-cellen gemodificeerd om zich niet op kanker te richten, maar in plaats daarvan een ander type immuuncel dat de B-cel wordt genoemd. De ontsteking in SLE wordt veroorzaakt doordat het immuunsysteem overactief is en het lichaam aanvalt. B -cellen spelen hierin een belangrijke rol, wat leidt tot het creëren van antilichamen die gezond weefsel beschadigen.

Er zijn verschillende succesvolle lupusmedicijnen geweest die zich richten op "B" -cellen, maar cellulaire therapieën putten deze cellen vollediger door het lichaam.

hoe CAR-T wordt getest bij lupus-patiënten

Verschillende lopende onderzoeken evalueren cellulaire therapieën bij lupus -patiënten. Deze vroege fase-onderzoeken omvatten mensen die meer ernstige presentaties van de ziekte hebben en meerdere eerdere behandelingen hebben gefaald.

Most trials include patients with kidney disease, while some also include other manifestations such as debilitating arthritis or rashes that affect patients’ dagelijkse leven. Because this is a new treatment in lupus and most current CAR-T protocols include chemotherapy that may have significant side effects, the initial trials are limited to those who are very sick and for whom the benefits would Woog zwaarder dan de potentiële risico's.

De meeste recente CAR-T klinische onderzoeken zijn in fase 1, waarin de primaire doelstelling de veiligheid van een experimentele behandeling beoordeelt, hoewel ook de effectiviteit van de therapie wordt bestudeerd.

In deze studies krijgen de eerste paar patiënten een bepaalde dosis, worden gecontroleerd op bijwerkingen en ondergaan bloedtesten om te identificeren hoe het lichaam en de behandeling op elkaar inwerken. Als er geen significante problemen ontstaan, kunnen hogere doses worden bestudeerd totdat een ideale dosis is geregeld.

In fase 2- en fase 3 -onderzoeken worden meer patiënten bestudeerd, en hoewel het evalueren van veiligheid belangrijk blijft, hoe goed de behandeling werkt, wordt de primaire uitkomst. Als een medicijn een positief fase 3-onderzoek heeft, wordt het vaak goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik.

Veel CAR-T-therapieën zijn door de FDA snel gevolgd om de ontwikkeling te versnellen, maar het duurt meestal nog jaren voordat deze therapieën beschikbaar zijn voor iedereen. Tot die tijd kunnen patiënten die voldoen aan criteria voor klinische onderzoeken, mogelijk zich inschrijven in een van de verschillende grote academische centra die klinische sites zijn, zoals NYU Langone Health.

Wat zijn enkele van de eerste bevindingen tot nu toe voor patiënten die fase 1 -onderzoeken ondergaan?

We zien ongekende resultaten. Artsen die lupus behandelen, hebben in het verleden traditioneel geaarzeld om het woord 'genezing' te gebruiken, omdat zelfs met onze meest effectieve behandelingen, patiënten kunnen oplaaien en langdurig gebruik van ten minste enige medicatie nodig is.

Met cellulaire therapieën zien we significante reacties met een snelle oplossing van zowel klinische als laboratoriumafwijkingen, ook bij patiënten met orgaanmanifestaties zoals nierziekten.

Het belangrijkste, wanneer we kijken naar de werkelijke samenstelling van de immuuncellen na CAR-T-therapie, zien we B-cellen terugkomen na chemotherapie als "naïef"-ze vallen niet langer gezond weefsel meer aan.

Het is waarschijnlijk om deze reden dat patiënten die deze behandelingen ontvangen niet alleen verbeterde symptomen en laboratoriumresultaten hebben, maar ook hun andere lupus-medicijnen hebben kunnen stoppen.

Wat moeten patiënten verwachten bij het krijgen van CAR-T-behandeling voor lupus? Wat zijn de stappen?

Elk bedrijf dat cellulaire therapieën bestudeert, heeft zijn eigen methoden om proeven uit te voeren. Allen vereisen dat patiënten een eerste screening ondergaan om hun lupus -activiteit te evalueren op basis van klinische en laboratoriummaatregelen en hun behandelingsgeschiedenis te documenteren.

Als aan de screeningcriteria wordt voldaan, beginnen patiënten meestal hun medicijnen te staken ter voorbereiding op leukaferese.

Dit is de procedure waarin bloed wordt aangetrokken om de T-cellen te oogsten voor genetische modificatie. Van daaruit duurt het een paar weken om de gepersonaliseerde behandeling van een patiënt te creëren, met behulp van hun eigen bloed.

De volgende fase is chemotherapie, die het immuunsysteem zal wegvagen en het lichaam zal voorbereiden op de expansie van CAR-T-cellen, een proces dat lymfodepletie wordt genoemd. Daarna wordt de patiënt meestal een tot twee weken in het ziekenhuis opgenomen om de eenmalige CAR-T-infusie te ontvangen en nauwlettend te worden gevolgd naarmate de therapie van kracht wordt.

Hoewel de cellen moeten uitzetten om zich op de B -cellen te richten en te vernietigen, kan dit proces een grote inflammatoire respons creëren. Dit kan leiden tot significante bijwerkingen, waaronder koorts, lage bloeddruk en neurologische symptomen zoals milde verwarring en hoofdpijn, tot ernstige problemen zoals aanvallen, coma of zwelling in de hersenen.

Deze problemen kunnen worden behandeld, d maar nauwe monitoring is vereist. Het gezondheidszorgteam moet ook letten op infecties, omdat het immuunsysteem van patiënten is onderdrukt door CAR-T-therapie en chemotherapie.

Zodra patiënten in staat zijn om naar huis te gaan, kunnen we ze om de paar weken zien om hun voortgang te volgen.

Patiënten beginnen hun immuunsysteem na enkele maanden te zien reconstitueren en hun risico op infecties zal afnemen. Ze zullen vele jaren worden gemonitord, aangezien dit een nieuwe vorm van behandeling voor lupus is.

Doctoren zullen bepalen of deze behandelingen antwoorden hebben of dat extra behandelingsrondes haalbaar, veilig en effectief zijn.

over de expert

Dr. Amit Saxena is universitair hoofddocent geneeskunde aan de NYU Grossman School of Medicine in de Division of Rheumatology. Hij is gespecialiseerd in auto -immuunziekten, met een focus op systemische lupus erythematosus (SLE) en neonatale lupus. Zijn onderzoek Bridges Lab Science en patiëntenzorg, en hij leidt klinische proeven gericht op het verbeteren van de resultaten voor mensen die met lupus leven.

disclaimer: statistische gegevens in medische artikelen bieden algemene trends en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Zoek altijd gepersonaliseerd medisch advies voor individuele beslissingen in de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2025-08-09 00:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden