Czy terapia CAR-T może być lekarstwem na toczeń? Wczesne próby są obietnicą

Śledź Drugslib na

autor: dr Amit Saxena, dyrektor programu badań klinicznych Lupus w NYU Langone Healthday Reporter

medycznie przeglądane przez leki. src = "https://gumlet.assettype.com/healthday-en/2024-09-03/b7z68h3w/124897135.jpeg?width=1200" Ładowanie = "Lazy" alt = ""> Via HealthDay

Piątek, 8 sierpnia 2025 r. - Tędrowy tocznia rumieniowato (SLE) jest złożoną chorobą autoimmunologiczną o spektrum bardzo różnych objawów i zmiennej ciężkości.

To utrudnia zdiagnozowanie i leczenie stanu, aby włożyć chorobę w remisję bardziej niż ją leczenie.

Najczęstszymi objawami tocznia są bóle stawów i obrzęk, a także kilka rodzajów wysypek, a najbardziej typowa istota we wzorze „motyla” nad policzkami i nosem; lub ciemne, okrągłe, łuszczące się „dyskotki”. Może również wystąpić bardziej znaczące zapalenie narządów, szczególnie w nerkach, co może powodować potrzebę dializ lub przeszczepu.

Jednak wiele innych objawów może być bardziej subtelnych, a nie wszyscy z toczniem ma takie same objawy, co prowadzi do reputacji stanu jako okrutnej tajemnicy ze względu na jego znaczący wpływ na jakość życia i często trudno diagnozować naturę.

Ostatnio testowanie metod leczenia znane jako terapie komórkowe, często nazywane „CAR-T”, wykazywało obiecujące wykraczanie poza leki tradycyjnie stosowane w leczeniu tocznia, co doprowadziło wielu do zastanowienia się, czy możliwe może być lekarstwo na tę chorobę.

Obecnie trwają badania kliniczne wczesnych faz w celu ustalenia bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii w SLE, z wczesnymi doniesieniami o pacjentach reagujących wyjątkowo dobrze.

Jak CAR-T jest stosowany w toczniu?

Terapie komórkowe zostały już zatwierdzone i są stosowane w leczeniu kilku rodzajów nowotworów. W najczęstszych terapiach krew jest pobierana od pacjenta, a rodzaj komórek odpornościowych zwanych komórkami T, jest izolowane z własnej krwi i genetycznie zmodyfikowane w celu docelowych komórek rakowych.

Te zmodyfikowane komórki są następnie wlewane z powrotem do pacjenta po otrzymaniu dawek chemioterapii, które działają w celu stymulowania komórek CAR-T w celu rozszerzenia i niszczenia komórek rakowych.

W toczniu komórki CAR-T są modyfikowane, aby nie docenić raka, ale zamiast tego innego rodzaju komórki odpornościowej zwanej komórką B. Zapalenie w SLE jest spowodowane nadaktywnością układu odpornościowego i atakowania ciała. Komórki B odgrywają w tym ważną rolę, co prowadzi do tworzenia przeciwciał, które uszkadzają zdrową tkankę.

Istnieje kilka udanych leków tocznia, które są skierowane do komórek „B”, ale terapie komórkowe wyczerpują te komórki bardziej w całym ciele.

Jak testowany jest CAR-T u pacjentów z tocznia

Kilka trwających badań ocenia terapie komórkowe u pacjentów z toczniem. Te wczesne badania obejmują osoby, które mają poważniejsze prezentacje choroby i nie powiodły się wielu wcześniejszych metod leczenia.

Większość badań obejmuje pacjentów z chorobą nerek, podczas gdy niektórzy obejmują także inne objawy, takie jak wyniszczające zapalenie stawów, a także afektowe presnment, a także premiery, th--------t-zapalenie pacjentów. życie. Ponieważ jest to nowe leczenie w toczniu, a większość obecnych protokołów samochodowych obejmuje chemioterapia To może mieć znaczące działania uboczne, początkowe próby, które są bardzo solidne i dla tych, którzy są solidami i dla których są solidami i dla których są solidami, które są solidami i dla których są solidami i dla których są solidami i dla których są solidami, które są dla tych, które są solidami, które są solidami, które są solidami i dla których są przeważać nad potencjalnym ryzykiem.

Większość obecnych badań klinicznych CAR-T znajduje się w fazie 1, w której głównym celem jest ocena bezpieczeństwa leczenia eksperymentalnego, chociaż badana jest również skuteczność terapii.

W tych badaniach pierwszych pacjentów otrzyma określoną dawkę, będą monitorowani pod kątem skutków ubocznych i przejść badania krwi w celu ustalenia, w jaki sposób ciało i leczenie oddziałują. Jeśli nie pojawią się istotne problemy, wyższe dawki mogą być badane, dopóki nie zostanie rozstrzygnięta idealna dawka.

W badaniach fazy 2 i fazy 3 badanych jest więcej pacjentów, a chociaż ocena bezpieczeństwa pozostaje ważna, to, jak dobrze działa leczenie, staje się głównym rezultatem. Jeśli lek ma dodatnie badanie fazy 3, często jest zatwierdzany przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do użycia.

Wiele terapii samochodowych zostało szybko śledzonych przez FDA w celu przyspieszenia rozwoju, ale zwykle zajmuje to wiele lat, zanim te terapie będą dostępne dla wszystkich. Do tego czasu pacjenci, którzy spełniają kryteria badań klinicznych, mogą być w stanie włączyć się do jednego z kilku głównych ośrodków akademickich, które są miejscami klinicznymi, takimi jak NYU Langone Health.

Jakie są niektóre początkowe ustalenia dla pacjentów poddawanych badaniom fazy 1?

Widzimy bezprecedensowe wyniki. Lekarze, którzy leczą toczeń, tradycyjnie wahali się użyć słowa „lekarstwo” w przeszłości, ponieważ nawet przy naszych najskuteczniejszych metod leczenia pacjenci mogą flaracie i zwykle wymagane jest długotrwałe stosowanie przynajmniej niektórych leków.

W przypadku terapii komórkowych widzimy znaczące odpowiedzi z szybką rozdzielczością zarówno nieprawidłowości klinicznych, jak i laboratoryjnych, w tym u pacjentów z objawami organizacyjnymi, takimi jak choroba nerek.

Najważniejsze, kiedy patrzymy na faktyczny skład komórek odpornościowych po terapii CAR-T, widzimy komórki B wracające po chemioterapii jako „naiwne”-nie atakują już zdrowej tkanki.

Z tego powodu jest prawdopodobne, że pacjenci otrzymujący te leczenie nie tylko mają ulepszone objawy i wyniki laboratoryjne, ale także byli w stanie zatrzymać inne leki tocznia.

Czego należy oczekiwać pacjentów podczas leczenia TARM TARUPUS? Jakie są kroki?

Każda firma badająca terapie komórkowe ma własne metody prowadzenia prób. Wszystkie wymagają od pacjentów przejścia wstępnego badania przesiewowego w celu oceny aktywności tocznia na podstawie środków klinicznych i laboratoryjnych oraz udokumentowania ich historii leczenia.

Jeśli spełnione są kryteria badań przesiewowych, pacjenci zazwyczaj zaczynają zaprzestać swoich leków w ramach przygotowań do leukferezy.

Jest to procedura, w której pobierana jest krew w celu zebrania komórek T do modyfikacji genetycznej. Stamtąd utworzenie spersonalizowanego leczenia pacjenta zajmuje kilka tygodni, używając własnej krwi.

Kolejna faza to chemioterapia, która usunie układ odpornościowy i przygotuje ciało do ekspansji komórek CAR-T, procesu zwanego limfodeptecją. Następnie pacjent jest zwykle hospitalizowany przez jeden do dwóch tygodni, aby otrzymać jednoczęściowy wlew samochodowy i być ściśle monitorowany, gdy terapia zaczyna się skupić.

Podczas gdy komórki muszą się rozwijać, aby ukierunkować komórki B i je zniszczyć, proces ten może stworzyć dużą odpowiedź zapalną. Może to prowadzić do znacznych skutków ubocznych, w tym gorączki, niskiego ciśnienia krwi i objawów neurologicznych, takich jak łagodne zamieszanie i bóle głowy, do poważnych problemów, takich jak napady, śpiączka lub obrzęk w mózgu.

Te problemy mogą być traktowane, D, ale wymagane jest ścisłe monitorowanie. Zespół opieki zdrowotnej musi również uważać na infekcje, ponieważ układ odpornościowy pacjentów został stłumiony przez terapię i chemioterapię CAR-T.

Gdy pacjenci będą mogli wrócić do domu, widzimy je co kilka tygodni na monitorowanie ich postępów. Pacjenci

zaczną odnosić ich układ odpornościowy po kilku miesiącach, a ryzyko zakażeń spadnie. Będą one monitorowane przez wiele lat, biorąc pod uwagę, że jest to nowa forma leczenia tocznia.

Lekarze określi, czy te zabiegi mają trwałe odpowiedzi, czy też dodatkowe rundy leczenia są wykonalne, bezpieczne i skuteczne.

o ekspercie

Dr. Amit Saxena jest profesorem medycyny w NYU Grossman School of Medicine w Wydziale Reumatologii. Specjalizuje się w chorobach autoimmunologicznych, koncentrując się na toczniu rumieniowatym systemowym (SLE) i toczniu noworodkowym. Jego badań mosty naukę laboratoryjną i opiekę nad pacjentem, a on prowadzi badania kliniczne mające na celu poprawę wyników dla osób żyjących z toczniem.

Zastrzeżenie: Dane statystyczne w artykułach medycznych zapewniają ogólne trendy i nie odnoszą się do osób fizycznych. Poszczególne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze szukaj spersonalizowanej porady medycznej w zakresie indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Healthday

Wysłano : 2025-08-09 00:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe