A terapia car-T poderia ser uma cura para o lúpus? Os primeiros ensaios mostram promessa

Siga Drugslib em

pelo Dr. Amit Saxena, diretor do programa de pesquisa clínica de Lupus no NYU Langone HealthDay Reporter

revisado medicamente por droga.com

src = "https://gumlet.assettype.com/healthday-en/2024-09-03/b7z68h3w/124897135.jpeg?width=1200" carregamento = "lazy" alt = ""> via HealthDay

Sexta -feira, 8 de agosto de 2025 - O lúpus eritematoso sistêmico (LES) é uma doença auto -imune complexa com um espectro de manifestações muito diferentes e gravidade variável.

Isso dificulta o diagnóstico e o tratamento da condição, com o objetivo de colocar a doença em remissão mais do que curá -la.

Os sintomas mais comuns do lúpus são dores nas articulações e inchaço, além de vários tipos de erupções cutâneas, o ser mais típico em um padrão "borboleta" sobre as bochechas e o nariz; ou lesões escuras, circulares e escamosas "discoides". A inflamação mais significativa dos órgãos também pode ocorrer, principalmente nos rins, o que pode resultar na necessidade de diálise ou transplante.

No entanto, muitos outros sintomas podem ser mais sutis e nem todos com lúpus têm os mesmos sintomas, levando à reputação da condição como um mistério cruel devido ao seu efeito significativo na qualidade de vida e muitas vezes difícil de diagnosticar natureza.

Recentemente, os testes de tratamentos conhecidos como terapias celulares, frequentemente chamados de "car-t", mostraram-se promissores além dos medicamentos tradicionalmente usados para tratar o lúpus, levando muitos a se perguntar se uma cura para esta doença pode ser possível.

Os ensaios clínicos de fase inicial estão atualmente em andamento para determinar a segurança e a eficácia dessa terapia no LES, com relatos iniciais de pacientes respondendo excepcionalmente bem.

Como o car-t é usado no lúpus?

As terapias celulares já foram aprovadas e estão sendo usadas no tratamento de vários tipos de câncer. Nas terapias mais comuns, o sangue é retirado de um paciente, e um tipo de célula imune chamado células T é isolado de seu próprio sangue e geneticamente modificado para atingir células cancerígenas.

Essas células modificadas são então infundidas de volta ao paciente após receber doses de quimioterapia, que atuam para estimular as células CAR-T a expandir e destruir células cancerígenas.

No lúpus, as células CAR-T são modificadas para não atingir o câncer, mas um tipo diferente de célula imunológica chamada célula B. A inflamação no LES é causada pelo sistema imunológico ser hiperativo e atacar o corpo. As células B desempenham um papel importante nisso, levando à criação de anticorpos que danificam o tecido saudável.

Houve vários medicamentos de lúpus bem -sucedidos que têm como alvo células “B”, mas as terapias celulares esgotam essas células mais completamente em todo o corpo.

Como o CAR-T está sendo testado em pacientes com lúpus

Vários estudos em andamento estão avaliando terapias celulares em pacientes com lúpus. Esses ensaios de fase inicial incluem pessoas que têm apresentações mais graves da doença e falharam em vários tratamentos anteriores.

Most trials include patients with kidney disease, while some also include other manifestations such as debilitating arthritis or rashes that affect patients’ dia-a-dia da vida. Porque este é um novo tratamento nos protocolos Lupus e a maioria dos carros-t atuais inclui quimioterapia Supera os riscos potenciais.

A maioria dos ensaios clínicos atuais do CAR-T está na Fase 1, na qual o objetivo principal está avaliando a segurança de um tratamento experimental, embora a eficácia da terapia também seja estudada.

Nesses estudos, os primeiros pacientes receberão uma certa dose, serão monitorados quanto a efeitos colaterais e passarão por exames de sangue para identificar como o corpo e o tratamento interagem. Se não surgirem problemas significativos, doses mais altas podem ser estudadas até que uma dose ideal seja resolvida.

Nos ensaios de Fase 2 e Fase 3, mais pacientes são estudados e, ao avaliar a segurança, permanece importante, como o tratamento funciona se torna o resultado primário. Se um medicamento possui um estudo positivo da Fase 3, geralmente é aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para uso. Até então, os pacientes que atendem aos critérios para ensaios clínicos podem se inscrever em um dos vários centros acadêmicos importantes que são locais clínicos, como a NYU Langone Health.

Quais são algumas das descobertas iniciais até agora para os pacientes submetidos a ensaios de fase 1?

Estamos vendo resultados sem precedentes. Os médicos que tratam o lúpus tradicionalmente hesitaram em usar a palavra "cura", no passado, porque mesmo com nossos tratamentos mais eficazes, os pacientes podem explorar e o uso a longo prazo de pelo menos algum medicamento é geralmente necessário.

Com terapias celulares, estamos vendo respostas significativas com resolução rápida de anormalidades clínicas e laboratoriais, inclusive em pacientes com manifestações de órgãos, como doença renal.

Mais significativamente, quando olhamos para a composição real das células imunológicas após a terapia do CAR-T, vemos as células B voltando após a quimioterapia como "ingênuas"-elas não atacam mais tecidos saudáveis.

É provável que, por esse motivo, os pacientes que recebem esses tratamentos não apenas tenham sintomas e resultados de laboratório melhorados, mas também foram capazes de interromper seus outros medicamentos de lúpus. Quais são as etapas?

Cada empresa que estuda terapias celulares tem seus próprios métodos para a realização de ensaios. Todos exigem que os pacientes sejam submetidos a uma triagem inicial para avaliar sua atividade de lúpus com base em medidas clínicas e laboratoriais e documentar seu histórico de tratamento.

Se os critérios de triagem forem atendidos, os pacientes normalmente começam a interromper seus medicamentos em preparação para a leucaferese.

Este é o procedimento no qual o sangue é capturado para colher as células T para modificação genética. A partir daí, leva algumas semanas para criar o tratamento personalizado de um paciente, usando seu próprio sangue.

A próxima fase é a quimioterapia, que acabará com o sistema imunológico e preparará o corpo para a expansão das células CAR-T, um processo chamado linfodepleção. Posteriormente, o paciente geralmente é hospitalizado por uma a duas semanas para receber a infusão de carro-T de um tiro e ser monitorado de perto à medida que a terapia começa a entrar em vigor.

Enquanto as células precisam se expandir para atingir as células B e destruí -las, esse processo pode criar uma grande resposta inflamatória. Isso pode levar a efeitos colaterais significativos, incluindo febre, pressão arterial baixa e sintomas neurológicos, como confusão leve e dores de cabeça, a problemas graves, como convulsões, coma ou inchaço no cérebro.

Esses problemas podem ser tratados, D, mas é necessário um monitoramento próximo. A equipe de saúde também precisa observar infecções, pois os sistemas imunológicos dos pacientes foram suprimidos por terapia com carros e quimioterapia.

Depois que os pacientes podem ir para casa, podemos vê -los a cada duas semanas para monitorar seu progresso.

Os pacientes começarão a ver seu sistema imunológico se reconstituir após vários meses e seu risco de infecções diminuirá. Eles serão monitorados por muitos anos, já que essa é uma nova forma de tratamento para o lúpus.

Os médicos determinarão se esses tratamentos têm respostas sustentadas ou se rodadas adicionais de tratamento são viáveis, seguras e eficazes.

sobre o especialista

dr. Amit Saxena é professor associado de medicina na NYU Grossman School of Medicine na Divisão de Reumatologia. Ele é especialista em doenças autoimunes, com foco no lúpus eritematoso sistêmico (LES) e lúpus neonatal. Sua pesquisa preenche a ciência do laboratório e o atendimento ao paciente, e ele lidera os ensaios clínicos destinados a melhorar os resultados para as pessoas que vivem com lúpus. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

Fonte: HealthDay

Postou : 2025-08-09 00:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares