Terapia cu mașini-T ar putea fi un leac pentru lupus? Încercările timpurii arată promisiune

Urmăriți Drugslib pe

De Dr. Amit Saxena, director al Programului de cercetare clinică Lupus la NYU Langone Health Healthday Reporter

Revizuit medical de Drugs.com

Via Healthdayday

Vineri, 8 august 2025 - Lupus eritematos sistemic (SLE) este o boală autoimună complexă, cu un spectru de manifestări foarte diferite și severitate variabilă.

Acest lucru face ca starea dificilă de diagnosticat și tratat, cu scopul de a pune boala în remisiune mai mult decât de vindecare.

Cele mai frecvente simptome ale lupusului sunt durerile articulare și umflarea, precum și mai multe tipuri de erupții cutanate, cea mai tipică fiind într -un model „fluture” peste obraji și nas; sau leziuni întunecate, circulare, scalnice „discoid”. De asemenea, poate apărea o inflamație mai semnificativă a organelor, în special la rinichi, ceea ce poate duce la necesitatea dializei sau a transplantului.

Cu toate acestea, multe alte simptome pot fi mai subtile și nu toată lumea cu lupus are aceleași simptome, ceea ce duce la reputația afecțiunii ca un mister crud datorită efectului său semnificativ asupra calității vieții și a naturii adesea greu de diagnosticat.

Recent, testarea tratamentelor cunoscute sub numele de terapii celulare, adesea numite „CAR-T” a arătat o promisiune dincolo de medicamentele utilizate în mod tradițional pentru tratarea lupusului, ceea ce a determinat mulți să se întrebe dacă poate fi posibilă o cură pentru această boală.

Studiile clinice în fază timpurie sunt în prezent în curs de desfășurare pentru a determina siguranța și eficacitatea acestei terapii în SLE, rapoartele timpurii ale pacienților care răspund excepțional de bine.

Cum se folosește CAR-T în lupus?

Terapiile celulare au fost deja aprobate și sunt utilizate în tratamentul mai multor tipuri de tipuri de cancer. În cele mai frecvente terapii, sângele este preluat de la un pacient, iar un tip de celule imune numite celule T, este izolat din propriul sânge și modificat genetic pentru a viza celulele canceroase.

Aceste celule modificate sunt apoi infuzate înapoi la pacient după ce au primit doze de chimioterapie, care acționează pentru a stimula celulele CAR-T să se extindă și să distrugă celulele canceroase.

În lupus, celulele CAR-T sunt modificate pentru a nu viza cancerul, ci în schimb un alt tip de celulă imună numită celula B. Inflamația în SLE este cauzată de faptul că sistemul imunitar este hiperactiv și atacând corpul. Celulele B joacă un rol major în acest sens, ceea ce duce la crearea de anticorpi care afectează țesutul sănătos.

au existat mai multe medicamente lupus de succes care vizează celulele „B”, dar terapiile celulare epuizează aceste celule mai complet în întregul corp.

Cum este testat CAR-T la pacienții cu lupus

Mai multe studii în curs de desfășurare evaluează terapii celulare la pacienții cu lupus. Aceste studii în fază timpurie includ persoane care au prezentări mai severe ale bolii și au eșuat multiple tratamente anterioare.

Majoritatea studiilor includ pacienții cu boală renală, în timp ce unii includ și alte manifestări, cum ar fi debilitarea arthrita sau a afectat pacienții "? Viața de zi cu zi. Deoarece acesta este un nou tratament în lupus și majoritatea protocoalelor CAR-T-T includ chimioterapie depășește riscurile potențiale.

Majoritatea studiilor clinice CAR-T actuale sunt în faza 1, în care obiectivul principal este evaluarea siguranței unui tratament experimental, deși eficacitatea terapiei este, de asemenea, studiată.

În aceste studii, primii câțiva pacienți vor primi o anumită doză, vor fi monitorizați pentru efecte secundare și vor suferi teste de sânge pentru a identifica modul în care organismul și tratamentul interacționează. Dacă nu apar probleme semnificative, se pot studia doze mai mari până la soluționarea unei doze ideale.

În studiile din faza 2 și în faza 3 sunt studiați mai mulți pacienți, iar în timp ce evaluarea siguranței rămâne importantă, cât de bine funcționează tratamentul de tratament. Dacă un medicament are un studiu pozitiv în faza 3, acesta este adesea aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) pentru utilizare.

Multe terapii Car-T au fost urmărite rapid de FDA pentru a accelera dezvoltarea, dar de obicei durează încă ani înainte ca aceste terapii să fie disponibile tuturor. Până atunci, pacienții care îndeplinesc criterii pentru studiile clinice pot fi capabili să se înscrie la unul dintre mai multe centre academice majore care sunt site -uri clinice, cum ar fi NYU Langone Health.

Care sunt unele dintre rezultatele inițiale de până acum pentru pacienții care suferă de faza 1?

vedem rezultate fără precedent. Medicii care tratează lupusul au ezitat în mod tradițional să folosească cuvântul „leac”, în trecut, deoarece, chiar și cu cele mai eficiente tratamente, pacienții pot flăcă și utilizarea pe termen lung a cel puțin un medicament este de obicei necesară.

cu terapii celulare, observăm răspunsuri semnificative cu rezolvarea rapidă a anomaliilor clinice și de laborator, inclusiv la pacienții cu manifestări de organe, cum ar fi boala renală.

Cel mai semnificativ, atunci când ne uităm la machiajul real al celulelor imune după terapia CAR-T, vedem celulele B care se întorc după chimioterapie drept „naiv”-nu mai atacă mai mult țesutul sănătos.

este probabil din acest motiv că pacienții care primesc aceste tratamente nu numai că au simptome și rezultate de laborator îmbunătățite, dar au reușit să oprească și celelalte medicamente cu lupus.

la ce ar trebui să se aștepte pacienții atunci când primesc tratament auto-T pentru lupus? Care sunt pașii?

Fiecare companie care studiază terapii celulare are propriile metode pentru efectuarea de studii. Toți solicită pacienților să fie supuși unui screening inițial pentru a evalua activitatea lor lupus pe baza măsurilor clinice și de laborator și pentru a documenta istoricul tratamentului lor.

Dacă sunt îndeplinite criteriile de screening, pacienții încep, de obicei, să -și întrerupă medicamentele în pregătirea leucaferezei.

Aceasta este procedura în care se atrage sângele pentru a recolta celulele T pentru modificarea genetică. De acolo, este nevoie de câteva săptămâni pentru a crea tratamentul personalizat al unui pacient, folosindu -și propriul sânge.

Următoarea fază este chimioterapia, care va șterge sistemul imunitar și va pregăti organismul pentru expansiunea celulelor CAR-T, proces numit limfodepletare. După aceea, pacientul este de obicei spitalizat timp de una până la două săptămâni pentru a primi perfuzia cu o singură lovitură și pentru a fi monitorizat îndeaproape, deoarece terapia începe să intre în vigoare.

În timp ce celulele trebuie să se extindă pentru a viza celulele B și a le distruge, acest proces poate crea un răspuns inflamator mare. Acest lucru poate duce la efecte secundare semnificative, inclusiv febră, tensiune arterială scăzută și simptome neurologice, cum ar fi confuzie ușoară și dureri de cap, la probleme severe, cum ar fi convulsii, comă sau umflarea creierului.

Aceste probleme pot fi tratate, D, dar este necesară o monitorizare atentă. De asemenea, echipa de asistență medicală trebuie să urmărească infecțiile, deoarece sistemele imune ale pacienților au fost suprimate de terapia CAR-T și chimioterapie.

Odată ce pacienții sunt capabili să plece acasă, îi putem vedea la fiecare două săptămâni pentru a -și monitoriza progresul.

Pacienții vor începe să -și reconstituie sistemul imunitar după câteva luni, iar riscul lor de infecții va scădea. Acestea vor fi monitorizate mulți ani, având în vedere că aceasta este o nouă formă de tratament pentru lupus.

Medicii vor determina dacă aceste tratamente au răspunsuri susținute sau dacă sunt posibile, sigure și eficiente.

DR. Amit Saxena este profesor asociat de medicină la NYU Grossman School of Medicine din Divizia de Reumatologie. Este specializat în boli autoimune, cu accent pe lupusul eritematos sistemic (SLE) și lupusul neonatal. Cercetarea sa de la Laborator Știința laboratorului și îngrijirea pacientului, iar el conduce studiile clinice care vizează îmbunătățirea rezultatelor pentru persoanele care trăiesc cu Lupus.

Renunțarea: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu privesc persoanelor. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de asistență medicală.

Sursa: Healthday

Postat : 2025-08-09 00:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare