تعلن شركة Crinetics عن نتائج إيجابية من المرحلة الثانية من تجربة Atumelnant في علاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي (CAH)

اتبع Drugslib على

سان دييغو - 10 يناير 2025 - أعلنت اليوم شركة Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) عن نتائج إيجابية من المرحلة الثانية من دراسة تضخم الكظر الخلقي (CAH) المفتوحة التي أجريت على دراسة استقصائية عن تضخم الغدة الكظرية، وهي رواية، ذات مرة. مرشح مضاد لمستقبلات هرمون قشر الكظر الفموي اليومي (ACTH) يجري تطويره لعلاج الكلاسيكية متلازمة كوشينغ المعتمدة على CAH و ACTH.

"تظهر هذه النتائج المثيرة أن الأتوملنانت لم يخفض المؤشرات الحيوية الرئيسية فحسب، بل كان له أيضًا تأثير كبير على علامات وأعراض CAH التي تعتبر مهمة للصحة العامة للأشخاص الذين يعيشون قال سكوت ستروثرز، دكتوراه، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Crinetics: "مع هذه الحالة". "نحن حريصون على المضي قدمًا في تجربة المرحلة الثالثة المحورية العالمية للبالغين في فرط تنسج الكظر الخلقي، بينما نستعد في الوقت نفسه لبدء تجربة المرحلة 2ب/3 على مرضى الأطفال هذا العام. يحتوي خط أنابيبنا المكتشف داخليًا الآن على عقارين مرشحين يتمتعان ببيانات إيجابية في المرحلة المتأخرة، ونحن نتطلع إلى تقديم INDs لأربعة مرشحين إضافيين الآن في الدراسات التمكينية الأولى على الإنسان، بينما نواصل استراتيجيتنا لبناء شركة الغدد الصماء العالمية الرائدة.

"كان هناك اهتمام طويل الأمد باستخدام مضاد انتقائي قوي لمستقبلات ACTH لعلاج CAH والأمراض الأخرى التي تزيد من ACTH، مما أدى إلى تصميم atumelnant من قبل علماء Crinetics" قال الدكتور آلان كراسنر ، دكتوراه في الطب، كبير أطباء الغدد الصماء في Crinetics. "أثبتت دراسة المرحلة الثانية أن الأتوميلنانت كان جيد التحمل وأدى إلى انخفاض مستويات الأندروجين الكظري بسرعة كبيرة وقوية لدرجة أنها سمحت للمرضى بتحقيق تحسينات ذات مغزى في التحديات الطبية الموجودة مسبقًا على المدى الطويل، حتى خلال فترة قصيرة مدتها 12 أسبوعًا. فترة العلاج لهذه الدراسة. "

أبرز النقاط من المرحلة الثانية من تجربة TouCAHn

تجربة TouCAHn هي مرحلة عالمية مفتوحة التسمية تم تصميم دراسة 2 لتقييم فعالية وسلامة وحركية الأتوملنانت عند تناوله لمدة 12 أسبوعًا في الأشخاص الذين يعانون من فرط تنسج الكظر الخلقي الناتج عن نقص 21-هيدروكسيلاز. شملت الدراسة 28 مريضًا عبر 3 مجموعات من جرعات العلاج بتضخم الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي بجرعة ثابتة من بدائل الجلوكورتيكويد.

تتضمن نقاط النهاية الأولية التغيير من خط الأساس في مستويات الأندروستينيديون في مصل الصباح (A4) وحدوث الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج. تم أيضًا تقييم التغيير من خط الأساس في مصل الصباح 17-هيدروكسي بروجستيرون (17-OHP) كنقطة نهاية ثانوية.

النتائج

بالنسبة لجميع الجرعات، أدى العلاج بالأتوميلنانت إلى انخفاض ملحوظ إحصائيًا سريعًا وكبيرًا ومستدامًا في مستويات A4، وهو المؤشر الحيوي الرئيسي لمكافحة الأمراض (النتائج في الرسم البياني أدناه).

نقطة النهاية الأساسية

أتوميلنانت، بجرعات مرة واحدة يوميًا متوسط ​​خط الأساس A4* (نانوغرام/ديسيلتر) تغيير A4 من خط الأساس في الأسبوع 12 (نانوغرام/ديسيلتر)**
40 ملغ (n=11) 1,213 -619 (p=0.0003)
80 ملغ (n=11) 1,231 -774 (p<0.0001)
120 مجم (n=6) 1,064 -954 (p<0.0001)
*مستويات مصل الصباح **متوسط ​​المربع الأصغر تغيير

بالإضافة إلى ذلك، تم تحقيق تخفيضات سريعة وكبيرة ومستدامة ذات دلالة إحصائية في 17-OHP، وهو مؤشر حيوي ثانوي مؤكد لمكافحة المرض، عبر الجرعات. كان للعلاج بالأتوملنانت أيضًا تأثير كبير على علامات وأعراض فرط تنسج الكظر الخلقي، بما في ذلك:

  • انخفاض كبير في هرمون التستوستيرون وعودته إلى طبيعته لدى غالبية المشاركات من الإناث (8/13)، 1 مع 6 من 11 استئناف الحيض لدى المشاركين المتأثرين.
  • ملاحظة انخفاض مستمر في إجمالي حجم الغدة الكظرية عبر مجموعات الجرعة
  • حل كثرة الحمر بوساطة الأندروجين في 5 من المشاركين الستة المتأثرين

    • تم تحمل Atumelnant جيدًا بشكل عام دون حدوث أي آثار سلبية شديدة أو خطيرة مرتبطة بالعلاج حتى الآن، بغض النظر عن شدة المرض أو مستوى الجرعة. لم يطلب أي من المشاركين تخفيض الجرعة أو التوقف عن التجربة. جميع الأحداث السلبية حتى الآن كانت خفيفة إلى معتدلة وعابرة بشكل عام. لم تتم ملاحظة أي اتجاهات مهمة سريريًا متسقة عبر معايير السلامة الرئيسية، بما في ذلك قيم مختبر السلامة السريرية أو الفحص البدني أو مخطط كهربية القلب أو العلامات الحيوية. وشملت الأحداث السلبية الناشئة عن العلاج الأكثر شيوعًا الصداع (7/28) والتعب (5/28).

    حول ATUMELNANT

    Atumelnant، المركب البحثي الثاني لشركة Crinetics، هو أول مضاد لمستقبلات الهرمون الموجه لقشر الكظر (ACTH) عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا والذي يعمل بشكل انتقائي على مستقبل الميلانوكورتين من النوع 2 (MC2R) على الغدة الكظرية. الأمراض المرتبطة بزيادة ACTH يمكن أن يكون لها تأثير كبير على الصحة البدنية والعقلية. أظهر Atumelnant تقاربًا قويًا لـ MC2R في النماذج قبل السريرية وأظهر قمع الجلوكوكورتيكويدات والأندروجينات المشتقة من الغدة الكظرية والتي تخضع لسيطرة ACTH. أظهرت البيانات المستقاة من دراسة المرحلة الثانية التي استمرت 12 أسبوعًا فوائد علاجية مقنعة للأتوملنانت، كما يتضح من التخفيضات السريعة والكبيرة والمستمرة ذات دلالة إحصائية في المؤشرات الحيوية الرئيسية المرتبطة بمرض CAH، بما في ذلك الأندروستينيديون و17-هيدروكسي بروجستيرون، في مجموعة متنوعة من السكان. يجري حاليًا تطوير عقار Atumelnant لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي ومتلازمة كوشينغ المعتمدة على ACTH. لمزيد من المعلومات حول المرحلة الثانية من دراسة TouCAHn في CAH الكلاسيكي، يرجى زيارة الموقع التالي:clinicaltrials.gov (NCT05907291).

    حول CRINETICS PHARMACEUTICALS

    h3>

    Crinetics Pharmaceuticals هي شركة أدوية للمرحلة السريرية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة لأمراض الغدد الصماء والأورام المرتبطة بالغدد الصماء. يعد مرشح التطوير الرئيسي لشركة Crinetics، paltusotine، أول تحقيق يتم مرة واحدة- ناهض يومي، فموي، انتقائي لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2) وهو في طور التطوير السريري لعلاج ضخامة النهايات والمتلازمة السرطانية المرتبطة بها مع أورام الغدد الصم العصبية. يجري حاليًا تطوير دواء Atumelnant لعلاج تضخم الغدة الكظرية الخلقي ومتلازمة كوشينغ المعتمدة على ACTH. يتم تسليم جميع أدوية الشركة المرشحة عن طريق الفم، وهي جزيئات صغيرة وكيانات كيميائية جديدة ناتجة عن جهود اكتشاف الأدوية الداخلية، بما في ذلك برامج الاكتشاف الإضافية التي تعالج مجموعة متنوعة من حالات الغدد الصماء مثل فرط نشاط جارات الدرق، ومرض الكلى المتعدد الكيسات، ومرض جريفز (بما في ذلك عين الغدة الدرقية). المرض)، والسكري، والسمنة، ومؤشرات الأورام التي تستهدف GPCR.

    البيانات التطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. جميع البيانات بخلاف بيانات الحقائق التاريخية الواردة في هذا البيان الصحفي هي بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بالخطط والجداول الزمنية للتطوير السريري لعقار أتوميلنانت، بما في ذلك الإمكانات العلاجية والفوائد السريرية أو ملف السلامة الخاص به؛ التوقيت المتوقع للبيانات الإضافية والنتائج الرئيسية من دراسات الأتوملنانت في CAH ومتلازمة كوشينغ المعتمدة على ACTH؛ التوقيت المتوقع وبدء دراسات المرحلة 3 من atumelnant في CAH؛ الإمكانات العلاجية والفوائد السريرية أو ملف السلامة الخاص بالبالتوسوتين؛ والتطور المستقبلي وتركيز Critics. في بعض الحالات، يمكنك تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "قد"، "سوف"، "ينبغي"، "نتوقع"، "نخطط"، "نتوقع"، "يمكن"، "ننوي"، "الهدف،" "مشروع" أو "يفكر" أو "يعتقد" أو "يقدر" أو "يتنبأ" أو "محتمل" أو "قادم" أو "يستمر" أو نفي هذه الألفاظ أو غيرها من العبارات المشابهة. هذه البيانات التطلعية تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الأولية أو الرئيسية التي نبلغ عنها أنها قد تتغير بعد الانتهاء أو مراجعة أكثر شمولاً قد لا تعكس البيانات المتعلقة بالدراسات السريرية وهذه البيانات بدقة النتائج الكاملة لدراسة سريرية، وقد لا تتفق إدارة الغذاء والدواء (FDA) والسلطات التنظيمية الأخرى مع تفسيرنا لهذه النتائج؛ الآثار الجانبية الضارة غير المتوقعة أو عدم كفاية فعالية المنتجات المرشحة للشركة والتي قد تحد من تطويرها و/أو موافقتها التنظيمية و/أو تسويقها؛ لا يجوز إجراء الدراسات السريرية وما قبل السريرية في الوقت أو بالطريقة المتوقعة، أو على الإطلاق؛ توقيت ونتائج البحث والتطوير والمراجعة التنظيمية غير مؤكدة، وقد لا تتقدم الأدوية المرشحة لشركة Crinetics في التطوير أو تتم الموافقة عليها للتسويق؛ والمخاطر والشكوك الأخرى الموضحة في الإيداعات الدورية للشركة لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC). الأحداث والظروف التي تنعكس في البيانات التطلعية للشركة قد لا تتحقق أو تحدث وقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية. يمكن العثور على معلومات إضافية حول المخاطر التي تواجه Crinetics تحت عنوان "عوامل الخطر" في الملفات الدورية التي تقدمها Crinetics إلى هيئة الأوراق المالية والبورصة، بما في ذلك تقريرها السنوي عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2023 وتقريرها ربع السنوي عن النموذج 10- Q للربع المنتهي في 31 مارس 2024 و30 يونيو 2024 و30 سبتمبر 2024. نحذرك من القيام بذلك لا تضع اعتماداً غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخها. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تخطط Crinetics لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا بشكل علني، سواء كان ذلك نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف متغيرة أو غير ذلك.

    1 نموذج يشمل الحجم المشاركات من الإناث اللاتي لا يستخدمن موانع الحمل الهرمونية مع رحم سليم. من بين أولئك الذين استعادوا الحيض بعد العلاج المؤلم، ثلاثة مشاركين كانوا يعانون من انقطاع الطمث سابقًا وثلاثة ممن يعانون من الحيض غير المنتظم سابقًا.

    المصدر: شركة Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

    نشر : 2025-01-17 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية