Crinetics oznamuje pozitivní výsledky v horní linii studie fáze 2 s Atumelnantem u kongenitální adrenální hyperplazie (CAH)

SAN DIEGO – 10. ledna 2025 – Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) dnes oznámila pozitivní výsledky v horní linii z otevřené studie fáze 2 kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) zkoumajícího atumelnanta, románu, jednou- denního kandidáta na antagonistu receptoru adrenokortikotropního hormonu (ACTH), který je vyvíjen pro léčbu klasické CAH a ACTH-dependentní Cushingův syndrom.

„Tyto vzrušující výsledky ukazují, že atumelnant nejen snížil klíčové biomarkery, ale měl také významný dopad na příznaky a symptomy CAH, které jsou důležité pro celkové zdraví lidí žijících s tímto onemocněním. stavu,“ řekl Scott Struthers, Ph.D., zakladatel a výkonný ředitel Crinetics. „Jsme dychtiví pokročit s globální klíčovou studií fáze 3 pro dospělé v CAH, protože se letos připravujeme na zahájení studie fáze 2b/3 u dětských pacientů. Náš interně objevený kanál má nyní dva kandidáty na léky s pozitivními daty v pozdní fázi a těšíme se na předložení IND pro čtyři další kandidáty nyní ve studiích umožňujících první použití u lidí, protože pokračujeme v naší strategii budování přední globální endokrinní společnosti.“

„Dlouhotrvající zájem o použití silného, selektivního antagonisty ACTH receptoru pro léčbu CAH a dalších onemocnění z přebytku ACTH, což vedlo k návrhu atumelnantu vědci Crinetics,“ řekl Dr. Alan Krasner , M.D., hlavní endokrinolog společnosti Crinetics. „Tato studie fáze 2 prokázala, že atumelnant byl dobře snášen a vedla ke snížení hladin adrenálního androgenu tak rychlému a silnému, že umožnila pacientům realizovat významná zlepšení u dlouhodobých, již existujících zdravotních problémů, a to i během krátkých 12 týdnů. léčebné období této studie.“

Nejdůležitější informace z fáze 2 studie TouCAHn

Studie TouCAHn je otevřená, globální studie fáze 2 navržená k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky atumelnantu při podávání po dobu 12 týdnů lidem s CAH způsobeným nedostatkem 21-hydroxylázy. Do studie bylo zařazeno 28 pacientů ve 3 dávkových kohortách s klasickou CAH na stabilní dávce náhrady glukokortikoidů.

Primární koncové body zahrnovaly změnu ranních sérových hladin androstendionu (A4) od výchozího stavu a výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou. Změna od výchozí hodnoty ranního sérového 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP) byla také hodnocena jako sekundární cílový parametr.

Výsledky

U všech dávek vedla léčba atumelnantem k rychlému, podstatnému a trvalému statisticky významnému snížení hladin A4, klíčového biomarkeru pro kontrolu onemocnění (výsledky v tabulce níže).

Primární koncový bod

Atumelnant, dávkování jednou denně	Průměrná základní linie A4* (ng/dl)	Změna A4 od základní linie v týdnu 12 (ng/dl)**
40 mg (n=11)	1 213	-619 (p=0,0003)
80 mg (n=11)	1 231	-774 (p<0,0001)
120 mg (n=6)	1 064	-954 (p<0,0001)
	*Ranní hladiny v séru	**Změna průměru nejmenších čtverců

Navíc bylo mezi dávkami dosaženo rychlého, podstatného a trvalého statisticky významného snížení 17-OHP, potvrzujícího sekundárního biomarkeru kontroly onemocnění. Léčba atumelnantem měla také významný dopad na příznaky a symptomy CAH, včetně:

Podstatné snížení a normalizace testosteronu u většiny účastnic (8/13),1 u 6 z 11 ovlivnilo účastníky, kteří obnovili menstruaci.

Konzistentní snížení celkového objemu nadledvin pozorované ve všech dávkových kohortách

Vyřešení androgenem zprostředkované polycytémie u 5 z 6 postižených účastníků

Atumelnant byl obecně dobře tolerován, do dnešního dne nebyly žádné závažné nebo závažné nežádoucí účinky související s léčbou, bez ohledu na závažnost onemocnění nebo dávku. Žádný z účastníků nevyžadoval snížení dávky nebo přerušil studii. Všechny dosavadní nežádoucí účinky byly mírné až středně závažné a obecně přechodné. Nebyly pozorovány žádné konzistentní klinicky důležité trendy v klíčových bezpečnostních parametrech, včetně laboratorních hodnot klinické bezpečnosti, fyzikálního vyšetření, elektrokardiogramu nebo vitálních funkcí. Mezi nejčastější nežádoucí účinky související s léčbou patřily bolesti hlavy (7/28) a únava (5/28).

O ATUMELNANT

Atumelnant, druhá zkoumaná sloučenina Crinetics, je první perorální antagonista receptoru adrenokortikotropního hormonu (ACTH) podávaný jednou denně, který působí selektivně na receptor melanokortinu typu 2 (MC2R) na nadledvinách. Nemoci spojené s nadbytkem ACTH mohou mít významný dopad na fyzické a duševní zdraví. Atumelnant vykazoval silnou vazebnou afinitu k MC2R v preklinických modelech a prokázal supresi adrenálních glukokortikoidů a androgenů, které jsou pod kontrolou ACTH. Údaje z 12týdenní studie fáze 2 prokázaly přesvědčivé léčebné přínosy atumelnantu, doložené rychlým, podstatným a trvalým statisticky významným snížením klíčových biomarkerů souvisejících s onemocněním CAH, včetně androstendionu a 17-hydroxyprogesteronu, v různorodé populaci. Atumelnant je v současné době ve vývoji pro kongenitální adrenální hyperplazii a ACTH-dependentní Cushingův syndrom. Další informace o studii Fáze 2 TouCAHn u klasické CAH naleznete na webu clinictrials.gov (NCT05907291).

O CRINETICS PHARMACEUTICALS
h3>
Crinetics Pharmaceuticals je klinická farmaceutická společnost zaměřená na objev, vývoj a komercializace nových terapeutik pro endokrinní onemocnění a endokrinní související nádory. Hlavní kandidát na vývoj Crinetics, paltusotin, je prvním testovaným jednou- denní, perorální, selektivní nepeptidový agonista somatostatinového receptoru typu 2 (SST2), který je v klinickém vývoji pro akromegalii a karcinoidní syndrom spojený s neuroendokrinní nádory. Atumelnant je v současné době ve vývoji pro kongenitální adrenální hyperplazii a ACTH-dependentní Cushingův syndrom. Všechny kandidátské léky společnosti jsou podávány orálně, malé molekuly, nové chemické entity, které jsou výsledkem vlastního úsilí o objevování léků, včetně dalších programů objevování zaměřených na různé endokrinní stavy, jako je hyperparatyreóza, polycystické onemocnění ledvin, Gravesova choroba (včetně štítné žlázy oka). onemocnění), diabetes, obezita a onkologické indikace cílené na GPCR.

Prohlášení do budoucna

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933 v platném znění a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 v platném znění. Všechna prohlášení jiná než prohlášení o historických faktech obsažená v této tiskové zprávě jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se plánů a časových plánů klinického vývoje atumelnant, včetně terapeutického potenciálu a klinických přínosů nebo jeho bezpečnostního profilu; očekávané načasování dalších údajů a výsledků horní linie ze studií atumelnantů u CAH a ACTH-dependentního Cushingova syndromu; očekávané načasování a zahájení 3. fáze studií atumelnant u CAH; terapeutický potenciál a klinické přínosy nebo bezpečnostní profil paltusotinu; a budoucí vývoj a zaměření Crinetics. V některých případech můžete výhledová prohlášení identifikovat podle výrazů jako „může“, „bude“, „měl by“, „očekávat“, „plánovat“, „předvídat“, „mohou“, „zamýšlet“, „cílit, “ „projekt“, „uvažuje“, „věří“, „odhaduje“, „předpovídá“, „potenciální“, „nadcházející“ nebo „pokračovat“ nebo zápor těchto termínů nebo jiné podobné výrazy. Tato výhledová prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy a podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, včetně, bez omezení, počátečních nebo horních údajů, které se mohou změnit po dokončení nebo komplexnější kontrole údaje související s klinickými studiemi a takové údaje nemusí přesně odrážet úplné výsledky klinické studie a FDA a další regulační orgány nemusí souhlasit s naší interpretací takových výsledků; neočekávané nepříznivé vedlejší účinky nebo nedostatečná účinnost kandidátů na produkty společnosti, které mohou omezit jejich vývoj, regulační schválení a/nebo komercializaci; klinické studie a předklinické studie nemusí probíhat v době nebo očekávaným způsobem nebo vůbec; načasování a výsledek výzkumu, vývoje a regulačního přezkumu jsou nejisté a kandidáti na léky Crinetics nemusí pokročit ve vývoji nebo být schváleni pro marketing; a další rizika a nejistoty popsané v pravidelných hlášeních společnosti Komisi pro cenné papíry a burzy (SEC). Události a okolnosti odrážející se ve výhledových prohlášeních společnosti nemusí být dosaženy nebo nastanou a skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch předpokládaných ve výhledových prohlášeních. Další informace o rizicích, jimž Crinetics čelí, lze nalézt v části „Rizikové faktory“ v pravidelných hlášeních Crinetics u SEC, včetně její výroční zprávy na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2023 a její čtvrtletní zprávy na formuláři 10- Q za čtvrtletí končící 31. března 2024, 30. června 2024 a 30. září 2024. upozorňujeme vás, že se nesmí přehnaně spoléhat na tato výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu tohoto dokumentu. S výjimkou případů, kdy to vyžadují platné zákony, Crinetics neplánuje veřejně aktualizovat nebo revidovat žádná zde obsažená výhledová prohlášení, ať už v důsledku jakýchkoli nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

1 Ukázka. velikost zahrnuje účastnice, které neužívají hormonální antikoncepci s neporušenou dělohou. Mezi pacienty s obnovenou menstruací po léčbě atumelnant patřily tři dříve amenoreické účastnice a tři s dříve nepravidelnou menstruací.

Zdroj: Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2025-01-17 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.