SAN DIEGO - 10 Januari 2025 - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) dina iki ngumumake asil topline positif saka label terbuka, studi hiperplasia adrenal kongenital (CAH) Phase 2 babagan atumelnant investigasi, novel, sapisan- calon antagonis reseptor adrenocorticotropic oral saben dina (ACTH) sing dikembangake kanggo perawatan CAH klasik lan Sindrom Cushing sing gumantung marang ACTH.
"Asil sing nyenengake iki nuduhake atumelnant ora mung nurunake biomarker utama, nanging uga duwe pengaruh sing signifikan marang pratandha lan gejala CAH sing penting kanggo kesehatan sakabèhé wong sing nandhang penyakit iki. kondisi," ujare Scott Struthers, Ph.D., pangadeg lan direktur eksekutif Crinetics. "Kita kepengin maju kanthi uji coba pivotal Phase 3 global kanggo wong diwasa ing CAH, amarga kita bebarengan nyiapake kanggo miwiti uji coba Tahap 2b / 3 ing pasien pediatrik taun iki. Pipa sing ditemokake sacara internal saiki duwe rong calon obat kanthi data tahap pungkasan sing positif, lan kita ngarep-arep ngirim IND kanggo papat calon tambahan saiki ing studi sing bisa ditindakake pisanan ing manungsa, nalika kita nerusake strategi kanggo mbangun perusahaan endokrin global utama.
"Ana minat sing suwe kanggo nggunakake antagonis reseptor ACTH sing kuat lan selektif kanggo perawatan CAH lan penyakit liyane saka keluwihan ACTH, sing ndadékaké desain atumelnant dening ilmuwan Crinetics" ujare Dr Alan Krasner. , M.D., kepala endokrinologis Krinetika. "Panaliten Fase 2 iki nuduhake manawa atumelnant bisa ditoleransi kanthi apik lan nyebabake nyuda tingkat androgen adrenal kanthi cepet lan kuwat sing ngidini pasien bisa ngerteni perbaikan sing migunani ing tantangan medis sing wis ana, sanajan ing 12 minggu sing cendhak. periode perawatan saka panliten iki.”
Sorotan saka Uji Coba TouCAHn Fase 2
Uji coba TouCAHn yaiku lan mbukak-label, global, Phase 2 sinau dirancang kanggo ngira-ngira khasiat, safety, lan farmakokinetik atumelnant nalika diterbitake kanggo 12 minggu ing wong karo CAH disebabake kurang 21-hydroxylase. Panaliten kasebut ndhaptar 28 pasien ing 3 kelompok dosis kanthi CAH klasik ing dosis stabil pengganti glukokortikoid.
Endpoints utami kalebu owah-owahan saka baseline ing morning serum androstenedione (A4) tingkat lan kedadeyan saka perawatan-emergent acara salabetipun. Owah-owahan saka awal ing serum esuk 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) uga dievaluasi minangka titik pungkasan sekunder.
Asil
Kanggo kabeh dosis, perawatan karo atumelnant nyebabake pangurangan signifikan sacara statistik kanthi cepet, substansial lan terus-terusan ing tingkat A4, biomarker utama kanggo ngontrol penyakit (asil ing grafik ing ngisor iki).
Titik Akhir Utama
Atumelnant, Dosis Sapisan Saben Dina
Tegese A4 Baseline* (ng/dL)
A4 Ganti saka Baseline ing Minggu 12 (ng/dL)**
40 mg (n=11)
1.213
-619 (p=0.0003)
80 mg (n=11)
1.231
-774 (p<0.0001)
120 mg (n=6)
1.064
-954 (p<0.0001)
*Tingkat Serum Morning
**Paling sithik owah-owahan rata-rata kuadrat
Kajaba iku, pangurangan sing signifikan sacara statistik kanthi cepet, substansial lan terus-terusan ing 17-OHP, biomarker sekunder sing dikonfirmasi saka kontrol penyakit, digayuh ing antarane dosis. Perawatan karo atumelnant uga nduwe pengaruh sing signifikan marang tanda-tanda lan gejala CAH, kalebu:
Pengurangan substansial lan normalisasi testosteron ing mayoritas peserta wanita (8/13),1 karo 6 saka 11 peserta kena pengaruh nerusake menstruasi.
Panyurangan konsisten ing total volume adrenal diamati antarane kelompok dosis
Resolusi saka androgen mediated polycythemia ing 5 saka 6 peserta sing kena pengaruh
Atumelnant umume ditoleransi kanthi ora ana efek samping sing abot utawa serius sing gegandhengan karo perawatan nganti saiki, tanpa preduli saka keruwetan penyakit utawa tingkat dosis. Ora ana peserta sing mbutuhake nyuda dosis utawa mandheg saka uji coba. Kabeh kedadeyan ala nganti saiki wis entheng nganti moderat lan umume sementara. Ora ana tren penting klinis sing konsisten sing diamati ing paramèter safety utama, kalebu nilai laboratorium safety klinis, pemeriksaan fisik, elektrokardiogram utawa tandha vital. Efek samping perawatan sing paling umum kalebu nyeri sirah (7/28) lan lemes (5/28).
TENTANG ATUMELNANT
Atumelnant, senyawa investigasi kapindho Crinetics, minangka antagonis reseptor hormon adrenokortikotropik oral (ACTH) sepisan saben dina sing selektif tumindak ing reseptor tipe 2 melanocortin (MC2R) ing kelenjar adrenal. Penyakit sing ana gandhengane karo keluwihan ACTH bisa nduwe pengaruh sing signifikan marang kesehatan fisik lan mental. Atumelnant wis nuduhake karemenan naleni kuwat kanggo MC2R ing model preclinical lan wis nunjukaké dipatèni saka glukokortikoid asalé saka adrenal lan androgen sing ana ing kontrol ACTH. Data saka 12-minggu Phase 2 sinau nuduhake keuntungan perawatan milutaken saka atumelnant, dibuktèkaké kanthi cepet, substansial lan bablas pangurangan signifikan sacara statistik ing biomarkers gegandhengan penyakit CAH tombol, kalebu androstenedione lan 17-hydroxyprogesterone, ing populasi warna. Atumelnant saiki lagi dikembangake kanggo hiperplasia adrenal kongenital lan sindrom Cushing sing gumantung marang ACTH. Kanggo informasi luwih lengkap babagan sinau Fase 2 TouCAHn ing CAH klasik, bukak clinicaltrials.gov (NCT05907291).
BATAS FARMASI KRINETIKA h3>
Crinetics Pharmaceuticals minangka perusahaan farmasi tahap klinis sing fokus ing panemuan, pangembangan, lan komersialisasi terapi novel kanggo penyakit endokrin lan tumor sing gegandhengan karo endokrin. Kandidat pangembangan utama Crinetics, paltusotine, minangka investigasi pisanan sapisan- saben dina, lisan, reseptor somatostatin selektif jinis 2 (SST2) agonis nonpeptida sing ana ing perkembangan klinis kanggo sindrom akromegali lan karsinoid sing ana gandhengane karo neuroendokrin. tumor. Atumelnant saiki lagi dikembangake kanggo hiperplasia adrenal kongenital lan sindrom Cushing sing gumantung marang ACTH. Kabeh calon obat perusahaan dikirim kanthi lisan, molekul cilik, entitas kimia anyar sing diasilake saka upaya panemuan obat ing omah, kalebu program panemuan tambahan kanggo ngatasi macem-macem kondisi endokrin kayata hiperparatiroidisme, penyakit ginjel polikistik, penyakit Graves (kalebu mata tiroid). penyakit), diabetes, obesitas lan indikasi onkologi sing ditargetake GPCR.
Pernyataan Berwawasan Maju
Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep ing makna Bagean 27A saka Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing wis diowahi, lan Bagian 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934, kaya sing wis diowahi. Kabeh statement liyane saka statements saka kasunyatan sajarah sing ana ing release penet iki statements ngarep-looking, kalebu statements gegayutan plans lan timeline kanggo pangembangan Clinical atumelnant, kalebu potensial terapeutik lan keuntungan klinis utawa profil safety; wektu samesthine data tambahan lan asil topline saka studi atumelnant ing CAH lan sindrom Cushing gumantung ACTH; wektu samesthine lan wiwitan Phase 3 pasinaon atumelnant ing CAH; potensial terapeutik lan keuntungan klinis utawa profil safety paltusotine; lan pangembangan lan fokus Crinetics ing mangsa ngarep. Ing sawetara kasus, sampeyan bisa ngenali pratelan sing ngarep-arep kanthi istilah kayata "bisa," "bakal," "kudu," "nyana," "rencana," "antisipasi," "bisa," "niat," "target, ” "proyek," "contemplates," "pracaya," "prakiraan," "prediksi," "potensial," "mbesuk" utawa "terus" utawa negatif saka istilah kasebut utawa ekspresi sing padha. Pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep iki mung bisa diomongake wiwit tanggal siaran pers iki lan tundhuk sawetara risiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi, kalebu, tanpa watesan, data awal utawa topline sing kita laporake bisa diganti sawise rampung utawa review luwih lengkap babagan data sing ana hubungane karo studi klinis lan data kasebut bisa uga ora nggambarake asil lengkap saka studi klinis, lan FDA lan panguwasa peraturan liyane bisa uga ora setuju karo interpretasi asil kasebut; efek samping sing ora dikarepke utawa khasiat sing ora nyukupi saka calon produk perusahaan sing bisa mbatesi pembangunan, persetujuan peraturan lan / utawa komersialisasi; studi klinis lan studi praklinis bisa uga ora dilanjutake ing wektu utawa kanthi cara sing dikarepake, utawa kabeh; wektu lan kasil saka riset, pembangunan lan review peraturan punika boten mesthi, lan calon tamba Crinetics 'bisa uga ora advance ing pembangunan utawa disetujoni kanggo marketing; lan risiko lan kahanan sing durung mesthi liyane sing diterangake ing filing periodik perusahaan karo Komisi Sekuritas lan Bursa (SEC). Acara lan kahanan sing dibayangke ing statement ngarep perusahaan bisa uga ora bisa digayuh utawa kedadeyan lan asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing digambarake ing pernyataan ngarep. Informasi tambahan babagan risiko sing diadhepi Crinetics bisa ditemokake ing judhul "Faktor Risiko" ing pengajuan périodik Crinetics karo SEC, kalebu laporan taunan ing Formulir 10-K kanggo taun sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan laporan Triwulan ing Formulir 10- Q kanggo kuartal pungkasan tanggal 31 Maret 2024, 30 Juni 2024, lan 30 September, 2024. Sampeyan dielingake supaya ora ngandelake pratelan sing ngarep-arep iki, sing mung diucapake wiwit tanggal kasebut. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Crinetics ora rencana kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan ngarep sing ana ing kene, manawa minangka asil saka informasi anyar, kedadeyan ing mangsa ngarep, kahanan sing diganti utawa liya-liyane.
1 Sampel ukuran kalebu peserta wadon ora ing kontrasepsi hormonal karo uterus utuh. Wong-wong sing menstruasi dipulihake sawise perawatan atumelnant kalebu telung peserta sing sadurunge amenore lan telu karo menstruasi sadurunge ora teratur.
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
