Crinetics, 선천성 부신 과형성증(CAH)에 대한 Atumelnant의 2상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과 발표

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샌디에이고 – 2025년 1월 10일 – Crinetics Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: CRNX)는 오늘 새로운 일회성 항염제에 대한 공개 라벨 제2상 선천성 부신 증식증(CAH) 연구의 긍정적인 톱라인 결과를 발표했습니다. 전형적인 CAH 및 ACTH 의존성 질환의 치료를 위해 개발 중인 일일 경구용 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 수용체 길항제 후보 쿠싱 증후군.

"이러한 흥미로운 결과는 atumelnant가 주요 바이오마커를 낮췄을 뿐만 아니라 이 질환을 앓고 있는 사람들의 전반적인 건강에 중요한 CAH의 징후와 증상에 상당한 영향을 미쳤다는 것을 보여줍니다." Crinetics의 설립자이자 CEO인 Scott Struthers 박사는 이렇게 말했습니다. “우리는 올해 소아 환자를 대상으로 한 2b/3상 임상시험을 시작하는 동시에 CAH 성인을 대상으로 한 글로벌 3상 중추 임상시험을 진행하기를 열망하고 있습니다. 우리가 내부에서 발견한 파이프라인에는 이제 긍정적인 후기 데이터를 보유한 2개의 약물 후보가 있으며, 최고의 글로벌 내분비 회사를 구축하기 위한 전략을 계속 진행하면서 현재 최초 인간 활성화 연구에서 4개의 추가 후보에 대한 IND를 제출할 수 있기를 기대합니다.”

“CAH 및 기타 ACTH 과잉 질병의 치료를 위해 강력하고 선택적인 ACTH 수용체 길항제를 사용하는 데 오랫동안 관심이 있어 왔으며, 이로 인해 Crinetics 과학자들이 자극제를 설계하게 되었습니다.”라고 Alan Krasner 박사는 말했습니다. , M.D., Crinetics의 수석 내분비학자. “이 2상 연구는 아투메른트가 내약성이 우수하고 부신 안드로겐 수준을 매우 빠르고 강력하게 감소시켜 환자가 단 12주 이내에도 장기적으로 기존의 의학적 문제를 의미 있게 개선할 수 있음을 입증했습니다.

TouCAHn 2상 임상시험의 주요 내용

TouCAHn 임상시험은 공개 라벨, 글로벌 2상 연구입니다. 21-수산화효소 결핍으로 인한 CAH 환자에게 12주 동안 투여했을 때 아투멜난트의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위해 고안되었습니다. 이 연구에는 3개 용량 코호트에 걸쳐 안정적인 용량의 글루코코르티코이드 대체 요법을 받는 기존 CAH 환자 28명이 등록되었습니다.

1차 평가변수에는 아침 혈청 안드로스텐디온(A4) 수치의 기준선 대비 변화와 치료 관련 부작용 발생률이 포함되었습니다. 아침 혈청 17-하이드록시프로게스테론(17-OHP)의 기준선 대비 변화도 2차 평가변수로 평가되었습니다.

결과

모든 용량에서 아투메른트로 치료하면 질병 통제의 핵심 바이오마커인 A4 수준이 신속하고 실질적이며 지속적으로 통계적으로 유의미하게 감소했습니다(결과는 아래 차트 참조).

기본 엔드포인트

Atumelnant, 1일 1회 투여 평균 A4 기준선*(ng/dL) 12주차 기준선 대비 A4 변화(ng/dL)**
40mg(n=11) 1,213 -619 (p=0.0003)
80mg (n=11) 1,231 -774 (p<0.0001)
120mg(n=6) 1,064 -954 (p<0.0001)
*아침 혈청 수준 **최소 제곱 평균 변화

또한, 질병 통제의 확증적인 2차 바이오마커인 17-OHP의 빠르고 실질적이며 지속적인 통계적으로 유의미한 감소가 용량 전반에 걸쳐 달성되었습니다. atumelnant 치료는 또한 다음을 포함하여 CAH 징후 및 증상에 상당한 영향을 미쳤습니다.

  • 대부분의 여성 참가자(8/13)에서 테스토스테론의 실질적인 감소 및 정상화,1 11명 중 6명 참가자의 월경 재개에 영향을 미쳤습니다.
  • 복용량 코호트 전반에 걸쳐 관찰된 총 부신 부피의 일관된 감소
  • 6명 중 5명에서 안드로겐 매개 적혈구 증가증이 해결되었습니다. 영향을 받은 참가자

    • Atumelnant는 질병의 중증도나 복용량 수준에 관계없이 현재까지 치료와 관련된 심각하거나 심각한 부작용 없이 일반적으로 내약성이 뛰어났습니다. 복용량 감량이 필요하거나 임상시험을 중단한 참가자는 없었습니다. 현재까지의 모든 이상반응은 경증 내지 중등도였으며 일반적으로 일시적이었습니다. 임상 안전성 실험실 값, 신체 검사, 심전도 또는 활력 징후를 포함한 주요 안전성 매개변수 전반에 걸쳐 일관되게 임상적으로 중요한 경향이 관찰되지 않았습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응에는 두통(7/28)과 피로(5/28)가 포함되었습니다.

    ATUMELNANT 소개

    Crinetics의 두 번째 연구용 화합물인 Atumelnant는 부신의 멜라노코르틴 2형 수용체(MC2R)에 선택적으로 작용하는 최초의 1일 1회 경구용 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 수용체 길항제입니다. 과도한 ACTH와 관련된 질병은 신체적, 정신적 건강에 심각한 영향을 미칠 수 있습니다. Atumelnant는 전임상 모델에서 MC2R에 대한 강력한 결합 친화력을 나타냈으며 ACTH의 제어를 받는 부신 유래 글루코코르티코이드 및 안드로겐의 억제를 입증했습니다. 12주에 걸친 2상 연구의 데이터는 다양한 집단에서 안드로스텐디온 및 17-하이드록시프로게스테론을 포함한 주요 CAH 질병 관련 바이오마커의 빠르고 실질적이며 지속적인 통계적으로 유의미한 감소로 입증된 아투멜난트의 강력한 치료 이점을 입증했습니다. Atumelnant는 현재 선천성 부신 과형성증 및 ACTH 의존성 쿠싱 증후군 치료를 위해 개발 중입니다. 고전적인 CAH에 대한 TouCAHn 2상 연구에 대한 자세한 내용을 알아보려면 Clinicaltrials.gov(NCT05907291)를 방문하세요.

    CRINETICS PHARMACEUTICALS 소개

    크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals)는 임상 단계의 제약회사로 다음 물질의 발굴, 개발, 상업화에 중점을 두고 있습니다. 내분비 질환 및 내분비 관련 종양에 대한 새로운 치료법. Crinetics의 주요 개발 후보인 paltusotine은 최초의 임상시험입니다. 신경내분비와 관련된 말단 비대증 및 카르시노이드 증후군에 대해 임상 개발 중인 일일, 경구, 선택적 소마토스타틴 수용체 2형(SST2) 비펩티드 작용제 종양. Atumelnant는 현재 선천성 부신 과형성증 및 ACTH 의존성 쿠싱 증후군 치료제로 개발 중입니다. 회사의 모든 약물 후보는 부갑상선 기능 항진증, 다낭성 신장 질환, 그레이브스병(갑상선 눈 포함)과 같은 다양한 내분비 질환을 다루는 추가 발견 프로그램을 포함하여 사내 약물 발견 노력의 결과로 경구 전달되는 소분자 새로운 화학 물질입니다. 질병), 당뇨병, 비만 및 GPCR 표적 종양학 적응증.

    미래 예측 진술

    이 보도 자료에는 개정된 1933년 증권법 27A항과 개정된 1934년 증권거래법 21E항의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이 보도 자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술입니다. 여기에는 치료 잠재력, 임상적 이점 또는 안전성 프로파일을 포함하여 아투멜런트의 임상 개발을 위한 계획 및 일정에 관한 진술이 포함됩니다. CAH 및 ACTH 의존성 쿠싱 증후군에 대한 마취제 연구에서 얻은 추가 데이터 및 톱라인 결과의 예상 시기; CAH에서 마취제에 대한 3상 연구의 예상 시기 및 개시; 팔투소틴의 치료 가능성 및 임상적 이점 또는 안전성 프로파일; Crinetics의 향후 발전 방향과 중점 사항을 안내해 드립니다. 어떤 경우에는 "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "예상한다", "계획하다", "예상하다", "할 수 있다", "의도하다", "목표"와 같은 용어로 미래 예측 진술을 식별할 수 있다. "계획하다", "고려하다", "믿다", "추정하다", "예측하다", "잠재적", "다가오는" 또는 "계속하다" 또는 이러한 용어 또는 기타 유사한 표현의 부정형입니다. 이러한 미래예측 진술은 본 보도자료 발표일 현재의 내용만을 담고 있으며, 당사가 보고하는 초기 또는 주요 데이터가 완료 또는 보다 포괄적인 검토에 따라 변경될 수 있는 것을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 위험, 불확실성 및 가정이 적용됩니다. 임상 연구와 관련된 데이터 및 그러한 데이터는 임상 연구의 전체 결과를 정확하게 반영하지 않을 수 있으며, FDA 및 기타 규제 당국은 그러한 결과에 대한 당사의 해석에 동의하지 않을 수 있습니다. 개발, 규제 승인 및/또는 상업화를 제한할 수 있는 회사 제품 후보의 예상치 못한 부작용 또는 부적절한 효능 임상 연구 및 전임상 연구는 예상되는 시점이나 방식으로 진행되지 않거나 전혀 진행되지 않을 수 있습니다. 연구, 개발 및 규제 검토의 시기와 결과가 불확실하며, Crinetics의 약물 후보가 개발에 진전이 없거나 마케팅 승인을 받지 못할 수도 있습니다. 그리고 회사가 증권거래위원회(SEC)에 정기적으로 제출하는 서류에 설명된 기타 위험과 불확실성. 회사의 미래예측진술에 반영된 사건과 상황은 달성되지 않거나 발생하지 않을 수 있으며, 실제 결과는 미래예측진술에 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. Crinetics가 직면한 위험에 대한 추가 정보는 2023년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 Form 10-K의 연간 보고서 및 Form 10-K의 분기별 보고서를 포함하여 Crinetics가 SEC에 정기적으로 제출하는 "위험 요소" 제목에서 확인할 수 있습니다. 2024년 3월 31일, 2024년 6월 30일, 2024년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 Q입니다. 이 미래예측 진술은 본 문서의 날짜를 기준으로만 기술되어 있으므로 지나치게 의존하는 것입니다. 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 Crinetics는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변화 등의 결과로 인해 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다.

    1 샘플 크기에는 자궁이 손상되지 않은 호르몬 피임약을 사용하지 않는 여성 참가자가 포함됩니다. 완화제 치료 후 월경이 회복된 참가자 중에는 이전에 무월경이었던 참가자 3명과 이전에 불규칙한 월경을 했던 참가자 3명이 포함되었습니다.

    출처: Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

    게시됨 : 2025-01-17 12:00

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