Crinetics Mengumumkan Keputusan Topline Positif Daripada Percubaan Fasa 2 Atumelnant dalam Hiperplasia Adrenal Kongenital (CAH)

SAN DIEGO – 10 Januari 2025 – Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) hari ini mengumumkan keputusan teratas positif daripada label terbuka, kajian hiperplasia adrenal kongenital (CAH) Fasa 2 tentang atumelnant penyiasatan, sebuah novel, sekali- Calon antagonis reseptor hormon adrenokortikotropik oral (ACTH) harian sedang dibangunkan untuk rawatan CAH klasik dan Sindrom Cushing yang bergantung kepada ACTH.

“Keputusan yang menarik ini menunjukkan atumelnant bukan sahaja merendahkan biomarker utama, tetapi juga mempunyai kesan yang ketara ke atas tanda dan gejala CAH yang penting kepada kesihatan keseluruhan orang yang hidup dengan ini. keadaan,” kata Scott Struthers, Ph.D., pengasas dan ketua pegawai eksekutif Crinetics. “Kami tidak sabar-sabar untuk bergerak ke hadapan dengan percubaan penting Fasa 3 global untuk orang dewasa di CAH, kerana kami pada masa yang sama bersedia untuk memulakan percubaan Fasa 2b/3 dalam pesakit pediatrik tahun ini. Saluran paip kami yang ditemui secara dalaman kini mempunyai dua calon ubat dengan data peringkat akhir yang positif, dan kami berharap untuk menyerahkan IND untuk empat calon tambahan kini dalam kajian pemboleh pertama dalam manusia, sambil kami meneruskan strategi kami untuk membina syarikat endokrin global yang terulung."

“Terdapat minat lama dalam menggunakan antagonis terpilih yang kuat bagi reseptor ACTH untuk rawatan CAH dan penyakit lain lebihan ACTH, yang membawa kepada reka bentuk atumelnant oleh saintis Crinetics” kata Dr. Alan Krasner , M.D., ketua ahli endokrinologi Krinetik. "Kajian Fasa 2 ini menunjukkan bahawa atumelnant diterima dengan baik dan mengakibatkan pengurangan tahap androgen adrenal dengan begitu pantas dan teguh sehingga membolehkan pesakit menyedari peningkatan bermakna dalam cabaran perubatan jangka panjang dan sedia ada, walaupun dalam tempoh 12 minggu yang singkat. tempoh rawatan kajian ini.”

Sorotan daripada Percubaan TouCAHn Fasa 2

Percubaan TouCAHn ialah kajian Fasa 2 berlabel terbuka, global yang direka untuk menilai keberkesanan, keselamatan dan farmakokinetik atumelnant apabila diberikan selama 12 minggu pada orang dengan CAH yang disebabkan oleh kekurangan 21-hidroksilase. Kajian itu mendaftarkan 28 pesakit dalam 3 kohort dos dengan CAH klasik pada dos penggantian glukokortikoid yang stabil.

Titik akhir utama termasuk perubahan daripada garis dasar dalam tahap androstenedione (A4) serum pagi dan kejadian kejadian buruk yang timbul akibat rawatan. Perubahan daripada garis dasar dalam serum pagi 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) juga dinilai sebagai titik akhir kedua.

Hasil

Untuk semua dos, rawatan dengan atumelnant menghasilkan pengurangan ketara secara statistik secara cepat, ketara dan berterusan dalam tahap A4, biomarker utama untuk kawalan penyakit (hasil dalam carta di bawah).

Titik Akhir Utama

Atumelnant, Dos Sekali Setiap Hari	Min A4 Baseline* (ng/dL)	A4 Tukar daripada Baseline pada Minggu 12 (ng/dL)**
40 mg (n=11)	1,213	-619 (p=0.0003)
80 mg (n=11)	1,231	-774 (p<0.0001)
120 mg (n=6)	1,064	-954 (p<0.0001)
	*Paras Serum Pagi	**Sekurang-kurangnya perubahan min persegi

Selain itu, pengurangan ketara secara statistik yang cepat, ketara dan berterusan dalam 17-OHP, biomarker sekunder yang mengesahkan kawalan penyakit, telah dicapai merentas dos. Rawatan dengan atumelnant juga mempunyai kesan yang ketara terhadap tanda dan gejala CAH, termasuk:

Pengurangan dan normalisasi testosteron yang ketara dalam majoriti peserta wanita (8/13),1 dengan 6 daripada 11 memberi kesan kepada peserta yang menyambung semula haid.

Pengurangan konsisten dalam jumlah isipadu adrenal yang diperhatikan merentas kohort dos

Penyelesaian polisitemia pengantara androgen dalam 5 daripada 6 peserta yang terjejas

Atumelnant secara amnya diterima dengan baik tanpa kesan buruk yang teruk atau serius yang berkaitan dengan rawatan setakat ini, tanpa mengira keterukan penyakit atau tahap dos. Tiada peserta yang memerlukan pengurangan dos atau dihentikan daripada percubaan. Semua kejadian buruk setakat ini adalah ringan hingga sederhana dan secara amnya sementara. Tiada trend klinikal penting yang konsisten diperhatikan merentasi parameter keselamatan utama, termasuk nilai makmal keselamatan klinikal, pemeriksaan fizikal, elektrokardiogram atau tanda-tanda vital. Kejadian buruk yang timbul akibat rawatan yang paling biasa termasuk sakit kepala (7/28) dan keletihan (5/28).

TENTANG ATUMELNANT

Atumelnant, sebatian penyiasatan kedua Crinetics, ialah antagonis reseptor hormon adrenokortikotropik (ACTH) oral yang pertama sekali sehari yang bertindak secara selektif pada reseptor jenis 2 melanocortin (MC2R) pada kelenjar adrenal. Penyakit yang berkaitan dengan lebihan ACTH boleh memberi impak yang besar kepada kesihatan fizikal dan mental. Atumelnant telah mempamerkan pertalian pengikatan yang kuat untuk MC2R dalam model praklinikal dan telah menunjukkan penindasan glukokortikoid dan androgen yang berasal dari adrenal yang berada di bawah kawalan ACTH. Data daripada kajian Fasa 2 selama 12 minggu menunjukkan faedah rawatan yang menarik bagi atumelnant, dibuktikan oleh pengurangan ketara secara statistik yang pesat, ketara dan berterusan dalam biomarker utama berkaitan penyakit CAH, termasuk androstenedione dan 17-hydroxyprogesterone, dalam populasi yang pelbagai. Atumelnant sedang dalam pembangunan untuk hiperplasia adrenal kongenital dan sindrom Cushing yang bergantung kepada ACTH. Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang kajian TouCAHn Fasa 2 dalam CAH klasik, sila lawati clinicaltrials.gov (NCT05907291).

TENTANG FARMASI KRINETIKA
h3>
Crinetics Pharmaceuticals ialah syarikat farmaseutikal peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapeutik baru untuk penyakit endokrin dan tumor berkaitan endokrin. Calon pembangunan utama Crinetics, paltusotine, ialah penyiasatan pertama sekali- agonis bukan peptida jenis 2 (SST2) reseptor somatostatin selektif lisan, lisan, dalam perkembangan klinikal untuk sindrom akromegali dan karsinoid yang dikaitkan dengan neuroendokrin ketumbuhan. Atumelnant kini dalam pembangunan untuk hiperplasia adrenal kongenital dan sindrom Cushing yang bergantung kepada ACTH. Semua calon ubat syarikat dihantar secara lisan, molekul kecil, entiti kimia baharu hasil daripada usaha penemuan ubat dalaman, termasuk program penemuan tambahan yang menangani pelbagai keadaan endokrin seperti hiperparatiroidisme, penyakit buah pinggang polikistik, penyakit Graves (termasuk mata tiroid). penyakit), diabetes, obesiti dan petunjuk onkologi sasaran GPCR.

Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, seperti yang dipinda. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai rancangan dan garis masa untuk pembangunan klinikal atumelnant, termasuk potensi terapeutik dan faedah klinikal atau profil keselamatannya; jangkaan masa data tambahan dan hasil garis atas daripada kajian atumelnant dalam CAH dan sindrom Cushing yang bergantung kepada ACTH; jangkaan masa dan permulaan kajian Fasa 3 atumelnant dalam CAH; potensi terapeutik dan faedah klinikal atau profil keselamatan paltusotine; dan pembangunan masa depan dan tumpuan Krinetik. Dalam sesetengah kes, anda boleh mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan melalui istilah seperti "boleh," "akan," "sepatutnya," "jangka," "rancang," "jangka," "boleh," "berniat," "sasaran, ” “projek,” “renung,” “percaya,” “anggaran,” “ramalkan,” “berpotensi,” “akan datang” atau “teruskan” atau negatif istilah ini atau ungkapan lain yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk, tanpa had, data awal atau garis atas yang kami laporkan mungkin berubah selepas selesai atau semakan yang lebih komprehensif data yang berkaitan dengan kajian klinikal dan data sedemikian mungkin tidak menggambarkan dengan tepat keputusan lengkap kajian klinikal, dan FDA dan pihak berkuasa kawal selia lain mungkin tidak bersetuju dengan tafsiran kami tentang keputusan tersebut; kesan sampingan yang tidak dijangka atau keberkesanan calon produk syarikat yang tidak mencukupi yang mungkin mengehadkan pembangunan, kelulusan kawal selia dan/atau pengkomersilan mereka; kajian klinikal dan kajian praklinikal mungkin tidak diteruskan pada masa atau mengikut cara yang dijangkakan, atau sama sekali; masa dan hasil kajian, pembangunan dan kajian kawal selia adalah tidak pasti, dan calon ubat Crinetics mungkin tidak maju dalam pembangunan atau diluluskan untuk pemasaran; dan risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam pemfailan berkala syarikat dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC). Peristiwa dan keadaan yang dicerminkan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan syarikat mungkin tidak dapat dicapai atau berlaku dan keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diunjurkan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan. Maklumat tambahan tentang risiko yang dihadapi oleh Crinetics boleh didapati di bawah tajuk "Faktor Risiko" dalam pemfailan berkala Crinetics dengan SEC, termasuk laporan tahunannya pada Borang 10-K untuk tahun berakhir 31 Disember 2023 dan laporan Suku Tahunannya pada Borang 10- Q bagi suku berakhir 31 Mac 2024, 30 Jun 2024 dan 30 September, 2024. Anda diberi amaran untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang bercakap hanya pada tarikh ini. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Crinetics tidak bercadang untuk mengemas kini atau menyemak secara terbuka mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan berubah atau sebaliknya.

1 Sampel saiz termasuk peserta wanita bukan pada kontraseptif hormon dengan rahim yang utuh. Mereka yang mengalami haid pulih selepas rawatan atumelnant termasuk tiga peserta yang sebelumnya mengalami amenore dan tiga yang mengalami haid yang tidak teratur sebelum ini.

Sumber: Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2025-01-17 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.