Crinetics anunță rezultate pozitive ale studiului de fază 2 cu Atumelnant în hiperplazia suprarenală congenitală (CAH)

SAN DIEGO – 10 ianuarie 2025 – Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) a anunțat astăzi rezultate pozitive ale unui studiu deschis, de fază 2, a hiperplaziei suprarenale congenitale (CAH) al atumelnantului investigațional, un roman, o dată Candidat antagonist al receptorului hormonului adrenocorticotrop oral (ACTH) zilnic în curs de dezvoltare pentru tratamentul CAH clasic și sindromul Cushing dependent de ACTH.

„Aceste rezultate interesante arată că atumelnant nu numai că au scăzut biomarkerii cheie, ci au avut și un impact semnificativ asupra semnelor și simptomelor CAH care sunt importante pentru sănătatea generală a persoanelor care trăiesc cu această condiție”, a spus Scott Struthers, Ph.D., fondator și director executiv al Crinetics. „Suntem dornici să mergem mai departe cu un studiu pivot global de fază 3 pentru adulți în CAH, în timp ce ne pregătim simultan să începem un studiu de fază 2b/3 la copii și adolescenți în acest an. Conducta noastră descoperită intern are acum doi candidați de medicamente cu date pozitive în faza avansată și așteptăm cu nerăbdare să trimitem IND pentru patru candidați suplimentari acum în studiile primare la om, în timp ce ne continuăm strategia de a construi cea mai importantă companie endocrină globală.”

„A existat un interes de lungă durată în utilizarea unui antagonist puternic, selectiv al receptorului ACTH pentru tratamentul CAH și alte boli ale excesului de ACTH, ceea ce a condus la proiectarea atumelnantului de către oamenii de știință din Crinetics”, a spus dr. Alan Krasner. , M.D., endocrinolog șef al Crineticii. „Acest studiu de fază 2 a demonstrat că atumelnantul a fost bine tolerat și a dus la o reducere a nivelurilor de androgeni suprarenale atât de rapidă și robustă încât le-a permis pacienților să realizeze îmbunătățiri semnificative în provocările medicale preexistente pe termen lung, chiar și în cele 12 săptămâni scurte. perioada de tratament a acestui studiu.”

Repere din studiul TouCAHn de fază 2

Procesul TouCAHn este un studiu deschis, global, de fază 2, conceput pentru a evalua eficacitatea, siguranța și farmacocinetica atumelnantului atunci când este administrat timp de 12 săptămâni la persoanele cu CAH cauzată de deficiența de 21-hidroxilază. Studiul a înrolat 28 de pacienți din 3 cohorte de doze cu CAH clasic, cu o doză stabilă de substituție cu glucocorticoizi.

Obiectivele principale au inclus modificarea față de valoarea inițială a nivelurilor serice de androstenedionă (A4) de dimineață și incidența evenimentelor adverse apărute la tratament. Modificarea față de valoarea inițială a 17-hidroxiprogesteronului (17-OHP) seric de dimineață a fost, de asemenea, evaluată ca obiectiv secundar.

Rezultate

Pentru toate dozele, tratamentul cu atumelnant a dus la o reducere rapidă, substanțială și susținută semnificativă din punct de vedere statistic a nivelurilor A4, biomarkerul cheie pentru controlul bolii (rezultate în graficul de mai jos).

Punctul final principal

Atumelnant, dozat o dată pe zi	Linia de referință medie A4* (ng/dL)	Modificare A4 față de valoarea de bază în săptămâna 12 (ng/dL)**
40 mg (n=11)	1.213	-619 (p=0,0003)
80 mg (n=11)	1.231	-774 (p<0,0001)
120 mg (n=6)	1.064	-954 (p<0,0001)
	*Nivelurile serului de dimineață	**Modificarea mediei cel mai mic pătrat

În plus, s-au obținut reduceri rapide, substanțiale și susținute semnificative din punct de vedere statistic ale 17-OHP, un biomarker secundar confirmator al controlului bolii, în toate dozele. Tratamentul cu atumelnant a avut, de asemenea, un impact semnificativ asupra semnelor și simptomelor CAH, inclusiv:

Reducerea substanțială și normalizarea testosteronului la majoritatea femeilor participante (8/13),1 cu 6 din 11 au afectat participanții care reiau menstruația.

Reducerea constantă a volumului suprarenal total observată în cohortele de doze

Rezoluția mediată de androgeni policitemia la 5 din cei 6 participanți afectați

Atumelnant a fost în general bine tolerat, fără evenimente adverse severe sau grave legate de tratament până în prezent, indiferent de severitatea bolii sau de nivelul dozei. Niciun participant nu a solicitat reducerea dozei sau a întrerupt studiul. Toate evenimentele adverse până în prezent au fost uşoare până la moderate şi în general tranzitorii. Nu s-au observat tendințe consistente importante din punct de vedere clinic pentru parametrii cheie de siguranță, inclusiv valorile de laborator de siguranță clinică, examenul fizic, electrocardiograma sau semnele vitale. Cele mai frecvente evenimente adverse apărute în timpul tratamentului au inclus cefaleea (7/28) și oboseala (5/28).

DESPRE ATUMELNANT

Atumelnant, cel de-al doilea compus de cercetare al Crinetics, este primul antagonist al receptorului hormonului adrenocorticotrop (ACTH) oral, administrat o dată pe zi, care acționează selectiv asupra receptorului de melanocortină de tip 2 (MC2R) de pe glanda suprarenală. Bolile asociate cu excesul de ACTH pot avea un impact semnificativ asupra sănătății fizice și mentale. Atumelnant a prezentat o afinitate puternică de legare pentru MC2R în modelele preclinice și a demonstrat supresia glucocorticoizilor și androgenilor derivați suprarenal care sunt sub controlul ACTH. Datele dintr-un studiu de fază 2 de 12 săptămâni au demonstrat beneficii convingătoare ale tratamentului cu atumelnant, evidențiate de reducerile rapide, substanțiale și susținute semnificative statistic ale biomarkerilor cheie legați de boala CAH, inclusiv androstenediona și 17-hidroxiprogesteronul, într-o populație diversă. Atumelnant este în prezent în curs de dezvoltare pentru hiperplazia suprarenală congenitală și sindromul Cushing dependent de ACTH. Pentru mai multe informații despre studiul de fază 2 TouCAHn în CAH clasic, vă rugăm să vizitați clinicaltrials.gov (NCT05907291).

DESPRE PRODUSE FARMACEUTICE CRINETICS

h3>
Crinetics Pharmaceuticals este o companie farmaceutică în stadiu clinic concentrat pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru bolile endocrine și tumorile legate de endocrin. Candidatul principal de dezvoltare al Crinetics, paltusotine, este prima investigație o dată- Agonist nonpeptidic zilnic, oral, selectiv al receptorului de somatostatina de tip 2 (SST2), care este în dezvoltare clinică pentru acromegalie și sindromul carcinoid asociat cu tumori neuroendocrine. Atumelnant este în prezent în curs de dezvoltare pentru hiperplazia suprarenală congenitală și sindromul Cushing dependent de ACTH. Toți candidații la medicamente ai companiei sunt administrați oral, molecule mici, entități chimice noi rezultate din eforturile interne de descoperire a medicamentelor, inclusiv programe suplimentare de descoperire care abordează o varietate de afecțiuni endocrine, cum ar fi hiperparatiroidismul, boala polichistică a rinichilor, boala Graves (inclusiv ochiul tiroidian). boala), diabet, obezitate și indicații oncologice vizate de GPCR.

Perspective. Declarații

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Secțiunii 27A din Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată, și al Secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificată. Toate declarațiile, altele decât declarațiile despre fapte istorice conținute în acest comunicat de presă, sunt declarații anticipative, inclusiv declarații privind planurile și termenele pentru dezvoltarea clinică a atumelnantului, inclusiv potențialul terapeutic și beneficiile clinice sau profilul de siguranță al acestuia; momentul așteptat al datelor suplimentare și al rezultatelor de top din studiile de atumelnant în CAH și sindromul Cushing dependent de ACTH; momentul preconizat și inițierea studiilor de fază 3 de atumelnant în CAH; potențialul terapeutic și beneficiile clinice sau profilul de siguranță al paltusotinei; și dezvoltarea viitoare și concentrarea Crinetics. În unele cazuri, puteți identifica declarațiile prospective prin termeni precum „poate”, „va”, „ar trebui”, „așteptați”, „planificați”, „anticipați”, „ar putea”, „intenționați”, „țintiți”, ” „proiect”, „contemplă”, „crede”, „estimează”, „prevăd”, „potențial”, „în viitor” sau „continuă” sau negativul acestor termeni sau alți termeni similari expresii. Aceste declarații prospective vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și ipoteze, inclusiv, fără a se limita la datele inițiale sau de top pe care le raportăm, care se pot modifica după finalizarea sau o revizuire mai cuprinzătoare a este posibil ca datele legate de studiile clinice și astfel de date să nu reflecte cu acuratețe rezultatele complete ale unui studiu clinic, iar FDA și alte autorități de reglementare ar putea să nu fie de acord cu interpretarea noastră a acestor rezultate; efecte secundare adverse neașteptate sau eficacitate inadecvată a produselor candidate ale companiei care le pot limita dezvoltarea, aprobarea de reglementare și/sau comercializarea; studiile clinice și studiile preclinice pot să nu se desfășoare la momentul sau în modul așteptat, sau deloc; momentul și rezultatul cercetării, dezvoltării și revizuirii reglementărilor sunt incerte, iar candidatii la medicamente de la Crinetics ar putea să nu avanseze în dezvoltare sau să nu fie aprobați pentru comercializare; și celelalte riscuri și incertitudini descrise în dosarele periodice ale companiei la Securities and Exchange Commission (SEC). Evenimentele și circumstanțele reflectate în declarațiile prospective ale companiei pot să nu fie realizate sau să apară, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile prospective. Informații suplimentare despre riscurile cu care se confruntă Crinetics pot fi găsite la rubrica „Factori de risc” din depunerile periodice ale Crinetics la SEC, inclusiv raportul său anual pe Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2023 și raportul său trimestrial pe Formularul 10- Q pentru trimestrul încheiat la 31 martie 2024, 30 iunie 2024 și 30 septembrie 2024. sunt avertizați să nu se bazeze în mod nejustificat pe aceste declarații prospective, care vorbesc doar de la data prezentului. Cu excepția cazurilor cerute de legislația aplicabilă, Crinetics nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască public niciuna dintre declarațiile prospective conținute aici, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel.

1 mostră. dimensiunea include femeile participante care nu iau contraceptive hormonale cu uterul intact. Cele cu menstruație restabilită în urma tratamentului cu atumelnant au inclus trei participante anterior amenoreice și trei cu menstruații neregulate anterior.

Sursa: Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2025-01-17 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.