Crinetics, Konjenital Adrenal Hiperplazide (CAH) Atumelnant'ın 2. Aşama Denemesinden Olumlu Sonuçları Açıkladı

SAN DIEGO - 10 Ocak 2025 - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) bugün, bir zamanlar yeni bir araştırma atumelnantına ilişkin açık etiketli, Faz 2 konjenital adrenal hiperplazi (CAH) çalışmasının olumlu sonuçlarını duyurdu. Klasik CAH ve ACTH'ye bağımlı hastaların tedavisi için geliştirilen günlük oral adrenokortikotropik hormon (ACTH) reseptör antagonisti adayı Cushing sendromu.

"Bu heyecan verici sonuçlar, atumelnant'ın yalnızca önemli biyobelirteçleri düşürmekle kalmayıp aynı zamanda bu durumla yaşayan insanların genel sağlığı açısından önemli olan KAH'ın belirti ve semptomları üzerinde de önemli bir etkiye sahip olduğunu gösteriyor." dedi Crinetics'in kurucusu ve icra kurulu başkanı Scott Struthers, Ph.D. "Bu yıl pediatrik hastalarda Faz 2b/3 denemesini başlatmaya hazırlanırken, aynı zamanda KAH'ta yetişkinlere yönelik küresel bir Faz 3 önemli denemesi ile ilerlemeye istekliyiz. Dahili olarak keşfedilen üretim hattımızda artık olumlu son aşama verileri olan iki ilaç adayı var ve önde gelen küresel endokrin şirketini kurma stratejimizi sürdürürken, insanlarda ilk kez etkinleştirme çalışmalarında yer alan dört ek aday için IND'leri göndermeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

"CAH ve diğer ACTH fazlalığı hastalıklarının tedavisi için ACTH reseptörünün güçlü, seçici bir antagonistinin kullanılmasına uzun süredir ilgi duyulmakta ve bu da Crinetics bilim adamları tarafından atumelnant'ın tasarlanmasına yol açmaktadır" dedi Dr. Alan Krasner , M.D., Crinetics'in baş endokrinologu. "Bu Faz 2 çalışması, atumelnant'ın iyi tolere edildiğini ve adrenal androjen düzeylerinde o kadar hızlı ve sağlam bir düşüşe yol açtığını gösterdi ki, hastaların 12 haftalık kısa bir süre içinde bile uzun vadeli, önceden var olan tıbbi zorluklarda anlamlı iyileşmeler fark etmelerine olanak sağladı." bu çalışmanın tedavi dönemi.”

Faz 2 TouCAHn Denemesinden Önemli Noktalar

TouCAHn denemesi açık etiketli, küresel bir Faz 2 çalışmasıdır 21-hidroksilaz eksikliğinin neden olduğu KAH'lı kişilerde 12 hafta boyunca uygulandığında atumelnant'ın etkinliğini, güvenliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Çalışmaya, stabil dozda glukokortikoid replasman tedavisi alan klasik KAH'lı 3 dozlu kohorttaki 28 hasta dahil edildi.

Birincil son noktalar, sabah serum androstenedion (A4) düzeylerinde başlangıca göre değişiklik ve tedaviyle ortaya çıkan olumsuz olayların görülme sıklığını içeriyordu. Sabah serumu 17-hidroksiprogesteronun (17-OHP) başlangıca göre değişimi de ikincil son nokta olarak değerlendirildi.

Sonuçlar

Tüm dozlarda atumelnant tedavisi, hastalık kontrolü için temel biyobelirteç olan A4 seviyelerinde hızlı, önemli ve sürekli istatistiksel olarak anlamlı bir azalmayla sonuçlandı (sonuçlar aşağıdaki tablodadır).

Birincil Uç Nokta

Atumelnant, Günde Bir Kez Dozlanır	Ortalama A4 Taban Çizgisi* (ng/dL)	12. Haftada Başlangıç Değerinden A4 Değişimi (ng/dL)**
40 mg (n=11)	1.213	-619 (p=0,0003)
80 mg (n=11)	1.231	-774 (p<0,0001)
120 mg (n=6)	1.064	-954 (p<0.0001)
	*Sabah Serumu düzeyleri	**En küçük kare ortalaması değiştir

Ek olarak, dozlar arasında hastalık kontrolünün doğrulayıcı bir ikincil biyobelirteci olan 17-OHP'de hızlı, önemli ve sürekli istatistiksel olarak anlamlı azalmalar elde edildi. Atumelnant tedavisi ayrıca aşağıdakiler dahil KAH belirtileri ve semptomları üzerinde de önemli bir etkiye sahipti:

Kadın katılımcıların çoğunda (8/13),1 11 kişiden 6'sında testosteronda önemli ölçüde azalma ve normalleşme adet görmeye devam eden katılımcılar etkilendi.

Doz gruplarında toplam adrenal hacimde tutarlı azalma gözlendi

Androjen aracılı polisiteminin 5'inde çözülmesi Etkilenen 6 katılımcı

Atumelnant, hastalığın ciddiyeti veya doz düzeyine bakılmaksızın bugüne kadar tedaviyle ilişkili herhangi bir ciddi veya ciddi yan etki olmaksızın genel olarak iyi tolere edilmiştir. Hiçbir katılımcının dozunun azaltılması gerekmedi veya deneyden ayrılmadı. Bugüne kadarki tüm olumsuz olaylar hafif ila orta şiddette ve genellikle geçici olmuştur. Klinik güvenlik laboratuvarı değerleri, fizik muayene, elektrokardiyogram veya yaşamsal belirtiler de dahil olmak üzere temel güvenlik parametrelerinde klinik açıdan önemli tutarlı bir eğilim gözlenmedi. Tedaviyle ortaya çıkan en yaygın yan etkiler arasında baş ağrısı (7/28) ve yorgunluk (5/28) yer aldı.

ATUMELNANT HAKKINDA

Crinetics'in ikinci araştırma bileşiği olan Atumelnant, adrenal bez üzerindeki melanokortin tip 2 reseptöründe (MC2R) seçici olarak etki eden, günde bir kez kullanılan ilk oral adrenokortikotropik hormon (ACTH) reseptör antagonistidir. Aşırı ACTH ile ilişkili hastalıkların fiziksel ve zihinsel sağlık üzerinde önemli etkileri olabilir. Atumelnant, klinik öncesi modellerde MC2R'ye güçlü bağlanma afinitesi sergilemiş ve ACTH'nin kontrolü altındaki adrenalden türetilmiş glukokortikoidlerin ve androjenlerin baskılandığını göstermiştir. 12 haftalık bir Faz 2 çalışmasından elde edilen veriler, farklı bir popülasyonda androstenedion ve 17-hidroksiprogesteron da dahil olmak üzere KAH hastalığı ile ilgili temel biyobelirteçlerdeki hızlı, önemli ve sürekli istatistiksel olarak anlamlı azalmalarla kanıtlanan, atumelnant'ın ikna edici tedavi faydalarını ortaya koydu. Atumelnant şu anda konjenital adrenal hiperplazi ve ACTH'ye bağlı Cushing sendromu için geliştirme aşamasındadır. Klasik CAH'ta Faz 2 TouCAHn çalışması hakkında daha fazla bilgi için lütfen Clinicaltrials.gov (NCT05907291) adresini ziyaret edin.

CRINETIC PHARMACEUTICALS HAKKINDA
h3>
Crinetics Pharmaceuticals, keşif, geliştirme ve geliştirme odaklı klinik aşamadaki bir ilaç şirketidir. Endokrin hastalıkları ve endokrinle ilişkili tümörler için yeni terapötiklerin ticarileştirilmesi. Crinetics'in önde gelen geliştirme adayı paltusotine, bir zamanlar araştırma aşamasında olan ilk araştırmacıdır. akromegali ve ilişkili karsinoid sendrom için klinik geliştirme aşamasında olan günlük, oral, seçici somatostatin reseptör tip 2 (SST2) peptit olmayan agonisti nöroendokrin tümörler. Atumelnant şu anda konjenital adrenal hiperplazi ve ACTH'ye bağımlı Cushing sendromu için geliştirilme aşamasındadır. Şirketin tüm ilaç adayları, hiperparatiroidizm, polikistik böbrek hastalığı, Graves hastalığı (tiroid göz hastalığı dahil) gibi çeşitli endokrin durumlarını ele alan ek keşif programları da dahil olmak üzere, şirket içi ilaç keşif çalışmalarından kaynaklanan, ağızdan verilen, küçük moleküllü, yeni kimyasal varlıklardır. hastalığı), diyabet, obezite ve GPCR hedefli onkoloji endikasyonları.

İleriye Dönük Açıklamalar

Bu basın bülteni, değiştirilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun 27A Bölümü ve tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler, atumelnant'ın klinik gelişimine yönelik planlar ve zaman çizelgelerine ilişkin ifadeler de dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlardır; bunların terapötik potansiyeli ve klinik faydaları veya güvenlik profili de dahil olmak üzere; CAH ve ACTH'ye bağımlı Cushing sendromunda atumelnant çalışmalarından elde edilen ek verilerin ve özet sonuçların beklenen zamanlaması; KAH'ta atumelnant'ın Faz 3 çalışmalarının beklenen zamanlaması ve başlatılması; paltusotinin terapötik potansiyeli ve klinik faydaları veya güvenlik profili; ve Crinetics'in gelecekteki gelişimi ve odak noktası. Bazı durumlarda ileriye yönelik ifadeleri "olabilir", "olacak", "olmalı", "bekliyoruz", "planlıyor", "öngörüyor", "olabilir", "niyetleniyor", "hedefleniyor" gibi terimlerle tanımlayabilirsiniz. ” “proje”, “düşünüyor”, “inanıyor”, “tahmin ediyor”, “tahmin ediyor”, “potansiyel”, “yaklaşan” veya “devam ediyor” veya bu terimlerin veya diğer benzer ifadelerin olumsuzları. Bu ileriye dönük beyanlar, yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibarıyla geçerlidir ve bir dizi riske, belirsizliklere ve varsayımlara tabidir; bunlara, bunlarla sınırlı olmamak üzere, rapor ettiğimiz ilk veya üst düzey veriler, tamamlanmasının veya daha kapsamlı bir incelemenin ardından değişebilecektir. klinik çalışmalara ilişkin veriler ve bu tür veriler, bir klinik çalışmanın tam sonuçlarını doğru şekilde yansıtmayabilir ve FDA ve diğer düzenleyici otoriteler, bu tür sonuçlara ilişkin yorumumuzla aynı fikirde olmayabilir; şirketin ürün adaylarının gelişimini, yasal onayını ve/veya ticarileştirilmesini sınırlayabilecek beklenmedik olumsuz yan etkiler veya yetersiz etkinlik; klinik çalışmalar ve klinik öncesi çalışmalar beklenen zamanda veya şekilde ilerlemeyebilir veya hiç ilerlemeyebilir; araştırma, geliştirme ve düzenleyici incelemenin zamanlaması ve sonucu belirsizdir ve Crinetics'in ilaç adayları geliştirme aşamasında ilerleyemeyebilir veya pazarlama için onaylanamayabilir; ve şirketin Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) yaptığı periyodik başvurularda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler. Şirketin ileriye dönük beyanlarında yansıtılan olay ve koşullar gerçekleşmeyebilir veya gerçekleşmeyebilir ve fiili sonuçlar, ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Crinetics'in karşılaştığı riskler hakkında ek bilgi, 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için Form 10-K'deki yıllık raporu ve Form 10-'deki Üç Aylık raporu da dahil olmak üzere, Crinetics'in SEC'e yaptığı periyodik başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında bulunabilir. 31 Mart 2024, 30 Haziran 2024 ve 30 Eylül 2024'te sona eren çeyreğe ilişkin Q. Sizi uyardık. Yalnızca bu belgenin tarihi itibarıyla geçerli olan bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemek. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, Crinetics, burada yer alan ileriye dönük beyanları, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle kamuya açık olarak güncellemeyi veya revize etmeyi planlamamaktadır.

1 Örnek Bu boyut, hormonal kontraseptif kullanmayan ve uterusu sağlam olan kadın katılımcıları içermektedir. Atumelnant tedavisinin ardından adetleri normale dönen katılımcılar arasında önceden adet görmeyen üç katılımcı ve önceden adetleri düzensiz olan üç kişi yer alıyordu.

Kaynak: Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2025-01-17 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.