Η Cumberland Pharmaceuticals λαμβάνει την ονομασία FDA Fast Track για το πρόγραμμα της μυϊκής δυστροφίας Ifetroban Duchenne

Ακολουθήστε το Drugslib

NASHVILLE, Tenn., 4 Φεβρουαρίου 2026 /PRNewswire/ -- Η Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), μια εξειδικευμένη φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη νέων προϊόντων για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων των Η.Π.Α. Ονομασία για τη νέα του στοματική θεραπεία που στοχεύει μια θανατηφόρα μορφή καρδιακής νόσου σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD).

Το πρόγραμμα Fast Track του FDA διευκολύνει την ανάπτυξη και επιταχύνει την αναθεώρηση ενός φαρμάκου που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία μιας σοβαρής ή απειλητικής για τη ζωή κατάστασης και ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης. Αυτός ο χαρακτηρισμός παρέχει την ευκαιρία για πιο συχνή επικοινωνία με τον FDA, επιτρέποντας στην Cumberland, ως χορηγό, να λάβει έγκαιρα σχόλια και καθοδήγηση. Στο Fast Track, η Cumberland μπορεί επίσης να υποβάλει τμήματα μιας αίτησης για έγκριση μάρκετινγκ σε κυλιόμενη βάση.

Η Cumberland ζήτησε το Fast Track Defender για να βελτιώσει τη ρυθμιστική οδό για το ifetroban για την καρδιακή νόσο DMD. Αυτή η ονομασία Fast Track ακολουθεί την παραλαβή του φαρμάκου της Ονομασίας Ορφανού Φαρμάκου και της Ονομασίας Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων, επιβεβαιώνοντας τόσο τον επείγοντα χαρακτήρα όσο και τον σημαντικό αντίκτυπο του προϊόντος για αυτήν την ένδειξη.

Η Cumberland είχε προηγουμένως ανακοινώσει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 2 FIGHT DMD, η οποία αξιολογεί την επανεμφάνιση της καρδιακής νόσου από τη Φάση 2 FIGHT DMD. παρουσιάζοντας βελτίωση 5,4% στο κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας (LVEF) σε διάστημα 12 μηνών θεραπείας.

"Η ονομασία Fast Track του FDA για το ifetroban υπογραμμίζει την επείγουσα και κρίσιμη ιατρική ανάγκη που δεν ικανοποιείται στην καρδιακή νόσο DMD", δήλωσε ο A.J. Kazimi, ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Cumberland. "Αυτός ο χαρακτηρισμός, σε συνδυασμό με τα πρωτοποριακά μας αποτελέσματα Φάσης 2, μας δίνει τη δυνατότητα να συνεργαζόμαστε στενά με τον FDA μέσω συχνότερων αλληλεπιδράσεων και διαδικασιών ταχείας ανασκόπησης για να προωθήσουμε αυτήν την πολλά υποσχόμενη καρδιο-στοχευμένη θεραπεία για ασθενείς με DMD όσο το δυνατόν πιο αποτελεσματικά. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον Οργανισμό και τους συνεργάτες μας για την υποστήριξη ασθενών για να φέρουμε αυτήν την πολύ αναγκαία θεραπεία Duboutτου DMD." Μυϊκή Δυστροφία (DMD)

Το DMD είναι μια σπάνια και ανίατη παιδιατρική νόσος που επηρεάζει περίπου 1 στις 3.500-5.000 γεννήσεις ανδρών που προκαλούνται από μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί τη δυστροφίνη, μια πρωτεΐνη κρίσιμη για τη λειτουργία των μυών, συμπεριλαμβανομένης της καρδιάς. Οι ασθενείς με DMD χάνουν σιγά σιγά τη μυϊκή λειτουργία, με αποτέλεσμα την αδυναμία βάδισης, δυσκολία στην αναπνοή και καρδιακή ανεπάρκεια. Αν και οι τρέχουσες θεραπείες μπορούν να βοηθήσουν στη διαχείριση ορισμένων συμπτωμάτων DMD, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να στοχεύουν ειδικά τις καρδιακές παθήσεις που σχετίζονται με το DMD, υπογραμμίζοντας μια κρίσιμη ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη.

Η καρδιακή νόσος είναι η κύρια αιτία θανάτου σε ασθενείς με DMD, με την καρδιακή βλάβη να ξεκινά νωρίς και να εξελίσσεται με διαφορετικούς ρυθμούς για κάθε ασθενή. Παρόλα αυτά, καμία θεραπεία δεν έχει εγκριθεί επί του παρόντος ειδικά για την καρδιακή νόσο DMD. Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές περιλαμβάνουν τη χρήση κορτικοστεροειδών για τη μείωση της φλεγμονής και παραδοσιακών φαρμάκων για καρδιακές παθήσεις για τη διαχείριση της αρτηριακής πίεσης και του καρδιακού ρυθμού, μειώνοντας την πίεση στην καρδιά. Ενώ αυτές οι θεραπείες επιβραδύνουν την εμφάνιση και την εξέλιξη της καρδιακής νόσου DMD, καμία από αυτές δεν παρέχει διαρκές όφελος για αυτή τη μοναδική μορφή καρδιακής νόσου ή δεν βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών. Επιπλέον, η παράκαμψη εξονίων και οι γονιδιακές θεραπείες που έχουν εγκριθεί για DMD δεν έχουν δείξει κανένα καρδιακό όφελος μέχρι σήμερα.

Σχετικά με την Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. είναι η μεγαλύτερη βιοφαρμακευτική εταιρεία που ιδρύθηκε και εδρεύει στο Τενεσί και εστιάζει στην παροχή μοναδικών προϊόντων που βελτιώνουν την ποιότητα της φροντίδας των ασθενών. Η εταιρεία αναπτύσσει, αποκτά και εμπορευματοποιεί προϊόντα για τα τμήματα της αγοράς νοσοκομειακής οξείας φροντίδας, γαστρεντερολογίας και ογκολογίας. Το χαρτοφυλάκιο της εταιρείας με μάρκες εγκεκριμένες από την FDA περιλαμβάνει:

  • Acetadote® (ακετυλοκυστεΐνη) ένεση, για τη θεραπεία της δηλητηρίασης από ακεταμινοφαίνη;
  • Kristalose® (λακτουλόζη) από του στόματος, ένα συνταγογραφούμενο καθαρτικό, για τη θεραπεία της δυσκοιλιότητας·
  • Sancuso® (γρανισετρόνη) διαδερμικό, για την πρόληψη της ναυτίας και του εμέτου σε ασθενείς που λαμβάνουν ορισμένους τύπους χημειοθεραπείας;
    • (prisolivation    ) Επίπεδα νατρίου στον ορό σε νοσηλευόμενους ασθενείς με ευβολαιμική και υπερογκαιμική υπονατριαιμία.
  • Vibativ® (τελαβανκίνη), για τη θεραπεία ορισμένων σοβαρών βακτηριακών λοιμώξεων, συμπεριλαμβανομένης της νοσοκομειακής και σχετιζόμενης με τον αναπνευστήρα βακτηριακής πνευμονίας, καθώς και επιπλεγμένων λοιμώξεων του δέρματος και της δομής του δέρματος. και
  • Talicia® (ομεπραζόλη, αμοξικιλλίνη και ριφαμπουτίνη) από του στόματος κάψουλα, για τη θεραπεία της λοίμωξης από ελικοβακτηρίδιο του πυλωρού.

    • Η εταιρεία έχει επίσης σε εξέλιξη μια σειρά κλινικών προγραμμάτων Φάσης 2 για την αξιολόγηση του υποψηφίου προϊόντος ifetroban σε ασθενείς με Συστημική Σκλήρυνση και Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση, εκτός από τη μυϊκή δυστροφία Duchenne.

    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα εγκεκριμένα προϊόντα της Cumberland, συμπεριλαμβανομένων των πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης, επισκεφθείτε τον ιστότοπο της εταιρείας στον οποίο μπορείτε να βρείτε μεμονωμένα προϊόντα. www.cumberlandpharma.com.

    Μελλοντικές δηλώσεις

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες απόψεις της Cumberland για μελλοντικά γεγονότα με βάση ό,τι πιστεύει ότι είναι λογικές υποθέσεις. Δεν μπορεί να δοθεί καμία διαβεβαίωση ότι αυτά τα γεγονότα θα συμβούν. Οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με την πρόθεση, την πεποίθηση ή τις προσδοκίες της εταιρείας και μπορούν να προσδιοριστούν με τη χρήση ορολογίας όπως "μπορεί", "θα", "αναμένω", "πιστεύω", "σκοπεύω", "σχέδιο", "εκτίμηση", "πρέπει", "αναζητώ", "προβλέπω", "προσδοκώ αρνητικά". Όπως συμβαίνει με κάθε επιχείρηση, όλες οι φάσεις των εργασιών της Cumberland υπόκεινται σε παράγοντες εκτός του ελέγχου της και οποιοσδήποτε ή συνδυασμός αυτών των παραγόντων θα μπορούσε να επηρεάσει σημαντικά τα αποτελέσματα λειτουργίας της Cumberland. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν μακροοικονομικές συνθήκες, συμπεριλαμβανομένης της αύξησης των επιτοκίων και του πληθωρισμού, του ανταγωνισμού, της αδυναμίας των κατασκευαστών να παράγουν τα προϊόντα της Cumberland σε έγκαιρη βάση, της αδυναμίας των κατασκευαστών να συμμορφωθούν με τους κανονισμούς που ισχύουν για τους κατασκευαστές φαρμάκων, φυσικές καταστροφές, επιδημίες δημόσιας υγείας, διατήρηση αποτελεσματικής υποδομής πωλήσεων και μάρκετινγκ και άλλα γεγονότα πέρα από τον έλεγχο της εταιρείας. όπως κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ ("SEC"), καθώς και σε άλλες καταθέσεις της εταιρείας στην SEC κατά καιρούς. Δεν μπορεί να υπάρξει διαβεβαίωση ότι τα αποτελέσματα που αναμένει η εταιρεία θα πραγματοποιηθούν ή ότι θα έχουν τα αναμενόμενα αποτελέσματα. Οι αναγνώστες προειδοποιούνται να μην βασίζονται αδικαιολόγητα σε μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες αναφέρονται μόνο από την ημερομηνία του παρόντος. Η εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να αναθεωρήσει δημόσια αυτές τις δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει γεγονότα μετά την ημερομηνία του παρόντος.

    ΠΗΓΗ Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Πηγή: HealthDay

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • New Drug Applications
    • New Drug
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-02-18 13:38

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά