Cumberland Pharmaceuticals Menerima Penunjukan Jalur Cepat FDA untuk Program Distrofi Otot Ifetroban Duchenne

Ikuti Drugslib di

NASHVILLE, Tenn., 4 Februari 2026 /PRNewswire/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), sebuah perusahaan farmasi khusus yang berfokus pada pengembangan produk baru untuk penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Fast Track Designation untuk terapi oral baru yang menargetkan bentuk penyakit jantung yang fatal pada pasien distrofi otot Duchenne (DMD).

Program Jalur Cepat FDA memfasilitasi pengembangan dan mempercepat peninjauan obat yang dirancang untuk mengobati kondisi serius atau mengancam jiwa serta kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Penunjukan ini memberikan peluang untuk komunikasi yang lebih sering dengan FDA, memungkinkan Cumberland, sebagai sponsor, mendapatkan umpan balik dan panduan awal. Di bawah Jalur Cepat, Cumberland juga dapat mengajukan sebagian permohonan persetujuan pemasaran secara bergiliran.

Cumberland meminta Penunjukan Jalur Cepat untuk menyederhanakan jalur regulasi ifetroban untuk penyakit jantung DMD. Penunjukan Jalur Cepat ini mengikuti penerimaan obat dari Penunjukan Obat Yatim Piatu dan Penunjukan Penyakit Anak Langka, yang menegaskan urgensi dan dampak signifikan dari produk untuk indikasi ini.

Cumberland sebelumnya mengumumkan hasil positif dari uji coba FIGHT DMD Fase 2 yang mengevaluasi ifetroban antagonis reseptor tromboksan oral pada penyakit jantung DMD, menunjukkan peningkatan 5,4% pada fraksi ejeksi ventrikel kiri (LVEF) selama 12 bulan pengobatan.

"Penunjukan Jalur Cepat FDA untuk ifetroban menggarisbawahi kebutuhan medis yang mendesak dan kritis yang belum terpenuhi dalam penyakit jantung DMD," kata A.J. Kazimi, pendiri dan CEO Cumberland. "Penunjukan ini, dikombinasikan dengan hasil terobosan Tahap 2 kami, menempatkan kami untuk bekerja sama dengan FDA melalui interaksi yang lebih sering dan proses peninjauan yang dipercepat untuk memajukan terapi yang menargetkan jantung bagi pasien DMD ini dengan seefisien mungkin. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA dan mitra advokasi pasien kami untuk menghadirkan terapi yang sangat dibutuhkan ini kepada pasien DMD dan keluarga mereka."

Tentang Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

DMD adalah penyakit anak langka dan tidak dapat disembuhkan yang menyerang sekitar 1 dari 3.500-5.000 kelahiran laki-laki yang disebabkan oleh mutasi pada gen yang mengkode distrofin, protein penting untuk fungsi otot, termasuk jantung. Penderita DMD secara perlahan kehilangan fungsi ototnya, sehingga mengakibatkan ketidakmampuan berjalan, kesulitan bernapas, dan gagal jantung. Meskipun pengobatan yang ada saat ini dapat membantu mengatasi beberapa gejala DMD, belum ada terapi yang disetujui yang secara khusus menargetkan penyakit jantung terkait DMD, hal ini menunjukkan adanya kebutuhan medis kritis yang belum terpenuhi.

Penyakit jantung adalah penyebab utama kematian pasien DMD, dengan kerusakan jantung yang dimulai sejak dini dan berkembang pada tingkat yang berbeda untuk setiap pasien. Meskipun demikian, saat ini belum ada pengobatan yang disetujui secara khusus untuk penyakit jantung DMD. Pilihan pengobatan saat ini termasuk penggunaan kortikosteroid untuk mengurangi peradangan dan obat penyakit jantung tradisional untuk mengatur tekanan darah dan detak jantung, sehingga mengurangi ketegangan pada jantung. Meskipun terapi-terapi ini memperlambat permulaan dan perkembangan penyakit jantung DMD, tidak ada satupun yang memberikan manfaat jangka panjang untuk penyakit jantung unik ini atau meningkatkan kelangsungan hidup pasien. Selain itu, terapi gen yang melewatkan ekson dan terapi gen yang disetujui untuk DMD hingga saat ini tidak menunjukkan manfaat bagi jantung.

Tentang Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. adalah perusahaan biofarmasi terbesar yang didirikan dan berkantor pusat di Tennessee dan berfokus pada penyediaan produk unik yang meningkatkan kualitas perawatan pasien. Perusahaan mengembangkan, mengakuisisi, dan mengkomersialkan produk untuk segmen pasar perawatan akut rumah sakit, gastroenterologi, dan onkologi. Portofolio merek perusahaan yang disetujui FDA meliputi:

injeksi
  • Acetadote® (asetilsistein), untuk pengobatan keracunan asetaminofen;
    • injeksi
  • Caldolor® (ibuprofen), untuk pengobatan nyeri dan demam;
  • Kristalose® (laktulosa) oral, dengan resep pencahar, untuk pengobatan sembelit;
  • Sancuso® (granisetron) transdermal, untuk pencegahan mual dan muntah pada pasien yang menerima jenis pengobatan kemoterapi tertentu;
    • injeksi
  • Vaprisol® (conivaptan), untuk meningkatkan kadar natrium serum pada pasien rawat inap dengan hiponatremia euvolemik dan hipervolemik;
  • Vibativ® (telavancin) injeksi, untuk pengobatan infeksi bakteri serius tertentu termasuk pneumonia bakterial yang didapat di rumah sakit dan terkait ventilator, serta infeksi kulit dan struktur kulit yang rumit; dan
  • Talicia® (omeprazole, amoksisilin, dan rifabutin) kapsul oral, untuk pengobatan infeksi H. pylori.

    • Perusahaan juga memiliki serangkaian program klinis Fase 2 yang sedang berjalan untuk mengevaluasi kandidat produk ifetroban pada pasien dengan Sklerosis Sistemik dan Fibrosis Paru Idiopatik, selain distrofi otot Duchenne.

    Untuk informasi lebih lanjut tentang produk yang disetujui Cumberland, termasuk informasi peresepan lengkap, silakan kunjungi situs web masing-masing produk, yang dapat ditemukan di situs web perusahaan www.cumberlandpharma.com.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan, yang memiliki risiko tertentu dan mencerminkan pandangan Cumberland saat ini mengenai kejadian di masa depan berdasarkan asumsi yang diyakininya masuk akal. Tidak ada jaminan bahwa peristiwa ini akan terjadi. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup, antara lain, pernyataan mengenai maksud, keyakinan, atau ekspektasi perusahaan, dan dapat diidentifikasi dengan penggunaan terminologi seperti "mungkin", "akan", "mengharapkan", "percaya", "berniat", "merencanakan", "memperkirakan", "seharusnya", "mencari", "mengantisipasi", "menantikan" dan istilah lain yang sebanding atau istilah negatifnya. Seperti halnya bisnis apa pun, semua tahapan operasi Cumberland dipengaruhi oleh faktor-faktor di luar kendalinya, dan salah satu atau kombinasi dari faktor-faktor ini dapat mempengaruhi hasil operasi Cumberland secara signifikan. Faktor-faktor ini mencakup kondisi makroekonomi, termasuk kenaikan suku bunga dan inflasi, persaingan, ketidakmampuan produsen untuk memproduksi produk Cumberland secara tepat waktu, kegagalan produsen dalam mematuhi peraturan yang berlaku bagi produsen farmasi, bencana alam, epidemi kesehatan masyarakat, pemeliharaan infrastruktur penjualan dan pemasaran yang efektif, dan peristiwa lain di luar kendali perusahaan sebagaimana dibahas secara lebih lengkap dalam laporan tahunan terbaru pada Formulir 10-K yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS (“SEC”), serta pengajuan perusahaan lainnya ke SEC dari waktu ke waktu. Tidak ada jaminan bahwa hasil yang diharapkan oleh perusahaan akan terwujud atau akan memberikan dampak yang diharapkan. Pembaca diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan, yang hanya berlaku pada tanggal perjanjian ini. Perusahaan tidak berkewajiban untuk merevisi pernyataan ini secara publik untuk mencerminkan peristiwa setelah tanggal perjanjian ini.

    SUMBER Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-02-18 13:38

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer