Cumberland Pharmaceuticals riceve la designazione Fast Track dalla FDA per il suo programma Ifetroban sulla distrofia muscolare di Duchenne

Segui Drugslib su

NASHVILLE, Tennessee, 4 febbraio 2026 /PRNewswire/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), un'azienda farmaceutica specializzata focalizzata sullo sviluppo di nuovi prodotti per le malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per la sua nuova terapia orale mirata a una forma fatale di malattia cardiaca in Pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Il programma Fast Track della FDA facilita lo sviluppo e accelera la revisione di un farmaco progettato per trattare una condizione grave o pericolosa per la vita e un'esigenza medica non soddisfatta. Questa designazione offre l'opportunità di una comunicazione più frequente con la FDA, consentendo al Cumberland, in qualità di sponsor, di ottenere feedback e indicazioni tempestivi. Con Fast Track, il Cumberland può anche inviare parti di una domanda per l'approvazione alla commercializzazione su base continuativa.

Il Cumberland ha richiesto la designazione Fast Track per semplificare il percorso normativo dell'ifetroban per la malattia cardiaca DMD. Questa designazione Fast Track segue l'ottenimento da parte del farmaco sia della designazione di farmaco orfano che della designazione di malattia pediatrica rara, confermando sia l'urgenza che l'impatto significativo del prodotto per questa indicazione.

Il Cumberland aveva precedentemente annunciato risultati positivi dallo studio di fase 2 FIGHT DMD che valutava l'antagonista orale del recettore del trombossano ifetroban nella malattia cardiaca DMD, dimostrando un miglioramento del 5,4% della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) rispetto a 12 mesi di trattamento.

"La designazione Fast Track della FDA per ifetroban sottolinea l'urgente e critico bisogno medico non soddisfatto nella malattia cardiaca DMD", ha affermato A.J. Kazimi, fondatore e amministratore delegato del Cumberland. "Questa designazione, combinata con i nostri rivoluzionari risultati di Fase 2, ci consente di lavorare a stretto contatto con la FDA attraverso interazioni più frequenti e processi di revisione accelerati per far avanzare questa promettente terapia mirata al cuore per i pazienti con DMD nel modo più efficiente possibile. Non vediamo l'ora di collaborare con l'Agenzia e i nostri partner di difesa dei pazienti per portare questa terapia tanto necessaria ai pazienti con DMD e alle loro famiglie."

Informazioni sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

La DMD è una malattia pediatrica rara e incurabile che colpisce circa 1 su 3.500-5.000 nati maschi, causata da mutazioni nel gene che codifica per la distrofina, una proteina fondamentale per la funzione muscolare, compreso il cuore. I pazienti affetti da DMD perdono lentamente la funzione muscolare, con conseguente incapacità di camminare, difficoltà di respirazione e insufficienza cardiaca. Sebbene gli attuali trattamenti possano aiutare a gestire alcuni sintomi della DMD, non esistono terapie approvate specificamente mirate alle malattie cardiache correlate alla DMD, evidenziando un'esigenza medica fondamentale insoddisfatta.

Le malattie cardiache sono la principale causa di morte nei pazienti DMD, con danni cardiaci che iniziano precocemente e progrediscono a ritmi diversi per ciascun paziente. Nonostante ciò, attualmente non è stato approvato alcun trattamento specifico per la malattia cardiaca DMD. Le attuali opzioni di trattamento includono l’uso di corticosteroidi per ridurre l’infiammazione e farmaci tradizionali per le malattie cardiache per gestire la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, riducendo lo sforzo sul cuore. Sebbene queste terapie rallentino l’insorgenza e la progressione della malattia cardiaca DMD, nessuna di esse fornisce un beneficio duraturo per questa forma unica di malattia cardiaca o migliora la sopravvivenza del paziente. Inoltre, ad oggi, il salto dell'esone e le terapie geniche approvate per la DMD non hanno mostrato alcun beneficio cardiaco.

Informazioni su Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc.è la più grande azienda biofarmaceutica fondata e con sede nel Tennessee e si concentra sulla fornitura di prodotti unici che migliorano la qualità della cura dei pazienti. L'azienda sviluppa, acquisisce e commercializza prodotti per i segmenti di mercato delle cure acute ospedaliere, della gastroenterologia e dell'oncologia. Il portafoglio dell'azienda di marchi approvati dalla FDA comprende:

  • Acetadote® (acetilcisteina) iniettabile, per il trattamento dell'avvelenamento da paracetamolo;
  • Caldolor® (ibuprofene), iniettabile, per il trattamento del dolore e della febbre;
  • Kristalose® (lattulosio) orale, su prescrizione lassativo, per il trattamento della stitichezza;
  • Sancuso® (granisetron) transdermico, per la prevenzione di nausea e vomito in pazienti sottoposti a determinati tipi di trattamenti chemioterapici;
  • Vaprisol® (conivaptan) iniettabile, per aumentare i livelli sierici di sodio nei pazienti ospedalizzati con iponatriemia euvolemica e ipervolemica;
  • Vibativ® (telavancina) iniettabile, per il trattamento di alcune infezioni batteriche gravi, tra cui la polmonite batterica contratta in ospedale e associata al ventilatore, nonché infezioni complicate della pelle e della struttura cutanea; e
  • Talicia® (omeprazolo, amoxicillina e rifabutina) capsule orali, per il trattamento dell'infezione da H. pylori.

    • L'azienda ha inoltre in corso una serie di programmi clinici di Fase 2 per valutare il suo prodotto candidato ifetroban in pazienti affetti da sclerosi sistemica e fibrosi polmonare idiopatica, oltre alla distrofia muscolare di Duchenne.

    Per ulteriori informazioni sui prodotti approvati da Cumberland, comprese le informazioni complete sulla prescrizione, visitare i siti Web dei singoli prodotti, disponibili sul sito Web dell'azienda www.cumberlandpharma.com.

    Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, che sono soggette a determinati rischi e riflettono le attuali opinioni di Cumberland sugli eventi futuri sulla base di ciò che ritiene siano presupposti ragionevoli. Non è possibile fornire alcuna garanzia che tali eventi si verifichino. Le dichiarazioni previsionali includono, tra le altre cose, dichiarazioni riguardanti intenzioni, convinzioni o aspettative della società e possono essere identificate dall'uso di termini come "può", "sarà", "si aspetta", "crede", "intende", "pianifica", "stima", "dovrebbe", "cercare", "anticipare", "guardare avanti" e altri termini comparabili o il loro negativo. Come per qualsiasi attività, tutte le fasi delle operazioni di Cumberland sono soggette a fattori al di fuori del suo controllo e uno qualsiasi o una combinazione di questi fattori potrebbe influenzare materialmente i risultati operativi di Cumberland. Questi fattori includono condizioni macroeconomiche, tra cui l'aumento dei tassi di interesse e dell'inflazione, concorrenza, incapacità dei produttori di produrre i prodotti del Cumberland in modo tempestivo, mancato rispetto da parte dei produttori delle normative applicabili ai produttori farmaceutici, disastri naturali, epidemie di salute pubblica, mantenimento di un'efficace infrastruttura di vendita e marketing e altri eventi al di fuori del controllo della società, come discusso in modo più approfondito nel suo più recente rapporto annuale sul modulo 10-K depositato presso la Securities and Exchange Commission ("SEC") degli Stati Uniti, nonché le condizioni macroeconomiche della società. altri documenti depositati di tanto in tanto presso la SEC. Non vi è alcuna garanzia che i risultati attesi dall'azienda si realizzeranno o che avranno gli effetti attesi. Si avvertono i lettori di non fare eccessivo affidamento sulle dichiarazioni previsionali, che si riferiscono solo alla data odierna. La società non si assume alcun obbligo di rivedere pubblicamente queste dichiarazioni per riflettere eventi successivi alla data odierna.

    FONTE Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Fonte: HealthDay

    Altre risorse per le notizie

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Notizie per gli operatori sanitari
  • Approvazioni di nuovi farmaci
  • Domande di nuovi farmaci
  • Risultati di studi clinici
  • Generici Approvazioni dei farmaci
  • Podcast di Drugs.com

    • Iscriviti alla nostra newsletter

    Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

    Pubblicato : 2026-02-18 13:38

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari