カンバーランド製薬、イフェトロバン・デュシェンヌ型筋ジストロフィープログラムでFDAファストトラック指定を取得

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テネシー州ナッシュビル、2026 年 2 月 4 日 /PRNewswire/ -- 希少疾患向けの新製品開発に注力する特殊製薬会社であるカンバーランド ファーマシューティカルズ Inc. (ナスダック: CPIX)は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が致死性の心臓病を対象とした新規経口治療薬のファストトラック指定を付与したと発表しました。

FDA のファスト トラック プログラムは、重篤または生命を脅かす状態および満たされていない医療ニーズを治療するために設計された医薬品の開発を促進し、審査を迅速化します。この指定により、FDA とより頻繁に連絡を取る機会が提供され、スポンサーとしてカンバーランドが早期にフィードバックや指導を得ることが可能になります。ファスト トラックでは、カンバーランド社は申請書の一部を段階的にマーケティング承認を求めて提出することもできます。

カンバーランドは、DMD 心疾患に対するイフェトロバンの規制経路を合理化するためにファストトラック指定を要請しました。このファストトラック指定は、 この医薬品が希少疾病用医薬品指定と小児希少疾患指定の両方を取得したことを受けてのもので、この適応症に対する製品の緊急性と重要な影響の両方が確認されています。

カンバーランド大学は以前、DMD心疾患における経口トロンボキサン受容体拮抗薬イフェトロバンを評価する第2相FIGHT DMD試験で肯定的な結果を発表し、左心室駆出率が5.4%改善したことを示しました。 (LVEF) 12 か月以上の治療。

「イフェトロバンに対する FDA のファストトラック指定は、DMD 心疾患における緊急かつ重大なアンメットメディカルニーズを強調しています」と A.J. 氏は述べた。カジミ氏、カンバーランドの創設者兼CEO。 「この指定は、当社の画期的な第 2 相結果と相まって、DMD 患者に対するこの有望な心臓標的療法を可能な限り効率的に推進するために、より頻繁なやり取りと迅速な審査プロセスを通じて FDA と緊密に連携する立場にあります。私たちは、この切望されている治療法を DMD 患者とその家族に届けるために、FDA および患者擁護パートナーと協力することを楽しみにしています。」

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) について

DMD は、心臓を含む筋肉機能に重要なタンパク質であるジストロフィンをコードする遺伝子の変異が原因で、出生男子 3,500 ～ 5,000 人に約 1 人が罹患する稀な難治性の小児疾患です。 DMD 患者は徐々に筋肉機能を失い、その結果、歩行不能、呼吸困難、心不全が生じます。現在の治療法は一部の DMD 症状の管理に役立ちますが、DMD 関連の心疾患に特化した承認された治療法はなく、重大なアンメットメディカルニーズが浮き彫りになっています。

心疾患は DMD 患者の主な死因であり、心臓損傷は早期に始まり、患者ごとに異なる速度で進行します。それにもかかわらず、現在、DMD 心疾患に特化して承認された治療法はありません。現在の治療選択肢には、炎症を軽減するためのコルチコステロイドの使用や、血圧と心拍数を管理して心臓への負担を軽減するための従来の心臓病薬の使用が含まれます。これらの治療法は DMD 心疾患の発症と進行を遅らせますが、この独特の形態の心疾患に永続的な効果をもたらしたり、患者の生存率を改善したりするものはありません。さらに、DMD に対して承認されているエクソンスキッピング療法や遺伝子療法は、これまでのところ心臓に対する効果を示していません。

カンバーランド ファーマシューティカルズについて

カンバーランド ファーマシューティカルズ Inc. は、テネシー州に設立および本社を置く最大のバイオ医薬品会社で、患者ケアの質を向上させる独自の製品の提供に注力しています。同社は、病院の急性期治療、消化器科、腫瘍科の市場セグメント向けの製品を開発、取得、商品化しています。 同社の FDA 承認ブランドのポートフォリオには、以下が含まれます。

  • Acetadote® (アセチルシステイン) 注射剤、アセトアミノフェン中毒の治療用、
  • Caldolor® (イブプロフェン) 注射剤、痛みと発熱の治療剤、
  • Kristalose® (ラクツロース) 経口、便秘治療用の処方下剤、
  • Sancuso® (グラニセトロン) 経皮、特定の種類の化学療法を受けている患者の吐き気と嘔吐の予防用、
  • Vaprisol® (コニバプタン) 注射、正常血液量および血液量過多の入院患者の血清ナトリウム濃度を上昇させる低ナトリウム血症;
  • Vibativ® (テラバンシン) 注射。院内感染や人工呼吸器関連の細菌性肺炎、複雑な皮膚および皮膚構造感染症などの特定の重篤な細菌感染症の治療に使用されます。
  • タリシア® （オメプラゾール、アモキシシリン、リファブチン）経口カプセル、ヘリコバクター ピロリ感染症の治療用。

    • 同社はまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに加え、全身性硬化症および特発性肺線維症の患者を対象としたイフェトロバン製品候補を評価する一連の第 2 相臨床プログラムも進行中です。

    完全な処方情報を含むカンバーランドの承認製品の詳細については、同社の Web サイト www.cumberlandpharma.com にある各製品 Web サイトをご覧ください。

    将来の見通しに関する記述

    このプレスリリースには、将来の見通しに関する記述が含まれており、これには一定のリスクが伴い、合理的な仮定に基づいて将来の出来事についてカンバーランド社の現在の見解が反映されています。これらの出来事が起こるという保証はありません。将来予想に関する記述には、特に会社の意図、信念、または期待に関する記述が含まれ、「かもしれない」、「であろう」、「期待する」、「信じる」、「意図する」、「計画する」、「推定する」、「すべきである」、「求める」、「予想する」、「将来を見込む」などの用語、およびその他の同等の用語またはその否定表現の使用によって識別できます。他の事業と同様、カンバーランドの事業のすべての段階は制御外の要因の影響を受けており、これらの要因のいずれかまたは組み合わせがカンバーランドの事業結果に重大な影響を与える可能性があります。これらの要因には、金利やインフレの上昇などのマクロ経済状況、競争、メーカーが適時にカンバーランド製品を生産できないこと、メーカーが製薬メーカーに適用される規制を遵守していないこと、自然災害、公衆衛生の流行、効果的な販売およびマーケティングインフラの維持、および米国証券取引委員会（「SEC」）に提出したフォーム10-Kに関する最新の年次報告書で詳しく説明されているように、同社の制御を超えたその他の出来事が含まれます。会社のその他の書類を SEC に随時提出します。企業が期待した結果が実現する、または期待した効果が得られるという保証はありません。読者は、本書の日付時点でのみ述べられている将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。当社は、本文書の日付以降の出来事を反映するためにこれらの記述を公的に改訂する義務を負いません。

    出典 Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-02-18 13:38

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