Cumberland Pharmaceuticals ontvangt FDA Fast Track-aanduiding voor zijn Ifetroban Duchenne spierdystrofieprogramma

Volg Drugslib op

NASHVILLE, Tennessee, 4 februari 2026 /PRNewswire/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), een gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe producten voor zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track Designation heeft toegekend voor zijn nieuwe orale therapie gericht op een fatale vorm van hartziekte bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het Fast Track-programma van de FDA vergemakkelijkt de ontwikkeling en versnelt de beoordeling van een medicijn dat is ontworpen om een ernstige of levensbedreigende aandoening en een onvervulde medische behoefte te behandelen. Deze aanwijzing biedt de mogelijkheid voor frequentere communicatie met de FDA, waardoor Cumberland, als sponsor, vroegtijdige feedback en begeleiding kan krijgen. Onder Fast Track kan Cumberland ook doorlopend delen van een aanvraag indienen voor marketinggoedkeuring.

Cumberland heeft een Fast Track Designation aangevraagd om het regelgevingstraject voor ifetroban voor DMD-hartziekten te stroomlijnen. Deze Fast Track-aanduiding volgt op de ontvangst van zowel de weesgeneesmiddelaanduiding als de aanduiding zeldzame kinderziekte, wat zowel de urgentie als de significante impact van het product voor deze indicatie bevestigt.

Cumberland maakte eerder positieve resultaten bekend van zijn fase 2 FIGHT DMD-onderzoek waarin de orale tromboxaanreceptorantagonist ifetroban bij DMD-hartziekten werd geëvalueerd, wat een verbetering van 5,4% aantoonde in de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) gedurende 12 maanden behandeling.

"De Fast Track-aanduiding van de FDA voor ifetroban onderstreept de urgente en kritische onvervulde medische behoefte op het gebied van DMD-hartziekten", aldus A.J. Kazimi, oprichter en CEO van Cumberland. "Deze benoeming, gecombineerd met onze baanbrekende Fase 2-resultaten, positioneert ons om nauw samen te werken met de FDA door middel van frequentere interacties en versnelde beoordelingsprocessen om deze veelbelovende hartgerichte therapie voor DMD-patiënten zo efficiënt mogelijk te bevorderen. We kijken ernaar uit om samen te werken met het Agentschap en onze patiëntenbelangenpartners om deze broodnodige therapie naar DMD-patiënten en hun families te brengen."

Over Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD)

DMD is een zeldzame en ongeneeslijke kinderziekte die ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.000 mannelijke geboorten treft, veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor dystrofine, een eiwit dat cruciaal is voor de spierfunctie, inclusief het hart. Patiënten met DMD verliezen langzaam de spierfunctie, wat resulteert in het onvermogen om te lopen, moeite met ademhalen en hartfalen. Hoewel de huidige behandelingen sommige DMD-symptomen kunnen helpen beheersen, zijn er geen goedgekeurde therapieën die zich specifiek richten op DMD-gerelateerde hartziekten, wat een kritieke onvervulde medische behoefte benadrukt.

Hartziekten zijn de belangrijkste doodsoorzaak bij DMD-patiënten, waarbij hartschade vroeg begint en bij elke patiënt in een verschillend tempo voortschrijdt. Desondanks zijn er momenteel geen behandelingen specifiek goedgekeurd voor DMD-hartziekten. De huidige behandelingsopties omvatten het gebruik van corticosteroïden om ontstekingen te verminderen en traditionele medicijnen tegen hartziekten om de bloeddruk en de hartslag onder controle te houden, waardoor de druk op het hart wordt verminderd. Hoewel deze therapieën het ontstaan ​​en de progressie van DMD-hartziekten vertragen, biedt geen enkele een blijvend voordeel voor deze unieke vorm van hartziekte of verbetert het de overleving van de patiënt. Bovendien hebben exon-skipping en gentherapieën die zijn goedgekeurd voor DMD tot nu toe geen cardiaal voordeel opgeleverd.

Over Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. is het grootste biofarmaceutische bedrijf, opgericht en met hoofdkantoor in Tennessee, en is gericht op het leveren van unieke producten die de kwaliteit van de patiëntenzorg verbeteren. Het bedrijf ontwikkelt, verwerft en commercialiseert producten voor de marktsegmenten acute zorg in ziekenhuizen, gastro-enterologie en oncologie. De portfolio van door de FDA goedgekeurde merken van het bedrijf omvat:

  • Acetadote® (acetylcysteïne) injectie, voor de behandeling van paracetamolvergiftiging;
  • Caldolor® (ibuprofen) injectie, voor de behandeling van pijn en koorts;
  • Kristalose® (lactulose) oraal, op recept verkrijgbaar laxerend, voor de behandeling van constipatie;
  • Sancuso® (granisetron) transdermaal, voor de preventie van misselijkheid en braken bij patiënten die bepaalde soorten chemotherapie krijgen;
  • Vaprisol® (conivaptan) injectie, om de serumnatriumspiegels te verhogen bij gehospitaliseerde patiënten met euvolemische en hypervolemische hyponatriëmie;
  • Vibativ® (telavancin) injectie, voor de behandeling van bepaalde ernstige bacteriële infecties, waaronder in het ziekenhuis opgelopen en beademingsgerelateerde bacteriële pneumonie, evenals gecompliceerde huid- en huidstructuurinfecties; en
  • Talicia® (omeprazol, amoxicilline en rifabutine) orale capsule, voor de behandeling van H. pylori-infectie.

    • Het bedrijf heeft ook een reeks klinische fase 2-programma's lopen om het kandidaat-product ifetroban te evalueren bij patiënten met systemische sclerose en idiopathische longfibrose, naast de spierdystrofie van Duchenne.

    Voor meer informatie over de goedgekeurde producten van Cumberland, inclusief volledige voorschrijfinformatie, kunt u de afzonderlijke productwebsites bezoeken, die u kunt vinden op de website van het bedrijf, www.cumberlandpharma.com.

    Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, die onderhevig zijn aan bepaalde risico's en de huidige opvattingen van Cumberland over toekomstige gebeurtenissen weerspiegelen, gebaseerd op wat volgens haar redelijke veronderstellingen zijn. Er kan geen garantie worden gegeven dat deze gebeurtenissen zich zullen voordoen. Toekomstgerichte verklaringen omvatten onder andere verklaringen met betrekking tot de intentie, overtuiging of verwachtingen van het bedrijf, en kunnen worden geïdentificeerd door het gebruik van terminologie zoals "kunnen", "zullen", "verwachten", "geloven", "van plan zijn", "plannen", "schatten", "zouden moeten", "zoeken", "anticiperen", "vooruitkijken" en andere vergelijkbare termen of het negatieve daarvan. Zoals bij elk bedrijf zijn alle fasen van de activiteiten van Cumberland onderhevig aan factoren waar Cumberland geen controle over heeft, en een of meer van deze factoren kunnen een wezenlijke invloed hebben op de bedrijfsresultaten van Cumberland. Deze factoren omvatten macro-economische omstandigheden, waaronder stijgende rentetarieven en inflatie, concurrentie, het onvermogen van fabrikanten om de producten van Cumberland op tijd te produceren, het onvermogen van fabrikanten om te voldoen aan de regelgeving die van toepassing is op farmaceutische fabrikanten, natuurrampen, epidemieën op het gebied van de volksgezondheid, het onderhouden van een effectieve verkoop- en marketinginfrastructuur en andere gebeurtenissen buiten de controle van het bedrijf, zoals uitgebreider besproken in het meest recente jaarverslag op Formulier 10-K, zoals ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission ("SEC"), evenals andere gebeurtenissen van het bedrijf. van tijd tot tijd ingediend bij de SEC. Er kan geen zekerheid worden geboden dat de door het bedrijf verwachte resultaten zullen worden gerealiseerd of dat zij de verwachte effecten zullen hebben. Lezers worden gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen, die uitsluitend betrekking hebben op de datum van dit document. Het bedrijf neemt geen enkele verplichting op zich om deze verklaringen publiekelijk te herzien om gebeurtenissen na de datum hiervan weer te geven.

    BRON Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidswerkers
  • Nieuwe medicijngoedkeuringen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke geneesmiddelengoedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-02-18 13:38

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden