Firma Cumberland Pharmaceuticals otrzymuje oznaczenie FDA Fast Track dla programu leczenia dystrofii mięśniowej Ifetroban Duchenne’a

Śledź Drugslib na

NASHVILLE, Tennessee, 4 lutego 2026 r. /PRNewswire/ -- Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), specjalistyczna firma farmaceutyczna skupiająca się na opracowywaniu nowych produktów stosowanych w leczeniu rzadkich chorób, ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie Fast Track za nowatorską terapię doustną ukierunkowaną na śmiertelną chorobę postaci choroby serca u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Program Fast Track FDA ułatwia rozwój i przyspiesza ocenę leku przeznaczonego do leczenia poważnych lub zagrażających życiu schorzeń oraz niezaspokojonych potrzeb medycznych. Oznaczenie to zapewnia możliwość częstszej komunikacji z FDA, umożliwiając firmie Cumberland, jako sponsorowi, uzyskanie na wczesnym etapie informacji zwrotnych i wskazówek. W ramach programu Fast Track firma Cumberland może także na bieżąco składać części wniosku o zatwierdzenie do obrotu.

Firma Cumberland zwróciła się o wyznaczenie szybkiej ścieżki w celu usprawnienia ścieżki regulacyjnej dla ifetrobanu w leczeniu chorób serca DMD. To przyspieszone oznaczenie następuje po otrzymaniu przez lek zarówno oznaczenia leku sierocego, jak i oznaczenia rzadkiej choroby pediatrycznej, potwierdzając zarówno pilność, jak i znaczący wpływ produktu w tym wskazaniu.

Firma Cumberland ogłosiła wcześniej pozytywne wyniki badania fazy 2 FIGHT DMD oceniającego doustnego antagonistę receptora tromboksanu, ifetroban w leczeniu chorób serca wywołanych DMD, wykazując poprawę frakcji wyrzutowej lewej komory o 5,4%. (LVEF) w ciągu 12 miesięcy leczenia.

„Przyspieszone wyznaczenie przez FDA ifetrobanu podkreśla pilną i krytycznie niezaspokojoną potrzebę medyczną w leczeniu chorób serca wywołanych DMD” – powiedział A.J. Kazimi, założyciel i dyrektor generalny Cumberland. „Nominacja ta, w połączeniu z naszymi przełomowymi wynikami fazy 2, pozwala nam na bliską współpracę z FDA poprzez częstsze interakcje i przyspieszone procesy przeglądu, aby jak najskuteczniej udoskonalić tę obiecującą terapię ukierunkowaną na serce dla pacjentów z DMD. Nie możemy się doczekać współpracy z Agencją i naszymi partnerami zajmującymi się rzecznictwem pacjentów, aby zapewnić tę bardzo potrzebną terapię pacjentom z DMD i ich rodzinom.”

O dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

DMD to rzadka i nieuleczalna choroba dziecięca, występująca u około 1 na 3500–5000 urodzeń płci męskiej, spowodowana mutacjami w genie kodującym dystrofinę – białko kluczowe dla funkcjonowania mięśni, w tym serca. Pacjenci z DMD powoli tracą funkcję mięśni, co skutkuje niemożnością chodzenia, trudnościami w oddychaniu i niewydolnością serca. Chociaż obecne metody leczenia mogą pomóc w opanowaniu niektórych objawów DMD, nie ma zatwierdzonych terapii ukierunkowanych konkretnie na choroby serca związane z DMD, co podkreśla krytycznie niezaspokojoną potrzebę medyczną.

Choroby serca są główną przyczyną zgonów pacjentów z DMD, a uszkodzenie serca rozpoczyna się wcześnie i postępuje w różnym tempie u każdego pacjenta. Mimo to obecnie nie zatwierdzono żadnych terapii przeznaczonych specjalnie do leczenia chorób serca wywołanych DMD. Obecne możliwości leczenia obejmują stosowanie kortykosteroidów w celu zmniejszenia stanu zapalnego oraz tradycyjnych leków na choroby serca w celu kontrolowania ciśnienia krwi i częstości akcji serca, zmniejszając obciążenie serca. Chociaż terapie te spowalniają początek i postęp choroby serca DMD, żadna z nich nie zapewnia trwałych korzyści w przypadku tej wyjątkowej postaci choroby serca ani nie poprawia przeżycia pacjentów. Ponadto pomijanie egzonów i terapie genowe zatwierdzone w leczeniu DMD nie wykazały dotychczas żadnych korzyści dla serca.

O firmie Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc. jest największą firmą biofarmaceutyczną założoną i mającą siedzibę w Tennessee, skupiającą się na dostarczaniu unikalnych produktów poprawiających jakość opieki nad pacjentem. Firma opracowuje, pozyskuje i komercjalizuje produkty dla segmentów rynku szpitalnej opieki ostrej, gastroenterologii i onkologii. Portfolio marek zatwierdzonych przez FDA obejmuje:

  • Acetadote® (acetylocysteina) do zastrzyków do leczenia zatrucia acetaminofenem;
  • Caldolor® (ibuprofen) do zastrzyków do leczenia bólu i gorączki;
  • Kristalose® (laktuloza) doustnie środek przeczyszczający na receptę, stosowany w leczeniu zaparć;
  • Sancuso® (granisetron) przezskórny, w zapobieganiu nudnościom i wymiotom u pacjentów poddawanych niektórym rodzajom chemioterapii;
  • Vaprisol® (koniwaptan) w postaci zastrzyków, w celu podniesienia poziomu sodu w surowicy u hospitalizowanych pacjentów z hiponatremią euwolemiczną i hiperwolemiczną;
    • Zastrzyk
  • Vibativ® (telawancyna) do leczenia niektórych poważnych infekcji bakteryjnych, w tym bakteryjnego zapalenia płuc nabytego w szpitalu i związanego z respiratorem, a także powikłanych infekcji skóry i struktur skóry; oraz
  • Talicia® (omeprazol, amoksycylina i ryfabutyna) w postaci kapsułek doustnych, do leczenia zakażenia H. pylori.

    • Firma prowadzi również serię programów klinicznych fazy 2, w których oceniany jest jej kandydat na produkt ifetroban u pacjentów z twardziną układową, idiopatycznym zwłóknieniem płuc oraz dystrofią mięśniową Duchenne’a.

    Więcej informacji na temat zatwierdzonych produktów firmy Cumberland, w tym pełne informacje dotyczące przepisywania leków, można znaleźć na stronach internetowych poszczególnych produktów, które można znaleźć na stronie internetowej firmy www.cumberlandpharma.com.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości

    Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które są obarczone pewnym ryzykiem i odzwierciedlają aktualne poglądy firmy Cumberland na temat przyszłych wydarzeń, oparte na jej zdaniem rozsądnych założeniach. Nie można zapewnić, że zdarzenia te wystąpią. Stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące zamiarów, przekonań lub oczekiwań firmy i można je rozpoznać po użyciu terminologii takiej jak „może”, „będzie”, „oczekiwać”, „wierzyć”, „zamierzać”, „planować”, „szacować”, „powinno”, „szukać”, „przewidywać”, „spodziewać się” i innych porównywalnych terminów lub ich przeczenia. Jak w przypadku każdej firmy, wszystkie etapy działalności Cumberland podlegają czynnikom znajdującym się poza jej kontrolą, a każdy z tych czynników lub kombinacja tych czynników może w istotny sposób wpłynąć na wyniki operacyjne Cumberland. Czynniki te obejmują warunki makroekonomiczne, w tym rosnące stopy procentowe i inflację, konkurencję, niezdolność producentów do terminowej produkcji produktów Cumberland, nieprzestrzeganie przez producentów przepisów mających zastosowanie do producentów farmaceutycznych, klęski żywiołowe, epidemie zdrowia publicznego, utrzymanie efektywnej infrastruktury sprzedaży i marketingu oraz inne zdarzenia pozostające poza kontrolą firmy, co szerzej omówiono w jej najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”), a także sytuację firmy okresowe składanie innych wniosków do SEC. Nie ma pewności, że oczekiwane przez Spółkę rezultaty zostaną zrealizowane lub że przyniosą oczekiwane skutki. Ostrzega się czytelników, aby nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które są aktualne jedynie na dzień ich napisania. Firma nie ma obowiązku publicznego weryfikowania tych stwierdzeń w celu uwzględnienia wydarzeń, które miały miejsce po dacie niniejszego oświadczenia.

    ŹRÓDŁO Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Badania kliniczne Wyniki
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-02-18 13:38

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe