Cumberland Pharmaceuticals, Ifetroban Duchenne Musküler Distrofi Programı için FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

NASHVILLE, Tenn., 4 Şubat 2026 /PRNewswire/ -- Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye odaklanan özel bir ilaç şirketi olan Cumberland Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: CPIX), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) ölümcül kalp hastalığını hedef alan yeni oral tedavisine Hızlı Yol Tanımı verdiğini duyurdu. Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında hastalık.

FDA'nın Fast Track programı, ciddi veya yaşamı tehdit eden bir durumu ve karşılanmamış tıbbi ihtiyacı tedavi etmek için tasarlanmış bir ilacın geliştirilmesini kolaylaştırır ve gözden geçirilmesini hızlandırır. Bu atama, FDA ile daha sık iletişim kurma fırsatı sunarak Cumberland'ın sponsor olarak erken geri bildirim ve rehberlik almasına olanak tanıyor. Hızlı Geçiş kapsamında Cumberland, başvurunun bazı bölümlerini sürekli olarak pazarlama onayı için de gönderebilir.

Cumberland, DMD kalp hastalığına yönelik ifetrobanın düzenleyici yolunu kolaylaştırmak için Hızlı Yol Belirlenmesini talep etti. Bu Hızlı Yol Tanımı, ilacın hem Yetim İlaç Tanımı hem de Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı'nı almasının ardından ürünün bu endikasyon için hem aciliyetini hem de önemli etkisini doğrulamaktadır.

Cumberland daha önce DMD kalp hastalığında oral tromboksan reseptör antagonisti ifetroban'ı değerlendiren Faz 2 FIGHT DMD çalışmasının olumlu sonuçlarını açıklamış ve sol ventriküler ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) %5,4'lük bir iyileşme göstermiştir. 12 aylık tedavi.

"FDA'nın ifetroban için Hızlı Yol Tanımı, DMD kalp hastalığındaki acil ve kritik karşılanmamış tıbbi ihtiyacın altını çiziyor" dedi A.J. Kazimi, Cumberland'ın kurucusu ve CEO'su. "Bu atama, çığır açan Faz 2 sonuçlarımızla birleştiğinde, DMD hastalarına yönelik bu umut verici kalp hedefli tedaviyi mümkün olduğu kadar verimli bir şekilde ilerletmek için FDA ile daha sık etkileşimler ve hızlandırılmış inceleme süreçleri yoluyla daha yakın çalışmamızı sağlıyor. Bu çok ihtiyaç duyulan tedaviyi DMD hastalarına ve ailelerine sunmak için Ajans ve hasta savunuculuğu ortaklarımızla birlikte çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) Hakkında

DMD, kalp de dahil olmak üzere kas fonksiyonu için kritik bir protein olan distrofini kodlayan gendeki mutasyonların neden olduğu, yaklaşık 3.500-5.000 erkek doğumdan 1'ini etkileyen nadir ve tedavi edilemez bir pediatrik hastalıktır. DMD'li hastalar yavaş yavaş kas fonksiyonlarını kaybeder, bu da yürüyememeye, nefes almada zorlanmaya ve kalp yetmezliğine neden olur. Mevcut tedaviler bazı DMD semptomlarının yönetilmesine yardımcı olsa da, özel olarak DMD ile ilişkili kalp hastalığını hedefleyen onaylanmış bir tedavi yoktur ve bu, karşılanmamış kritik bir tıbbi ihtiyacın altını çizmektedir.

Kalp hastalığı, DMD hastalarında önde gelen ölüm nedenidir; kalp hasarı erken başlayıp her hasta için farklı oranlarda ilerlemektedir. Buna rağmen şu anda DMD kalp hastalığı için özel olarak onaylanmış hiçbir tedavi yoktur. Mevcut tedavi seçenekleri arasında inflamasyonu azaltmak için kortikosteroidlerin kullanımı ve kan basıncını ve kalp atış hızını düzenleyerek kalpteki gerilimi azaltmak için geleneksel kalp hastalığı ilaçlarının kullanılması yer alıyor. Bu tedaviler DMD kalp hastalığının başlangıcını ve ilerlemesini yavaşlatırken, hiçbiri bu eşsiz kalp hastalığı türü için kalıcı bir fayda sağlamaz veya hastanın hayatta kalmasını iyileştirmez. Ek olarak, DMD için onaylanan ekzon atlama ve gen tedavilerinin bugüne kadar kardiyak açıdan hiçbir faydası görülmemiştir.

Cumberland Pharmaceuticals Hakkında

Cumberland Pharmaceuticals Inc. , Tennessee'de kurulmuş ve merkezi bulunan en büyük biyofarmasötik şirketidir ve hasta bakımının kalitesini artıran benzersiz ürünler sağlamaya odaklanmıştır. Şirket, hastane akut bakımı, gastroenteroloji ve onkoloji pazar segmentlerine yönelik ürünler geliştirmekte, satın almakta ve ticarileştirmektedir. Şirketin FDA onaylı marka portföyü şunları içerir:

  • Asetaminofen zehirlenmesinin tedavisi için Acetadote® (asetilsistein) enjeksiyonu;
  • Caldolor® (ibuprofen) enjeksiyonu, ağrı ve ateş tedavisi için;
  • Kristalose® (laktuloz) oral, kabızlığın tedavisi için reçeteli bir müshil;
  • Sancuso® (granisetron) transdermal, belirli kemoterapi tedavisi türlerini alan hastalarda bulantı ve kusmanın önlenmesi için;
  • Vaprisol® (conivaptan) enjeksiyonu, övolemik ve hipervolemik hiponatremi ile hastanede yatan hastalarda serum sodyum seviyelerini yükseltmek için;
  • Vibativ® (telavancin) enjeksiyonu, hastanede edinilen ve ventilatörle ilişkili bakteriyel pnömoninin yanı sıra karmaşık cilt ve cilt yapısı enfeksiyonları dahil olmak üzere bazı ciddi bakteriyel enfeksiyonların tedavisi için; ve H. pylori enfeksiyonunun tedavisi için
  • Talicia® (omeprazol, amoksisilin ve rifabutin) oral kapsül.

    • Şirket ayrıca, Duchenne kas distrofisinin yanı sıra Sistemik Skleroz ve İdiyopatik Pulmoner Fibrozis hastalarında ifetroban ürün adayını değerlendiren bir dizi Faz 2 klinik programına da sahiptir.

    Cumberland'in onaylı ürünleri hakkında, tam reçeteleme bilgileri de dahil olmak üzere daha fazla bilgi için lütfen şirketin www.cumberlandpharma.com web sitesinde bulunabilecek bireysel ürün web sitelerini ziyaret edin.

    İleriye Dönük Beyanlar

    Bu basın bülteni, belirli risklere tabi olan ve Cumberland'ın makul varsayımlar olduğuna inandığı şeylere dayalı olarak gelecekteki olaylara ilişkin mevcut görüşlerini yansıtan ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu olayların gerçekleşeceğine dair hiçbir güvence verilemez. İleriye yönelik beyanlar, diğer hususların yanı sıra, şirketin niyeti, inancı veya beklentilerine ilişkin beyanları içerir ve "olabilir", "olacak", "beklemek", "inanmak", "niyetlemek", "planlamak", "tahmin etmek", "olmalı", "aramak", "öngörmek", "ileriye bakmak" ve diğer karşılaştırılabilir terimler veya bunların olumsuzları gibi terminolojinin kullanımıyla tanımlanabilir. Her işte olduğu gibi, Cumberland'in operasyonlarının tüm aşamaları kendi kontrolü dışındaki faktörlere tabidir ve bu faktörlerden herhangi biri veya bunların birleşimi Cumberland'ın operasyon sonuçlarını maddi olarak etkileyebilir. Bu faktörler arasında artan faiz oranları ve enflasyon dahil olmak üzere makroekonomik koşullar, rekabet, üreticilerin Cumberland ürünlerini zamanında üretememesi, üreticilerin ilaç üreticileri için geçerli düzenlemelere uymaması, doğal afetler, halk sağlığı salgınları, etkili bir satış ve pazarlama altyapısının sürdürülmesi ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na ("SEC") sunulan Form 10-K ile ilgili en son yıllık raporunda daha ayrıntılı olarak tartışıldığı gibi şirketin kontrolü dışındaki diğer olaylar ve ayrıca şirketin diğer faktörleri yer almaktadır. SEC'e zaman zaman başvurular yapılıyor. Şirketin öngördüğü sonuçların gerçekleşeceğine veya beklenen etkileri yaratacağına dair hiçbir güvence verilemez. Okuyucular, yalnızca bu belgenin tarihi itibariyle geçerli olan ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeleri konusunda uyarılmaktadır. Şirket, bu tarihten sonraki olayları yansıtacak şekilde bu beyanları kamuya açık olarak revize etme yükümlülüğünde değildir.

    KAYNAK Cumberland Pharmaceuticals Inc.

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Denemeler Sonuçlar
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-02-18 13:38

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler