تعلن شركة Cytokinetics عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب عقار جديد لعقار Aficamten لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي

اتبع Drugslib على

علاج: اعتلال عضلة القلب الضخامي

تعلن شركة Cytokinetics عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب عقار جديد لـ Aficamten لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي

جنوب سان فرانسيسكو، كاليفورنيا، 02 ديسمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت شركة Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت طلب الشركة الجديد للأدوية (NDA) لعقار aficamten، وهو مثبط الميوسين القلبي التالي في فئته، للعلاج. من اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (HCM).

قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتعيين NDA لإجراء مراجعة قياسية مع تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) وهو 26 سبتمبر 2025. ولا تخطط إدارة الغذاء والدواء حاليًا لعقد اجتماع للجنة استشارية لمناقشة التطبيق.

"يعد قبول NDA لـ aficamten من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمثابة علامة فارقة مهمة تدفع شركتنا خطوة أخرى نحو الأمل في ترجمة علمنا الرائد إلى فائدة محتملة للمرضى الذين يعانون من HCM الانسدادي. أظهرت نتائج SEQUOIA-HCM، التجربة السريرية المحورية للمرحلة الثالثة، والتي تشكل أساس NDA، أن aficamten له تأثير إيجابي على القدرة على ممارسة الرياضة، والنتائج السريرية، وعبء الأعراض والمؤشرات الحيوية للقلب لدى المرضى الذين يعانون من HCM، مع تأثير ثابت قال روبرت آي. بلوم، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Cytokinetics: "يحتوي على جميع المجموعات الفرعية المحددة مسبقًا وملف تعريف ملائم للسلامة والتحمل". "إذا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، نعتقد أن aficamten قد يوسع نطاق استخدام مثبطات الميوسين القلبي ويصبح الخيار المفضل بين الأطباء والمرضى بينما يعمل أيضًا على ترسيخ امتيازنا الناشئ في طب القلب التخصصي الناشئ عن الأبحاث الموجهة في مجال بيولوجيا العضلات الرائدة في مجال الحركية الخلوية."

يتم دعم اتفاقية عدم الإفشاء (NDA) من خلال نتائج SEQUOIA-HCM (السلامة، والفعالية E، والسؤال الكمي فهمالعرقلة Iتأثير Aficamten في HCM)، المرحلة المحورية 3 السريرية تجربة عقار أفيكامتن في المرضى الذين يعانون من أعراض الانسداد الرئوي المزمن، والتي تم نشرها في مجلة نيو إنجلاند الطبية. 1

أظهرت نتائج SEQUOIA-HCM أن العلاج باستخدام أفيكامتن لمدة 24 أسبوعًا تحسن بشكل ملحوظ القدرة على ممارسة التمارين الرياضية مقارنةً بالدواء الوهمي، وزيادة امتصاص الأكسجين الأقصى (pVO2) الذي تم قياسه بواسطة اختبار التمارين القلبية الرئوية (CPET) بمقدار 1.8 مل/كجم/دقيقة مقارنة بخط الأساس في المرضى الذين عولجوا بأفيكامتن مقابل 0.0 مل/كجم/دقيقة في المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي (فرق متوسط ​​المربعات الأقل (LSM) [95% CI] قدره 1.74 مل/كجم/دقيقة [1.04 - 2.44]؛ قيمة الاحتمال = 0.000002). وقد لوحظت تحسينات ذات دلالة إحصائية في جميع نقاط النهاية الثانوية العشرة المحددة مسبقًا، بما في ذلك تدرج قناة فالسالفا لتدفق البطين الأيسر (LVOT)، والفئة الوظيفية لجمعية القلب في نيويورك (NYHA)، ودرجة الملخص السريري لاعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس سيتي (KCCQ-CSS)، والتناسب مع تدرج LVOT أقل من 30 ملم زئبق، كل منهما عند 12 و24 أسبوعًا، بالإضافة إلى مدة الأهلية التوجيهية للحصول على علاج تصغير الحاجز (SRT)، وعبء العمل الإجمالي خلال CPET في 24 أسبوعًا. حدثت أحداث سلبية خطيرة ناجمة عن العلاج في 5.6% و9.3% من المرضى الذين عولجوا بأفيكامتن والدواء الوهمي، على التوالي. لوحظ أن الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF) من خلال تخطيط صدى القلب أقل من 50% في 5 مرضى (3.5%) على أفيكامتن مقارنة بمريض واحد (0.7%) على الدواء الوهمي. لم تكن هناك حالات لتفاقم قصور القلب أو انقطاع العلاج بسبب انخفاض LVEF.

أثبتت التحليلات الإضافية من SEQUOIA-HCM أن العلاج باستخدام aficamten يرتبط بإعادة تشكيل القلب بشكل مناسب بالإضافة إلى تحسينات في بنية القلب ووظيفته ومؤشراته الحيوية دون التأثير سلبًا على الوظيفة الانقباضية.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سابقًا aficamten تصنيف الدواء اليتيم لعلاج أعراض HCM في يناير 2021 وتصنيف العلاج المبتكر لعلاج الانسداد HCM في ديسمبر 2021.

حول Aficamten

Aficamten هو مثبط انتقائي لميوسين القلب بجزيء صغير تم اكتشافه بعد إجراء عملية جراحية. برنامج تحسين كيميائي واسع النطاق تم إجراؤه مع الاهتمام الدقيق بالمؤشر العلاجي وخصائص الحرائك الدوائية ويمكن ترجمته إلى إمكانات الجيل التالي في التطوير السريري. تم تصميم Aficamten لتقليل عدد جسور الأكتين والميوسين النشطة خلال كل دورة قلبية وبالتالي قمع فرط انقباض عضلة القلب المرتبط بـ HCM. في النماذج قبل السريرية، قلل أفيكامتن من انقباض عضلة القلب عن طريق الارتباط مباشرة بالميوسين القلبي في موقع ربط تفارغي مميز وانتقائي، وبالتالي منع الميوسين من الدخول إلى حالة إنتاج القوة.

يقوم برنامج تطوير aficamten بتقييم إمكاناته كعلاج يحسن القدرة على ممارسة التمارين الرياضية ويخفف الأعراض لدى المرضى الذين يعانون من HCM بالإضافة إلى آثاره المحتملة على المدى الطويل على بنية القلب ووظيفته. تم تقييم Aficamten في SEQUOIA-HCM، وهي تجربة سريرية محورية إيجابية من المرحلة 3 في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (HCM). حصلت Aficamten على تصنيف العلاج الاختراقي لعلاج أعراض انسداد الكبد الوبائي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بالإضافة إلى الإدارة الوطنية للمنتجات الطبية (NMPA) في الصين حيث يخضع حاليًا أيضًا للمراجعة للحصول على الموافقة المحتملة.

يتم أيضًا تقييم Aficamten حاليًا في MAPLE-HCM، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لاستخدام aficamten كعلاج وحيد مقارنةً بالميتوبرولول كعلاج وحيد في المرضى مع HCM الانسدادي. ACACIA-HCM، تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لعقار aficamten في المرضى الذين يعانون من HCM غير الانسدادي؛ CEDAR-HCM، تجربة سريرية لعقار aficamten في مجموعة من الأطفال المصابين بمرض HCM الانسدادي؛ وFOREST-HCM، وهي دراسة سريرية ملحقة مفتوحة التسمية لـ aficamten في المرضى الذين يعانون من HCM.

حول اعتلال عضلة القلب الضخامي

اعتلال عضلة القلب الضخامي (HCM) هو مرض تصبح فيه عضلة القلب (عضلة القلب) سميكة بشكل غير طبيعي ( متضخم). تؤدي سماكة عضلة القلب إلى أن يصبح الجزء الداخلي من البطين الأيسر أصغر وأكثر صلابة، وبالتالي يصبح البطين أقل قدرة على الاسترخاء والامتلاء بالدم. وهذا يحد في النهاية من وظيفة ضخ القلب، مما يؤدي إلى انخفاض القدرة على ممارسة الرياضة والأعراض بما في ذلك ألم في الصدر، والدوخة، وضيق في التنفس، أو الإغماء أثناء النشاط البدني. HCM هو اضطراب القلب والأوعية الدموية الوراثي الأكثر شيوعًا، حيث تم تشخيص ما يقرب من 280.000 مريض، ومع ذلك، هناك ما يقدر بنحو 400000-800000 مريض إضافي لا يزالون غير مشخصين في الولايات المتحدة.2،3،4 ثلثي المرضى الذين يعانون من HCM لديهم انسداد في HCM (oHCM) )، حيث تؤدي سماكة عضلة القلب إلى انسداد قناة تدفق البطين الأيسر (LVOT)، بينما ثلثهم لديهم HCM غير انسدادي (nHCM)، حيث لا يتأثر تدفق الدم، ولكن عضلة القلب لا تزال سميكة. الأشخاص الذين يعانون من HCM معرضون بشكل كبير لخطر الإصابة بمضاعفات القلب والأوعية الدموية بما في ذلك الرجفان الأذيني والسكتة الدماغية ومرض الصمام التاجي.5 الأشخاص الذين يعانون من HCM معرضون لخطر عدم انتظام ضربات القلب البطيني المميت وهو أحد الأسباب الرئيسية للموت القلبي المفاجئ لدى الشباب أو الرياضيون.6 هناك مجموعة فرعية من المرضى الذين يعانون من HCM معرضون بشكل كبير لخطر الإصابة بمرض تقدمي يؤدي إلى اعتلال عضلة القلب المتوسع وفشل القلب مما يستلزم زراعة القلب.

حول الحركية الخلوية

الحركية الخلوية هي شركة صيدلانية حيوية متخصصة في أمراض القلب والأوعية الدموية ومتطورة وتركز على اكتشاف وتطوير وتسويق بيولوجيا العضلات- مرشحو الأدوية الموجهة كعلاجات محتملة للأمراض المنهكة التي يتأثر فيها أداء عضلة القلب. باعتبارها شركة رائدة في بيولوجيا العضلات وآليات أداء العضلات، تعمل الشركة على تطوير مرشحات أدوية جزيئية صغيرة مصممة خصيصًا للتأثير على وظيفة عضلة القلب وانقباضها. بعد النتائج الإيجابية من SEQUOIA-HCM، وهي المرحلة الثالثة من التجربة السريرية المحورية التي تقيم أفيكامتن، وهو مثبط الميوسين القلبي التالي في فئته، في اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (HCM)، تقدم علم الحركية الخلوية التقديمات التنظيمية لأفيكامتن لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي في الولايات المتحدة وأوروبا والصين. يتم أيضًا تقييم Aficamten حاليًا في MAPLE-HCM، وهي تجربة سريرية من المرحلة 3 لـ aficamten كعلاج وحيد مقارنةً بالميتوبرولول كعلاج وحيد في المرضى الذين يعانون من HCM الانسدادي، وACACIA-HCM، وهي تجربة سريرية من المرحلة 3 لـ aficamten في المرضى الذين يعانون من HCM غير الانسدادي. CEDAR-HCM، تجربة سريرية لعقار aficamten في مجموعة من الأطفال المصابين بمرض HCM الانسدادي، وFOREST-HCM، وهو علاج دراسة سريرية مفتوحة التسمية لـ aficamten في المرضى الذين يعانون من HCM. تقوم الحركية الخلوية أيضًا بتطوير omecamtiv mecarbil، وهو منشط لعضلة القلب، في المرضى الذين يعانون من قصور القلب مع انخفاض شديد في الكسر القذفي (HFrEF)، وCK-586، وهو مثبط للميوسين القلبي مع آلية عمل متميزة عن aficamten للعلاج المحتمل لفشل القلب مع الجزء القذفي المحفوظ (HFpEF)، وCK-089، وهو منشط سريع للتروبونين في العضلات الهيكلية (FSTA) للعلاج المحتمل لنوع معين من ضمور العضلات.

للحصول على معلومات إضافية حول Cytokinetics، قم بزيارة www.cytokinetics.com وتابعنا على X وLinkedIn وFacebook وYouTube.

تطلع إلى الأمام البيانات

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية لأغراض قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995 ("القانون"). تتنصل شركة Cytokinetics من أي نية أو التزام لتحديث هذه البيانات التطلعية وتطالب بحماية الملاذ الآمن للقانون للبيانات التطلعية. تتضمن أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بالخصائص أو الفوائد المحتملة لـ aficamten أو أي من الأدوية المرشحة الأخرى لدينا، أو قدرتنا على الحصول على موافقة تنظيمية على aficamten لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي أو أي إشارة أخرى من إدارة الغذاء والدواء أو أي هيئة تنظيمية أخرى في الولايات المتحدة أو في الخارج، وشروط وضع العلامات أو شروط ما بعد التسويق التي قد تتطلبها إدارة الغذاء والدواء أو هيئة تنظيمية أخرى فيما يتعلق بالموافقة على aficamten. وتستند مثل هذه البيانات إلى التوقعات الحالية للإدارة، ولكن النتائج الفعلية قد تختلف ماديًا بسبب العديد من المخاطر والشكوك، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المتعلقة بمخططات أعمال Cytokinetics الواردة في ملفات Cytokinetics لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات. لا تعد البيانات التطلعية ضمانات للأداء المستقبلي، وقد تختلف النتائج الفعلية للعمليات والوضع المالي والسيولة لشركة Cytokinetics، وتطور الصناعة التي تعمل فيها، ماديًا عن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. أي بيانات تطلعية تقدمها Cytokinetics في هذا البيان الصحفي لا تنطبق إلا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. لا تتحمل شركة Cytokinetics أي التزام بتحديث بياناتها التطلعية سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، بعد تاريخ هذا البيان الصحفي.

المراجع:

  • Maron, مرض التصلب العصبي المتعدد، وآخرون. Aficamten لعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي. ن إنجل ي ميد. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: فشل القلب 2020-2029، ص 44؛ مارون وآخرون. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 بيانات مطالبات المرضى DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. حدوث اعتلال عضلة القلب الضخامي المشخص سريريًا في الولايات المتحدة الدول. أنا J كارديول. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • غيرش، بي جيه، مارون، بي جيه، بونو، آر أو، ديراني، جيه إيه، فيفر، إم إيه، لينك، إم إس، وآخرون. إرشادات ACCF/AHA لعام 2011 لتشخيص وعلاج اعتلال عضلة القلب الضخامي. تقرير صادر عن مؤسسة الكلية الأمريكية لأمراض القلب / فرقة العمل التابعة لجمعية القلب الأمريكية بشأن إرشادات الممارسة. مجلة الكلية الأمريكية لأمراض القلب والدورة الدموية، 58، e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. عوامل خطر الموت القلبي المفاجئ في اعتلال عضلة القلب الضخامي. الرأي الحالي في أمراض القلب. 2022 يناير 1;37(1):15-21

    • المصدر: Cytokinetics, Incorporated

    نشر : 2024-12-06 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية