Cytokinetika oznamuje FDA přijetí nové aplikace léku pro Aficamten pro léčbu obstrukční hypertrofické kardiomyopatie

Sledujte Drugslib

Léčba: Hypertrofické kardiomyopatie

Cytokinetics oznamuje FDA přijetí nové žádosti o léčivo pro Aficamten pro léčbu obstrukční hypertrofické kardiomyopatie

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornie, 2. prosince 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal novou aplikaci léků (NDA) společnosti pro aficamten, další inhibitor srdečního myosinu ve své třídě. léčba obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HCM).

FDA pověřil NDA standardní revizi s cílovým datem akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) 26. září 2025. FDA v současné době neplánuje uspořádat schůzi poradního výboru k projednání aplikace.

„Přijetí smlouvy NDA pro aficamten ze strany FDA je významným milníkem, který posouvá naši společnost o další krok blíže k tomu, jak doufáme převést naši průkopnickou vědu do potenciální přínos pro pacienty trpící obstrukční HCM. Výsledky SEQUOIA-HCM, klíčové klinické studie fáze 3, které tvoří základ NDA, prokázaly, že aficamten má pozitivní dopad na zátěžovou kapacitu, klinické výsledky, zátěž symptomů a srdeční biomarkery u pacientů s HCM s konzistentním účinkem. napříč všemi předem specifikovanými podskupinami a příznivým profilem bezpečnosti a snášenlivosti,“ řekl Robert I. Blum, prezident a generální ředitel společnosti Cytokinetics. „Pokud to schválí FDA, věříme, že aficamten může rozšířit využití inhibitorů srdečního myosinu a stát se preferovanou volbou mezi lékaři a pacienty a zároveň zakotvit naši nově vznikající specializovanou kardiologickou franšízu vycházející z výzkumu zaměřeného na svalovou biologii společnosti Cytokinetics.“

NDA je podporována výsledky SEQUOIA-HCM (Sbezpečnost, Eúčinnost a Qkvantitativní Upochopení Obstrukce Ivliv Aficamten v HCM), klíčová klinická studie fáze 3 aficamten u pacientů se symptomatickou obstrukční HCM, které byly publikovány v New England Journal of Medicine.1

Výsledky SEQUOIA-HCM ukázaly, že léčba aficamtenem po dobu 24 týdnů významně zlepšila zátěžovou kapacitu ve srovnání s placebem zvýšení maximálního příjmu kyslíku (pVO2) měřeného testem kardiopulmonální zátěže (CPET) o 1,8 ml/kg/min ve srovnání s výchozí hodnotou u pacientů léčených aficamtenem oproti 0,0 ml/kg/min u pacientů léčených placebem (rozdíl nejmenších čtverců (LSM) [95% CI] 1,74 ml/kg/min [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Statisticky významná zlepšení byla pozorována ve všech 10 předem specifikovaných sekundárních cílových parametrech, včetně gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) Valsalvy, funkční třídy New York Heart Association (NYHA), klinického souhrnného skóre kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ-CSS) a poměru s gradientem LVOT <30 mmHg, každý ve 12. a 24. týdnu, stejně jako délka doporučené způsobilosti pro terapii redukcí septa (SRT) a celkové pracovní zatížení během CPET ve 24. týdnu. Závažné nežádoucí účinky související s léčbou se vyskytly u 5,6 % pacientů užívajících aficamten au 9,3 % pacientů užívajících placebo. Hlavní echokardiografická ejekční frakce levé komory (LVEF) byla pozorována < 50 % u 5 pacientů (3,5 %) na aficamtenu ve srovnání s 1 pacientem (0,7 %) na placebu. Nevyskytly se žádné případy zhoršení srdečního selhání nebo přerušení léčby z důvodu nízké LVEF.

Další analýzy od SEQUOIA-HCM prokázaly, že léčba aficamtenem je spojena s příznivou srdeční remodelací a také se zlepšením srdeční struktury, funkce a biomarkerů bez negativního ovlivnění systolické funkce.

FDA dříve v lednu 2021 udělila označení léku aficamten pro léčbu symptomatické HCM a označení průlomové terapie pro léčba obstrukční HCM v prosinci 2021.

O Aficamten

Aficamten je výzkumný selektivní inhibitor srdečního myosinu s malou molekulou objevený po rozsáhlý program chemické optimalizace, který byl proveden s pečlivou pozorností k terapeutickému indexu a farmakokinetickým vlastnostem a který se může promítnout do dalšího potenciálu ve své třídě v klinickém vývoji. Aficamten byl navržen tak, aby snížil počet aktivních aktin-myosinových křížových můstků během každého srdečního cyklu a následně potlačil hyperkontraktilitu myokardu, která je spojena s HCM. V preklinických modelech aficamten snižoval kontraktilitu myokardu vazbou přímo na srdeční myosin na odlišném a selektivním alosterickém vazebném místě, čímž zabránil myosinu vstoupit do stavu produkujícího sílu.

Vývojový program pro aficamten posuzuje jeho potenciál jako léčby, která zlepšuje výkonovou kapacitu a zmírňuje symptomy u pacientů s HCM, stejně jako jeho potenciální dlouhodobé účinky na srdeční strukturu a funkci. Aficamten byl hodnocen v SEQUOIA-HCM, pozitivní klíčové klinické studii fáze 3 u pacientů se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HCM). Aficamten obdržel označení Breakthrough Therapy pro léčbu symptomatické obstrukční HCM od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a také od Národního úřadu pro lékařské produkty (NMPA) v Číně, kde je v současné době také přezkoumáván pro případné schválení.

Aficamten je v současné době také hodnocen v MAPLE-HCM, klinické studii fáze 3 s aficamtenem v monoterapii ve srovnání s metoprololem v monoterapii u pacientů s obstrukční HCM; ACACIA-HCM, klinická studie fáze 3 aficamtenu u pacientů s neobstrukční HCM; CEDAR-HCM, klinická studie aficamtenu u dětské populace s obstrukční HCM; a FOREST-HCM, otevřená rozšířená klinická studie aficamtenu u pacientů s HCM.

O hypertrofické kardiomyopatii

Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je onemocnění, při kterém srdeční sval (myokard) abnormálně ztlušťuje ( hypertrofované). Ztluštění srdečního svalu vede k tomu, že se vnitřek levé komory zmenšuje a tuhne, a tak se komora hůře uvolňuje a naplňuje krví. To v konečném důsledku omezuje pumpovací funkci srdce, což má za následek sníženou výkonovou kapacitu a symptomy, jako je bolest na hrudi, závratě, dušnost nebo mdloby během fyzické aktivity. HCM je nejběžnější monogenní dědičná kardiovaskulární porucha s přibližně 280 000 diagnostikovanými pacienty, avšak odhadem existuje 400 000–800 000 dalších pacientů, kteří v USA zůstávají nediagnostikováni2,3,4 Dvě třetiny pacientů s HCM mají obstrukční HCM (oHCM ), kde ztluštění srdečního svalu vede k výtokovému traktu levé komory (LVOT) obstrukce, zatímco jedna třetina má neobstrukční HCM (nHCM), kde průtok krve není ovlivněn, ale srdeční sval je stále ztluštělý. Lidé s HCM jsou vystaveni vysokému riziku rozvoje kardiovaskulárních komplikací včetně fibrilace síní, mrtvice a onemocnění mitrální chlopně.5 Lidé s HCM jsou ohroženi potenciálně fatálními komorovými arytmiemi a je to jedna z hlavních příčin náhlé srdeční smrti u mladších lidí nebo sportovci.6 Podskupina pacientů s HCM má vysoké riziko progresivního onemocnění vedoucího k dilatační kardiomyopatii a srdečnímu selhání vyžadujícímu transplantaci srdce.

O cytokinetice

Cytokinetika je speciální kardiovaskulární biofarmaceutická společnost v pozdní fázi zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci svalové biologie- cílených kandidátů na léky jako potenciální léčby oslabujících onemocnění, u kterých je snížena výkonnost srdečního svalu. Jako lídr v oblasti svalové biologie a mechaniky svalového výkonu vyvíjí společnost kandidáty na léky s malou molekulou speciálně navržené tak, aby ovlivnily funkci a kontraktilitu myokardu. Po pozitivních výsledcích SEQUOIA-HCM, klíčové klinické studie fáze 3 hodnotící aficamten, další inhibitor srdečního myosinu ve své třídě, u obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (HCM), Cytokinetika postupuje v regulačních žádostech pro aficamten pro léčbu obstrukční HCM v USA, Evropa a Čína. Aficamten je v současné době také hodnocen v MAPLE-HCM, klinické studii fáze 3 aficamtenu jako monoterapie ve srovnání s metoprololem jako monoterapii u pacientů s obstrukční HCM, ACACIA-HCM, klinické studii fáze 3 aficamtenu u pacientů s neobstrukční HCM, CEDAR-HCM, klinická studie aficamtenu u dětské populace s obstrukční HCM, a FOREST-HCM, otevřená rozšířená klinická studie aficamtenu u pacientů s HCM. Cytokinetika také vyvíjí omecamtiv mecarbil, aktivátor srdečního svalu, u pacientů se srdečním selháním s výrazně sníženou ejekční frakcí (HFrEF), CK-586, inhibitor srdečního myosinu s mechanismem účinku odlišným od aficamtenu pro potenciální léčbu srdečního selhání pomocí konzervovaná ejekční frakce (HFpEF) a CK-089, rychlý aktivátor troponinu kosterního svalstva (FSTA) pro potenciální léčbu specifického typu svalové dystrofie.

Pro další informace o Cytokinetics navštivte www.cytokinetics.com a sledujte nás na X, LinkedIn, Facebooku a YouTube.

Výhled do budoucna Prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení pro účely reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995 (dále jen „zákon“). Cytokinetika se zříká jakéhokoli záměru nebo povinnosti aktualizovat tato výhledová prohlášení a nárokuje si ochranu zákona Safe Harbor pro výhledová prohlášení. Příklady takových prohlášení zahrnují, ale nejsou omezeny na, prohlášení vyjádřená nebo předpokládaná týkající se vlastností nebo potenciálních přínosů aficamtenu nebo kteréhokoli z našich dalších kandidátů na léky, naší schopnosti získat regulační schválení pro aficamten pro léčbu obstrukční hypertrofické kardiomyopatie nebo jakékoli jiné další indikace od FDA nebo jakéhokoli jiného regulačního orgánu ve Spojených státech nebo v zahraničí a podmínky označování nebo po uvedení na trh, které může FDA nebo jiný regulační orgán vyžadovat v souvislosti se schválením aficamten. Taková prohlášení jsou založena na současných očekáváních managementu, ale skutečné výsledky se mohou podstatně lišit kvůli různým rizikům a nejistotám, včetně, ale nejen, rizik souvisejících s obchodními osnovami společnosti Cytokinetics v podáních společnosti Cytokinetics Komisi pro cenné papíry. Výhledová prohlášení nejsou zárukou budoucí výkonnosti a skutečné výsledky operací, finanční situace a likvidita společnosti Cytokinetics a vývoj odvětví, ve kterém působí, se mohou podstatně lišit od výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě. Jakákoli výhledová prohlášení, která společnost Cytokinetics učiní v této tiskové zprávě, hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Cytokinetics nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat svá výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, po datu této tiskové zprávy.

Odkazy:

  • Maron, MS, a kol. Aficamten pro symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatii. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Heart Failure 2020-2029, str. 44; Maron a kol. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016–2021 Údaje o nároku pacienta na DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto of I. Occur Klinicky diagnostikovaná hypertrofická kardiomyopatie ve Spojených státech států. Am J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 2011 ACCF/AHA guidelines pro diagnostiku a léčbu hypertrofické kardiomyopatie. Zpráva American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force o praktických pokynech. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Rizikové faktory náhlé srdeční smrti u hypertrofické kardiomyopatie. Aktuální názor v kardiologii. 1. ledna 2022; 37(1): 15-21

    • Zdroj: Cytokinetics, Incorporated

    Vyslán : 2024-12-06 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova