Cytokinetics gibt die FDA-Annahme eines neuen Arzneimittelantrags für Aficamten zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie bekannt

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Behandlung für: Hypertrophe Kardiomyopathie

Cytokinetics gibt die FDA-Annahme des neuen Arzneimittelantrags für Aficamten zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie bekannt

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, 2. Dezember 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) den New Drug Application (NDA) des Unternehmens für Aficamten, einen Herz-Myosin-Inhibitor seiner Klasse, zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie angenommen hat (HCM).

Die FDA hat der NDA eine Standardprüfung mit einem Zieltermin für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 26. September 2025 zugewiesen. Die FDA plant derzeit nicht, eine Sitzung des Beratungsausschusses abzuhalten, um dies zu besprechen Anwendung.

„Die NDA-Annahme für Aficamten durch die FDA ist ein bedeutender Meilenstein, der unser Unternehmen einen weiteren Schritt näher daran bringt, unsere bahnbrechende Wissenschaft hoffentlich zum potenziellen Nutzen leidender Patienten umzusetzen.“ obstruktive HCM. Die Ergebnisse von SEQUOIA-HCM, der entscheidenden klinischen Phase-3-Studie, die die Grundlage der NDA bilden, zeigten, dass Aficamten einen positiven Einfluss auf die körperliche Leistungsfähigkeit, die klinischen Ergebnisse, die Symptombelastung und kardiale Biomarker bei Patienten mit HCM hat, und zwar mit konsistenter Wirkung über alle vorab festgelegten Untergruppen und ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil“, sagte Robert I. Blum, Präsident und Chief Executive Officer von Cytokinetics. „Im Falle einer Zulassung durch die FDA glauben wir, dass Aficamten den Einsatz von Herz-Myosin-Inhibitoren ausweiten und zur bevorzugten Wahl bei Ärzten und Patienten werden kann, während es gleichzeitig unser aufstrebendes Spezialkardiologie-Franchise festigt, das aus der branchenführenden muskelbiologieorientierten Forschung von Cytokinetics hervorgeht.“

Die NDA wird durch die Ergebnisse von SEQUOIA-HCM (Sicherheit, Wirksamkeit und Quantität) gestützt Verständnis der Obstruktionsauswirkungen von Aficamten bei HCM), die entscheidende klinische Phase-3-Studie von Aficamten bei Patienten mit symptomatischer obstruktiver HCM, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden.1

Die Ergebnisse von SEQUOIA-HCM zeigten, dass die Behandlung mit Aficamten über 24 Wochen die körperliche Leistungsfähigkeit deutlich verbesserte Im Vergleich zu Placebo erhöhte sich die maximale Sauerstoffaufnahme (pVO2), gemessen durch kardiopulmonale Belastungstests (CPET), um 1,8 ml/kg/min im Vergleich zum Ausgangswert bei Patienten, die mit Aficamten behandelt wurden 0,0 ml/kg/min bei mit Placebo behandelten Patienten (kleinste quadratische Mittelwertdifferenz (LSM) [95 % KI] von 1,74 ml/kg/min [1,04 – 2,44]; p = 0,000002). Statistisch signifikante Verbesserungen wurden bei allen 10 vorab festgelegten sekundären Endpunkten beobachtet, einschließlich des Valsalva-Gradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT), der Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA), des Kansas City Cardiomyopathy Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) und des Anteils mit dem LVOT-Gradienten <30 mmHg, jeweils nach 12 und 24 Wochen, sowie Dauer der Leitlinienberechtigung für eine Septumverkleinerungstherapie (SRT) und Gesamtarbeitsbelastung während CPET nach 24 Wochen. Bei 5,6 % der Patienten unter Aficamten und bei 9,3 % der Patienten unter Placebo traten behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf. Es wurde beobachtet, dass die echokardiographische Kernauswurffraktion des linken Ventrikels (LVEF) bei 5 Patienten (3,5 %) unter Aficamten <50 % betrug, verglichen mit 1 Patienten (0,7 %) unter Placebo. Es gab keine Fälle einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz oder Behandlungsunterbrechungen aufgrund einer niedrigen LVEF.

Zusätzliche Analysen von SEQUOIA-HCM haben gezeigt, dass die Behandlung mit Aficamten mit einer günstigen Umgestaltung des Herzens sowie Verbesserungen der Herzstruktur, -funktion und der Biomarker verbunden ist, ohne die systolische Funktion negativ zu beeinflussen.

Die FDA hatte aficamten bereits im Januar 2021 den Orphan Drug Designation für die Behandlung von symptomatischer HCM und den Breakthrough Therapy Designation für die Behandlung zuerkannt von obstruktiver HCM im Dezember 2021.

Über Aficamten

Aficamten ist ein in der Prüfphase befindlicher selektiver, niedermolekularer Herz-Myosin-Inhibitor, der nach einer Studie entdeckt wurde umfangreiches chemisches Optimierungsprogramm, das unter sorgfältiger Berücksichtigung des therapeutischen Index und der pharmakokinetischen Eigenschaften durchgeführt wurde und sich in der klinischen Entwicklung in ein bahnbrechendes Potenzial umwandeln könnte. Aficamten wurde entwickelt, um die Anzahl aktiver Aktin-Myosin-Kreuzbrücken während jedes Herzzyklus zu reduzieren und folglich die mit HCM verbundene Hyperkontraktilität des Myokards zu unterdrücken. In präklinischen Modellen reduzierte Aficamten die Kontraktilität des Myokards, indem es an einer bestimmten und selektiven allosterischen Bindungsstelle direkt an Herzmyosin bindete und so verhinderte, dass Myosin in einen krafterzeugenden Zustand übergeht.

Das Entwicklungsprogramm für Aficamten bewertet sein Potenzial als Behandlung zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit und Linderung der Symptome bei Patienten mit HCM sowie seine möglichen langfristigen Auswirkungen auf die Herzstruktur und -funktion. Aficamten wurde in SEQUOIA-HCM untersucht, einer positiven zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie bei Patienten mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM). Aficamten erhielt von der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA) sowie der National Medical Products Administration (NMPA) in China den Status „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung von symptomatischer obstruktiver HCM, wo es derzeit ebenfalls auf eine mögliche Zulassung geprüft wird.

Aficamten wird derzeit auch im Rahmen von MAPLE-HCM evaluiert, einer klinischen Phase-3-Studie mit Aficamten als Monotherapie im Vergleich zu Metoprolol als Monotherapie bei Patienten mit obstruktive HCM; ACACIA-HCM, eine klinische Phase-3-Studie mit Aficamten bei Patienten mit nicht-obstruktiver HCM; CEDAR-HCM, eine klinische Studie mit Aficamten in einer pädiatrischen Population mit obstruktiver HCM; und FOREST-HCM, eine offene klinische Verlängerungsstudie zu Aficamten bei Patienten mit HCM.

Über hypertrophe Kardiomyopathie

Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine Krankheit, bei der der Herzmuskel (Myokard) ungewöhnlich dick wird ( hypertrophiert). Die Verdickung des Herzmuskels führt dazu, dass das Innere der linken Herzkammer kleiner und steifer wird und die Herzkammer dadurch weniger in der Lage ist, sich zu entspannen und mit Blut zu füllen. Dadurch wird letztlich die Pumpfunktion des Herzens eingeschränkt, was zu einer verminderten Belastbarkeit und Symptomen wie Brustschmerzen, Schwindel, Kurzatmigkeit oder Ohnmacht bei körperlicher Aktivität führt. HCM ist die häufigste monogen vererbte Herz-Kreislauf-Erkrankung. Ungefähr 280.000 Patienten werden diagnostiziert. Allerdings gibt es in den USA schätzungsweise 400.000 bis 800.000 weitere Patienten, die nicht diagnostiziert werden.2,3,4 Zwei Drittel der Patienten mit HCM leiden an obstruktiver HCM (oHCM). ), bei dem die Verdickung des Herzmuskels zu einer Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) führt, während ein Drittel an nicht obstruktivem HCM (nHCM) leidet, bei dem der Blutfluss nicht beeinträchtigt wird, der Herzmuskel jedoch immer noch verdickt ist. Menschen mit HCM haben ein hohes Risiko, auch kardiovaskuläre Komplikationen wie Vorhofflimmern, Schlaganfall und Mitralklappenerkrankungen zu entwickeln.5 Menschen mit HCM haben das Risiko potenziell tödlicher ventrikulärer Arrhythmien und sind eine der Hauptursachen für plötzlichen Herztod bei jüngeren Menschen Sportler.6 Bei einer Untergruppe von Patienten mit HCM besteht ein hohes Risiko einer fortschreitenden Erkrankung, die zu einer dilatativen Kardiomyopathie und Herzinsuffizienz führt und eine Herztransplantation erforderlich macht.

Über Cytokinetics

Cytokinetics ist ein kardiovaskuläres biopharmazeutisches Spezialunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung der Muskelbiologie konzentriert. gezielte Medikamentenkandidaten als potenzielle Behandlungsmöglichkeiten für schwächende Krankheiten, bei denen die Leistung der Herzmuskulatur beeinträchtigt ist. Als führendes Unternehmen in der Muskelbiologie und der Mechanik der Muskelleistung entwickelt das Unternehmen niedermolekulare Medikamentenkandidaten, die speziell darauf ausgelegt sind, die Funktion und Kontraktilität der Herzmuskelmuskulatur zu beeinflussen. Nach positiven Ergebnissen von SEQUOIA-HCM, der entscheidenden klinischen Phase-3-Studie zur Evaluierung von Aficamten, einem nächstklassigen Herz-Myosin-Inhibitor, bei obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (HCM), treibt Cytokinetics die Zulassungsanträge für Aficamten zur Behandlung von obstruktiver HCM voran USA, Europa und China. Aficamten wird derzeit auch in MAPLE-HCM, einer klinischen Phase-3-Studie mit Aficamten als Monotherapie im Vergleich zu Metoprolol als Monotherapie bei Patienten mit obstruktiver HCM, ACACIA-HCM, einer klinischen Phase-3-Studie mit Aficamten bei Patienten mit nicht-obstruktiver HCM, evaluiert. CEDAR-HCM, eine klinische Studie mit Aficamten in einer pädiatrischen Population mit obstruktiver HCM, und FOREST-HCM, eine offene Erweiterung Klinische Studie zu Aficamten bei Patienten mit HCM. Cytokinetics entwickelt außerdem Omecamtiv Mecarbil, einen Herzmuskelaktivator, bei Patienten mit Herzinsuffizienz mit stark reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF), CK-586, einen Herz-Myosin-Inhibitor mit einem anderen Wirkmechanismus als Aficamten, zur potenziellen Behandlung von Herzinsuffizienz Konservierte Ejektionsfraktion (HFpEF) und CK-089, ein schneller Skelettmuskel-Troponin-Aktivator (FSTA) für die mögliche Behandlung einer bestimmten Art von Muskeldystrophie.

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Zukunftsorientiert Aussagen

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Referenzen:

  • Maron, MS, et al. Aficamten für symptomatische obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Heart Failure 2020-2029, S. 44; Maron et al. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al. 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016–2021 Daten zu Patientenansprüchen DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Vorkommen von Klinisch diagnostizierte hypertrophe Kardiomyopathie in den Vereinigten Staaten. Bin J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 2011 ACCF/AHA-Leitlinien für die Diagnose und Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie. Ein Bericht der American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force über Praxisrichtlinien. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Risikofaktoren für plötzlichen Herztod bei hypertropher Kardiomyopathie. Aktuelle Meinung in der Kardiologie. 2022 Jan 1;37(1):15-21

    • Quelle: Cytokinetics, Incorporated

    Gesendet : 2024-12-06 12:00

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