Η Cytokinetics ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της νέας αίτησης φαρμάκου για το Aficamten για τη θεραπεία της Αποφρακτικής Υπερτροφικής Καρδιομυοπάθειας

Σχετικά με το Aficamten

Το Aficamten είναι ένας ερευνητικός επιλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης μικρού μορίου που ανακαλύφθηκε μετά από εκτενές πρόγραμμα χημικής βελτιστοποίησης που διεξήχθη με ιδιαίτερη προσοχή στον θεραπευτικό δείκτη και τις φαρμακοκινητικές ιδιότητες και όπως μπορεί να μεταφραστεί σε δυναμικό επόμενου στην κατηγορία κλινική ανάπτυξη. Το Aficamten σχεδιάστηκε για να μειώνει τον αριθμό των ενεργών διασταυρούμενων γεφυρών ακτίνης-μυοσίνης κατά τη διάρκεια κάθε καρδιακού κύκλου και κατά συνέπεια να καταστέλλει την υπερσυστολή του μυοκαρδίου που σχετίζεται με το HCM. Σε προκλινικά μοντέλα, το aficamten μείωσε τη συσταλτικότητα του μυοκαρδίου δεσμεύοντας απευθείας στην καρδιακή μυοσίνη σε μια ξεχωριστή και επιλεκτική αλλοστερική θέση δέσμευσης, εμποδίζοντας έτσι τη μυοσίνη να εισέλθει σε κατάσταση παραγωγής δύναμης.

Το πρόγραμμα ανάπτυξης για το aficamten αξιολογεί τις δυνατότητές του ως θεραπεία που βελτιώνει την ικανότητα άσκησης και ανακουφίζει τα συμπτώματα σε ασθενείς με HCM, καθώς και τις πιθανές μακροπρόθεσμες επιπτώσεις του στην καρδιακή δομή και λειτουργία. Το Aficamten αξιολογήθηκε στο SEQUOIA-HCM, μια θετική κεντρική κλινική δοκιμή Φάσης 3 σε ασθενείς με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (HCM). Το Aficamten έλαβε την ονομασία Breakthrough Therapy για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής HCM από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) καθώς και από τον Εθνικό Οργανισμό Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) στην Κίνα, όπου είναι επίσης υπό εξέταση για πιθανή έγκριση.

Το Aficamten αξιολογείται επίσης επί του παρόντος στο MAPLE-HCM, μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 του aficamten ως μονοθεραπεία σε σύγκριση με τη μετοπρολόλη ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με αποφρακτική HCM. ACACIA-HCM, μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 του aficamten σε ασθενείς με μη αποφρακτική HCM. CEDAR-HCM, μια κλινική δοκιμή του aficamten σε παιδιατρικό πληθυσμό με αποφρακτική HCM. και FOREST-HCM, μια ανοιχτή κλινική μελέτη επέκτασης του aficamten σε ασθενείς με HCM.

Σχετικά με την υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια

Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια (HCM) είναι μια ασθένεια στην οποία ο καρδιακός μυς (μυοκάρδιο) γίνεται αφύσικα παχύς ( υπερτροφία). Η πάχυνση του καρδιακού μυός οδηγεί στο εσωτερικό της αριστερής κοιλίας να γίνεται μικρότερο και πιο άκαμπτο, και έτσι η κοιλία γίνεται λιγότερο ικανή να χαλαρώσει και να γεμίσει με αίμα. Αυτό τελικά περιορίζει τη λειτουργία άντλησης της καρδιάς, με αποτέλεσμα μειωμένη ικανότητα άσκησης και συμπτώματα όπως πόνο στο στήθος, ζάλη, δύσπνοια ή λιποθυμία κατά τη διάρκεια της φυσικής δραστηριότητας. Η HCM είναι η πιο κοινή μονογονική κληρονομική καρδιαγγειακή διαταραχή, με περίπου 280.000 ασθενείς να έχουν διαγνωστεί, ωστόσο, υπολογίζεται ότι υπάρχουν 400.000-800.000 επιπλέον ασθενείς που παραμένουν αδιάγνωστοι στις ΗΠΑ.2,3,4 Τα δύο τρίτα των ασθενών με HCM έχουν αποφρακτική HCM ), όπου η πάχυνση του καρδιακού μυός οδηγεί προς τα αριστερά απόφραξη της κοιλιακής οδού εκροής (LVOT), ενώ το ένα τρίτο έχει μη αποφρακτικό HCM (nHCM), όπου η ροή του αίματος δεν επηρεάζεται, αλλά ο καρδιακός μυς εξακολουθεί να είναι πυκνωμένος. Τα άτομα με HCM διατρέχουν υψηλό κίνδυνο να αναπτύξουν επίσης καρδιαγγειακές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένης της κολπικής μαρμαρυγής, του εγκεφαλικού επεισοδίου και της νόσου της μιτροειδούς βαλβίδας. αθλητές.6 Ένα υποσύνολο ασθενών με HCM διατρέχουν υψηλό κίνδυνο προοδευτικής νόσου που οδηγεί σε διαστολή καρδιομυοπάθεια και καρδιακή ανεπάρκεια που απαιτούν μεταμόσχευση καρδιάς.

Σχετικά με την Cytokinetics

Η Cytokinetics είναι μια καρδιαγγειακή βιοφαρμακευτική εταιρεία τελευταίου σταδίου ειδικότητας που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση της μυϊκής βιολογίας- κατευθυνόμενα υποψήφια φάρμακα ως πιθανές θεραπείες για εξουθενωτικές ασθένειες στις οποίες διακυβεύεται η απόδοση του καρδιακού μυός. Ως ηγέτης στη μυϊκή βιολογία και τη μηχανική της μυϊκής απόδοσης, η εταιρεία αναπτύσσει υποψήφια φάρμακα με μικρά μόρια που έχουν σχεδιαστεί ειδικά για να επηρεάζουν τη λειτουργία και τη συσταλτικότητα των μυών του μυοκαρδίου. Μετά τα θετικά αποτελέσματα από το SEQUOIA-HCM, την κεντρική κλινική δοκιμή Φάσης 3 που αξιολογεί το aficamten, έναν αναστολέα καρδιακής μυοσίνης επόμενης κατηγορίας, στην αποφρακτική υπερτροφική μυοπάθεια (HCM), η Cytokinetics προχωρά σε ρυθμιστικές υποβολές για το aficamten για τη θεραπεία της αποφρακτικής HCM ΗΠΑ, Ευρώπη και Κίνα. Το Aficamten αξιολογείται επίσης επί του παρόντος στο MAPLE-HCM, μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 του aficamten ως μονοθεραπεία σε σύγκριση με τη μετοπρολόλη ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με αποφρακτικό HCM, ACACIA-HCM, μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 του aficamten σε ασθενείς με μη αποφρακτικό HCM. CEDAR-HCM, μια κλινική δοκιμή του aficamten σε παιδιατρικό πληθυσμό με αποφρακτική HCM, και FOREST-HCM, μια ανοιχτή κλινική μελέτη επέκτασης του aficamten σε ασθενείς με HCM. Η Cytokinetics αναπτύσσει επίσης το omecamtiv mecarbil, έναν ενεργοποιητή καρδιακών μυών, σε ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια με σοβαρά μειωμένο κλάσμα εξώθησης (HFrEF), CK-586, έναν αναστολέα καρδιακής μυοσίνης με μηχανισμό δράσης διαφορετικό από το aficamten για την πιθανή θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με διατηρημένο κλάσμα εξώθησης (HFpEF) και CK-089, ένας γρήγορος σκελετικός μυς ενεργοποιητής τροπονίνης (FSTA) για την πιθανή θεραπεία ενός συγκεκριμένου τύπου μυϊκής δυστροφίας.

Για πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την Cytokinetics, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.cytokinetics.com και ακολουθήστε μας στο X, στο LinkedIn, στο Facebook και στο YouTube.

Μελλοντική ματιά. Δηλώσεις

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις για τους σκοπούς του Private Securities Litigation Reform Act του 1995 (ο «Νόμος»). Η Cytokinetics αποποιείται οποιασδήποτε πρόθεσης ή υποχρέωσης να ενημερώσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις και διεκδικεί την προστασία του Ασφαλούς Λιμένα του νόμου για μελλοντικές δηλώσεις. Παραδείγματα τέτοιων δηλώσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις ρητές ή υπονοούμενες σχετικά με τις ιδιότητες ή τα πιθανά οφέλη του aficamten ή οποιουδήποτε άλλου υποψηφίου φαρμάκου μας, την ικανότητά μας να λάβουμε ρυθμιστική έγκριση για το aficamten για τη θεραπεία της αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας ή οποιουδήποτε άλλου άλλη ένδειξη από τον FDA ή οποιονδήποτε άλλο ρυθμιστικό φορέα στις Ηνωμένες Πολιτείες ή στο εξωτερικό, και τις συνθήκες επισήμανσης ή μετά την κυκλοφορία του FDA ή άλλου ρυθμιστικός φορέας μπορεί να απαιτήσει σε σχέση με την έγκριση του aficamten. Τέτοιες δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης, αλλά τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς λόγω διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των κινδύνων που σχετίζονται με τα επιχειρηματικά περιγράμματα της Cytokinetics στις δηλώσεις της Cytokinetics στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν αποτελούν εγγυήσεις για τις μελλοντικές επιδόσεις και τα πραγματικά αποτελέσματα των εργασιών της Cytokinetics, η χρηματοοικονομική κατάσταση και ρευστότητα, καθώς και η ανάπτυξη του κλάδου στον οποίο δραστηριοποιείται, ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από τις μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις που κάνει η Cytokinetics σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Η Cytokinetics δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τις μελλοντικές της δηλώσεις είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή κάτι άλλο, μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου.

Αναφορές:

Πηγή: Cytokinetics

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-06 12:00

Διαβάστε περισσότερα

• Εκτεταμένο ασβέστιο στεφανιαίας αρτηρίας σε αξονική τομογραφία θώρακος Προγνωστικό για θάνατο, καρδιαγγειακή νόσο
• Τα ποσοστά αναθεώρησης ολικής αρθροπλαστικής ισχίου ποικίλλουν ανάλογα με τον τύπο του υλικού που χρησιμοποιείται
• Οι εργαζόμενοι που κατασκευάζουν πάγκους κουζίνας αντιμετωπίζουν μεγάλους κινδύνους στους πνεύμονες
• Η δίαιτα πλούσια σε φυτικές ίνες μπορεί να αποτρέψει τον καρκίνο του αίματος σε άτομα υψηλού κινδύνου
• Η υποογκαιμική φλεβοτομή είναι ευεργετική πριν από την εκτομή του ήπατος
• Ο κίνδυνος για σχιζοφρένεια αυξήθηκε με επισκέψεις ΕΔ που περιλαμβάνουν χρήση παραισθησιογόνων

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions