Cytokinetics anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco para Aficamten para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva

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Tratamiento para: Miocardiopatía hipertrófica

Cytokinetics anuncia la aceptación por parte de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco para Aficamten para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva

SUR DE SAN FRANCISCO, California, 2 de diciembre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de la compañía para aficamten, un inhibidor de la miosina cardíaca de última generación, para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva. (HCM).

La FDA asignó a la NDA una revisión estándar con una fecha objetivo de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 26 de septiembre de 2025. Actualmente, la FDA no planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la aplicación.

“La aceptación de la NDA para aficamten por parte de la FDA es un hito importante que acerca a nuestra empresa un paso más para, con suerte, traducir nuestra ciencia pionera en el beneficio potencial de los pacientes que padecen MCH obstructiva. Los resultados de SEQUOIA-HCM, el ensayo clínico fundamental de fase 3, que constituye la base de la NDA, demostraron que aficamten tiene un impacto positivo en la capacidad de ejercicio, los resultados clínicos, la carga de síntomas y los biomarcadores cardíacos en pacientes con MCH, con un efecto consistente. en todos los subgrupos preespecificados y un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable”, afirmó Robert I. Blum, presidente y director ejecutivo de Cytokinetics. "Si es aprobado por la FDA, creemos que aficamten puede ampliar la utilización de inhibidores de la miosina cardíaca y convertirse en la opción preferida entre médicos y pacientes, al mismo tiempo que fortalece nuestra franquicia emergente de cardiología especializada que surge de la investigación dirigida por biología muscular líder en la industria de Cytokinetics".

La NDA está respaldada por los resultados de SEQUOIA-HCM (Seguridad, Efficacia y Ccuantitativa Comprensión del Impacto de obstrucción de Aficamten en HCM), el clínica fundamental de fase 3 ensayo de aficamten en pacientes con MCH obstructiva sintomática, que se publicaron en el New England Journal of Medicine.1

Los resultados de SEQUOIA-HCM mostraron que el tratamiento con aficamten durante 24 semanas mejoró significativamente capacidad de ejercicio en comparación con placebo, aumentando el consumo máximo de oxígeno (pVO2) medido mediante la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) en 1,8 ml/kg/min en comparación con el valor inicial en pacientes tratados con aficamten versus 0,0 ml/kg/min en pacientes tratados con placebo (diferencia de medias de mínimos cuadrados (LSM) [IC del 95 %] de 1,74 ml/kg/min [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Se observaron mejoras estadísticamente significativas en los 10 criterios de valoración secundarios preespecificados, incluido el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) de Valsalva, la clase funcional de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA), la puntuación de resumen clínico de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-CSS) y la proporción con gradiente del TSVI. <30 mmHg, cada una a las 12 y 24 semanas, así como la duración de la elegibilidad según las pautas para la terapia de reducción septal (SRT) y la carga de trabajo total durante CPET a las 24 semanas. Se produjeron eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento en el 5,6% y el 9,3% de los pacientes tratados con aficamten y placebo, respectivamente. Se observó que la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ecocardiográfica central era <50 % en 5 pacientes (3,5 %) tratados con aficamten en comparación con 1 paciente (0,7 %) tratados con placebo. No hubo casos de empeoramiento de la insuficiencia cardíaca ni interrupciones del tratamiento debido a una FEVI baja.

Análisis adicionales de SEQUOIA-HCM han demostrado que el tratamiento con aficamten se asocia con una remodelación cardíaca favorable, así como con mejoras en la estructura, función y biomarcadores cardíacos sin afectar negativamente la función sistólica.

La FDA otorgó previamente a aficamten la Designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la MCH sintomática en enero de 2021 y la Designación de terapia innovadora para el tratamiento de la MCH obstructiva en Diciembre de 2021.

Acerca de Aficamten

Aficamten es un inhibidor de la miosina cardíaca de molécula pequeña, selectivo y en investigación, descubierto después de un amplio programa de optimización química que se llevó a cabo prestando especial atención al índice terapéutico y las propiedades farmacocinéticas y que puede traducirse en un potencial de desarrollo clínico de primer nivel. Aficamten fue diseñado para reducir el número de puentes cruzados actina-miosina activos durante cada ciclo cardíaco y, en consecuencia, suprimir la hipercontractilidad miocárdica asociada con la MCH. En modelos preclínicos, aficamten redujo la contractilidad del miocardio al unirse directamente a la miosina cardíaca en un sitio de unión alostérico distinto y selectivo, evitando así que la miosina entre en un estado de producción de fuerza.

El programa de desarrollo de aficamten está evaluando su potencial como tratamiento que mejora la capacidad de ejercicio y alivia los síntomas en pacientes con MCH, así como sus posibles efectos a largo plazo sobre la estructura y función cardíacas. Aficamten se evaluó en SEQUOIA-HCM, un ensayo clínico fundamental de fase 3 positivo en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH) sintomática. Aficamten recibió la Designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de la MCH obstructiva sintomática de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), así como de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China, donde actualmente también se encuentra bajo revisión para su posible aprobación.

Aficamten también se está evaluando actualmente en MAPLE-HCM, un ensayo clínico de fase 3 de aficamten como monoterapia en comparación con metoprolol como monoterapia en pacientes con enfermedad obstructiva. HCM; ACACIA-HCM, un ensayo clínico de fase 3 de aficamten en pacientes con MCH no obstructiva; CEDAR-HCM, un ensayo clínico de aficamten en una población pediátrica con MCH obstructiva; y FOREST-HCM, un estudio clínico de extensión abierto de aficamten en pacientes con MCH.

Acerca de la miocardiopatía hipertrófica

La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una enfermedad en la que el músculo cardíaco (miocardio) se vuelve anormalmente grueso ( hipertrofiado). El engrosamiento del músculo cardíaco hace que el interior del ventrículo izquierdo se vuelva más pequeño y rígido y, por lo tanto, el ventrículo se vuelve menos capaz de relajarse y llenarse de sangre. En última instancia, esto limita la función de bombeo del corazón, lo que resulta en una reducción de la capacidad de ejercicio y síntomas que incluyen dolor en el pecho, mareos, dificultad para respirar o desmayos durante la actividad física. La MCH es el trastorno cardiovascular hereditario monogénico más común, con aproximadamente 280 000 pacientes diagnosticados; sin embargo, se estima que hay entre 400 000 y 800 000 pacientes adicionales que permanecen sin diagnosticar en los EE. UU.2,3,4 Dos tercios de los pacientes con MCH tienen MCH obstructiva (oHCM ), donde el engrosamiento del músculo cardíaco conduce a la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI), mientras que un tercio Tiene MCH no obstructiva (nHCM), donde el flujo sanguíneo no se ve afectado, pero el músculo cardíaco aún está engrosado. Las personas con MCH también tienen un alto riesgo de desarrollar complicaciones cardiovasculares, como fibrilación auricular, accidente cerebrovascular y enfermedad de la válvula mitral.5 Las personas con MCH corren el riesgo de sufrir arritmias ventriculares potencialmente fatales y es una de las principales causas de muerte cardíaca súbita en personas más jóvenes o atletas.6 Un subconjunto de pacientes con MCH tiene un alto riesgo de enfermedad progresiva que conduce a miocardiopatía dilatada e insuficiencia cardíaca que requieren un trasplante cardíaco.

Acerca de Cytokinetics

Cytokinetics es una empresa biofarmacéutica cardiovascular especializada en última etapa centrada en descubrir, desarrollar y comercializar biología muscular. candidatos a fármacos dirigidos como tratamientos potenciales para enfermedades debilitantes en las que el rendimiento del músculo cardíaco está comprometido. Como líder en biología muscular y mecánica del rendimiento muscular, la empresa está desarrollando candidatos a fármacos de molécula pequeña diseñados específicamente para influir en la función y la contractilidad del músculo miocárdico. Tras los resultados positivos de SEQUOIA-HCM, el ensayo clínico fundamental de fase 3 que evalúa aficamten, un inhibidor de la miosina cardíaca de última generación, en la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH), Cytokinetics está avanzando en las presentaciones regulatorias para aficamten para el tratamiento de la MCH obstructiva en el Estados Unidos, Europa y China. Aficamten también se está evaluando actualmente en MAPLE-HCM, un ensayo clínico de fase 3 de aficamten como monoterapia en comparación con metoprolol como monoterapia en pacientes con MCH obstructiva, ACACIA-HCM, un ensayo clínico de fase 3 de aficamten en pacientes con MCH no obstructiva, CEDAR-HCM, un ensayo clínico de aficamten en una población pediátrica con MCH obstructiva, y FOREST-HCM, un estudio clínico de extensión abierto de aficamten en pacientes con MCH. La citocinética también está desarrollando omecamtiv mecarbil, un activador del músculo cardíaco, en pacientes con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección severamente reducida (HFrEF), CK-586, un inhibidor de la miosina cardíaca con un mecanismo de acción distinto de aficamten para el posible tratamiento de la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF) y CK-089, un activador rápido de troponina del músculo esquelético (FSTA) para el tratamiento potencial de un tipo específico de enfermedad muscular. distrofia.

Para obtener información adicional sobre Cytokinetics, visite www.cytokinetics.com y síganos en X, LinkedIn, Facebook y YouTube.

Mirando hacia el futuro Declaraciones

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas a los efectos de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 (la “Ley”). Cytokinetics renuncia a cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas y reclama la protección del puerto seguro de la Ley para las declaraciones prospectivas. Ejemplos de dichas declaraciones incluyen, entre otras, declaraciones expresas o implícitas relacionadas con las propiedades o beneficios potenciales de aficamten o cualquiera de nuestros otros medicamentos candidatos, nuestra capacidad para obtener la aprobación regulatoria para aficamten para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva o cualquier otra indicación de la FDA o de cualquier otro organismo regulador en los Estados Unidos o en el extranjero, y el etiquetado o las condiciones posteriores a la comercialización que la FDA u otro organismo regulador pueda requerir en relación con la aprobación de aficamten. Dichas declaraciones se basan en las expectativas actuales de la administración, pero los resultados reales pueden diferir materialmente debido a diversos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros, los riesgos relacionados con los esquemas comerciales de Cytokinetics en las presentaciones de Cytokinetics ante la Comisión de Bolsa y Valores. Las declaraciones prospectivas no son garantías de desempeño futuro, y los resultados reales de las operaciones, la situación financiera y la liquidez de Cytokinetics, y el desarrollo de la industria en la que opera, pueden diferir materialmente de las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. Cualquier declaración prospectiva que Cytokinetics haga en este comunicado de prensa se refiere únicamente a la fecha de este comunicado de prensa. Cytokinetics no asume ninguna obligación de actualizar sus declaraciones prospectivas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo, después de la fecha de este comunicado de prensa.

Referencias:

  • Maron, MS y col. Aficamten para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática. N Inglés J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Insuficiencia cardíaca 2020-2029, p 44; Marón et al. DOI 2013: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Datos de reclamaciones de pacientes DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Aparición de Miocardiopatía hipertrófica clínicamente diagnosticada en los Estados Unidos. Soy J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. Directrices ACCF/AHA de 2011 para el diagnóstico y tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica. Un informe de la Fundación del Colegio Americano de Cardiología/Grupo de Trabajo de la Asociación Americana del Corazón sobre directrices prácticas. Revista del Colegio Americano de Cardiología y Circulación, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Factores de riesgo de muerte cardíaca súbita en la miocardiopatía hipertrófica. Opinión actual en cardiología. 2022 1 de enero;37(1):15-21

    • Fuente: Cytokinetics, Incorporated

    Al corriente : 2024-12-06 12:00

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