Sitokinetik Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Aficamten untuk Pengobatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Kardiomiopati Hipertrofik

Sitokinetik Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Aficamten untuk Pengobatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif

SAN FRANCISCO SELATAN, California, 02 Des 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat & Makanan AS (FDA) telah menerima Aplikasi Obat Baru (NDA) perusahaan tersebut untuk aficamten, penghambat miosin jantung kelas berikutnya, untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik obstruktif (HCM).

FDA menugaskan NDA untuk melakukan tinjauan standar dengan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 26 September 2025. FDA saat ini tidak berencana mengadakan pertemuan komite penasihat untuk membahas hal ini. aplikasi.

“Penerimaan NDA untuk aficamten oleh FDA merupakan tonggak penting yang menggerakkan perusahaan kami selangkah lebih dekat untuk menerjemahkan ilmu pengetahuan perintis kami ke dalam manfaat potensial bagi pasien yang menderita penyakit obstruktif HCM. Hasil dari SEQUOIA-HCM, uji klinis Fase 3 yang penting, yang menjadi dasar NDA, menunjukkan bahwa aficamten memiliki dampak positif pada kapasitas olahraga, hasil klinis, beban gejala, dan biomarker jantung pada pasien HCM, dengan efek yang konsisten. di seluruh subkelompok yang telah ditentukan sebelumnya dan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik,” kata Robert I. Blum, Presiden dan Chief Executive Officer Cytokinetics. “Jika disetujui oleh FDA, kami yakin aficamten dapat memperluas penggunaan penghambat miosin jantung dan menjadi pilihan utama di antara dokter dan pasien sekaligus memperkuat waralaba spesialis kardiologi kami yang muncul dari penelitian yang diarahkan pada biologi otot Cytokinetics yang terkemuka di industri.”

NDA didukung oleh hasil SEQUOIA-HCM (Skeamanan, Ekemanjuran, dan Quantitatif Upemahaman tentang dampak Oobstruksi I dari Aficamten di HCM), the Fase 3 yang penting uji klinis aficamten pada pasien dengan HCM obstruktif simtomatik, yang dipublikasikan di New England Journal of Medicine.1

Hasil dari SEQUOIA-HCM menunjukkan bahwa pengobatan dengan aficamten selama 24 minggu secara signifikan peningkatan kapasitas olahraga dibandingkan dengan plasebo, peningkatan serapan oksigen puncak (pVO2) yang diukur dengan pengujian latihan kardiopulmoner (CPET) sebesar 1,8 ml/kg/menit dibandingkan dengan awal pada pasien yang diobati dengan aficamten dibandingkan 0,0 ml/kg/menit pada pasien yang diobati dengan plasebo (perbedaan mean kuadrat terkecil (LSM) [95% CI] sebesar 1,74 mL/kg/menit [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Peningkatan yang signifikan secara statistik diamati pada 10 titik akhir sekunder yang telah ditentukan sebelumnya, termasuk gradien saluran keluar ventrikel kiri (LVOT) Valsalva, Kelas Fungsional New York Heart Association (NYHA), Skor Ringkasan Klinis Kardiomiopati Kansas City (KCCQ-CSS), dan proporsi dengan gradien LVOT <30 mmHg, masing-masing pada 12 dan 24 minggu, serta durasi pedoman kelayakan untuk terapi reduksi septum (SRT), dan total beban kerja selama CPET pada 24 minggu. Efek samping serius yang muncul akibat pengobatan masing-masing terjadi pada 5,6% dan 9,3% pasien yang menggunakan aficamten dan plasebo. Fraksi ejeksi ventrikel kiri ekokardiografi inti (LVEF) diamati <50% pada 5 pasien (3,5%) yang menggunakan aficamten dibandingkan dengan 1 pasien (0,7%) yang menggunakan plasebo. Tidak ada kasus gagal jantung yang memburuk atau penghentian pengobatan karena LVEF yang rendah.

Analisis tambahan dari SEQUOIA-HCM menunjukkan bahwa pengobatan dengan aficamten dikaitkan dengan remodeling jantung yang menguntungkan serta perbaikan struktur, fungsi, dan biomarker jantung tanpa berdampak negatif pada fungsi sistolik.

FDA sebelumnya memberikan Penunjukan Obat Yatim Piatu aficamten untuk pengobatan HCM simtomatik pada bulan Januari 2021 dan Penunjukan Terapi Terobosan untuk pengobatan penyakit obstruktif HCM pada bulan Desember 2021.

Tentang Aficamten

Aficamten adalah penghambat miosin jantung molekul kecil selektif yang sedang diselidiki yang ditemukan setelah penelitian program optimalisasi bahan kimia ekstensif yang dilakukan dengan memperhatikan indeks terapeutik dan sifat farmakokinetik dan mungkin diterjemahkan ke dalam potensi kelas atas dalam pengembangan klinis. Aficamten dirancang untuk mengurangi jumlah jembatan silang aktin-miosin aktif selama setiap siklus jantung dan akibatnya menekan hiperkontraktilitas miokard yang berhubungan dengan HCM. Dalam model praklinis, aficamten mengurangi kontraktilitas miokard dengan mengikat langsung ke miosin jantung pada tempat pengikatan alosterik yang berbeda dan selektif, sehingga mencegah miosin memasuki keadaan yang menghasilkan kekuatan.

Program pengembangan aficamten menilai potensinya sebagai pengobatan yang meningkatkan kapasitas olahraga dan meredakan gejala pada pasien HCM serta potensi efek jangka panjangnya pada struktur dan fungsi jantung. Aficamten dievaluasi dalam SEQUOIA-HCM, uji klinis Fase 3 penting yang positif pada pasien dengan kardiomiopati hipertrofik obstruktif simtomatik (HCM). Aficamten menerima Penunjukan Terapi Terobosan untuk pengobatan HCM obstruktif simptomatik dari Badan Pengawas Obat & Makanan AS (FDA) serta Badan Pengawasan Produk Medis Nasional (NMPA) di Tiongkok dan saat ini obat tersebut juga sedang ditinjau untuk mendapatkan persetujuan potensial.

Aficamten juga saat ini sedang dievaluasi dalam MAPLE-HCM, uji klinis Fase 3 dari aficamten sebagai monoterapi dibandingkan dengan metoprolol sebagai monoterapi pada pasien dengan penyakit obstruktif. HCM; ACACIA-HCM, uji klinis Fase 3 aficamten pada pasien dengan HCM non-obstruktif; CEDAR-HCM, uji klinis aficamten pada populasi anak dengan HCM obstruktif; dan FOREST-HCM, sebuah studi klinis ekstensi label terbuka tentang aficamten pada pasien dengan HCM.

Tentang Kardiomiopati Hipertrofik

Kardiomiopati hipertrofik (HCM) adalah penyakit yang menyebabkan otot jantung (miokardium) menjadi tebal secara tidak normal ( hipertrofi). Penebalan otot jantung menyebabkan bagian dalam ventrikel kiri menjadi lebih kecil dan kaku, sehingga ventrikel menjadi kurang mampu berelaksasi dan terisi darah. Hal ini pada akhirnya membatasi fungsi pemompaan jantung, mengakibatkan berkurangnya kapasitas latihan dan gejala termasuk nyeri dada, pusing, sesak napas, atau pingsan saat beraktivitas fisik. HCM adalah kelainan kardiovaskular bawaan monogenik yang paling umum, dengan sekitar 280.000 pasien terdiagnosis, namun diperkirakan ada 400.000-800.000 pasien tambahan yang tidak terdiagnosis di AS.2,3,4 Dua pertiga pasien HCM menderita HCM obstruktif (oHCM ), dimana penebalan otot jantung menyebabkan obstruksi saluran keluar ventrikel kiri (LVOT), sementara sepertiganya mengalami HCM non-obstruktif (nHCM), dimana aliran darah tidak terpengaruh, namun otot jantung masih menebal. Penderita HCM juga berisiko tinggi mengalami komplikasi kardiovaskular termasuk fibrilasi atrium, stroke, dan penyakit katup mitral.5 Penderita HCM berisiko mengalami aritmia ventrikel yang berpotensi fatal dan merupakan salah satu penyebab utama kematian jantung mendadak pada orang muda atau atlet.6 Sebagian pasien HCM berisiko tinggi terkena penyakit progresif yang menyebabkan kardiomiopati dilatasi dan gagal jantung yang memerlukan transplantasi jantung.

Tentang Sitokinetik

Cytokinetics adalah perusahaan biofarmasi kardiovaskular tahap akhir yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi biologi otot- mengarahkan kandidat obat sebagai pengobatan potensial untuk penyakit yang melemahkan di mana kinerja otot jantung terganggu. Sebagai pemimpin dalam biologi otot dan mekanisme kinerja otot, perusahaan ini mengembangkan kandidat obat molekul kecil yang dirancang khusus untuk memengaruhi fungsi dan kontraktilitas otot miokard. Menyusul hasil positif dari SEQUOIA-HCM, uji klinis Fase 3 yang sangat penting yang mengevaluasi aficamten, penghambat miosin jantung kelas berikutnya, pada kardiomiopati hipertrofik obstruktif (HCM), Sitokinetik sedang mengembangkan pengajuan peraturan untuk aficamten untuk pengobatan HCM obstruktif di dunia. AS, Eropa, dan Tiongkok. Aficamten juga sedang dievaluasi dalam MAPLE-HCM, uji klinis Fase 3 dari aficamten sebagai monoterapi dibandingkan dengan metoprolol sebagai monoterapi pada pasien dengan HCM obstruktif, ACACIA-HCM, uji klinis Fase 3 dari aficamten pada pasien dengan HCM non-obstruktif, CEDAR-HCM, uji klinis aficamten pada populasi anak dengan HCM obstruktif, dan FOREST-HCM, sebuah studi klinis ekstensi label terbuka mengenai aficamten pada pasien dengan HCM. Sitokinetik juga mengembangkan omecamtiv mecarbil, aktivator otot jantung, pada pasien dengan gagal jantung dengan fraksi ejeksi yang sangat berkurang (HFrEF), CK-586, penghambat miosin jantung dengan mekanisme kerja yang berbeda dari aficamten untuk pengobatan potensial gagal jantung dengan fraksi ejeksi yang diawetkan (HFpEF), dan CK-089, aktivator troponin otot rangka cepat (FSTA) untuk pengobatan potensial jenis otot tertentu distrofi.

Untuk informasi tambahan tentang Sitokinetik, kunjungi www.cytokinetics.com dan ikuti kami di X, LinkedIn, Facebook, dan YouTube.

Berwawasan ke Depan Pernyataan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan untuk tujuan Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995 (“Undang-undang”). Sitokinetik menolak segala maksud atau kewajiban untuk memperbarui pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dan mengklaim perlindungan Safe Harbor dari Undang-undang untuk pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Contoh pernyataan tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan tersurat maupun tersirat yang berkaitan dengan khasiat atau potensi manfaat aficamten atau kandidat obat kami yang lain, kemampuan kami untuk mendapatkan persetujuan peraturan atas aficamten untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik obstruktif atau apa pun. indikasi lain dari FDA atau badan pengawas lainnya di Amerika Serikat atau luar negeri, dan kondisi pelabelan atau pasca pemasaran yang mungkin diperlukan oleh FDA atau badan pengawas lainnya sehubungan dengan persetujuan aficamten. Pernyataan tersebut didasarkan pada ekspektasi manajemen saat ini, namun hasil aktual mungkin berbeda secara material karena berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko yang terkait dengan garis besar bisnis Cytokinetics dalam pengajuan Cytokinetics ke Securities and Exchange Commission. Pernyataan berwawasan ke depan tidak menjamin kinerja di masa depan, dan hasil aktual operasi, kondisi keuangan dan likuiditas Cytokinetics, serta perkembangan industri di mana Cytokinetics beroperasi, mungkin berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan apa pun yang dibuat oleh Cytokinetics dalam siaran pers ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini. Sitokinetik tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan atau sebaliknya, setelah tanggal siaran pers ini.

Referensi:

  • Maron, MS, dkk. Aficamten untuk Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif Gejala. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Gagal Jantung 2020-2029, hal 44; Maron dkk. DOI 2013: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron dkk 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Data Klaim Pasien DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Terjadinya Kardiomiopati Hipertrofik yang Didiagnosis Secara Klinis di Amerika Serikat. Apakah J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., dkk. Pedoman ACCF/AHA 2011 untuk diagnosis dan pengobatan kardiomiopati hipertrofik. Laporan dari American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force tentang pedoman praktik. Jurnal American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Faktor risiko kematian jantung mendadak pada kardiomiopati hipertrofik. Opini Terkini di bidang Kardiologi. 2022 1;37(1):15-21 Januari 2022

    • Sumber: Sitokinetik, Tergabung

    Diposting : 2024-12-06 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer