Cytocinetics annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di un nuovo farmaco per Aficamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

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Trattamento per: cardiomiopatia ipertrofica

Cytocinetics annuncia l'accettazione da parte della FDA della richiesta di un nuovo farmaco per Aficamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

SOUTH SAN FRANCISCO, California, 2 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Citocinetica, Incorporated (Nasdaq: CYTK) ha annunciato oggi che la Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) della società per aficamten, un inibitore cardiaco della miosina di nuova generazione, per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) ).

La FDA ha assegnato alla NDA una revisione standard con una data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fissata al 26 settembre 2025. La FDA non ha attualmente in programma di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la applicazione.

"L'accettazione della NDA per l'approvazione da parte della FDA è una pietra miliare significativa che muove la nostra azienda un altro passo avanti verso la speranza di tradurre la nostra scienza pionieristica a potenziale beneficio dei pazienti che soffrono da HCM ostruttiva. I risultati di SEQUOIA-HCM, lo studio clinico cardine di Fase 3, che costituisce il fondamento della NDA, hanno dimostrato che aficamten ha un impatto positivo sulla capacità di esercizio, sugli esiti clinici, sul carico dei sintomi e sui biomarcatori cardiaci nei pazienti con HCM, con un effetto coerente in tutti i sottogruppi prespecificati e un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità”, ha affermato Robert I. Blum, Presidente e Amministratore delegato di Cytocinetics. "Se approvato dalla FDA, riteniamo che aficamten possa espandere l'utilizzo degli inibitori cardiaci della miosina e diventare la scelta preferita tra medici e pazienti, ancorando al tempo stesso il nostro franchise emergente di cardiologia specialistica derivante dalla ricerca diretta sulla biologia muscolare leader del settore di Cytocinetics."

La NDA è supportata dai risultati di SEQUOIA-HCM (Safety, Efficacy e Quantitative Comprensione dell'impatto Odell'ostruzione Aficamten in HCM), il studio clinico fondamentale di fase 3 di aficamten in pazienti con HCM sintomatico ostruttivo, che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.1

I risultati di SEQUOIA-HCM hanno mostrato che il trattamento con aficamten per 24 settimane ha migliorato significativamente l'esercizio fisico capacità rispetto al placebo, aumentando il picco di consumo di ossigeno (pVO2) misurato mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET) di 1,8 ml/kg/min rispetto al basale nei pazienti trattati con aficamten rispetto al placebo. 0,0 ml/kg/min nei pazienti trattati con placebo (differenza della media minima quadrata (LSM) [IC al 95%] di 1,74 ml/kg/min [1,04 - 2,44]; p=0,000002). Miglioramenti statisticamente significativi sono stati osservati in tutti i 10 endpoint secondari prespecificati, tra cui il gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT) di Valsalva, la classe funzionale della New York Heart Association (NYHA), il punteggio di sintesi clinica della cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-CSS) e la proporzione con il gradiente LVOT. <30 mmHg, ciascuno a 12 e 24 settimane, nonché la durata dell'idoneità delle linee guida per la terapia di riduzione del setto (SRT) e il totale carico di lavoro durante il CPET a 24 settimane. Eventi avversi gravi emergenti dal trattamento si sono verificati rispettivamente nel 5,6% e nel 9,3% dei pazienti trattati con aficamten e placebo. È stato osservato che la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ecocardiografica principale era <50% in 5 pazienti (3,5%) nel gruppo aficamten rispetto a 1 paziente (0,7%) nel gruppo placebo. Non sono stati segnalati casi di peggioramento dell'insufficienza cardiaca o interruzioni del trattamento a causa della bassa LVEF.

Ulteriori analisi di SEQUOIA-HCM hanno dimostrato che il trattamento con aficamten è associato a un rimodellamento cardiaco favorevole nonché a miglioramenti nella struttura, nella funzione e nei biomarcatori cardiaci senza influire negativamente sulla funzione sistolica.

La FDA aveva già concesso ad aficamten la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell'HCM sintomatico nel gennaio 2021 e la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento dell'HCM ostruttiva HCM a dicembre 2021.

Informazioni su Aficamten

Aficamten è un inibitore sperimentale selettivo della miosina cardiaca a piccola molecola scoperto a seguito di un un ampio programma di ottimizzazione chimica condotto con particolare attenzione all’indice terapeutico e alle proprietà farmacocinetiche e che potrebbe tradursi in un potenziale all’avanguardia nello sviluppo clinico. Aficamten è stato progettato per ridurre il numero di ponti trasversali actina-miosina attivi durante ciascun ciclo cardiaco e di conseguenza sopprimere l’ipercontrattilità miocardica associata all’HCM. Nei modelli preclinici, aficamten ha ridotto la contrattilità miocardica legandosi direttamente alla miosina cardiaca in un sito di legame allosterico distinto e selettivo, impedendo così alla miosina di entrare in uno stato di produzione di forza.

Il programma di sviluppo di aficamten sta valutando il suo potenziale come trattamento che migliora la capacità di esercizio e allevia i sintomi nei pazienti con HCM, nonché i suoi potenziali effetti a lungo termine sulla struttura e sulla funzione cardiaca. Aficamten è stato valutato in SEQUOIA-HCM, uno studio clinico registrativo di Fase 3 positivo condotto in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (HCM). Aficamten ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento dell'HCM sintomatico ostruttivo dalla Food & Drug Administration (FDA) statunitense e dalla National Medical Products Administration (NMPA) in Cina, dove è attualmente in fase di revisione per una potenziale approvazione.

Aficamten è attualmente in fase di valutazione nel MAPLE-HCM, uno studio clinico di fase 3 su aficamten in monoterapia rispetto a metoprololo in monoterapia in pazienti con sindrome ostruttiva HCM; ACACIA-HCM, uno studio clinico di fase 3 su aficamten in pazienti con HCM non ostruttiva; CEDAR-HCM, uno studio clinico su aficamten in una popolazione pediatrica con HCM ostruttiva; e FOREST-HCM, uno studio clinico di estensione in aperto su aficamten in pazienti affetti da HCM.

Informazioni sulla cardiomiopatia ipertrofica

La cardiomiopatia ipertrofica (HCM) è una malattia in cui il muscolo cardiaco (miocardio) diventa anormalmente spesso ( ipertrofico). L'ispessimento del muscolo cardiaco fa sì che l'interno del ventricolo sinistro diventi più piccolo e più rigido, e quindi il ventricolo diventa meno capace di rilassarsi e riempirsi di sangue. Ciò alla fine limita la funzione di pompaggio del cuore, con conseguente riduzione della capacità di esercizio e sintomi tra cui dolore toracico, vertigini, mancanza di respiro o svenimento durante l’attività fisica. L'HCM è la malattia cardiovascolare ereditaria monogenica più comune, con circa 280.000 pazienti diagnosticati, tuttavia, si stima che vi siano altri 400.000-800.000 pazienti che non vengono diagnosticati negli Stati Uniti2,3,4 Due terzi dei pazienti con HCM hanno una HCM ostruttiva (oHCM ), in cui l'ispessimento del muscolo cardiaco porta all'ostruzione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT), mentre un terzo ha HCM non ostruttiva (nHCM), in cui il flusso sanguigno non è influenzato, ma il muscolo cardiaco è ancora ispessito. Le persone con HCM sono ad alto rischio di sviluppare anche complicazioni cardiovascolari tra cui fibrillazione atriale, ictus e malattia della valvola mitrale.5 Le persone con HCM sono a rischio di aritmie ventricolari potenzialmente fatali ed è una delle principali cause di morte cardiaca improvvisa nei giovani o negli anziani. atleti.6 Un sottogruppo di pazienti affetti da HCM è ad alto rischio di progressione della malattia che porta a cardiomiopatia dilatativa e insufficienza cardiaca che richiedono il trapianto cardiaco.

Informazioni su Cytocinetica

Cytocinetica è un'azienda biofarmaceutica cardiovascolare specializzata in fase avanzata, focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione della biologia muscolare. candidati farmacologici diretti come potenziali trattamenti per malattie debilitanti in cui la prestazione del muscolo cardiaco è compromessa. In qualità di leader nella biologia muscolare e nella meccanica delle prestazioni muscolari, l'azienda sta sviluppando candidati farmaci a piccole molecole appositamente progettati per influenzare la funzione e la contrattilità del muscolo miocardico. A seguito dei risultati positivi di SEQUOIA-HCM, lo studio clinico cardine di Fase 3 che valuta aficamten, un inibitore cardiaco della miosina di nuova generazione, nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM), Cytocinetic sta portando avanti le richieste normative per aficamten per il trattamento dell'HCM ostruttiva nel Stati Uniti, Europa e Cina. Aficamten è attualmente in fase di valutazione anche in MAPLE-HCM, uno studio clinico di Fase 3 su aficamten in monoterapia rispetto a metoprololo in monoterapia in pazienti con HCM ostruttiva, ACACIA-HCM, uno studio clinico di Fase 3 su aficamten in pazienti con HCM non ostruttiva, CEDAR-HCM, uno studio clinico su aficamten in una popolazione pediatrica con HCM ostruttiva, e FOREST-HCM, uno studio clinico di estensione in aperto su aficamten in pazienti con HCM. Cytocinetics sta inoltre sviluppando omecamtiv mecarbil, un attivatore del muscolo cardiaco, in pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione gravemente ridotta (HFrEF), CK-586, un inibitore della miosina cardiaca con un meccanismo d'azione distinto da aficamten per il potenziale trattamento dell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF) e CK-089, un attivatore rapido della troponina del muscolo scheletrico (FSTA) per il potenziale trattamento di un tipo specifico di muscolo distrofia.

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Guardando al futuro Dichiarazioni

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai fini del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 (la "Legge"). Cytocinetics declina qualsiasi intenzione o obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali e rivendica la protezione del Safe Harbor della legge per le dichiarazioni previsionali. Esempi di tali dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni esplicite o implicite relative alle proprietà o ai potenziali benefici di aficamten o di uno qualsiasi dei nostri altri farmaci candidati, alla nostra capacità di ottenere l'approvazione normativa per aficamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva o qualsiasi altre indicazioni della FDA o di qualsiasi altro organismo di regolamentazione negli Stati Uniti o all'estero e le condizioni di etichettatura o post-marketing che la FDA o un altro organismo di regolamentazione potrebbero richiedere in relazione all'approvazione di aficamten. Tali dichiarazioni si basano sulle attuali aspettative del management, ma i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente a causa di vari rischi e incertezze, inclusi, ma non limitati ai rischi relativi ai profili aziendali di Cytocinetica nei documenti depositati da Cytocinetica presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni previsionali non sono garanzie di prestazioni future e i risultati effettivi delle operazioni, delle condizioni finanziarie e della liquidità di Cytocinetics e dello sviluppo del settore in cui opera potrebbero differire sostanzialmente dalle dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa. Qualsiasi dichiarazione previsionale rilasciata da Cytocinetica nel presente comunicato stampa si riferisce solo alla data del presente comunicato stampa. Cytocinetics non si assume alcun obbligo di aggiornare le proprie dichiarazioni previsionali come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, dopo la data del presente comunicato stampa.

Riferimenti:

  • Maron, MS, et al. Aficamten per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. N inglese J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Insufficienza cardiaca 2020-2029, pagina 44; Maron et al. DOI 2013: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Patient Claims Data DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Occorrenza di Cardiomiopatia ipertrofica clinicamente diagnosticata negli Stati Uniti Stati. Sono J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. Linee guida ACCF/AHA 2011 per la diagnosi e il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica. Un rapporto della Task Force dell’American College of Cardiology Foundation/American Heart Association sulle linee guida pratiche. Journal of American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Fattori di rischio di morte cardiaca improvvisa nella cardiomiopatia ipertrofica. Opinione corrente in cardiologia. 2022 gennaio 1;37(1):15-21

    • Fonte: Cytocinetics, Incorporated

    Pubblicato : 2024-12-06 12:00

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