サイトカイネティクス、閉塞性肥大型心筋症治療薬アフィカムテンの新薬申請をFDAが受理したと発表

ドラッグスリブをフォローしてください

治療薬: 肥大型心筋症

細胞動態学が、閉塞性肥大型心筋症治療薬としてのアフィカムテンの新薬申請のFDA受理を発表

カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2024 年 12 月 2 日(グローブニュースワイヤー) -- サイトカイネティクス社 (ナスダック: CYTK) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、次期心臓ミオシン阻害剤であるアフィカムテンに対する同社の新薬申請 (NDA) を受理したと発表しました。閉塞性肥大型心筋症（HCM）の治療。

FDA は NDA に対し、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標行動日を 2025 年 9 月 26 日とする標準審査を割り当てました。FDA は現在、この問題について議論するための諮問委員会会議を開催する予定はありません。

「FDA による aficamten の NDA 受諾は、当社が当社の先駆的科学を潜在的な利益につなげることにまた一歩近づく重要なマイルストーンです。」閉塞性HCMに苦しむ患者。 NDAの基礎となる極めて重要な第3相臨床試験であるSEQUOIA-HCMの結果は、アフィカムテンがHCM患者の運動能力、臨床転帰、症状負荷、心臓バイオマーカーに一貫した効果をもたらし、プラスの影響を与えることを実証した。事前に指定されたすべてのサブグループにまたがり、良好な安全性と忍容性プロファイルが得られます」と Cytokinetics 社の社長兼 CEO である Robert I. Blum 氏は述べています。 「FDAの承認が得られれば、アフィカムテンは心筋ミオシン阻害剤の利用を拡大し、医師や患者の間で好ましい選択肢となると同時に、業界をリードするサイトカイネティクス社の筋肉生物学を中心とした研究から生まれた当社の新たな心臓病専門フランチャイズを定着させることができると考えています。」

NDA は SEQUOIA-HCM の結果（S安全性、E有効性、およびQ定量的）によって裏付けられています。 HCM における Aficamten の Obstruction Impact の U理解）、 New England Journal of Medicine に発表された、症候性閉塞性 HCM 患者を対象としたアフィカムテンの極めて重要な第 3 相臨床試験。1

SEQUOIA-HCM の結果は、アフィカムテンによる治療が症状を改善することを示しました。 24 週間でプラセボと比較して運動能力が大幅に向上し、心肺運動検査 (CPET) で測定されたピーク酸素摂取量 (pVO2) がプラセボと比較して 1.8 ml/kg/min 増加しました。アフィカムテンで治療された患者のベースラインまでの値と、プラセボで治療された患者の0.0 ml/kg/分（最小二乗平均（LSM）の差[95% CI] 1.74 mL/kg/分[1.04 - 2.44]; p=0.000002）。統計的に有意な改善は、バルサルバ左心室流出路（LVOT）勾配、ニューヨーク心臓協会（NYHA）機能クラス、カンザスシティ心筋症臨床概要スコア（KCCQ-CSS）、およびLVOT勾配との比率を含む、事前に指定された10の副次評価項目すべてで観察されました。 <30 mmHg、それぞれ 12 週間および 24 週間、およびガイドライン適格期間中隔縮小療法 (SRT)、および 24 週間の CPET 中の総作業量。治療により緊急に発生した重篤な有害事象は、アフィカムテン群とプラセボ群のそれぞれ5.6%と9.3%で発生しました。コア心エコー検査による左室駆出率（LVEF）は、プラセボ群の患者 1 人（0.7%）と比較して、アフィカムテン群の患者 5 人（3.5%）で 50% 未満であることが観察されました。 LVEF が低いために心不全が悪化したり、治療が中断された例はありませんでした。

SEQUOIA-HCM による追加分析により、アフィカムテンによる治療は、収縮機能に悪影響を与えることなく、良好な心臓リモデリングと心臓の構造、機能、バイオマーカーの改善に関連していることが実証されました。

FDA は以前、2021 年 1 月に症候性 HCM の治療に対する aficamten 希少疾病用医薬品の指定と、その治療に対する画期的治療薬の指定を付与しました。 2021 年 12 月に閉塞性 HCM を廃止。

アフィカムテンについて

アフィカムテンは、臨床試験中に発見された選択的低分子心筋ミオシン阻害剤です。治療指数と薬物動態特性に細心の注意を払って実施された広範な化学的最適化プログラムであり、臨床開発において次のクラスの可能性をもたらす可能性があります。アフィカムテンは、各心周期中の活性なアクチン - ミオシン架橋の数を減らし、その結果、HCM に関連する心筋収縮亢進を抑制するように設計されました。前臨床モデルでは、アフィカムテンは、別個の選択的なアロステリック結合部位で心臓ミオシンに直接結合することにより、心筋の収縮性を低下させ、それによってミオシンが力を生み出す状態になるのを防ぎました。

aficamten の開発プログラムは、運動能力を向上させ、HCM 患者の症状を軽減する治療法としての可能性と、心臓の構造と機能に対する長期的な影響の可能性を評価しています。アフィカムテンは、症候性閉塞性肥大型心筋症（HCM）患者を対象とした極めて重要な第3相臨床試験であるSEQUOIA-HCMで評価されました。アフィカムテンは、米国食品医薬品局 (FDA) および中国の国家医薬品局 (NMPA) から、症候性閉塞性 HCM の治療に対する画期的治療薬の指定を受けており、現在、承認の可能性について審査中です。

アフィカムテンは現在、単独療法としてのアフィカムテンとメトプロロールの単独療法との比較による第 3 相臨床試験である MAPLE-HCM でも評価中です。閉塞性HCM患者の場合。 ACACIA-HCM、非閉塞性HCM患者を対象としたアフィカムテンの第3相臨床試験。 CEDAR-HCM、閉塞性HCMの小児集団を対象としたアフィカムテンの臨床試験。 FOREST-HCM は、HCM 患者を対象としたアフィカムテンの非盲検拡張臨床研究です。

肥大型心筋症について

肥大型心筋症 (HCM) は、心筋 (心筋) が異常に厚くなる病気です。肥大化した）。心筋の肥厚により、左心室の内側が小さく硬くなり、その結果、心室が弛緩して血液を満たすことができなくなります。これにより最終的に心臓のポンプ機能が制限され、運動能力の低下や、身体活動中の胸痛、めまい、息切れ、失神などの症状が引き起こされます。 HCM は最も一般的な一遺伝子性遺伝性心血管疾患であり、約 28 万人の患者が診断されていますが、米国では診断されていない患者がさらに 40 万～80 万人いると推定されています 2,3,4。HCM 患者の 3 分の 2 は閉塞性 HCM (oHCM) を患っています。 ）、心筋の肥厚により左心室流出路が生じる一方、3 分の 1 は非閉塞性 HCM (nHCM) を患っており、血流には影響はありませんが、心筋は依然として肥厚しています。 HCM 患者は、心房細動、脳卒中、僧帽弁疾患などの心血管合併症も発症するリスクが高くなります。5 HCM 患者は、致死性の可能性がある心室不整脈のリスクがあり、若年者や若者の心臓突然死の主な原因の 1 つです。 HCM患者の一部は、拡張型心筋症や心不全に至る進行性疾患のリスクが高く、心臓病を必要とする。移植。

サイトカイネティクスについて

サイトカイネティクスは、筋肉生物学の発見、開発、商業化に重点を置いた後期段階の循環器専門バイオ医薬品会社です。心筋の機能が損なわれる衰弱性疾患の潜在的な治療法として薬剤候補を導きました。筋肉生物学および筋肉パフォーマンスの仕組みのリーダーとして、同社は心筋の筋肉の機能と収縮性に影響を与えるように特別に設計された小分子薬剤候補の開発を行っています。閉塞性肥大型心筋症（HCM）における次のクラスの心臓ミオシン阻害剤であるアフィカムテンを評価する極めて重要な第3相臨床試験であるSEQUOIA-HCMでの肯定的な結果を受けて、サイトカイネティクスは閉塞性肥大型心筋症（HCM）の治療薬としてアフィカムテンの規制当局への申請を進めている。アメリカ、ヨーロッパ、そして中国。アフィカムテンは現在、閉塞性HCM患者を対象とした単独療法としてのアフィカムテンの第3相臨床試験であるMAPLE-HCM、非閉塞性HCM患者を対象としたアフィカムテンの単独療法としてのメトプロロールとの比較第3相臨床試験、ACACIA-HCMでも評価中です。 CEDAR-HCM は閉塞性 HCM の小児集団を対象としたアフィカムテンの臨床試験、および FOREST-HCM はHCM患者におけるアフィカムテンの非盲検拡張臨床研究。サイトカイネティクスはまた、駆出率が著しく低下した心不全（HFrEF）患者を対象とした心筋活性化剤であるオメカムティフ・メカルビル、アフィカムテンとは異なる作用機序を有する心筋ミオシン阻害剤であるCK-586の開発も進めており、心不全の治療の可能性を目指している。保存駆出率 (HFpEF)、および速骨格筋トロポニン活性化因子 CK-089 (FSTA) 特定の種類の筋ジストロフィーの治療の可能性について。

サイトカイネティクスの詳細については、www.cytokinetics.com にアクセスし、X、LinkedIn、Facebook、YouTube でフォローしてください。

前向きステートメント

このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法 (以下「法」) を目的とした将来の見通しに関する記述が含まれています。 Cytokinetics は、これらの将来予想に関する記述を更新する意図や義務を否認し、将来予想に関する記述に対する同法のセーフハーバーの保護を主張します。このような記述の例には、アフィカムテンまたは当社の他の薬剤候補の特性または潜在的な利点、閉塞性肥大型心筋症の治療におけるアフィカムテンの規制当局の承認を取得する当社の能力に関する明示または黙示の記述が含まれますが、これらに限定されません。 FDA または米国内または海外のその他の規制機関からのその他の指示、および FDA またはその他の規制機関が製品の承認に関連して要求する可能性のあるラベル表示または市販後条件アフィカムテン。このような記述は経営陣の現在の予想に基づいていますが、実際の結果は、証券取引委員会へのサイトカイネティクスの提出書類に記載されているサイトカイネティクスの事業概要に関連するリスクを含むがこれらに限定されない、さまざまなリスクや不確実性により大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、Cytokinetics の実際の経営成績、財務状況と流動性、および同社が事業を展開する業界の発展は、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります。このプレスリリースで Cytokinetics が行う将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのみ述べられています。サイトカイネティクスは、このプレスリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によっても、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献:

  • Maron, ＭＳら。症候性閉塞性肥大型心筋症に対するアフィカムテン。 N 英語 J 医学DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: 心不全 2020-2029、p 44;マロンら。 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Patient Claims Data DoF;
  • Maron MS、Hellawell JL、Lucove JC、Farzaneh-Far R、Olivotto I. の発生臨床的に肥大症と診断された米国における心筋症。 J・カーディオールです。 2016年; 15;117(10):1651-1654。
  • Gersh, B.J.、Maron, B.J.、Bonow, R.O.、Dearani, J.A.、Fifer, M.A.、Link, M.S.、他。肥大型心筋症の診断と治療に関する 2011 年の ACCF/AHA ガイドライン。診療ガイドラインに関する米国心臓病学会財団/米国心臓協会特別委員会の報告書。 Journal of the American College of Cardiology and Circulation、58、e212-260。
  • Hong Y、Su WW、Li X. 肥大型心筋症における心臓突然死の危険因子。心臓病学における現在の見解。 2022 年 1 月 1;37(1):15-21

    • 出典: Cytokinetics, Incorporated

    投稿しました : 2024-12-06 12:00

    続きを読む

    免責事項

    Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

    特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

    人気のキーワード