Cytokinetics Ngumumake Penerimaan FDA Aplikasi Obat Anyar kanggo Aficamten kanggo Perawatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Kardiomiopati Hipertrofik

Sytokinetics Ngumumake Penerimaan FDA kanggo Aplikasi Obat Anyar kanggo Aficamten kanggo Perawatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif

SOUTH SAN FRANCISCO, California, 02 Desember 2024 (GLOBE) NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) dina iki ngumumake yen US Food & Drug Administration (FDA) wis nampa Aplikasi Obat Anyar (NDA) perusahaan kanggo aficamten, inhibitor myosin jantung kelas sabanjure, kanggo perawatan. kardiomiopati hipertrofik obstruktif (HCM).

FDA menehi review standar marang NDA kanthi tanggal tumindak target Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) tanggal 26 September 2025. FDA saiki ora ngrancang nganakake rapat panitia penasehat kanggo ngrembug babagan aplikasi.

"Penerimaan NDA kanggo aficamten dening FDA minangka tonggak penting sing mindhah perusahaan kita luwih cedhak kanggo muga-muga nerjemahake ilmu perintis kita. kanggo entuk manfaat potensial pasien sing nandhang HCM obstruktif. Asil saka SEQUOIA-HCM, uji klinis Phase 3 sing penting, sing dadi pondasi NDA, nuduhake yen aficamten duweni pengaruh positif marang kapasitas olahraga, asil klinis, beban gejala lan biomarker jantung ing pasien HCM, kanthi efek sing konsisten. ing kabeh subkelompok sing wis ditemtokake lan profil safety lan toleransi sing apik, "ujare Robert I. Blum, Presiden lan Chief Executive Officer Cytokinetics. "Yen disetujoni dening FDA, kita yakin aficamten bisa nggedhekake panggunaan inhibitor myosin jantung lan dadi pilihan sing disenengi ing antarane dokter lan pasien nalika uga nyengkuyung franchise kardiologi khusus sing muncul saka riset sing diarahake dening biologi otot sing unggul ing industri Cytokinetics."

NDA didhukung dening asil saka SEQUOIA-HCM (Safety, Efficacy, lan Quantitative Upangerten Obstruction Idampak saka Aficamten ing HCM), ing pivotal Fase 3 uji klinis aficamten ing pasien karo HCM obstruktif gejala, sing diterbitake ing New England Journal of Medicine.1

Asil saka SEQUOIA-HCM nuduhake yen perawatan karo aficamten kanggo 24 minggu kanthi signifikan ningkatake kapasitas olahraga dibandhingake karo plasebo, nambah penyerapan oksigen puncak (pVO2) sing diukur kanthi tes latihan kardiopulmoner (CPET) kanthi 1,8 ml / kg / min dibandhingake kanggo baseline ing pasien sing diobati karo aficamten versus 0.0 ml / kg / min ing pasien sing diobati karo plasebo (paling sithik rata-rata (LSM) prabédan [95% CI] saka 1.74 mL / kg / min [1.04 - 2.44]; p = 0.000002). Perbaikan sing signifikan sacara statistik diamati ing kabeh 10 titik pungkasan sekunder sing wis ditemtokake, kalebu gradient saluran keluar ventrikel kiri (LVOT) Valsalva, Kelas Fungsional New York Heart Association (NYHA), Skor Ringkasan Klinis Kardiomiopati Kota Kansas (KCCQ-CSS), lan proporsi kanthi gradien LVOT <30 mmHg, saben ing 12 lan 24 minggu, uga durasi pedoman nduweni hak kanggo terapi pengurangan septum (SRT), lan beban kerja total sajrone CPET ing 24 minggu. Pangobatan sing kedadeyan kedadeyan serius kedadeyan ing 5.6% lan 9.3% pasien sing nggunakake aficamten lan plasebo, masing-masing. Fraksi ejeksi ventrikel kiri ekokardiografi inti (LVEF) diamati <50% ing 5 pasien (3,5%) ing aficamten dibandhingake karo 1 pasien (0,7%) ing plasebo. Ora ana kedadeyan gagal jantung sing saya tambah parah utawa gangguan perawatan amarga LVEF sing sithik.

Analisis tambahan saka SEQUOIA-HCM wis nuduhake yen perawatan karo aficamten digandhengake karo remodeling jantung sing apik lan uga perbaikan struktur jantung, fungsi, lan biomarker tanpa mengaruhi fungsi sistolik.

FDA sadurunge menehi Penetapan Obat Orphan aficamten kanggo perawatan HCM gejala ing Januari 2021 lan Terobosan Penunjukan Terapi kanggo perawatan HCM obstruktif ing Desember 2021.

Babagan Aficamten

Aficamten minangka inhibitor miosin jantung molekul cilik sing diselidiki sawise program optimasi kimia ekstensif sing dilakokaké kanthi ati-ati marang indeks terapeutik lan sifat farmakokinetik lan minangka bisa nerjemahake menyang potensial sabanjuré ing-kelas ing pembangunan Clinical. Aficamten dirancang kanggo nyuda jumlah jembatan salib aktin-myosin sing aktif sajrone saben siklus jantung lan akibate nyuda hiperkontraksi miokardium sing ana gandhengane karo HCM. Ing model praklinis, aficamten nyuda kontraktilitas miokard kanthi ngiket langsung menyang miosin jantung ing situs ikatan alosterik sing béda lan selektif, saéngga nyegah myosin mlebu ing negara sing ngasilake gaya.

Program pangembangan aficamten ngevaluasi potensial minangka perawatan sing nambah kapasitas olahraga lan nyuda gejala ing pasien HCM uga efek jangka panjang potensial ing struktur lan fungsi jantung. Aficamten dievaluasi ing SEQUOIA-HCM, uji klinis Fase 3 penting positif ing pasien karo kardiomiopati hipertrofik obstruktif gejala (HCM). Aficamten nampa Penetapan Terapi Terobosan kanggo perawatan HCM obstruktif gejala saka US Food & Drug Administration (FDA) uga National Medical Products Administration (NMPA) ing China, sing saiki lagi ditinjau kanggo persetujuan potensial.

Aficamten uga saiki dievaluasi ing MAPLE-HCM, uji klinis fase 3 aficamten minangka monoterapi dibandhingake karo metoprolol minangka monoterapi ing pasien karo HCM obstruktif; ACACIA-HCM, uji klinis fase 3 aficamten ing pasien karo HCM non-obstruktif; CEDAR-HCM, uji klinis aficamten ing populasi pediatrik kanthi HCM obstruktif; lan FOREST-HCM, studi klinis ekstensi label terbuka babagan aficamten ing pasien HCM.

Babagan Kardiomiopati Hipertrofik

Kardiomiopati hipertrofik (HCM) yaiku penyakit ing ngendi otot jantung (miokardium) dadi kandel ora normal ( hipertrofi). Penebalan otot jantung ndadékaké menyang njero ventrikel kiwa dadi luwih cilik lan kaku, lan kanthi mangkono ventrikel dadi kurang bisa ngendhokke lan ngisi getih. Iki pungkasane mbatesi fungsi pompa jantung, nyebabake nyuda kapasitas lan gejala olahraga kalebu nyeri dada, pusing, sesak ambegan, utawa pingsan nalika aktivitas fisik. HCM minangka kelainan kardiovaskular sing diwarisake monogenik sing paling umum, kanthi kira-kira 280.000 pasien sing didiagnosis, nanging ana kira-kira 400.000-800.000 pasien tambahan sing tetep ora didiagnosis ing U.S.2,3,4 Rong pertiga pasien karo HCM duwe HCM obstruktif (oHCM). ), ing ngendi penebalan otot jantung ndadékaké menyang saluran metu ventrikel kiwa (LVOT), nalika siji-katelu duwe HCM non-obstructive (nHCM), ing ngendi aliran getih ora kena pengaruh, nanging otot jantung isih kenthel. Wong sing duwe HCM duwe risiko dhuwur uga ngalami komplikasi kardiovaskular kalebu fibrilasi atrium, stroke lan penyakit katup mitral.5 Wong sing duwe HCM beresiko ngalami aritmia ventrikel sing bisa fatal lan minangka salah sawijining panyebab utama kematian jantung dadakan ing wong enom utawa atlit.6 Subset pasien HCM duwe risiko dhuwur nandhang penyakit progresif sing nyebabake kardiomiopati dilatasi lan gagal jantung sing mbutuhake transplantasi jantung.

Babagan Cytokinetics

Cytokinetics minangka perusahaan biopharmaceutical kardiovaskuler ing tahap pungkasan sing fokus ing nemokake, ngembangake lan komersialisasi biologi otot- calon tamba diarahake minangka pangobatan potensial kanggo penyakit debilitating kang kinerja otot jantung kompromi. Minangka pimpinan ing biologi otot lan mekanika kinerja otot, perusahaan ngembangake calon obat molekul cilik sing dirancang khusus kanggo mengaruhi fungsi otot miokardium lan kontraktilitas. Sawise asil positif saka SEQUOIA-HCM, uji klinis Fase 3 sing penting kanggo ngevaluasi aficamten, inhibitor myosin jantung kelas sabanjure, ing kardiomiopati hipertrofik obstruktif (HCM), Sitokinetik terus maju pengajuan peraturan kanggo aficamten kanggo perawatan HCM obstruktif ing AS, Eropa, lan China. Aficamten uga saiki dievaluasi ing MAPLE-HCM, uji klinis fase 3 aficamten minangka monoterapi dibandhingake metoprolol minangka monoterapi ing pasien HCM obstruktif, ACACIA-HCM, uji klinis aficamten Phase 3 ing pasien karo HCM non-obstruktif, CEDAR-HCM, uji klinis aficamten ing populasi pediatrik kanthi HCM obstruktif, lan FOREST-HCM, ekstensi open-label. sinau Clinical aficamten ing patients karo HCM. Sitokinetik uga ngembangake omecamtiv mecarbil, aktivator otot jantung, ing pasien gagal jantung kanthi fraksi ejeksi sing dikurangi banget (HFrEF), CK-586, inhibitor myosin jantung kanthi mekanisme aksi sing beda karo aficamten kanggo perawatan potensial gagal jantung kanthi fraksi ejeksi sing diawetake (HFpEF), lan CK-089, aktivator troponin otot rangka cepet (FSTA) kanggo perawatan potensial saka jinis tartamtu saka distrofi otot.

Kanggo informasi tambahan babagan Cytokinetics, bukak www.cytokinetics.com lan tindakake kita ing X, LinkedIn, Facebook lan YouTube.

Forward-Looking Pranyatan

Rilis pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep kanggo tujuan Undhang-undhang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi taun 1995 ("Undhang-undhang"). Cytokinetics nolak maksud utawa kewajiban apa wae kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep iki lan nuntut proteksi Pelabuhan Aman Undhang-undhang kanggo pernyataan sing maju. Conto pratelan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, pernyataan sing ditulis utawa diwenehake sing ana hubungane karo sifat utawa keuntungan potensial saka aficamten utawa calon obat liyane, kemampuan kita kanggo entuk persetujuan regulasi kanggo aficamten kanggo perawatan kardiomiopati hipertrofik obstruktif utawa apa wae. indikasi liyane saka FDA utawa badan pangaturan liyane ing Amerika Serikat utawa ing luar negeri, lan labeling utawa kondisi pasca-marketing sing FDA utawa badan regulasi liyane mbutuhake persetujuan aficamten. Pernyataan kasebut adhedhasar pangarepan manajemen saiki, nanging asil nyata bisa beda-beda amarga macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu, nanging ora diwatesi karo risiko sing ana gandhengane karo garis bisnis Cytokinetics ing pengajuan Cytokinetics karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Pernyataan sing terus maju ora njamin kinerja ing mangsa ngarep, lan asil operasi nyata, kondisi finansial lan likuiditas Cytokinetics, lan pangembangan industri sing dioperasikake, bisa uga beda-beda sacara material saka pernyataan ngarep sing ana ing siaran pers iki. Sembarang pratelan maju sing ditindakake dening Cytokinetics ing siaran pers iki mung ngomongake tanggal release pers iki. Cytokinetics ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep manawa minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane, sawise tanggal siaran pers iki.

Referensi:

  • Maron, MS, et al. Aficamten kanggo Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Ingl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Gagal Jantung 2020-2029, p 44; Maron et al. 2013 DOI: 10.1016 / S0140-6736 (12) 60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Patient Claims Data DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Kardiomiopati Hipertrofik Diagnosis Klinis ing Amerika Serikat negara. Am J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. Pedoman ACCF/AHA 2011 kanggo diagnosa lan perawatan kardiomiopati hipertrofik. Laporan saka American College of Cardiology Foundation / American Heart Association Task Force babagan pedoman praktik. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Faktor risiko pati jantung dadakan ing kardiomiopati hipertrofik. Mratelakake panemume saiki ing Kardiologi. 2022 Jan 1;37(1):15-21

    • Sumber: Cytokinetics, Incorporated

    Dikirim : 2024-12-06 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer