사이토키네틱스, 폐쇄성 비대성 심근병증 치료를 위한 아피캄텐 신약 신청 승인을 FDA에서 발표

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치료: 비대성 심근병증

Cytokines, 폐쇄성 비대성 심근병증 치료를 위한 Aficamten의 신약 신청 승인을 FDA에서 승인했다고 발표

2024년 12월 2일 캘리포니아 남부 샌프란시스코(GLOBE 뉴스와이어) -- Cytodynamics, Incorporated(Nasdaq: CYTK)는 차세대 심장 미오신 억제제인 ​​aficamten에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 신약 승인 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)이 수락했다고 오늘 발표했습니다. 폐쇄성 비대성 심근병증(HCM)

FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜가 2025년 9월 26일인 표준 검토를 NDA에 할당했습니다. FDA는 현재 다음 사항을 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열 계획이 없습니다. 신청.

“FDA가 aficamten에 대한 NDA 승인은 우리 회사가 우리의 선구적인 과학을 폐쇄성 질환으로 고통받는 환자의 잠재적 이익으로 전환하는 데 한 걸음 더 다가가는 중요한 이정표입니다. HCM. NDA의 기초가 되는 중추적인 3상 임상 시험인 SEQUOIA-HCM의 결과는 아피캄텐이 HCM 환자의 운동 능력, 임상 결과, 증상 부담 및 심장 바이오마커에 일관된 효과를 가지고 긍정적인 영향을 미친다는 것을 입증했습니다. 사전 지정된 모든 하위 그룹에 걸쳐 유리한 안전성과 내약성 프로필을 갖고 있습니다.”라고 Cytokinics의 사장 겸 CEO인 Robert I. Blum이 말했습니다. "FDA의 승인을 받으면 아피캄텐이 심장 미오신 억제제의 활용도를 확대하고 의사와 환자 사이에서 선호되는 선택이 될 수 있을 뿐만 아니라 Cytodynamics의 업계를 선도하는 근육 생물학 관련 연구에서 비롯된 새로운 전문 심장학 프랜차이즈를 정착시킬 수 있을 것으로 믿습니다."

NDA는 SEQUOIA-HCM(S안전성, E효능 및 Q정량적)의 결과로 뒷받침됩니다. HCM에서 Aficamten의 O방해 I영향에 대한 이해), 중추적인 3단계 증상이 있는 폐쇄성 HCM 환자를 대상으로 한 아피캄텐의 임상 시험은 New England Journal of Medicine에 게재되었습니다.1

SEQUOIA-HCM 결과에 따르면 24주 동안 아피캄텐을 치료한 결과, 위약 대비 운동 능력 개선, 심폐 운동 검사(CPET)로 측정한 최고 산소 섭취량(pVO2)이 아피캄텐 치료 환자의 기준선 대비 1.8ml/kg/min 증가 위약으로 치료받은 환자의 경우 0.0ml/kg/분(최소 제곱 평균(LSM) 차이[95% CI] 1.74mL/kg/분[1.04 - 2.44]; p=0.000002). Valsalva 좌심실 유출로(LVOT) 구배, 뉴욕 심장 협회(NYHA) 기능 분류, 캔자스시티 심근병증 임상 요약 점수(KCCQ-CSS) 및 LVOT 구배 비율을 포함하여 미리 지정된 10개의 2차 평가변수 모두에서 통계적으로 유의미한 개선이 관찰되었습니다. <30 mmHg, 각각 12주 및 24주 및 비중격 정복 요법에 대한 지침 적격 기간 (SRT) 및 24주차 CPET 동안의 총 작업량. 치료로 인한 심각한 부작용은 아피캄텐 환자와 위약 환자의 각각 5.6%와 9.3%에서 발생했습니다. 핵심 심장초음파 좌심실 박출률(LVEF)은 위약군에서 1명(0.7%)에 비해 아피캄텐군에서는 5명(3.5%)의 환자에서 50% 미만인 것으로 관찰되었습니다. 낮은 LVEF로 인해 심부전이 악화되거나 치료가 중단된 사례는 없었습니다.

SEQUOIA-HCM의 추가 분석에 따르면 아피캄텐 치료는 수축기 기능에 부정적인 영향을 주지 않으면서 유리한 심장 리모델링은 물론 심장 구조, 기능 및 바이오마커의 개선과 관련이 있는 것으로 나타났습니다.

FDA는 이전에 2021년 1월에 증상이 있는 HCM 치료를 위한 aficamten 희귀의약품 지정과 폐쇄성 질환 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 승인했습니다. 2021년 12월 HCM.

아피캄텐(Aficamten) 소개

아피캄텐(Aficamten)은 연구 결과에 따라 발견된 선택적 소분자 심장 미오신 억제제입니다. 치료 지수와 약동학적 특성에 세심한 주의를 기울여 수행되었으며 임상 개발에서 차세대 잠재력으로 전환될 수 있는 광범위한 화학적 최적화 프로그램입니다. Aficamten은 각 심장주기 동안 활성 액틴-미오신 교차교의 수를 줄이고 결과적으로 HCM과 관련된 심근과수축성을 억제하도록 설계되었습니다. 전임상 모델에서 아피캄텐은 뚜렷하고 선택적인 알로스테릭 결합 부위에서 심장 미오신에 직접 결합하여 심근 수축성을 감소시켜 미오신이 힘 생성 상태로 들어가는 것을 방지했습니다.

aficamten의 개발 프로그램은 HCM 환자의 운동 능력을 향상시키고 증상을 완화시키는 치료법으로서의 잠재력과 심장 구조 및 기능에 대한 잠재적인 장기적 영향을 평가하고 있습니다. 아피캄텐은 증상성 폐쇄성 비대심근병증(HCM) 환자를 대상으로 한 긍정적인 중추적 3상 임상 시험인 SEQUOIA-HCM에서 평가되었습니다. 아피캠텐은 미국 식품의약국(FDA)과 중국 국립의약품관리청(NMPA)으로부터 증상이 있는 폐쇄성 HCM 치료를 위한 혁신치료제 지정을 받았으며 현재 승인 가능성도 검토 중이다.

아피캄텐은 폐쇄성 질환 환자를 대상으로 한 단독 요법인 메토프롤롤과 단독 요법인 아피캄텐을 비교하는 3상 임상 시험인 MAPLE-HCM에서도 현재 평가되고 있습니다. HCM; 비폐쇄성 HCM 환자를 대상으로 한 aficamten의 3상 임상 시험인 ACACIA-HCM; 폐쇄성 HCM이 있는 소아 집단을 대상으로 한 aficamten의 임상 시험인 CEDAR-HCM; 및 HCM 환자를 대상으로 한 아피캄텐에 대한 공개 라벨 확장 임상 연구인 FOREST-HCM.

비대성심근병증에 대하여

비후성심근병증(HCM)은 심장 근육(심근)이 비정상적으로 두꺼워지는 질병입니다( 비대해진). 심장 근육이 두꺼워지면 좌심실 내부가 작아지고 딱딱해지며, 이로 인해 심실의 이완 능력과 혈액이 채워지는 능력이 저하됩니다. 이는 궁극적으로 심장의 펌핑 기능을 제한하여 운동 능력을 저하시키고 신체 활동 중 흉통, 현기증, 숨가쁨 또는 실신 등의 증상을 유발합니다. HCM은 가장 흔한 단일유전자 유전 심혈관 질환으로, 약 280,000명의 환자가 진단을 받았지만, 미국에서는 약 400,000~800,000명의 추가 환자가 진단되지 않은 상태로 남아 있습니다.2,3,4 HCM 환자의 2/3가 폐쇄성 HCM(oHCM)을 가지고 있습니다. ), 심장 근육이 두꺼워지면 좌심실 유출로(LVOT)가 폐쇄됩니다. 1/3은 혈류에 영향을 미치지 않지만 심장 근육이 여전히 두꺼워지는 비폐쇄성 HCM(nHCM)을 가지고 있습니다. HCM 환자는 심방세동, 뇌졸중, 승모판 질환을 비롯한 심혈관 합병증이 발생할 위험이 높습니다.5 HCM 환자는 잠재적으로 치명적인 심실 부정맥의 위험이 있으며 이는 젊은 층이나 젊은 층에서 심장 돌연사의 주요 원인 중 하나입니다. 운동선수.6 HCM 환자의 일부는 확장성 심근병증 및 심장 이식이 필요한 심부전으로 이어지는 진행성 질환의 위험이 높습니다.

Cytodynamics 정보

Cytokines는 후기 단계의 전문 심혈관 바이오제약 회사로 근육 생물학의 발견, 개발 및 상업화에 주력하고 있습니다. 심장 근육 성능이 손상되는 쇠약성 질환에 대한 잠재적 치료법으로 약물 후보를 지시했습니다. 근육 생물학 및 근육 성능 역학의 선두주자인 이 회사는 심근 근육 기능과 수축성에 영향을 미치도록 특별히 설계된 소분자 약물 후보를 개발하고 있습니다. 폐쇄성 비대성 심근병증(HCM)에 대한 차세대 심장 미오신 억제제인 ​​아피캄텐을 평가하는 중추적인 3상 임상 시험인 SEQUOIA-HCM의 긍정적인 결과에 따라, 사이토키네틱스는 폐쇄성 HCM의 치료를 위해 아피캄텐에 대한 규제 제출을 진행하고 있습니다. 미국, 유럽, 중국. 아피캄텐은 현재 폐쇄성 HCM 환자를 대상으로 한 단독요법인 메토프롤롤과 아피캄텐을 단독요법으로 비교하는 3상 임상시험인 MAPLE-HCM, 비폐쇄성 HCM 환자를 대상으로 한 아피캄텐의 3상 임상시험인 ACACIA-HCM, 폐쇄성 HCM이 있는 소아 집단을 대상으로 한 aficamten의 임상 시험인 CEDAR-HCM과 공개 라벨인 FOREST-HCM HCM 환자를 대상으로 한 aficamten의 확장 임상 연구. 사이토키네틱스는 또한 심박출률이 심하게 감소된 심부전(HFrEF) 환자를 위한 심장 근육 활성화제인 오메캄티브 메카빌(omecamtiv mecarbil), 심부전의 잠재적 치료를 위해 아피캄텐과 다른 작용 메커니즘을 가진 심장 미오신 억제제인 ​​CK-586을 개발하고 있습니다. 박출률 보존(HFpEF) 및 특정 유형의 잠재적 치료를 위한 빠른 골격근 트로포닌 활성화제(FSTA)인 CK-089 근이영양증.

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미래 지향적 진술

본 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법(“법”)의 목적에 따른 미래예측 진술이 포함되어 있습니다. 사이토키네틱스는 이러한 미래예측 진술을 업데이트할 의도나 의무를 부인하며, 미래예측 진술에 대해 법의 면책 조항이 보호된다고 주장합니다. 그러한 진술의 예에는 아피캄텐이나 당사의 다른 약물 후보의 특성이나 잠재적 이익, 폐쇄성 비대성 심근병증 치료를 위한 아피캄텐에 대한 규제 승인을 얻는 당사의 능력과 관련하여 명시적이거나 묵시적인 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. FDA 또는 미국 또는 해외의 기타 규제 기관의 기타 표시 및 FDA 또는 기타 규제 기관이 아피캄텐 승인과 관련하여 요구할 수 있는 라벨링 또는 시판 후 조건. 이러한 진술은 경영진의 현재 기대를 기반으로 하지만 실제 결과는 증권거래위원회에 제출된 Cytokines의 사업 개요와 관련된 위험을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 실질적으로 다를 수 있습니다. 미래예측 진술은 미래 성과를 보장하지 않으며 Cytokines의 실제 운영 결과, 재무 상태 및 유동성, 회사가 운영되는 산업 발전은 이 보도자료에 포함된 미래예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이 보도 자료에서 Cytokines가 제시하는 모든 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜를 기준으로 한 것입니다. Cytodynamics는 이 보도 자료 날짜 이후에 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

참고 자료:

  • Maron, MS, 외. 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증에 대한 Aficamten. N 영어 J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: 심부전 2020-2029, p 44; Maronet al. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 환자 청구 데이터 DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. 발생 미국에서 임상적으로 진단된 비후성 심근병증 주. J Cardiol입니다. 2016년; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 비후성 심근병증의 진단 및 치료를 위한 2011 ACCF/AHA 지침. 미국심장학회재단/미국심장협회 태스크포스의 진료 지침에 대한 보고서. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. 비대성 심근병증에서 심장 돌연사의 위험 요인. 심장학의 현재 의견. 2022년 1월 1;37(1):15-21

    • 출처: Cytodynamics, Incorporated

    게시됨 : 2024-12-06 12:00

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