Cytokinetics Mengumumkan Penerimaan FDA Permohonan Ubat Baru untuk Aficamten untuk Rawatan Kardiomiopati Hipertropik Obstruktif

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Kardiomiopati Hipertropik

Sytokinetics Mengumumkan Penerimaan FDA terhadap Permohonan Ubat Baharu untuk Aficamten untuk Rawatan Kardiomiopati Hipertrofik Obstruktif

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., 02 Dis. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan & Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima Permohonan Ubat Baharu (NDA) syarikat untuk aficamten, perencat myosin jantung kelas seterusnya, untuk rawatan kardiomiopati hipertropik obstruktif (HCM).

FDA memberikan NDA semakan standard dengan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Preskripsi (PDUFA) pada 26 September 2025. FDA pada masa ini tidak merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan permohonan.

“Penerimaan NDA untuk aficamten oleh FDA ialah satu peristiwa penting yang menggerakkan syarikat kami selangkah lebih dekat untuk diharapkan dapat menterjemahkan sains perintis kami kepada potensi manfaat pesakit yang mengalami HCM obstruktif. Keputusan daripada SEQUOIA-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 yang penting, yang membentuk asas NDA, menunjukkan bahawa aficamten mempunyai kesan positif terhadap kapasiti senaman, hasil klinikal, beban gejala dan biomarker jantung pada pesakit dengan HCM, dengan kesan yang konsisten. merentasi semua subkumpulan yang telah ditetapkan dan profil keselamatan dan toleransi yang menggalakkan,” kata Robert I. Blum, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Cytokinetics. “Jika diluluskan oleh FDA, kami percaya aficamten boleh meluaskan penggunaan perencat myosin jantung dan menjadi pilihan pilihan di kalangan pakar perubatan dan pesakit sambil turut menyokong francais kardiologi khusus kami yang baru muncul hasil daripada penyelidikan terarah biologi otot terkemuka industri Cytokinetics.”

NDA disokong oleh hasil daripada SEQUOIA-HCM (Skeselamatan, Ekeberkesanan dan Quantitatif Upemahaman Ohalangan Ikesan Aficamten dalam HCM), penting Percubaan klinikal fasa 3 aficamten pada pesakit dengan HCM obstruktif simptomatik, yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine.1

Keputusan daripada SEQUOIA-HCM menunjukkan bahawa rawatan dengan aficamten selama 24 minggu meningkatkan kapasiti senaman dengan ketara berbanding plasebo, meningkatkan pengambilan oksigen puncak (pVO2) yang diukur dengan ujian senaman kardiopulmonari (CPET) sebanyak 1.8 ml/kg/min berbanding kepada garis dasar pada pesakit yang dirawat dengan aficamten berbanding 0.0 ml/kg/min pada pesakit yang dirawat dengan plasebo (perbezaan min persegi terkecil (LSM) [95% CI] sebanyak 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]; p=0.000002). Peningkatan ketara secara statistik diperhatikan dalam kesemua 10 titik akhir sekunder yang telah ditetapkan, termasuk kecerunan saluran keluar ventrikel kiri Valsalva (LVOT), Kelas Fungsi Persatuan Jantung New York (NYHA), Skor Ringkasan Klinikal Kardiomiopati Kansas City (KCCQ-CSS), dan perkadaran dengan kecerunan LVOT <30 mmHg, setiap satu pada 12 dan 24 minggu, serta tempoh garis panduan kelayakan untuk terapi pengurangan septum (SRT), dan jumlah beban kerja semasa CPET pada 24 minggu. Rawatan timbul kejadian buruk yang serius berlaku dalam 5.6% dan 9.3% pesakit yang menggunakan aficamten dan plasebo, masing-masing. Fraksi ejeksi ventrikel kiri teras ekokardiografi (LVEF) diperhatikan <50% dalam 5 pesakit (3.5%) pada aficamten berbanding 1 pesakit (0.7%) pada plasebo. Tiada kejadian kegagalan jantung yang semakin teruk atau gangguan rawatan disebabkan oleh LVEF yang rendah.

Analisis tambahan daripada SEQUOIA-HCM telah menunjukkan bahawa rawatan dengan aficamten dikaitkan dengan pembentukan semula jantung yang menggalakkan serta penambahbaikan dalam struktur jantung, fungsi dan biomarker tanpa memberi kesan negatif kepada fungsi sistolik.

FDA sebelum ini memberikan Penetapan Ubat Orphan aficamten untuk rawatan HCM bergejala pada Januari 2021 dan Terobosan Penetapan Terapi untuk rawatan HCM obstruktif pada Disember 2021.

Mengenai Aficamten

Aficamten ialah perencat miosin jantung molekul kecil penyiasatan yang ditemui berikutan program pengoptimuman kimia yang meluas yang telah dijalankan dengan perhatian yang teliti terhadap indeks terapeutik dan sifat farmakokinetik dan yang boleh diterjemahkan kepada potensi seterusnya dalam kelas dalam pembangunan klinikal. Aficamten direka bentuk untuk mengurangkan bilangan jambatan silang aktin-myosin yang aktif semasa setiap kitaran jantung dan seterusnya menekan hiperkontraksi miokardium yang dikaitkan dengan HCM. Dalam model praklinikal, aficamten mengurangkan pengecutan miokardium dengan mengikat terus kepada miosin jantung pada tapak pengikatan alosterik yang berbeza dan terpilih, dengan itu menghalang miosin daripada memasuki keadaan menghasilkan daya.

Program pembangunan untuk aficamten sedang menilai potensinya sebagai rawatan yang meningkatkan kapasiti senaman dan melegakan simptom pada pesakit dengan HCM serta potensi kesan jangka panjangnya terhadap struktur dan fungsi jantung. Aficamten telah dinilai dalam SEQUOIA-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 penting yang positif pada pesakit dengan kardiomiopati hipertropik obstruktif bergejala (HCM). Aficamten menerima Penetapan Terapi Terobosan untuk rawatan HCM obstruktif bergejala daripada Pentadbiran Makanan & Ubat A.S. (FDA) serta Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan (NMPA) di China yang pada masa ini juga sedang dalam semakan untuk kemungkinan kelulusan.

Aficamten juga sedang dinilai dalam MAPLE-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 aficamten sebagai monoterapi berbanding dengan metoprolol sebagai monoterapi pada pesakit dengan HCM obstruktif; ACACIA-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 aficamten pada pesakit dengan HCM tidak menghalang; CEDAR-HCM, percubaan klinikal aficamten dalam populasi pediatrik dengan HCM obstruktif; dan FOREST-HCM, kajian klinikal lanjutan label terbuka bagi aficamten pada pesakit dengan HCM.

Mengenai Kardiomiopati Hipertropik

Kardiomiopati hipertropik (HCM) ialah penyakit di mana otot jantung (miokardium) menjadi tebal secara tidak normal ( hipertrofi). Penebalan otot jantung menyebabkan bahagian dalam ventrikel kiri menjadi lebih kecil dan kaku, dan dengan itu ventrikel menjadi kurang dapat berehat dan diisi dengan darah. Ini akhirnya mengehadkan fungsi pengepaman jantung, mengakibatkan kapasiti dan gejala senaman berkurangan termasuk sakit dada, pening, sesak nafas, atau pengsan semasa aktiviti fizikal. HCM ialah gangguan kardiovaskular yang diwarisi monogenik yang paling biasa, dengan kira-kira 280,000 pesakit didiagnosis, bagaimanapun, terdapat anggaran 400,000-800,000 pesakit tambahan yang masih tidak didiagnosis di A.S.2,3,4 Dua pertiga daripada pesakit dengan HCM mempunyai HCM obstruktif (oHCM). ), di mana penebalan otot jantung membawa kepada saluran aliran keluar ventrikel kiri (LVOT), manakala satu pertiga mempunyai HCM tidak menghalang (nHCM), di mana aliran darah tidak terjejas, tetapi otot jantung masih menebal. Orang yang mempunyai HCM berisiko tinggi juga mengalami komplikasi kardiovaskular termasuk fibrilasi atrium, strok dan penyakit injap mitral.5 Orang yang mempunyai HCM berisiko untuk mengalami aritmia ventrikel yang boleh membawa maut dan ia merupakan salah satu punca utama kematian jantung mengejut pada orang yang lebih muda atau atlet.6 Subset pesakit dengan HCM berisiko tinggi untuk penyakit progresif yang membawa kepada kardiomiopati diluaskan dan kegagalan jantung yang memerlukan pemindahan jantung.

Mengenai Cytokinetics

Cytokinetics ialah syarikat biofarmaseutikal kardiovaskular khusus peringkat akhir yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan biologi otot- mengarahkan calon ubat sebagai rawatan berpotensi untuk penyakit melemahkan di mana prestasi otot jantung terjejas. Sebagai peneraju dalam biologi otot dan mekanik prestasi otot, syarikat sedang membangunkan calon ubat molekul kecil yang direka khusus untuk memberi kesan kepada fungsi otot miokardium dan pengecutan. Berikutan keputusan positif daripada SEQUOIA-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 penting yang menilai aficamten, perencat myosin jantung kelas seterusnya, dalam kardiomiopati hipertrofik obstruktif (HCM), Sitokinetik sedang meneruskan penyerahan peraturan untuk aficamten untuk rawatan HCM obstruktif dalam AS, Eropah, dan China. Aficamten juga sedang dinilai dalam MAPLE-HCM, percubaan klinikal fasa 3 aficamten sebagai monoterapi berbanding metoprolol sebagai monoterapi pada pesakit dengan HCM obstruktif, ACACIA-HCM, percubaan klinikal Fasa 3 aficamten pada pesakit dengan HCM tidak obstruktif, CEDAR-HCM, percubaan klinikal aficamten dalam populasi pediatrik dengan HCM obstruktif, dan FOREST-HCM, sambungan label terbuka kajian klinikal aficamten pada pesakit dengan HCM. Sitokinetik juga sedang membangunkan omecamtiv mecarbil, pengaktif otot jantung, pada pesakit dengan kegagalan jantung dengan pecahan ejeksi berkurangan (HFrEF), CK-586, perencat myosin jantung dengan mekanisme tindakan yang berbeza daripada aficamten untuk rawatan berpotensi kegagalan jantung dengan pecahan lenting terpelihara (HFpEF), dan CK-089, pengaktif troponin otot rangka pantas (FSTA) untuk rawatan berpotensi untuk jenis distrofi otot tertentu.

Untuk mendapatkan maklumat tambahan tentang Cytokinetics, lawati www.cytokinetics.com dan ikuti kami di X, LinkedIn, Facebook dan YouTube.

Berpandangan ke hadapan Kenyataan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk tujuan Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995 ("Akta"). Cytokinetics menafikan sebarang niat atau kewajipan untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini dan menuntut perlindungan Safe Harbor Akta untuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Contoh kenyataan sedemikian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan yang dinyatakan atau tersirat berkaitan dengan sifat atau potensi manfaat aficamten atau mana-mana calon ubat kami yang lain, keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk aficamten untuk rawatan kardiomiopati hipertrofik obstruktif atau mana-mana petunjuk lain daripada FDA atau mana-mana badan kawal selia lain di Amerika Syarikat atau di luar negara, dan syarat pelabelan atau pasca pemasaran yang mungkin diperlukan oleh FDA atau badan kawal selia lain berkaitan dengan kelulusan aficamten. Kenyataan sedemikian adalah berdasarkan jangkaan semasa pengurusan, tetapi keputusan sebenar mungkin berbeza secara material disebabkan oleh pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk, tetapi tidak terhad kepada risiko yang berkaitan dengan garis besar perniagaan Cytokinetics dalam pemfailan Cytokinetics dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan bukanlah jaminan prestasi masa hadapan, dan keputusan sebenar operasi, keadaan kewangan dan kecairan Cytokinetics, dan perkembangan industri di mana ia beroperasi, mungkin berbeza secara material daripada kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini. Sebarang kenyataan berpandangan ke hadapan yang Cytokinetics buat dalam siaran akhbar ini bercakap hanya pada tarikh siaran akhbar ini. Cytokinetics tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataannya yang berpandangan ke hadapan sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya, selepas tarikh siaran akhbar ini.

Rujukan:

  • Maron, MS, et al. Aficamten untuk Kardiomiopati Hipertropik Obstruktif Bergejala. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Kegagalan Jantung 2020-2029, ms 44; Maron et al. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Data Tuntutan Pesakit DoF;
  • Maron MS, Hellawell JL, Lucove JC, Farzaneh-Far R, Olivotto I. Kardiomiopati Hipertropik yang Didiagnos Secara Klinikal di United negeri. Am J Cardiol. 2016; 15;117(10):1651-1654.
  • Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. Garis panduan ACCF/AHA 2011 untuk diagnosis dan rawatan kardiomiopati hipertropik. Laporan American College of Cardiology Foundation/Pasukan Petugas Persatuan Jantung Amerika mengenai garis panduan amalan. Journal of the American College of Cardiology and Circulation, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Faktor risiko kematian jantung mengejut dalam kardiomiopati hipertropik. Pendapat Semasa dalam Kardiologi. 2022 Jan 1;37(1):15-21

    • Sumber: Cytokinetics, Incorporated

    Disiarkan : 2024-12-06 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular