Cytokinetics объявляет о принятии FDA заявки на новый препарат афикамтен для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии

Следите за Drugslib на

Лечение: гипертрофической кардиомиопатии

Cytokinetics объявляет о принятии FDA заявки на новый препарат афикамтен для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии

ЮГ САН-ФРАНЦИСКО, Калифорния, 2 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло заявку компании на новое лекарственное средство (NDA) на афикамтен, следующий в своем классе ингибитор сердечного миозина, для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП).

FDA назначило NDA стандартную проверку с установленной датой действия Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA), 26 сентября 2025 г. В настоящее время FDA не планирует проводить заседание консультативного комитета для обсуждения приложение.

“Принятие FDA афикамтена NDA является важной вехой, которая приближает нашу компанию еще на шаг ближе к воплощению нашей новаторской науки в потенциал пользу пациентов, страдающих обструктивной ГКМП. Результаты SEQUOIA-HCM, ключевого клинического исследования фазы 3, которое составляет основу NDA, продемонстрировали, что афикамтен оказывает положительное влияние на способность к физической нагрузке, клинические результаты, тяжесть симптомов и сердечные биомаркеры у пациентов с ГКМП, с устойчивым эффектом. во всех заранее определенных подгруппах и с благоприятным профилем безопасности и переносимости», — сказал Роберт И. Блюм, президент и главный исполнительный директор Cytokinetics. «Мы считаем, что в случае одобрения FDA афикамтен может расширить использование ингибиторов сердечного миозина и стать предпочтительным выбором среди врачей и пациентов, а также закрепить нашу новую специализированную кардиологическую франшизу, основанную на ведущих в отрасли исследованиях Cytokinetics, направленных на биологию мышц».

Соглашение о неразглашении подтверждается результатами SEQUOIA-HCM (безопасность, эффективностьэффективность и Qколичественный анализ). понимание препятствия, влияния Aфикамтена в HCM), ключевой этап 3 клинических исследования афикамтена у пациентов с симптоматической обструктивной ГКМП, которые были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.1

Результаты SEQUOIA-HCM показали, что лечение афикамтеном в течение 24 недель значительно улучшилась способность к физической нагрузке по сравнению с плацебо, увеличив пиковое потребление кислорода (pVO2), измеренное с помощью сердечно-легочного нагрузочного теста (CPET), на 1,8 мл/кг/мин по сравнению с исходным уровнем у пациентов, получавших лечение. с афикамтеном по сравнению с 0,0 мл/кг/мин у пациентов, принимавших плацебо (разница по методу наименьших квадратов (LSM) [95% ДИ] 1,74 мл/кг/мин [1,04–2,44]; p=0,000002). Статистически значимые улучшения наблюдались по всем 10 заранее указанным вторичным конечным точкам, включая градиент Вальсальвы для выносящего тракта левого желудочка (LVOT), функциональный класс Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), сводную клиническую оценку кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-CSS) и долю с градиентом LVOT. <30 мм рт. ст., каждый через 12 и 24 недели, а также в течение указанного в руководстве срока действия терапии по уменьшению перегородки. (SRT) и общая нагрузка во время CPET через 24 недели. Серьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения, возникли у 5,6% и 9,3% пациентов, принимавших афикамтен и плацебо, соответственно. Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) при эхокардиографии составила <50% у 5 пациентов (3,5%), принимавших афикамтен, по сравнению с 1 пациентом (0,7%), принимавшим плацебо. Случаев усугубления сердечной недостаточности или прерывания лечения из-за низкой ФВ ЛЖ не зарегистрировано.

Дополнительный анализ SEQUOIA-HCM продемонстрировал, что лечение афикамтеном связано с благоприятным ремоделированием сердца, а также с улучшением структуры, функции и биомаркеров сердца без негативного влияния на систолическую функцию.

Ранее FDA присвоило афикамтену статус орфанного препарата для лечения симптоматической ГКМП в январе 2021 года и статус «прорывной терапии» для лечение обструктивной ГКМП в декабре 2021 г.

О Афикамтене

Афикамтен — это исследовательский селективный низкомолекулярный ингибитор сердечного миозина, открытый в результате обширная программа химической оптимизации, которая проводилась с особым вниманием к терапевтическому индексу и фармакокинетическим свойствам и может привести к появлению следующего в своем классе потенциала в клинической разработке. Афикамтен был разработан для уменьшения количества активных актин-миозиновых мостиков во время каждого сердечного цикла и, следовательно, для подавления гиперсократимости миокарда, связанной с ГКМП. В доклинических моделях афикамтен уменьшал сократительную способность миокарда, связываясь непосредственно с сердечным миозином в отдельном и селективном аллостерическом сайте связывания, тем самым предотвращая переход миозина в состояние, производящее силу.

Программа разработки афикамтена оценивает его потенциал как средства лечения, которое улучшает выносливость к физической нагрузке и облегчает симптомы у пациентов с ГКМП, а также его потенциальное долгосрочное воздействие на структуру и функцию сердца. Афикамтен оценивался в SEQUOIA-HCM, положительном ключевом клиническом исследовании фазы 3 у пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП). Афикамтен получил статус «прорывной терапии» для лечения симптоматической обструктивной ГКМП от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а также от Национального управления по производству медицинской продукции (NMPA) в Китае, где в настоящее время он также находится на рассмотрении на предмет потенциального одобрения.

Афикамтен в настоящее время также оценивается в MAPLE-HCM, клиническом исследовании фазы 3 афикамтена в качестве монотерапии по сравнению с метопрололом в качестве монотерапии у пациентов. при обструктивной ГКМП; ACACIA-HCM, клиническое исследование 3 фазы афикамтена у пациентов с необструктивной ГКМП; CEDAR-HCM, клиническое исследование афикамтена у детей с обструктивной ГКМП; и FOREST-HCM, открытое расширенное клиническое исследование афикамтена у пациентов с ГКМП.

О гипертрофической кардиомиопатии

Гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП) — это заболевание, при котором сердечная мышца (миокард) становится аномально толстой ( гипертрофированный). Утолщение сердечной мышцы приводит к тому, что внутренняя часть левого желудочка становится меньше и жестче, и, таким образом, желудочек теряет способность расслабляться и наполняться кровью. В конечном итоге это ограничивает насосную функцию сердца, что приводит к снижению способности к физической нагрузке и таким симптомам, как боль в груди, головокружение, одышка или обмороки во время физической активности. ГКМП является наиболее распространенным моногенным наследственным сердечно-сосудистым заболеванием: диагноз диагностирован примерно у 280 000 пациентов, однако, по оценкам, в США еще 400 000–800 000 пациентов остаются недиагностированными2,3,4. Две трети пациентов с ГКМП имеют обструктивную ГКМП (оГКМП). ), где утолщение сердечной мышцы приводит к обструкции выносящего тракта левого желудочка (LVOT), в то время как у одной трети наблюдается необструктивная ГКМП (нГКМП), при которой кровоток не нарушается, но сердечная мышца все еще утолщена. Люди с ГКМП подвергаются высокому риску развития сердечно-сосудистых осложнений, включая фибрилляцию предсердий, инсульт и болезнь митрального клапана.5 Люди с ГКМП подвергаются риску потенциально фатальных желудочковых аритмий, и это одна из основных причин внезапной сердечной смерти у молодых людей или спортсмены.6 Подгруппа пациентов с ГКМП подвергается высокому риску прогрессирования заболевания, приводящего к дилатационной кардиомиопатии и сердечной недостаточности, что требует трансплантации сердца.

О Cytokinetics

Cytokinetics — это специализированная биофармацевтическая компания позднего этапа развития сердечно-сосудистой системы, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией мышечных биологических препаратов. рассматривали кандидаты в лекарства как потенциальные методы лечения изнурительных заболеваний, при которых нарушается работа сердечной мышцы. Являясь лидером в области мышечной биологии и механики мышечной деятельности, компания разрабатывает кандидаты на низкомолекулярные препараты, специально разработанные для воздействия на функцию и сократимость мышц миокарда. После положительных результатов SEQUOIA-HCM, ключевого клинического исследования фазы 3 по оценке афикамтена, следующего в своем классе ингибитора сердечного миозина, при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии (ГКМП), Cytokinetics продвигает нормативные документы на афикамтен для лечения обструктивной ГКМП в США. США, Европа и Китай. Афикамтен в настоящее время также оценивается в MAPLE-HCM, клиническом исследовании фазы 3 афикамтена в качестве монотерапии по сравнению с метопрололом в качестве монотерапии у пациентов с обструктивной ГКМП, ACACIA-HCM, клиническом исследовании фазы 3 афикамтена у пациентов с необструктивной ГКМП, CEDAR-HCM, клиническое исследование афикамтена в педиатрической популяции с обструктивной ГКМП, и FOREST-HCM, открытое расширение клиническое исследование афикамтена у пациентов с ГКМП. Cytokinetics также разрабатывает омекамтив мекарбил, активатор сердечной мышцы, для пациентов с сердечной недостаточностью с резко сниженной фракцией выброса (HFrEF), CK-586, ингибитор сердечного миозина с механизмом действия, отличным от афикамтена, для потенциального лечения сердечной недостаточности с помощью сохраненная фракция выброса (HFpEF) и CK-089, быстрый активатор тропонина скелетных мышц (FSTA) для потенциального лечения определенного типа мышечной дистрофии.

Для получения дополнительной информации о цитокинетике посетите сайт www.cytokinetics.com и подпишитесь на нас в X, LinkedIn, Facebook и YouTube.

Дальновидность Заявления

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления для целей Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года («Закон»). Cytokinetics отказывается от каких-либо намерений или обязательств по обновлению этих прогнозных заявлений и заявляет о защите «безопасной гавани» Закона для прогнозных заявлений. Примеры таких заявлений включают, помимо прочего, заявления, явные или подразумеваемые, относящиеся к свойствам или потенциальным преимуществам афикамтена или любого из наших других потенциальных препаратов, нашей способности получить одобрение регулирующих органов на афикамтен для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии или любой другой другие указания FDA или любого другого регулирующего органа в США или за рубежом, а также условия маркировки или постмаркетингового обслуживания, которые FDA или другой регулирующий орган могут потребовать в связи с одобрением афикамтена. Такие заявления основаны на текущих ожиданиях руководства, но фактические результаты могут существенно отличаться из-за различных рисков и неопределенностей, включая, помимо прочего, риски, связанные с бизнес-схемами Cytokinetics в документах Cytokinetics, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Заявления прогнозного характера не являются гарантией будущих результатов, а фактические результаты деятельности Cytokinetics, финансовое состояние и ликвидность, а также развитие отрасли, в которой она работает, могут существенно отличаться от прогнозных заявлений, содержащихся в настоящем пресс-релизе. Любые прогнозные заявления, которые Cytokinetics делает в этом пресс-релизе, действительны только на дату этого пресс-релиза. Cytokinetics не берет на себя никаких обязательств по обновлению своих прогнозных заявлений, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам после даты настоящего пресс-релиза.

Ссылки:

  • Марон, М.С. и др. Афикамтен при симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатии. N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2401424
  • CVrg: Сердечная недостаточность 2020–2029 гг., стр. 44; Марон и др. 2013 DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60397-3; Maron et al 2018 10.1056/NEJMra1710575
  • Symphony Health 2016-2021 Данные о заявлениях пациентов DoF;
  • Марон М.С., Хеллавелл Дж.Л., Луков Дж.К., Фарзанех-Фар Р., Оливотто И. Возникновение Клинически диагностированная гипертрофическая кардиомиопатия в США Штаты. Я Дж Кардиол. 2016 год; 15;117(10):1651-1654.
  • Герш Б.Дж., Марон Б.Дж., Боноу Р.О., Дирани Дж.А., Файфер М.А., Линк М.С. и др. Рекомендации ACCF/AHA 2011 г. по диагностике и лечению гипертрофической кардиомиопатии. Отчет Целевой группы Фонда Американского колледжа кардиологов/Американской кардиологической ассоциации о практических рекомендациях. Журнал Американского колледжа кардиологии и кровообращения, 58, e212-260.
  • Hong Y, Su WW, Li X. Факторы риска внезапной сердечной смерти при гипертрофической кардиомиопатии. Современное мнение в кардиологии. 2022, 1 января;37(1):15–21

    • Источник: Cytokinetics, Incorporated

    Опубликовано : 2024-12-06 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова